휴온스(대표 엄기안)가 현재 국내 임상 3상이 진행 중인 '나노복합점안제(HU-007)'에 대해 미국 특허를 취득했다고 25일 밝혔다. 이번 미국 특허는 '사이클로스포린 및 트레할로스를 포함하는 안과용 나노복합 조성물, 제조법 및 치료'에 관한 것으로 지난 2016년 국내에서 먼저 특허를 취득 했다. 이 밖에도 유럽 등 해외 14개국에 특허 출원을 완료해 심사가 진행 중이다. 현재 전세계 안구건조증 치료제는 항염 작용의 '사이클로스포린 단일제’와 안구 보호 작용의 '히알루론산 단일제’'등이 대표적인데, 휴온스의 '나노복합점안제'는 기존 사이클로스포린 단일제에 비해 사이클로스포린의 사용량을 줄이면서 우수한 눈물막 보호 및 항염 효과 등의 복합치료작용과 복약 편의성을 증대시킨 안과용 점안제이다. 엄기안 휴온스 대표는 "미래 사업을 이끌 차세대 성장 동력 중 하나인 '나노복합 점안제'가 임상 2상에서 유의미한 결과치를 도출하며 이미 국·내외 안과 및 제약 업계에서 큰 주목을 받고 있다"고 말했다. 한편 휴온스는 현재 국내 7개 대학병원에서 임상 3상을 진행해 내년 상반기 식약처 신약 허가 획득 및 국내 출시를 목표로 하고 있다.

보툴리눔독소제제 전문업체 메디톡스가 처음으로 합성신약의 개발 단계에 진입했다. 보툴리눔독소제제와 필러 제품으로 축적한 현금을 신약 개발에 사용하는 사업 다각화 전략이 본격화하는 모습이다. 25일 식품의약품안전처에 따르면 메디톡스는 지난 22일 'MT921'의 임상1상시험 계획을 승인받았다. 건강한 성인을 대상으로 MT921투여시 약동·약력학적 특성과 안전성·내약성을 비교 평가하기 위한 임상시험이다. 임상시험은 고려중앙학원 고려대학교의과대학부속병원에서 진행된다. MT921은 지방 분해 주사제로 메디톡스가 자체 연구를 통해 도출한 신약 후보물질이다. 특히 메디톡스가 개발 단계에 진입한 첫 합성신약이라는 점에서 회사 입장에선 의미가 있다는 평가다. 메디톡스는 지난 2013년부터 올해까지 총 13개의 임상시험 계획을 승인받았는데, 이번에 착수하는 MT921이 보툴리눔독소제제를 제외한 유일한 의약품이다. 기존에 승인받은 임상시험은 메디톡신의 적응증 확대를 위한 연구가 대부분이었다. 메디톡신은 눈꺼풀경련, 소아뇌성마비 환자의 첨족기형, 미간주름, 뇌졸중 관련 근육 경직 등의 적응증을 확보했다. 메디톡스는 지난해 경부근 긴장 이상, 외안각 주름(까치발주름), 과민성 방광장애, 만성 편두통 등의 적응증을 추가하기 위한 임상시험에 돌입했고, 올해 들어 발한(다한증)과 양성교근비대 적응증을 장착하기 위한 임상에 착수했다. 지난 2000년 설립된 메디톡스는 보툴리눔독소제제와 히알루론산 필러가 주력 사업 영역이다. 올해 1분기 기준 메디톡스의 매출액 588억원 중 94.9%인 558억원을 자체 개발한 보툴리눔독소제제 ‘메디톡신’과 필러 ‘뉴라미스’ 등으로 올렸다. 앞서 메디톡스는 올해 초 바이오신약과 합성신약의 파이프라인을 공개하면서 보툴리눔독소제제를 제외한 새로운 영역에 도전하겠다는 청사진을 제시한 바 있다. 메디톡스는 황반변성(MT912), 당뇨병성망막증(MT914), 제1형당뇨(MT925), 면역질환 2개(MT927, MT932), 흑색종(MT933), 염증성장질환(MT971), 고형암(MT981) 등 8개의 바이오신약을 신규 파이프라인에 올렸다. 