회사는 있지만, 연구시설은 없다. 직원은 있지만, 월급도 받지 않는다. 레고켐바이오가 지난 8월 미국 현지에 설립한 '검(Geom)'이라는 조인트벤처(JV) 얘기다. NRDO방식의 가상회사, 이른바 버츄얼컴퍼니다. 박세진 레고켐바이오 부사장(CFO)은 지난 18일 '혁신신약 살롱 판교'에서 레고켐 바이오의 기술이전 전략 5개 중 하나인 '조인트벤처 설립 후 라이센스 아웃'에 관해 발표했다. 레고켐이 취하는 기술이전 전략 중 하나인 JV설립 후 기술이전 방식은 NRDO(NRDO, No Research Development Only) 형식을 띠고 있다. 전임상·임상단계 개발 전문으로 최소 인력을 제외한 인원은 외부에서 충당한다. 외부 기관과 협업을 이루는 방식으로 비용과 시간을 줄일 수 있다는 장점을 가진다. 레고켐바이오는 지난 7월 NRDO 방식 '검테라퓨틱스'를 미국 항생제 전문가와 공동 설립했다. 레고켐 바이오가 항생제 학회 미팅에서 발표하는 것을 본 더크타이(Dirk Thye) 박사가 직접 연락을 해온 것이다. 검테라퓨틱스는 한국말로 '슈퍼박테리아를 잡는 검'이란 의미다. 이름에서 보듯 이 회사는 세파계 항생제 'LCB10-0200'만 임상 1상 단계까지 개발하고 이후 기술이전 하는 것이 최종 목표다. 더크 대표를 비롯 미국 개발인력에게는 6번째 회사다. 이 회사는 시설도 없고 직원도 없다. 개발에 참여하는 미국 현지 개발인력은 각기 소속 회사가 있다. 신약개발 성공에 대한 대가는 회사 '지분'을 가지는 것이다. 기술이전이 성공한다면 보유한 지분만큼 배당받게 된다. 박세진 부사장은 "더크 대표가 개발비 이외 2년 간 쓸 돈은 150만달러(약 16억원)이면 충분하다"고 말했다. 미국 현지 개발인력은 더크 대표를 포함 총 8명이다. 이들 모두 항생제 개발 전문가로 규제와 임상시험 등 신약개발에 꼭 필요한 인원으로만 구성됐다. 박 부사장은 "각자 회사에서 일하지만 이런 일을 할 수 있도록 허가를 받았다. 비슷한 경력을 가진 사람을 고용할 경우 많은 비용이 들 것이다. 더크 대표의 경우 최소 연봉만 20만불(약 2억원)로 초기 개발단계에서 인건비로 비용이 다 나갈 수 있다"고 설명했다. 무엇보다 레고켐 독자개발 시 비용은 100억원으로 추정된다. 하지만 더크 대표를 비롯 검테라퓨틱스는 미국 국책과제와 펀딩을 가져와 개발비용을 충당했다. 레고켐 입장에서는 개발 비용을 절약하면서 글로벌 임상과 사업화 과정 경험을 쌓을수 있는 기회가 된 것이다. 박 부사장은 "무엇보다 이 사람들은 (신약개발을) 어떻게 디자인 해야 글로벌 제약사의 가려운 부분을 긁어줄 수 있는지 알고 있다. 또 누구에게 기술이전 할지도 이미 얘기를 다 해놓았다"고 말했다. 검테라퓨틱스는 임상 1상 후 '원샷'에 기술이전 하겠다는 명확한 목표가 있다. 때문에 검테라퓨틱스가 목표로 하는 기술이전 금액은 많아 보이지 않을 수 있다. 이에 대해 박 부사장은 "기술이전은 신약개발 성공에 대한 미래가치를 전부 따지지만 검테라퓨틱스는 1년에서 2년정도 개발기간을 통해 현재가치의 최소 4~5배 수익만 목표로 한다. 현재가치로 따지기 때문에 작은 금액이 아니다"고 설명했다. 그는 "내가 하고 있는 파이프라인 개발을 가장 빨리 또는 가장 잘 할 수 있는 것과, 파이를 크게 할 방법은 크기를 최대화 해서 서로 나눠갖는 것이다"고 말했다.

