효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT) 약물 영역에서 녹십자의 존재감이 예사롭지 않다. 이 회사는 헌터증후군을 시작으로 파브리병, 고셔병 등 '리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Diseases, LSD)'에 이어 선천적 대사질환인 페닐케톤뇨증까지 총 4종의 약제를 국내 공급하게 됐다. 자체 개발한 '헌터라제(이두설파제 베타)' 뿐 아니라 이수앱지스와 파브리병치료제 '파바갈(아갈시다제 베타)'에 이어 고셔병치료제 '애브서틴(이미글루세라제)'에 대한 계약 이후 알보젠과 '디테린(사프롭테린)'의 유통계약을 체결한 것이다. 디테린은 오리지널 약제 머크의 '쿠반' 제네릭으로 테트라하이드로비옵테린 결핍으로 인한 비정형 페닐케톤뇨증 치료를 위한 희귀·전문의약품이다. 알보젠의 국내 승인 이전까지 환자들은 희귀의약품센터를 통해 쿠반을 공급받아 왔다. 이같은 상황에서 대사질환 영역의 확실한 노하우를 습득한 녹십자는 최적의 파트너사라 할 수 있다. 실제 녹십자는 헌터증후군 시장에서 세계적인 희귀난치성질환 전문업체 사노피-젠자임을 앞선 이력이 있다. 전세계에서 '엘라프라제(이두설파제, 젠자임의 헌터증후군 신약)'를 제친 약물이 존재하는 시장은 한국이 유일하다. 이동환 순천향대학교 소아청소년과 교수는 "페닐케톤뇨증은 조기진단하고 빨리 약을 쓰는 것이 중요하다. 국내에서는 현재 갑상샘기능저하증과 함께 신생아 검진 사업이 진행되고 있다"고 말했다. 한편 페닐케톤뇨증(Phenylketonuria, PKU)은 단백질 대사에 필요한 효소가 결핍돼 경련과 정신지체, 지능장애 등의 발달장애를 일으킬 수 있는 선천성 대사이상 질환이다. 국내 유병률이 약 5만명당 1명 정도인 희귀질환으로 국내 환자수는 250명 내외로 추정된다.

치매치료제 글리아티린(콜린알포세레레이트)을 보유한 대웅제약은 복지부와 부담스런 분쟁을 진행하고 있다. 이 약제는 지난해 1월 판권이 대웅제약에서 종근당으로 넘어가 더 이상 대웅제약 제품도 아니다. 문제는 적지 않은 재고물량이다. 복지부는 양도양수된 대웅제약의 글리아티린을 급여목록에서 삭제하고 대신 급여는 6개월간 더 적용하기로 했는데 그 시한이 지난해 10월31일까지였다. 하지만 이 기간이 지난 후에도 대웅제약은 적지 않은 재고를 가지고 있어서 무더기 폐기가 불가피한 상황이 됐다. 결국 이 회사는 해법으로 복지부에 급여 적용기간을 연장해 달라고 요청했는데 받아들여지지 않았다. 이 사건은 결국 행정심판으로 이어졌다. 반면 역시 양도양수 과정에 있었던 항암제는 최근 제약사의 급여기간 연장 신청이 받아들여졌다. 급여목록 삭제약제 급여기간 연장은 이번이 처음인데, 난소암과 소세포폐암 등에 2차 치료제로 쓰이는 하이캄틴주(콜린알포세테이트)가 해당 약제다. 복지부는 왜 이런 상반된 결정을 내린걸까? 먼저 히스토리를 보자. 하이캄틴주는 글락소스미스클라인 제품이었다가 지난해 노바티스로 넘겨졌다. 노바티스는 이미 국내 시판허가는 물론 급여등재 절차까지 마무리 한 상태다. 