지방분해(MT921)와 골관절염(MT941) 영역에서는 합성신약 개발에 나섰다. 이중 MT921이 가장 먼저 임상시험 단계에 진입한 셈이다. 신규 후보물질들은 메디톡스의 광교 R&D센터에서 연구 중이다. 보툴리눔독소제제와 필러 사업을 통해 확보한 자금을 다양한 신약 개발에 투입해 새로운 성장동력을 확보하겠다는 노림수다. 메디톡스의 지난 1분기 연결 재무제표 기준 매출액과 영업이익은 각각 588억원, 278억원으로 매출 대비 영업이익률은 무려 47.3%에 달한다. 국내 제약바이오기업 중 가장 높은 수준의 이익률을 기록 중이다. 1분기 말 기준 이 회사의 현금 및 현금성자산과 단기금융상품은 245억원이다. 최근 보툴리눔독소제제 3공장 신축 등 생산능력 확대를 위해 공격적인 투자를 진행하면서 현재 보유 중인 현금이 풍부한 편은 아니지만 50%에 육박하는 영업이익률로 향후 신약 개발에 투입할 재원을 충분히 조성할 수 있다는 관측이 나온다. 메디톡스는 2016년과 2017년 투자활동현금흐름으로 각각 1144억원, 422억원을 사용했다. 메디톡스 관계자는 “회사의 가치 제고는 높은 인지도가 바탕이 돼야 하는 만큼 외형적 성장과 함께 대외적인 소통을 위한 체계적인 개선 프로젝트도 차근차근 실행해 나갈 것”이라고 말했다.

정전 65주년을 맞은 현재, 전쟁의 상흔 속에서 불굴의 기업가 정신으로 창업한 제약기업에 대한 관심이 모아지고 있다. 업계에 따르면 한국전쟁(1950. 6. 25~1953. 7. 27) 당시 창립해 지금까지 명맥을 유지하고 있는 제약기업은 영진약품·아주약품·삼남제약, 도매업체는 복산나이스(구 복산약품)가 있다. 이들 기업들은 전쟁의 폐허 속에서 '도전과 개척' '희생과 봉사' 라는 제약보국 창업정신으로 반세기 동안 우리나라를 글로벌 제약바이오강국의 반열에 오르게 한 성장 동력원이었다는 측면에서 그 의미가 크다. 제약사별 창립연도와 외형을 살펴보면, 영진약품은 1952년 영진물산을 모체로 일본 주가이[中外]제약과 기술제휴를 맺으면서부터 제약기업의 면모를 갖췄다. 영진약품은 지난해 매출 1950억원을 달성, 608명의 종업원을 거느린 중견제약기업으로 성장했다. 특히 600억원에 달하는 항생제 일본 수출 분야에서는 국내 제약기업 중 최대 규모를 자랑한다. 만성폐쇄성폐질환(COPD)치료신약(YPL-001)과 미토콘드리아 질병 치료제(KL1333) 개발에도 상당한 진척을 보이고 있다. 창업주 고 김광남 회장은 1953년 5월 아주약품을 설립, 국내 최초로 결핵치료제 '아이나' 생산에 성공했다. 값비싼 수입 결핵약에 의존하던 시절, 비싼 가격 탓에 치료받지 못하는 결핵환자들에게 저가로 치료제를 보급해 많은 환자들이 혜택을 받았다. 아주약품은 현재 순환기계와 항생제, CMO 분야에서 두각을 나타내고 있다. 300여명의 종업원과 600억원대의 매출을 달성하고 있다. 특히 도매업체로는 유일하게 한국전쟁 당시인 1952년 4월에 창립한 복산나이스의 경우, 지난해 5899억원의 매출을 기록, 우리나라 1000대 기업에 랭크돼 있다.