특발성폐섬유증치료제 ' 피레스파'가 지난해 10월 급여가 적용된 이후 승승장구하고 있다. 올해 9월 누적 원외처방액은 96억원으로 급여 판매 1년차에 블록버스터 약물로 성장했다. 18일 의약품 시장조사기관 유비스트 자료에 따르면 피레스파는 지난 9월 15억원의 원외처방액을 기록, 누적 처방액 96억원을 달성했다. 블록버스터 기준인 100억원은 10월 들어서 이미 넘어선 것으로 파악된다. 피레스파는 일동제약 처방약 가운데 원외실적이 큐란(9월 21억원) 다음으로 높다. 환자가 적은 희귀약이지만, 약가가 높은데다 유일한 치료제라는 점에서 일동제약 외형에 크게 기여하고 있는 것이다. 이 약은 우리나라에는 약 5300여명의 환자가 있는 것으로 추정되는 특발성 페섬유화증에 사용된다. 특발성 폐섬유화증은 폐의 섬유화가 진행돼 폐조직의 심한 구조적 변화를 일으키고 호흡곤란과 심할경우 사망을 야기하는 희귀질환이다. 일동제약이 일본 시오노기사로부터 도입한 약물로 2012년 허가를 받고 두 번에 걸친 급여 도전 끝에 작년 '환급형 위험분담제(RSA)' 방식으로 급여를 받았다. 환급형 위험분담제는 약제 전체 청구액 중 일정비율을 제약사가 공단에 돌려주는 제도를 말한다. 보험상한가는 정당 5750원으로, 환자들의 한달 약제비는 10만원대로 알려졌다. 보험급여가 안 됐을 땐 환자들이 한달 200만원에 약을 구매해 경제적 부담이 컸다. 일동제약 관계자는 "피레스파는 폐섬유증화증 환자의 증상완화 삶의 질 개선에 크게 도움이 된다"며 "급여 이후 환자들의 경제적 부담이 줄어 판매량이 늘고 있다"고 말했다.

정말 ' PD-L1' 없이 이대로도 괜찮은 걸까? BMS와 오노약품에도 뭔가 특단의 조치가 필요해 보인다. 영국에서 BMS의 면역항암제 ' 옵디보(니볼루맙)'가 폐암 치료제 도전에서 또다시 고배를 마신 것으로 확인됐다. 14일(현지시간) 발표된 가이드라인 초안(draft guideline)에 따르면, 영국 국립보건임상연구원( NICE)은 옵디보가 과거 치료경험이 있는 국소진행성 또는 재발성 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로서 '비용효과적이지 않다'는 결론에 도달했다. ◆NICE, 비용효과성 문제로 또 거부= 지난해 말 옵디보의 가격이 지나치게 비싸다는 이유로 폐암 환자에 사용을 거부했던 것과 동일한 결정이다. 이후 BMS가 영국국가의료서비스(NHS)에 26주간 3만 1000 파운드(4만 5000달러)의 비용을 책정하고, 필요하다면 26주 이후부터 회사 측이 치료비용을 부담한다는 '비용분담거래(cost-sharing deal)'를 제안했지만 받아들여지지 않았다. 그 때와 달라진 부분이 있다면, PD-L1 바이오마커 검사를 받은 환자에 한해 '항암제 기금(Cancer Drugs Fund, CDF)'을 통한 지원을 받을 수 있도록 가능성을 열어놨다는 사실. 옵디보의 경쟁약물인 MSD의 키트루다에도 가격이 너무 비싸다는 입장을 취했었지만 CDF를 제안하진 않았기에 이례적이다. NICE 건강기술평가위원회(Health Technology Evaluation Centre) 이사를 맡고 있는 캐롤 랑슨(Carole Longson) 교수는 성명서를 통해 "회사 측이 CDF 제안을 받아들인다면 더 많은 의학적 근거가 수집될 때까지 일부 폐암 환자에게 옵디보의 혜택이 제공될 수 있을 것"이라고 발표했다. 이에 BMS는 "CDF를 통한 지원방안을 긍정적으로 고려하겠다"고 밝혔지만, "전체 폐암 환자의 3분의 2 정도는 여전히 사용에 제한을 받게 된다. 