폐동맥 고혈압치료제 '윈레브에어' 국내 상용화 임박

• 허가-급여 병행 시범사업 선정 후 막바지 심사 돌입
• STELLAR 연구 통해 유효성 입증...환자 보행거리 개선

[데일리팜=어윤호 기자] 폐동맥고혈압 신약 '윈레브에어'의 곧 국내 상륙할 전망이다.

관련 업계에 따르면 한국MSD의 세계 첫 폐동맥고혈압 증상억제치료제 윈레브에어(Winrevair, 소타터셉트)가 지난 연말 허가-급여 연계 2차 평가 통과 후 막바지 심사 절차에 돌입했다.

통상 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업' 대상 약제가 81.5일로 심사 기간이 짧아진 것을 감안하면 정식 승인이 임박한 것으로 판단된다.

또한 급여 심사 역시 진행되기 때문에 윈레브에어가 어엿한 국내 치료옵션으로 자리잡을 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

윈레브에어는 지난 1월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정된 데 이어 4월에는 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)'로 지정된 바 있다.

또한 미국 FDA는 지난 3월 윈레브에어를 3주 1회 피하주사하는 용법으로 폐동맥고혈압 치료에 정식 승인했다.

윈레브에어는 단백질 복합체인 액티빈과 형질전환 성장인자인 TGF-β를 결합한 약물이다. 해당 치료제는 폐혈관 세포 사이의 비정상적 신호를 차단해 질병 진행을 역전시키는 기전을 갖고 있다.

폐동맥고혈압은 폐의 혈관이 좁아져 폐혈압을 높이는 질환으로 심장 기능 부전을 초래한다. 우리나라에서도 절반 가량의 환자들이 5년 이내 사망한다.

해당 영역에는 포스포디에스테라아제-5 억제제, 엔도테린 수용체 길항제 등 10여개 약물이 승인됐지만 많은 환자들이 2~3가지 약물 병용요법에도 불구하고 심각한 증상에 시달린다.

한편 STELLAR로 명명된 3상 연구에서 윈레브에어는 위약 대비 유효성이 확인됐다. 임상은 환자들을 윈레브에어와 위약군에 각각 1대 1로 배정해 유효성과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다.

임상 결과, 윈레브에어는 1차 평가변수로 설정한 6분 보행거리(6MWD)를 40.1m 늘렸다. 같은 기간 위약은 1.4m 감소했다. 윈레브에어는 2차 평가변수인 6분 보행거리 30미터 이상 개선 등 다양한 복합 평가변수를 모두 달성한 환자는 38.9%를 기록했다. 이는 위약군 10.% 대비 네 배 가량 긴 수치였다.