제약바이오 기업의 외부 자금 수혈 작업이 순항하고 있다. 대부분 연구개발 비용을 충당하기 위한 움직임이다. 적극적인 외부 자금 조달을 통해 R&D에 속도를 내겠다는 의지로 분석된다. 24일 금융감독원에 따르면, 올해 제약바이오 기업들이 주주, 기관, 은행 등으로부터 시설 및 운영 자금을 끌어모으고 있다. 유상증자, 회사채, 전환사채(CB) 등 자금 조달 방식은 제각각이다. 한미약품은 올초 회사채 발행으로 1150억원을 확보했다. 600억원은 차환(이미 발행된 사채를 상환하기 위해 새로운 사채를 발행하는 것)자금, 550억원은 국내외 임상 등 R&D 비용 성격의 운영자금으로 사용된다. 공모 회사채 시장에 한미약품이 등장한 것은 3년만이다. 한미약품은 올해 3상 등 글로벌 후기 임상이 동시다발적으로 진행돼 자금 확보가 필수적이었다. 삼일제약은 유상증자로 모인 165억원의 자금 대부분을 베트남 현지법인 투자에 집중하기로 했다. 베트남 안과 시설공장을 시공 하고 해당 진행과정에 따른 현지법인 출자금 등 현지법인 생산시설 공정 진행에 따른 해외법인 투자를 할 계획이다. 유증 자금 중 147억원을 베트남 현지법인 시설투자 자금으로 사용할 예정이다. 16억원은 최근 삼일제약 주가 상승 원동력인 이스라엘 제약사 갈메드사 비알콜성 지방간염 치료제(AramcholTM) 기술 도입 비용에 쓰인다. 유유제약은 22일 200억원 규모의 전환사채(CB) 발행에 성공했다고 공시했다. CB 만기일은 2023년 6월22일이다. 전환가액은 주당 1만7550원으로 기준 주가보다 10% 비싸게 발행됐다. 라이노스자산운용과 무림캐피탈, 포커스자산운용 등이 참여한다. CB는 발행할 때 보통의 회사채와 똑같지만 일정 기간이 지나 주식전환권이 발동되면 투자자가 주식으로 바꿔 주가상승에 따른 차익을 볼 수 있는 구조다. 유유제약은 연구개발비 및 제천 공장 물류창고 증축, 은행 대출 상환 등 각종 운영자금으로 활용할 예정이다. 올해 1분기말 기준 유유제약의 1년내 갚을 차입금(단기 211억원, 유동성장기 14억원)은 224억원이다. 국내 3상과 1상을 각각 승인받은 양성전립선비대증 개량신약(YY-201)과 안구건조증 펩타이드 신약(YY-101) 개발에도 유증 납입금이 쓰인다. 삼성제약은 21일 납입된 유상증자 자금 319억원으로 시설투자 및 차입금 상황에 261억원을 투입한다. 시설자금에 208억원이 투입된다. 전문의약품 신규 생산라인 신축 25억원, 자동화 설비 도입 165억원, 노후설비 교체 18억원이다. 향남공장 생산설비 노후화로 매출 증대에 한계가 있다고 판단했기 때문이다. 삼성제약은 2015년부터 이번 유증 자금까지 약 3년간 외부 조달 자금은 1500억원 안팎을 기록하게 됐다. 지난해 개별 기준 매출액(419억원)의 4배에 가까운 금액이다. 크리스탈지노믹스는 유상증자로 522억원의 자금을 확보했다. 1, 2차 발행가액 조정으로 당초 618억원보다는 100억원 가량 적은 금액이지만 신규 자금 확보로 R&D에 속도를 낼 수 있게 됐다. 회사는 미국 CBT파마슈티컬스와 공동 개발하는 '표적항암제(CG200745)+면역관문억제제(CBT-501)' 임상에 200억원 투자를 결정했다. 나머지는 CG200745의 다른 적응증과 자체 개발 진통제 아셀렉스 복합제 개발에 나선다. 업계 관계자는 "제약바이오 기업들의 최근 외부 자금 조달은 자체 능력으로 부족한 R&D 자금을 수혈하는 목적이 크며 임상이 순항하고 있다는 뜻으로 해석된다"며 "다만 R&D 자체가 불확실성이 높기 때문에 지나친 기대감은 버려야한다"고 조언했다.