복지부도 절차대로 노바티스 제품 등재에 맞춰 글락소스미스클라인 제품을 급여목록에서 삭제하고 6개월 간만 추가적으로 건강보험을 적용하는 고시를 지난해 공고했었다. 이 급여기간 종료시점이 지난달 31일이었는데, 복지부는 돌연 3개월을 연장하는 개정고시를 최근 공고했다. 복지부 관계자는 "이 제품은 글락소스미스클라인에서 노바티스로 넘겨진 양도양수 품목이어서 급여목록 정비도 함께 이뤄졌는데 잔여 급여기간 만료시점을 앞두고 노바티스 측이 급여기간 연장을 요청해 받아들였다"고 말했다. 배경과 조건은 이렇다. 해외 생산시설 양도양수 과정이 원활치 않아 노바티스 명의 제품출시가 지연되게 됐다. 문제는 국내 진료현장에서 이 제품을 대체할 만한 다른 제품을 찾기가 쉽지 않고, 전문가들은 제네릭 등으로 대체할 경우 반응률 등에 문제가 생길 것을 우려했다. 어쩔 수 없이 글락소스미스클라인 재고 제품을 더 쓸 수 밖에 없는 상황이 된 것이다. 복지부 관계자는 "노바티스 측 요청이 들어온 뒤 전문가 등의 의견을 청취했는데 말기암환자에게 쓰이는 특수한 상황이고, 소수 대체약물이 있지만 임상전문의 등이 반응률 등에서 차이를 우려하고 있는 점 등을 고려해 수용하기로 했다"고 말했다. 2차 말기 환자에게 쓰이는 약제 특성이 고려됐고, 다른 1개 회사의 제네릭 제품이 있지만 시장점유율이 미미한 점 등을 감안했다는 것이다. 건강보험 재정부분에서도 회사 측의 제안이 있었다. 급여기간이 연장된 3개월 동안 투여된 제품의 약값 중 건강보험공단 부담금은 전액 노바티스 측에서 부담하기로 한 것이다. 복지부가 양도양수 품목인 글리아티린과 하이캄틴 급여기간 연장에 다른 판단을 내린 건 이런 배경이 작용했다. 실제 글리아티린은 0.4g 함량만 봐도 동일제제 경쟁품목이 63개나 있어서 급여기간을 연장할 특별한 이유가 없었던 게 사실이다. 복지부 관계자는 "이번 사례처럼 급여목록 삭제품목 급여기간 연장과 관련해서는 예측 가능성을 높이기 위해 법령개정을 준비하고 있다"고 말했다. 한편 글리아티린 행정심판은 대웅제약 측의 집행정지 신청이 인용됐다. 이에 반발한 복지부 측의 불복 신청은 받아들여지지 않았다. 따라서 양도양수 목록삭제 품목의 6개월 한도 급여 처분 무효의 타당성을 다투는 이번 행정심판이 최종 마무리될 때까지 글리아티린은 급여판매가 계속 가능하다.

2015년 사이언스지가 선정한 '올해의 혁신기술'과 2016년 MIT테크놀로지 리뷰 '10대 기술'에 선정된 ' 유전자 가위'는 어떤 질병을 치료할 수 있으며 적용될까. 최근 유전자 가위와 관련한 보고서를 작성한 김은정 LG경제연구원은 지난 2일 데일리팜과 통화에서 '유전자 가위' 기술로 치료할 수 있는 유망한 분야를 묻는 질문에 '암'이라고 답했다. 그는 "암 같은 경우 암세포를 죽이려면 면역세포가 필요한데 크리스퍼를 통해 면역세포를 강화시킬 수 있다. 지금 가장 쉽게 활용할 수 있고 실질적이다"면서 "중국에서는 비소세포폐암 임상1상이 끝났으며 미국에서도 임상에 대해 FDA승인만 받으면 된다"고 말했다. 