진행성 흑색종 환자에겐 보험적용이 가능하다는 점에서 암종에 따른 접근성 차이가 심화될 수도 있다"고 우려를 표했다. NICE의 이 같은 결정에는 편평형 비소세포폐암에 대한 옵디보의 '질보정수명(QALY)' 값이 약 7만 3500파운드(1억 10만원), 비편평형 비소세포폐암의 경우 15만 파운드(2억 715만원)로 책정돼, 비용 부담이 감당할 수 없을 만한 수준이라는 평가가 주효했던 것으로 파악된다. 기제출됐던 임상연구들을 토대로 살펴봤을 때 PD-L1 발현율이 높은 이들에게 옵디보를 투여한 경우 발현율이 낮은 환자들보다 생존기간이 7개월 이상 길었다는 설명이다. 물론 BMS에도 선택권이 전혀 없는 것은 아니다. NICE의 제안대로 PD-L1 발현율 10% 이상인 환자에서 '비용효과성'을 입증할 만한 데이터를 모으던지, 아니면 이전보다 '파격적인 가격'을 제시하는 차선의 방법도 가능하다. 다만 끝끝내 'PD-L1' 없이도 가능하다는 입장을 고수했던 BMS가 어떤 선택을 할지는 의문이다. ◆면역항암제 운명 가른 'PD-L1'= 이 싸움이 처음부터 옵디보에 불리하지만은 않았다. 옵디보와 키트루다(펨브롤리주맙)는 PD-1 단백질을 억제함으로써 종양세포가 면역체계를 공격하지 못하도록 방해하는 동일한 기전을 갖는다. 때문에 전문가들도 약효 면에서 차이가 크지 않을 것이라는 견해를 고수해 왔다. 키트루다는 PD-L1 양성인 비소세포폐암 환자에게만 허가를 받고, 옵디보는 PD-L1 발현과 관계 없이 모든 비소세포폐암 환자에게 사용할 수 있도록 더 넓은 적응증을 인정 받았었기에 오히려 옵디보가 유리하다는 평가를 받았던 것도 사실이다. 실제 한 외신(FiercePharma)에 따르면, 올해 상반기 기준 옵디보가 15억 8000만 달러(1조 7814억원)의 매출액을 기록한 반면, 키트루다는 5억 6300만 달러(6347억원)에 그쳤다. 그런데 급여 과정에서 경제성을 따지다보니 상대적으로 투여대상이 적은 키트루다로 상황이 기울기 시작한 것이다. 특히 지난 8월 옵디보가 폐암 1차치료제로서 유효성을 입증하지 못했다는 소식이 전해지면서 대역전극이 펼쳐졌다. MSD의 키트루다가 과거 치료 경험이 없었던 PD-L1 양성 비소세포폐암 환자에서 생존기간을 연장시켰다는 결과마저 발표함에 따라 BMS는 주가가 30%가량 폭락하는 등 고전을 면치 못했다. 국내 전문가들은 말한다. 연구 디자인의 차이일 뿐 두 약이 다르진 않다고. 더이상 PD-L1을 배제시키지 말고 유리한 환자들을 선별해내는 마커로서 '안고' 가야 한다는 얘기다. 'Checkmate-026' 연구의 실패를 두고 이대호 교수(서울아산병원 종양내과)는 "옵디보 역시 임상에서 PD-L1 발현 기준을 높이지 않으면 일차요법으로 세포독성항암제를 이기기 힘들 것이다. PD-L1 발현율 기준을 높이던지, 다른 면역항암제와 병용하는 등 다른 전략을 찾아야 한다"고 지적했다. 가톨릭의대 강진형 교수(서울성모병원 종양내과) 역시 "옵디보 하나만으론 세포독성항암제간 병용요법에 비해 약하지 않나 생각된다"며, "여보이 등 다른 면역항암제와 비교하거나 기존 항암제에 옵디보를 추가하는 시퀀셜(sequential) 병용전략을 투여하는 방법, PD-L1 발현율을 높이는 방법 등이 고려될 만 하다"는 의견을 밝힌 바 있다. 마침 같은 날 유럽에서는 유럽의약품청(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 자가유래 줄기세포이식(ASCT) 및 '애드세트리스(브렌툭시맙 베도틴)' 투여 이후 재발 또는 불응한 성인 호지킨 림프종 환자에게 옵디보를 사용할 수 있도록 허가를 권고했다는 소식이 전해졌다. 폐암 치료제로서 향후 옵디보와 PD-L1 마커의 행보는 어찌 될 것인지 귀추가 주목된다.