토종 발기부전치료제 ‘자이데나’가 미국에서 희귀질환치료제로 데뷔하기 위한 험난한 여정을 지속하고 있다. 해외 생산공장 닥터레디의 품질관리 문제로 발기부전치료제 허가가 지연된 이후 법정 다툼까지 벌이고 있다. 자이데나의 해외 판권을 보유한 메지온 측은 올해 막바지 임상시험을 거쳐 내년 미국 시장 발매를 예상하고 있다. 24일 메지온이 기업공시채널 KIND에 제출한 기업설명회 자료에 따르면 폰탄치료제로 개발 중인 유데나필의 임상3상시험에 대한 400명째 마지막 환자 모집이 지난 14일 완료됐다. 유데나필은 동아에스티가 개발한 발기부전치료제 자이데나의 주 성분이다. 메지온은 유데나필의 폰탄치료제 적응증에 대한 모든 권리를 넘겨받고 개발을 진행 중이다. 발기부전 적응증에 대해서도 북미, 멕시코, 러시아 등의 판권을 확보하고 미국 시장 진출을 준비하고 있다. 폰탄은 선천적으로 심실이 정상적으로 분리되지 않은 단심실을 바로잡는 수술을 말한다. 폰탄수술을 받을 수 밖에 없는 환자들은 심부전, 단백 소실성 장증, 간기능 장애, 혈전 등의 합병증을 겪게 되는데, 유데나필을 폰탄수술의 예후를 향상시키는 약물로 개발하는 것이다. 지난 2016년 6월 시작된 유데나필의 폰탄 임상시험은 미국 26곳, 캐나다 2곳, 한국 2곳 등 30개 의료기관에서 400명을 대상으로 진행된다. 12세부터 19세 미만의 폰탄수술 환자들을 대상으로 유데나필87.5mg을 1일 2회 6개월 투여한다. 임상시험에서는 유산소 운동능력 개선정도, 수축기 및 이완기 심실기능 지표 개선도, 혈장 BNP(심부전의 바이오마커) 수치 개선도 등을 평가한다. 메지온 측은 연내 임상3상시험의 마지막 환자의 6개월 투약을 마무리할 예정이다. 또 미국 식품의약품국(FDA)에 허가 관련 자료 제출도 준비 중이다. 메디온은 유데나필이 폰탄치료제 시장에서의 경쟁력을 자신하는 분위기다. 유데나필은 연구자 임상시험에서 6주 후에 운동능력이 향상된 것으로 나타났다. 회사 측은 "유데나필이 타다라필, 실데나필 등 다른 PDE-5 저해제보다 우수하다"라고 설명했다. 타다라필은 요통과 근육통, 실데나필은 시각장애의 부작용이 있지만 유데나필은 부작용이 거의 나타나지 않았다고 회사 측은 소개했다. 실데나필, 타다라필 등은 폰탄치료제 개발이 시도되지 않고 있다. ACE 저해제, 베타블로커 등이 폰탄수술 환자들의 심한 심부전증과 같은 합병증에 제한적으로 사용되지만 일반적인 폰탄수술환자에게 효과 있는 치료제가 없어 유데나필의 경쟁력이 충분하다는 게 메지온 측의 전망이다. 메지온은 내년 2분기께 유데나필의 미국 출시가 이뤄질 것으로 예상했다. 연간 약가는 6만달러 정도로 책정될 것으로 추정했다. 사실 유데나필의 해외 시장 진출은 우여곡절이 많았다. 발기부전치료제의 미국 시장 진출에 어려움을 겪고 있다. 메지온은 유데나필의 발기부전치료제 해외 진출도 추진 중인데, 발기부전치료 임상시험을 마치고 2015년 1월 FDA에 유데나필의 신약 허가 신청을 제출했다. 그러나 2015년 말 유데나필을 생산하는 인도 닥터레디 생산공장의 품질관리 수준을 개선하라는 경고장을 받고 승인이 보류됐다. 이와 관련 메지온은 지난달 미국 뉴저지 법원에 닥터레디를 대상으로 발기부전치료제 허가 지연에 따른 미국시장 진출 지연으로 인한 손해가 발생했다는 내용의 손해배상 소송을 청구했다. 