유전자 가위 중 가장 주목할 만한 3세대 크리스퍼 기술은 추적할 DNA 정보를 가이드 RNA에 심어 크리스퍼/캐스9(CRISPR/Cas9)에 주입하면, 가이드 RNA가 신체 내 목표에 달라붙으면서 가위 역할을 하는 말단 절단효소(Cas9)가 변이 유전자 부분을 자른다. 3세대 장점은 기존 1·2세대에 비해 쉬운 설계와 저렴한 비용이다. 설계기간을 수개월에서 하루로, 개발비를 수천달러에서 수십달러까지 절감시켜 연구실에서 쉽게 합성이 가능해졌기 때문이다. 현재 유전자 가위는 질환에 따라 두 가지 치료 방식으로 구분한다. 암 질환의 경우 환자 혈액 내 면역세포를 유전가위로 교정한 뒤 암세포 공격 능력이 높아진 면역세포를 체외에서 배양한다. 다음 환자 골수 등을 통해 주입하면 신체 안에서 세포가 재생산 되며 퍼지게 된다. 이를 엑스비보(ex vivo)라고 한다. 예를 들면 면역세포인 T세포 표면에 있는 PD-1 단백질을 제거하면 암세포의 면역세포 회피 작용을 차단할 수 있어 항암치료 없는 암 치료가 기대된다. 미 국립보건원(NIH) 자문위원회는 지난해 6월 미국 펜실베니아대 연구진에게 골수종, 흑색종, 육종 등 18명의 암 환자를 대상으로 한 치료에서 크리스퍼/캐스9 임상을 권했다. FDA 승인을 기다리고 있다. 4개월 뒤 중국에서는 쓰촨대 루유(Lu You) 연구진이 크리스퍼를 활용 비소세포 폐암 환자 10명을 대상으로 임상1상을 마쳤다. 김은정 연구원은 "그동안 항암치료는 주변 정상 세포까지 파괴하게 되는 부작용이 있지만, 유전자 가위는 (암 등 유발하는)돌연변이 유전자만 목표로 정상으로 되돌리거나 없애는 것이 가능하다"며 혁신기술에 대한 기대감을 밝혔다. 엑스비보 방식을 활용하면 HIV(후천성면역결핍증, 에이즈)나 빈혈도 치료할 수 있다. HIV 바이러스 수용체 역할을 하는 CCR5 유전자를 제거하면 에이즈가 발병하지 않는다. 지난해 4월 중국 광저우 연구팀은 크리스퍼 기술로 배아세포에서 HIV 바이러스가 침입 못 하는 '면역수정란'을 만들었다. 16개 CCR5 유전자 중 4개를 제거하는데 성공했다. 겸상 적혈구 빈혈증 경우 변형이 생긴 세포 중 10%만 교정해도 효과를 보인다고 알려졌다. '인비보(in vivo)' 방식은 문제 부위로 직접 주사한다. 안구질환 등 주입하기 쉬운 부분에 사용하는 방식이다. 미국 솔트 연구팀은 망막색소변성증 치료에 사용해 가능성을 봤다. 동물시험에서 시력 회복이 성공했다. 에디타스 메디슨은 크리스퍼 기술로 레버 선천성흑암시 질환 임상 신청을 준비 중이다. 혈우병은 혈액응고인자 8번이 뒤집어져 생긴다. 이를 유전자 가위를 이용해 정상으로 되돌릴 수 있다. IBS(기초과학연구원) 유전체 교정 연구팀은 1세대 기술로 교정한 줄기세포를 혈관 내피세포로 분화시키는 방식으로 응고인자를 복구했다. 헌팅턴 무도증, 색맹, 낭포성 섬유증, 혈액 관련 질환에도 유전자 가위 적용이 가능하다. 다만 유전자 가위 기술은 의도하지 않은 부분을 절단하거나 자체 안전성, 인간배아 유전자 편집 등 기술·윤리적인 부분이 지적된다. 김은정 연구원은 "유전자 가위가 난치질병의 치료길을 열어줄 혁신적인 기술이지만, 이면에는 다양한 위험과 생명윤리적 논란을 야기할 여지가 있다"면서 "국내 유전자 가위는 기술력 측면에서는 좋지만 국가적 지원 부분이 아쉽다"고 말했다.