[강한철 변호사, 청탁금지법에 따른 규약 세부조항 검토] 제약업계가 9월 28일 청탁금지법 시행된 이후 기존 공정경쟁규약과 상관관계에 대한 해석이 불분명해 혼란을 겪고 있다. 강연료-자문료를 비롯한 학술대회 참가지원, 견본품제공, 시장조사 등 규약에서 허용하고 있는 강 항목들이 과연 청탁금지법 시대에서는 어떻게 적용될 것인지 명확하지 않기 때문이다. 강한철 김앤장 법률사무소 변호사는 제약협회가 최근 개최한 윤리경영담당자 워크숍에서 '청탁금지법에 따른 공정경쟁규약 세부조항 검토' 발표를 통해 현 규약에서 가능한 범위와 유의해야할 조항에 대한 가이드라인을 제시해 눈길을 끌었다. 강 변호사에 따르면 규약에서 정하고 있는 3가지 유형 중 ▲의료기관 견본품 제공 ▲학술대회 참가지원 ▲시판 후 조사 ▲임상시험 지원 ▲제품설명회 ▲대금결제 조건에 따른 할인 등은 기존과 같이 허용될 것이라고 해석했다. 시장조사나 기부행위, 학술대회 개최 등과 관련해서는 유의가 필요하지만 인정이 가능할 것이라고 설명했다. 다만 강연료/자문료와 교통/숙박비 등의 경우 청탁금지법 상의 기준에 맞게 시행해야 한다는 것이 강 변호사의 설명이다. 이를 살펴보면 견본품 제공의 경우 요양기관 대상 의약품 제공은 현행대로 진행이 가능하며 보건의료인 대상 견본품 제공은 규약 요건을 엄격히 갖췄다면 제 7호의 ‘홍보용품’으로 허용될 가능성이 존재한다는 지적이다. 임상활동과 시판후 조사는 청탁금지법 예외로 허용되지만, 임상활동을 시행할 필요성, 참여하는 의료인 선정의 적절성, 조사방법의 상당성, 결과물의 충실성 등이 철저하게 증빙될 수 있어야 한다는 의견이다. 학술대회 참가지원은 학술대회 참가지원자 선정에 관여하는 경우 등을 조심하면 청탁금지법 예외로 허용된다. 기부행위와 학술대회 운영 개최 등도 가능하지만 기부 금품이 개인에게 금품 등을 지급하기 위한 우회통로로 활용되지 않도록 유의해야 하며, 학술대회 성격과 실질적인 활동에 대한 증빙을 구비해야 한다는 설명이다. 시장조사의 경우 시장조사 필요성 및 실질이 인정돼야 하며 인정되지 않을 경우 권원의 정당성이 부정되어 청탁금지법 위반이 문제될수 있다는 지적이다. 강연료 자문료는 가장 유의해야할 조항이라는 의견이다. 강연료는 청탁금지법 상 기준에 맞게 시행하되, 사립학교 교직원은 1시간 최대 50만원 기준적용이 필요하다. 자문료는 자문의 필요성, 자문료와 자문결과 활용 등의 실질을 갖추고 사전계약 체결 등의 형식이 충족되는 경우 시행이 가능하다는 의견이다. 제품설명회는 규칙 상의 요건을 충족하는 경우 현행대로 진행이 가능할 것으로 전망된다. 즉, 참가자에 대한 식음료, 기념품, 교통, 숙박 제공은 청탁금지법 예외로서 허용된다는 설명이다. 다만 다기관 제품설명회에서 지원 가능한 교통비, 숙박비 상한에 대한 논란은 존재한다는 것이 강변호사의 지적이다.