지난 4월 뉴저지 주법원은 메지온이 닥더레디에 대한 재판관할권이 있다는 승소 판결을 내렸고 메지온은 닥터레디의 계약 위반에 대한 본 소송을 진행 중이다. 메지온은 폴란드 폴파마와 캐나다 할로사와 생산대행(CMO) 계약을 맺고 각각 원료의약품과 완제의약품 생산 채비를 마쳤다. 유데나필의 해외 파트너 선정 작업도 진행 중이다. 메지온 측은 "글로벌 제약회사랑 접촉예정이다. 임상 3상 시험 중간결과에 따라 더 많은 회사로부터 구체적인 제안을 받을 것으로 예상한다"라고 말했다.

로슈, 파운데이션 메디슨 24억 달러에 완전인수 합의 스위스계 제약기업 로슈가 미국의 분자정보 기업 파운데이션 메디슨(Foundation Medicine)을 완전 인수한다고 선언했다. 2015년 파운데이션 메디슨의 지분 56.3%를 확보하면서 최대 주주로 올라선지 3년여 만이다. 로슈가 파운데이션 메디슨의 잔여 보통주 전체를 주당 137달러에 인수하기로 합의함에 따라 지불해야 하는 금액은 총 24억 달러에 이른다. 6월 18일 파운데이션 메디슨 종가에 29%의 프리미엄이 붙었다. 파운데이션 메디슨은 암환자의 분자 변화를 확인하고 표적항암제나 면역항암제 등의 적용대상을 선별하기 위한 유전체 프로파일 분석법을 개발하는 회사다. 로슈와 첫 거래 당시 100% 넘는 프리미엄을 부여받고 주당 50달러에 거래됐는데, 3년새 가치가 273% 증가되는 저력을 보여줬다. 로슈 제약사업부의 다니엘 오데이(Daniel O'Day) 대표는 "파운데이션 메디슨은 기허가된 표적항암제를 비롯해 개발 중인 파이프라인과 종양특성을 매칭시키는 데 중요한 분자정보를 제공한다. 분자정보와 유전체분석이 부상할수록 암환자들을 위한 신약개발과 진단솔루션 분야에서 담당하는 역할이 커질 것이라 확신한다"며 "파운데이션 메디슨의 독립 경영권을 유지하는 한편 성장을 위해서는 지원을 아끼지 않겠다"고 밝혔다. 특허만료 위기? 장기투자로 대비하는 로슈의 여유 로슈의 과감한 투자는 블록버스터 약물 3종의 특허만료에 대비하려는 행보로 풀이된다. 로슈 매출의 가장 큰 비중을 차지하고 있는 허셉틴과 리툭산, 아바스틴 바이오시밀러가 활발하게 개발됨에 따라 향후 전문의약품 매출에 상당한 타격이 예상되기 때문이다. 허셉틴의 경우 삼성바이오에피스의 온트루잔트가 3월부터 영국에서 판매 중이고, 셀트리온은 최근 FDA에 허쥬마 CRL (Complete Response Letter) 관련 보완자료를 추가 제출하며 허가가 임박했다. 단 인수대상을 두고는 다소 평가가 나뉜다. 매력적인 파이프라인을 보유하고 있는 제약사나 바이오텍이 아닌, 데이터 분석 기업 등을 인수하는 데 대해 의문을 제기하는 일부 여론 탓이다. 실제 로슈는 올 2월 암특화 빅데이터 분석기업인 플랫아이언 헬스(Flatiron Health)를 19억 달러에 인수했다. 거래규모로 볼 때 2014년 이후 성사된 M&A 계약 중 상위 2건이 비제약 부문에 해당한다. 로슈는 2009년 실리콘밸리를 대표하던 생명공학기업 제넨텍을 440억 달러에 인수한 이후 제약분야 M&A 비용지출을 줄이는 이례적인 행보를 보여줬다. 