코오롱생명과학, KLS-2031 치료 옵션 주목

• 당뇨병성 말초신경병증 차세대 치료 옵션으로 부각
• KLS-2031, PDPN 전임상서 장기 진통 효과 확인

[데일리팜=최다은 기자] 코오롱생명과학이 오는 15일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 개막하는 ‘미국 신경과학학회(Society for Neuroscience, SfN 2025)’에서 유전자치료제 후보물질 ‘KLS-2031’의 최신 전임상 연구 결과를 포스터 형태로 발표한다고 12일 밝혔다.

이번 연구는 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 모델을 대상으로 KLS-2031의 통증 완화 효과와 작용 기전을 평가한 것이다. 기존 치료제 대비 지속적이고 우수한 진통 효과가 확인됐다.

PDPN은 당뇨병의 대표적인 만성 합병증으로, 손발 저림·통증 등으로 환자의 삶의 질을 저하시킨다. 현재까지 완치 치료제는 없으며, 프레가발린(pregabalin)과 둘록세틴(duloxetine) 등 기존 약물은 매일 복용해야 하고 부작용 우려가 크다.

코오롱생명과학 연구팀은 당뇨병 유도 동물모델에 KLS-2031을 단회 투여한 결과, 기존 표준치료제(SoC)를 매일 투여한 실험군보다 더 강력하고 장기적인 통증 완화 효과를 보였다고 설명했다. 특히 인슐린 병용 여부와 관계없이 진통 효과가 유지돼, 실제 임상 환경에서도 활용 가능성이 높게 평가됐다.

또한 KLS-2031은 척수신경절(DRG) 및 척수 내 면역세포 활성 억제를 통해 항염 작용을 보였다. 통증 유발에 관여하는 면역·생리 반응을 정상 수준으로 회복시키는 효과도 확인됐다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반의 유전자치료제로, GAD65·GDNF·IL-10 등 세 가지 유전자를 동시에 발현시켜 신경 염증 억제와 통증 신호 경로 조절을 유도한다. 이번 전임상 결과는 단 1회 투여만으로 장기간 통증을 완화할 수 있는 차세대 치료 옵션으로서의 가능성을 제시했다.

김선진 대표는 “최근 국제 학회에서 KLS-2031에 대한 글로벌 제약사와 연구자들의 관심이 높았다”며 “후속 전임상 연구, 추가 적응증 발굴, 기술수출 및 공동개발 논의를 활발히 진행 중”이라고 밝혔다.

그는 이어 “미국 임상시험을 통해 척추 질환 대상의 안전성을 이미 확보한 만큼, 최적의 적응증과 용법을 도출해 환자 중심의 유전자치료제 개발에 역량을 집중하겠다”고 덧붙였다.

한편, SfN 학회는 전 세계 70여 개국, 3만 명 이상이 참여하는 세계 최대 규모의 신경과학 학술대회로, 코오롱생명과학은 이번 발표를 통해 KLS-2031의 글로벌 연구 네트워크 및 임상개발 전략을 강화할 계획이다.