일동제약(대표 윤웅섭)이 습윤드레싱 메디터치 시리즈 신제품 ' 메디터치NET'을 출시했다고 18일 밝혔다. 메디터치NET((의약외품, 의료용)에는 일동제약이 개발한 점착필름 제조방법과 점착필름 천공방법 등 2건의 특허기술이 적용됐다. 천공기법은 폴리우레탄 폼 형태의 습윤드레싱에 천공된 필름층이 추가된 것으로, 보호필름층(PU film), 삼출물흡수층(PU foam), 상처접촉층(천공 PU film) 3층 구조를 형성한다. 회사 관계자는 "기존 폴리우레탄폼 드레싱 제품의 경우 삼출물이 흡수되면 가장자리가 말려 올라가거나 굴곡이 생기는 등 뒤틀리기 쉽다. 메디터치NET은 상처 접촉면의 천공 필름이 폼의 형태를 일정하게 유지시키고 크기 변화를 막아준다"고 설명했다. 또한 새 드레싱으로 교체 시 상처 부위에 잔존물 남기지 않으며, 박리가 용이해 환자의 통증을 줄여주며 2차 손상을 방지할 수 있다고 회사측은 밝혔다. 이 외에도 메디터치NET은 흡수층이 발포기공으로 삼출물을 빠르게 흡수하고 새어나오는 것을 방지하는 역할을 한다. 상층의 보호필름은 방수 기능과 박테리아 및 세균 차단, 형태 유지, 삼출물 보유 등 기능이 있다. 일동제약은 자체 실험결과 일반 친수성 폼 형태의 제품 대비 삼출물 보유도가 높게 나타났다고 전했다. 한편 일동제약은 국내 습윤드레싱 소재 시장을 개척해온 노하우를 바탕으로 메디터치 시장점유율 확대에 나서고 있다. 올 상반기 자외선 차단 기능을 가진 '메디터치H 썬프로텍션'을 출시했으며, 메디터치NET을 뒤이어 선보이며 브랜드 라인업을 강화한 것이다.

한국유나이티드제약(대표 강덕영)이 지난 7일 캄보디아 프놈펜의 '소피텔 프놈펜(Sofitel PhnomPenh)' 호텔에서 오그멕스(항생제) 시리즈 심포지엄을 개최했다고 18일 밝혔다. 이번 행사에는 캄보디아 이비인후과와 소아과 전문의 30여명이 참석했으며 KOTRA 프놈펜 무역관이 후원했다. 오그멕스 시리즈 제품 설명회와 RTD(Round Table Discussion) 형식 처방사례 발표가 진행됐다. 유나이티드 관계자는 "유소아 감염증에 우수한 효과가 있는 항생제"라며 주요 연자로 참석한 캄보디아 이비인후과 전문의 Poly Samnang(Preah Ang Duong 병원) 교수가 부비동염의 새로운 치료 사례를 통해 페니실린계 항생제 오그멕스 시리즈 우수성을 설명했다고 전했다. 강덕영 대표는 "이번 행사를 계기로 오그멕스 시리즈의 매출과 인지도를 높일 수 있을 것으로 기대한다"며 "신규 항생제와 순환기계 제품을 추가로 공급해 캄보디아에서 점유율을 확대해 나가겠다"고 포부를 밝혔다. 한편 한국유나이티드제약은 클란자CR정, 실로스탄CR정 등 개량신약 개발에 주력하고 있다. 최근 출시한 가스티인CR정은 기존 1일 3회 복용 제제를 1일 1회로 개선한 제품이다. 복약 순응도를 높여 유용성 개량을 인정받았다. 지난 9월부터 판매 중이다.

이관순 한미약품 사장은 지난달 30일 베링거와 기술수출 해지 공시지연 논란과 관련해 "개장 전 8시 56분 거래소와 협의를 완료하고, 내부절차로 인해 공시가 늦어졌다"고 밝혔다. 이 사장은 18일 여의도 국회에서 열린 정무위원회 국정감사에서 증인으로 출석해 전해철 더불어민주당 의원 질의에 이같이 답했다. 전 의원은 "공시가 개장 이후 29분만에 이뤄지는 바람에서 엄청난 손해가 발생했다"며 "이 과정에서 누가 잘못했는지 밝힐 필요가 있다"면서 이 사장에게 사실확인을 물었다. 이에 이관순 사장은 "장의 영향을 최대한 줄이기 위해 개장 전 공시를 시도했다"며 "특히 기술계약 취소 건이기 때문에 내부 원칙 하에 거래소에 방문해 협의를 진행했다"고 말했다. 그러면서 "약 20분간 거래소와 함께 검토를 했고, 8시 56분 협의가 끝났다고 보고를 받았다"며 "이후 불성실공시법인으로 지정될 가능성이 제기돼 내부적으로 협의한 후 공시를 진행했다"고 밝혔다. 한편 이날 같이 증인으로 출석한 임종룡 금융위원장은 "(보고받기로)거래소는 한미약품과 8시40분에 만나 9시 이전 신속히 공시하라고 종용했다"며 "실제로 공시 제출되기 전까지 5~6회 걸쳐 독촉을 했다"고 답했다. 이 사장은 심상정 정의당 의원이 공시지연 피해 사안에 대해 입장을 말해달라는 질의에 "심려를 끼쳐 회사 대표로서 책임을 통감하고, 사죄드린다"면서 "앞으로 재발방지를 위해 내부시스템 및 보안을 강화해 잃어버린 신뢰를 찾을 것"이라고 설명했다.