대신 유전자분석서비스기업 23앤드미나 글로벌 의료기기업체 GE헬스케어 등과 전략적 제휴를 시도했다. 플랫아이언과 파운데이션 메디슨 인수도 그 연장선상으로 평가된다. 급기야 일부 투자자들 사이에선 이 같은 행보가 실망스럽다는 반응도 나오는 것으로 알려졌다. 제네릭 경쟁이 임박했음에도 후기 약물 개발에 거액을 쏟아붓는 대다수 기업들과 동떨어진 투자를 결정한 데다, 막대한 프리미엄을 부담했다는 이유에서다. 반면 시장 전문가들은 장기적으로 로슈의 M&A 전략이 항암제 사업부에 시너지효과를 가져다줄 것이란 기대감을 나타낸다. 블룸버그에서 헬스케어 전문 칼럼니스트로 활동 중인 맥스 니센(Max Nisen)은 "로슈의 M&A 전략이 일반적이진 않다"면서도 "R&D에 주력한다면 향후 많은 성과를 낼 수 있을 것이다. 플랫아이언과 파운데이션 메디슨은 빅데이터를 통해 투자를 비롯한 새로운 아이디어를 제공하고 성공률이 높아지도록 도울 것"이라고 주장했다. 특정 유전자를 겨냥한 의약품 사업은 장기적 수혜가 예상되는 대표 분야다. 가령 로슈가 지난해 말 인수한 항암제 전문 제약기업 이그니타(Ignyta)는 ROS1 돌연변이 소견을 보이는 비소세포폐암과 NTRK 융합 유전자가 잠복된 고형암 환자를 타깃으로 엔트렉티닙(entrectinib)을 개발하고 있다. 즉 암진단 등 정밀의학 분야에 특화된 두 회사와의 결합이 향후 엔트렉티닙고 같은 치료제의 사용을 촉진하는 기폭제로 작용하리란 분석이다. 블룸버그에 따르면 실제 해외 애널리스트들이 블록버스터 약물 3종의 특허만료 이후에도 로슈의 매출이 지속적으로 성장할 것이란 전망을 내놓고 있다. 단 꾸준한 R&D 투자가 병행돼야 한다는 전제에서다. 블룸버그에 따르면 로슈가 2017년 한해동안 지출한 R&D 비용은 113억 달러로, 머크(102억 달러), 존슨앤존슨(106억 달러), 노바티스(90달러), 화이자(77억 달러)의 R&D 비용을 웃돌았다. 다케다·샤이어·사노피…글로벌 M&A 활발 글로벌 제약업계에서 적극적인 M&A를 시도하는 사례는 쉽게 찾아볼 수 있다. 전 세계적으로 제약산업 성장률이 둔화된 데다 대형품목의 특허만료 기간이 도래하면서 공백에 대처해야 하는 빅파마들이 나름의 생존전략을 세운 것이다. 한국바이오경제연구센터의 글로벌 제약시장 임상파이프라인 분석 보고서에 따르면 2013년 이후 글로벌 제약사의 M&A 거래 규모가 크게 높아졌다. 거래 수에 큰 변화가 없는 데 비해 거래 규모가 커져 1건당 거래규모가 커졌음을 알 수 있다. 오픈이노베이션과 더불어 기존에 연이 없던 새로운 시장진출을 가능케하는 전술로도 활용된다. 지난 4월 아일랜드계 제약사 샤이어 인수 소식으로 화제를 모았던 다케다는 적극적인 M&A를 통해 글로벌 기업으로 성장한 대표 사례다. 다케다는 이번 거래 대가로 주당 49파운드, 총 460억 파운드를 지급하기로 합의했다. 한화 약 70조원대로, 과거 일본 기업들이 추진했던 M&A 거래 중 최대 규모다. 대규모 차입을 감수하고 무리하게 인수합병을 추진한 탓에 M&A 성사 이후 주가가 폭락하는 사태도 벌어졌다. 이 같은 다케다의 투자배경으론 일본 내수시장의 한계와 블록버스터 의약품의 특허만료가 꼽힌다. 