제약회사들의 잇따른 온라인몰 개설에 유통업계 관심이 집중되고 있다. 주요 약국 주력 유통업체들이 대부분 하나 이상 온라인몰에 이미 입점한 상태에서 추가 입점이 경영에 얼마나 이득이 될 지 고민에 빠진 것이다. 3일 업계에 따르면 지난달 말 유통업체 백제약품이 보령제약이 연 '팜스트리트'에 입점했다. 백제는 '일동몰' 입점도 검토하고 있는 것으로 알려졌다. 다른 유통업체 A사 역시 입점 가능성이 회자되고 있다. A사 관계자는 현재 약국 거래 상황을 들어 추가 몰 입점이 적당치 않다고 손사래를 치지만, 실상은 일동몰과 입점 계약을 검토하고 있는 것으로 알려졌다. 후발 주자인 '일동몰'과 '팜스트리트'는 유통업체 입점을 이끌어내기 위해 갖가지 유인책을 내놓고 있다. 선착순 입점 업체에겐 낮은 수수료를 제공한다는 방안도 내건 것으로 알려졌다. 지금 시장 상황을 봤을 때 이들 업체가 '더샵'이나 '한미몰'처럼 10여개 도매를 입점시킬 수 있을 지 업계 의견은 분분하다. 한 업계 관계자는 "이미 시장은 고착됐고 약국이 여러개 온라인몰을 사용하기 불편하다는 점에서 신규 회원과 매출을 기대하려면 정말 큰 노력이 필요할 것"이라며 "여러 조건을 제시하고 있는데, 대부분 유통업체들이 선뜻 나서지 않고 있다"고 말했다. 유통업체가 대부분 1개 이상, 많게는 3곳의 몰에서 매출을 내고 있고, 아무리 큰 업체라 해도 최대 5개 이상 몰에 입점하기는 현실적으로 불가능하다는 의견이 나온다. 다른 관계자는 "복수의 몰에 입점했을 때, 같은 제품이라 해도 조금씩 가격 차이를 둬야 하는데, 다른 입점 도매와 경쟁을 생각했을 때 동일한 제품에 대해 3가지 이상 판매가격을 내놓기 힘들다"며 "입점 몰이 많아지면 도매끼리 가격 내리기 경쟁을 촉발해 결국 제살 깎아먹기가 될 수 있기 때문"이라고 설명했다. 지난 달 중순에 열린 약국 주력 유통업체 모임인 약업발전협의회에서도 이 문제가 거론된 것으로 알려졌다. 제약 온라인몰이 우후죽순 생기고 있어 여기에 유통업체들이 공통된 입장을 논의할 필요성이 제기됐기 때문이다. 한 관계자는 "기존 몰들은 약사 회원들을 뺏기지 않기 위해 공격적인 이벤트를 준비하고 있고, 신생 업체들은 도매 입점에 주력하고 있다"며 "유통업체들이 그동안 온라인몰과 관계에서 불합리하다고 느낀 부분들이 해소되는 계기로 삼아도 좋을 것"이라고 말했다.

오송첨단의료산업진흥재단으로 파견됐던 최돈웅(51·중대약대) 보건연구관이 식약처 안전평가원 소화계약품과장직책을 맡아 복귀한다. 최 과장 뒤를 이어 대구식약청 김준규 유해물질분석과장이 오송재단으로 직무파견된다. 2일 식품의약품안전처는 이같은 내용의 오는 6일자 인사발령 내용을 인트라넷 공지했다. 지난해 김정미 전 소화계약품과장의 미국 식품의약국 파견으로 공석이었던 자리에 새로 부임할 최 과장은 1987년 6급 연구사로 식약청 특별채용됐다. 연구기획조정과장, 약효동등성과장, 의약품품질과장, 안전평가과장, 의료기기심사부 등 의료제품 분야 전반을 두루 경험한 제약 전문가다. 2015년 오송재단 사업화지원부장으로 직무파견돼 국내 바이오 기업들의 인허가 기술·정책지원 업무를 맡아왔다. 오송재단 직무파견될 김준규 과장은 과거 생물제제과에서 백신관련 업무를 담당한 바 있다.