다케다는 과거에도 미국의 암전문 제약사 밀레니엄 파마슈티컬즈(2008년, 계약규모 88억 달러)와 스위스 제약사 나이코메드(2011년, 140억 달러) 인수를 통해 글로벌 기업으로 성장한 경험을 가지고 있다. 다케다 외에도 CAR-T 세포치료제를 개발 중인 주노 테라퓨틱스(Juno Therapeutics)와 세엘진(90억달러), 혈우병 치료제 개발에 특화된 바이오베라티브(Bioverativ)와 사노피(116억 달러) 등 올해는 유독 굵직굵직한 계약이 많이 체결됐다. 흥미로운 건 초기 개발 단계에서 거래가 성사되는 사례가 점차 늘어나고 있다는 점이다. 적응증별로는 암, 플랫폼, 신경질환, 희귀질환, 자가면역지환, 감염질환 등의 순으로 투자흐름이 이동하는 경향도 확인된다. 제약업계 관계자는 "기업 입장에서 M&A는 규모를 키우고 유망 파이프라인을 확보할 수 있는 효과적인 수단 중 하나다. 길리어드와 같은 회사가 나올 수 있었던 건 자체적인 R&D 역량과 적극적인 M&A 덕분이었다"며 "국내 기업들도 기술수출을 넘어 해외기업 M&A가 성사돼야 한다. 국내 기업간 M&A도 적극 고려될 필요가 있다"고 조언했다.

전립선암치료제 '엑스탄디'의 RSA 재계약을 위한 두번째 논의가 진행된다. 25일 관련업계에 따르면 아스텔라스의 엑스탄디(엔달루타마이드)가 오는 28일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 재상정될 예정이다. 지난 4월 약평위는 신중한 기준 검토를 위해 결론을 유보한 바 있다. 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 환급형으로 2014년 11월 급여목록에 등재돼 오는 10월31일부로 계약이 종료되는 엑스탄디는 계약만료를 앞두고 얀센의 '자이티가(아비라테론)' 등 경쟁약물이 등재돼 재계약 불발에 대한 우려가 적잖은 상황이다. 엑스탄디 RSA 재계약 논의의 관건은 사실상 자이티가의 엑스탄디 대체약제 인정 유무가 될 것으로 판단된다. 두 약물은 모두 거세저항성 전럽선암에 '도세탁셀' 이전 혹은 이후(국내 급여)에 쓰이는 호르몬차단제이다. 포괄적 차원에서 치료적 지위와 기전이 비슷하다 볼 수 있다. 그러나 두 약은 부작용과 적합 환자군 면에서 엄연한 차이가 있다. 이같은 부분을 명확히 하기 위해 보건당국 역시 전문가위원회 등을 통해 추가 논의를 진행했으며 RSA 적용 기준중 하나인 '기타 약평위가 질환의 중증도, 사회적 영향, 기타 보건의료에 미치는 영향 등을 고려해 부가조건에 대한 합의가 필요하다고 평가하는 경우' 등에 대한 검토를 진행해 왔다. 따라서 이번 약평위에서 엑스탄디와 자이티가의 차이에 대한 제약사와 정부 간 시각차가 어느정도 좁혀졌을 지 지켜 볼 부분이다. 한편 엑스탄디와 자이티가는 허가사항 역시 차이가 있다. 우선 엑스탄디는 단독요법으로 쓰이는데 반해 자이티가는 스테로이드와 병용 처방해야 한다. 때문에 자이티가는 스테로이드 사용 불가 환자난 간기능 저하 환자에 처방이 금기시 된다. 또 엑스탄디는 뇌혈관장벽을 통과하기 때문에 뇌전증 등 발작 위험이 있는 질환을 앓고 있는 환자에 처방이 제한된다. 정재영 국립암센터 전립선암센터 교수는 "두 호르몬차단제 모두 필요한 것은 의학적으로 명확하다. 도세탁셀을 근간으로 반응률에 따라 전후, 교차 처방도 필요하다"고 말했다.