녹십자셀(대표 한상흥)이 별도재무제표 기준 2016년 매출이 전년 대비 14.3% 증가했다고 2일 밝혔다. 녹십자셀 2016년 매출액은 이뮨셀-엘씨 처방건수가 4000건을 넘어서며 전년도 104억원 대비 14.3% 증가한 119억원으로 나타났다. 영업이익과 당기순이익은 각각 전년 대비 4.6% 감소한 16.6억원과 54.2% 줄어든 13.2억이었다. 녹십자셀은 "미래 성장동력 확보를 위한 R&D비용이 2배로 증가했다"며 영업이익 감소를 설명했다. 다만 당기순이익은 2015년 일회성으로 일동제약 주식처분 이익이 반영돼 역기저 효과로 감소한 듯 보인 것이라고 전했다. 면역항암제 이뮨셀-엘씨 생산을 통해 2015년부터 2년 연속 영업익과 당기순익 모두 만성 적자에서 흑자를 기록하는 등 재무구조가 개선되고 있다고 밝혔다. 지난해 9월에는 췌장암과 간암에 이어 악성 뇌종양(교모세포종)에 대한 이뮨셀-엘씨의 3번째 논문을 종양학 분야 국제학술지 '온코타겟(Oncotarget)'에 발표해 추가 유효성 입증을 했다. 이뮨셀-엘씨의 연간 처방건수는 2013년 540건에서 3년 만에 641% 증가한 4002건을 돌파했다. 논문 발표로 인한 처방증가가 지속되고 있어 2017년 1분기에는 가파른 매출 성장세가 예상된다. 한상흥 녹십자셀 대표는 "최근 뇌종양 논문 발표와 중국 후박동당생물을 통한 해외진출로 2017년 이뮨셀-엘씨 매출은 가파르게 증가할 것으로 기대한다"며 "이뮨셀-엘씨 생산과 해외진출 그리고 세포치료제 CMO사업을 발판으로 안정적인 매출성장과 차세대 면역항암제 연구개발을 병행하겠다"고 말했다. 한편 녹십자셀은 연결재무제표 기준으로는 2016년 매출액이 284.6억원, 영업이익 7.5억원, 당기순이익 적자 1억원을 기록했다고 밝혔다. 녹십자셀 자회사 코리아하이테크의 IT제품이 글로벌 경기 약세로 인한 부진이 실적이 반영됐다.

한독테바(사장 박선동)는 테바의 약물 오남용 방지 특허 기술이 적용된 장기지속형 마약성 진통제 ' 밴트렐라(하이드로코돈 비타르트레이드)' 서방정(ER)이 미국식품의약국(FDA)의 승인을 획득했다고 밝혔다. 밴트렐라 ER은 하루 24시간씩 장기간에 걸쳐 마약성 제제가 필요한 중증 통증 환자는 물론, 비마약성 진통제나 속효성 마약 제제 등으로 관리가 어려운 중증 통증 환자에게 사용 가능하다. 테바가 보유하고 있는 약물 오남용 방지 특허 기술을 통해 입과 코, 정맥을 통한 약물 오남용을 줄일 수 있도록 설계됐다. 이번 허가는 약동학 연구, 임상적 남용가능성(CAP) 연구와 더불어 밴트렐라ER의 안전성 및 효능을 평가한 임상연구 결과에 따라 이뤄졌다. 테바 글로벌 전문의약품 부문의 책임자 겸 최고경영자(CEO)인 롭 코레만(Rob Koremans) 박사는 "많은 의료진들이 만성 통증으로 고통 받는 환자를 치료할 때 약물 오남용 가능성을 우려하고 있다"며 "테바의 새로운 오남용 방지 기술은 의사들이 환자들에게 꼭 필요한 진통제를 사용하면서도 약물의 오남용을 방지하거나 줄일 수 있는 치료방안을 제공할 것으로 기대한다"고 말했다. 한독테바 박선동 사장은 "테바의 약물 오남용 방지 기술력이 입증 받는 계기가 되어 뿌듯하다. 심각한 통증으로 고통을 겪고 있는 국내 환자들을 위해서도 밴트렐라 ER이 빠른 시일 내에 국내 도입될 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.