JW중외제약 도입신약 헴리브라가 독점구도 시장에 제동을 걸 수 있을지 관심이 모아진다. 헴리브라는 '항체가 있는 혈우병A 환자의 일상적 출혈 예방' 적응증을 가진 바이오의약품으로 일본 주가이제약이 개발하고 로슈가 글로벌 판권을 확보하고 있다. 미국 FDA는 획기적 의약품으로 인정해 신속허가 대상으로 분류, 우리나라 식약처는 희귀의약품으로 지정한 제품으로 5조원 상당의 글로벌 외형 성장이 기대된다. JW중외제약은 이르면 올해 말 시판허가를 받고, 내년 중반기부터 본격적인 판매에 들어갈 것으로 관측된다. 헴리브라에 대한 국민적 차원의 혈우병치료 주권 확립 열망 여론이 형성되는 이유는 간암 경동맥화학색전술(TACE, transarterial chemoembolization) 시행 시 사용되는 게르베코리아 조영제 '리피오돌' 공급부족 사태에 기인한다. 그동안 퇴장방지의약품을 비롯한 신종플루·메르스 사태 당시 백신·치료제 개발·공급 문제는 헬스케어 안전망 시스템 개선이라는 국가적 차원의 실행 전략이 요구돼 왔다. 이라한 점들을 살펴보면 헴리브라 출시는 환영할 만하다. 국내 혈우병 환자들은 지금까지 덴마크 노보노디스크제약 '노보세븐알티'에 의존해 (예방)사후적 치료를 받아왔다. 해당 질환 국내 환자 수는 50여명으로 추정되며, 시장규모는 300~350억 가량으로 보여진다. 환자 1명 당, 10억 상당의 치료비가 소요되는 셈이다. 환자를 비롯한 국민적 여론이 헴리브라에 관심을 두는 이유는 예방적 치료와 투약(복약) 편의성으로 대별할 수 있다. 노보세븐알티는 정맥주사인 반면 헴리브라는 피하주사로 자택·직장 등에서 자가주사 요법이 가능하다. 아울러 헴리브라는 몸무게 60kg 성인 기준, 일주일에 (90mg 용량) 1회 주사로 예방이 가능하다. 노보세븐알티는 예방 보다는 출혈이 발생된 이후 이를 지혈하는 방식의 치료제다. 노보세븐알티 약가는 1IU 당 1만 9411원으로 헴리브라 역시 이와 동등한 수준의 약가를 받을 것으로 전망된다. 업계 관계자는 "단일 제품으로 형성된 독점시장에서 정부와 환자는 해당 제약사의 요구와 의도대로 움직일 수밖에는 없는 구조다. 헴리브라의 국내 출시는 적정 약가와 공급량 안정을 가져 올 것으로 기대된다"고 밝혔다.