한국의약품수출입협회(회장 김한기)가 오는 13일 강남구 삼성동 소재 섬유센터 대회의실(17층)에서 보건복지부 및 보건산업진흥원과 공동으로 '한국 제약기업 해외진출 지원사업 설명회'를 개최한다고 2일 밝혔다. 이번 설명회에서는 국내 제약기업의 해외진출시 정부의 지원 사업을 안내한다. 복지부와 진흥원에서는 제약기업이 해외 진출 시 필요로 하는 컨설팅 지원, 마케팅 지원(중남미 사절단, 현지 수입, 유통 법인 설립 등), 현지 인허가 담당자 초청 및 기업 상담 (K-Pharma Academy) 등 사업을 안내한다고 밝혔다. 또한 한국투자 파트너스에서는 제약기업 투자 활성화를 위해 복지부가 조성하는 펀드 포함 투자 상담과 기업설명회 (Invest Fair) 및 기술 투자 파트너링 교류회 개최 등을 소개한다. 의수협에서는 현재 실시하고 있는 제약기업의 수출 지원 사업과 향후 해외 지원 사업 계획 등에 대한 설명을 이어나갈 계획이다. 의수협 관계자는 "국내 제약기업의 해외 진출 지원을 위한 정부의 사업안내를 목적으로 제약기업 관계자 및 관련 산업 전문가 약 150여명을 대상으로 설명회를 개최한다"며 "정부에서 실시하는 지원제도를 국내 제약사가 적극 활용해 해외 시장 진출에 많은 도움이 되기를 희망한다"고 말했다. 설명회 참가 신청은 오는 8일 마감이다.

정부가 바이오 6대 분야를 선정하고 원천기술개발에 3157억원을 투입한다. 핵심원천기술 확보와 미래시장 창출이 목적이다. 미래창조과학부(장관 최양희, 이하 미래부)는 바이오분야의 국가 주력산업화를 이루기 위해 바이오의료기술개발사업에 2626억원, 포스트게놈 다부처 유전체사업 113억원, 뇌과학 원천기술개발사업 413억원 등 사업별 시행계획을 수립했다고 2일 밝혔다. 올해 미래부가 추진하는 바이오분야 원천기술개발사업 예산은 3157억원으로 2016년 대비 31.4% 증가했다. 6대 주요 투자분야는 ▲신약 ▲의료기기 ▲미래형 의료선도 ▲창업활성화 ▲유전체 ▲뇌과학 등이다. 2017년 신규 과제에 1344억원, 계속 과제에 1813억원을 지원한다. 2017년도 신규 지원 예산 중 신약 부분은 타겟발굴부터 후보물질 도출에 이르는 초기단계 R&D에 340억원을 투입한다. 정밀의료, 예방의학, 재생의료 등 미래 의료기술을 선도하기 위한 줄기세포 등 원천기술개발에는 304억원이 배정됐다. 바이오기업연구자 창업지원(15억원), 바이오 파트너링 후속지원(22억원) 등 바이오창업활성화로 '기술확보→창업→성장→투자회수→재투자' 선순환을 이루는 바이오생태계 조성에 266억원이 들어간다. 유전체 기반 생명현상 기능 및 기전연구, 글로벌 공동 연구 강화, 유전체 전문인력 양성에는 49억원을 지원하기로 했다. 뇌신경생물, 뇌신경계 질환, 뇌인지, 뇌공학 4대 분야와 뇌융합 등 뇌과학분야 핵심원천기술개발에는 145억원을 지원한다. 신개념 의료기기 개발을 위한 핵심 원천기술 확보 및 병원과 연계한 산·학·연 병원 컨소시엄형 기술개발에 240억원 등 6대 분야를 신규 중점 지원한다. 미래부에 따르면 바이오의료산업은 2024년 이후 자동차, 반도체, 화하젝품 산업 등 국내 주력 수출산업의 전 세계 시장규모를 추월이 예상된다. 미국과 EU 등 선진국에서는 기술사업화(LAB to Market)를 위해 R&D 효율성 제공 및 산·학·연·병원 등 핵심적 R&D 주체 간 오픈이노베이션을 적극 추진하고 있다. 정부에서도 선진국 연구 트렌드와 민간투자가 미흡한 국내 상황도 고려해 전략적인 국가 R&D사업을 기획했다는 미래부 설명이다. 미래부는 지난해 5월 발표한 기술사업화(LAB to Market) 가속화 및 인력·자금의 선순환을 통해 국내 바이오생태계가 자생적으로 조성되도록 바이오창업 활성화 등을 본격 추진할 방침이다. 홍남기 미래부 제1차관은 "우리나라가 글로벌 강자와 경쟁하기 위해 전략적인 비전과 실천과제 제시, 선택과 집중의 전략적 R&D사업, 혁신주체들 간 원활한 협력이 어우러져야 한다"고 강조했다.