한국베링거인겔하임(대표 박기환) 마케팅 부서에 박명철 전무가 새롭게 선임됐다. 박 전무는 18년간 외국계 제약회사에 종사하며 신경정신계, 항암, 면역, 통증 및 소화기 질환 등 다양한 분야에서 영업부터 마케팅까지 탄탄한 경험을 쌓아온 마케팅 전문가다. 동국대학교 화학과를 졸업하고 워싱턴대학에서 경영학 석사를 취득한 그는 1999년 한국얀센의 영업으로 제약업계에 첫 발을 들인 뒤 한국과 대만 지사의 통증 및 항암제 의약품 사업부의 마케팅 매니저로 근무했다. 이후 항암, 면역 질환, 통증, 소화기 및 신경정신계 제품 사업부의 디렉터로 근무하며 지속적으로 우수한 사업 성과를 이끌어낸 역량을 인정 받고 있다. 박명철 전무는 "당뇨병과 COPD·천식 치료제, 항응고제에 이르기까지 다양한 포트폴리오와 우수한 신약 파이프라인을 갖춘 베링거인겔하임에 근무하게 되어 기쁘게 생각한다"며, "혁신을 통한 가치창조를 실현하는 연구 개발 중심의 제약회사로서 혁신적인 제품과 가치 있는 의학적 정보를 의료진에게 더욱 신속하게 제공하고, 더 많은 환자들의 생명을 살리는 데 최선을 다하겠다"고 소감을 밝혔다.

폐암은 시작에 불과했다. 흑색종과 비소세포폐암(NSCLC)에 초점이 맞춰졌던 면역항암제 간 대결은 이제 두경부암을 넘어 방광암까지 종횡무진이다. 면역항암제는 인체의 종양에 맞서는 면역 반응의 강도를 높여 암을 치료한다는 새로운 기전에 속한다. ' 키트루다(펨브롤리주맙)'와 ' 옵디보(니볼루맙)' 같은 PD-1 억제제는 체내 T-세포를 불활성화 시키기 위해 분비되는 특정 단백질 'PD-L1'과 면역세포의 단백질 'PD-1'의 상호작용을 차단함으로써 T-세포가 종양세포를 보다 잘 인식하고 억제할 수 있도록 돕는 역할을 담당하고 있다. 덕분에 기존 항암제보다 내성발현이 적고 반응지속기간이 긴 데다 특정 암에 국한되지 않는다는 장점을 갖췄다. 키트루다와 옵디보 역시 폐암 이외 다른 암종으로 영역을 넓혀나가기에 여념이 없는데, 최근 유럽종양학회(ESMO2016)에서도 다양한 신규 데이터가 쏟아져 나왔다. 옵디보가 미국과 유럽에서 흑색종, 비소세포폐암, 신세포암 치료제로 허가를 받고 키트루다가 흑색종과 비소세포폐암, 두경부암 적응증을 획득한 가운데 누가 먼저 유리한 고지를 차지할지 관심을 모은다. ◆키트루다, 방광암 1차치료제 노림수= 폐암에서 시종일관 PD-L1 마커를 고집하던 키트루다의 기조는 역시 '단독요법'이었다. ESMO 2016 대회에서 방광암, 흑색종 등 12개 암종과 관련해 30건의 연구 결과를 발표한 키트루다는 그 중 하나로 방광암 1차치료제로서 키트루다 단독요법 효과를 평가한 KEYNOTE-052 연구를 선보였다. 수술이 불가능하거나 전이된 요로상피성 방광암 환자 350명 가운데 초기모집된 100명의 데이터를 중간 분석한 결과, 100명 중 24명(24%, 95% CI: 16-34)이 객관적반응률(ORR)에 도달했으며, 6명(6%, 95% CI: 2-13)이 완전관해를 보였다. 반응을 보인 24명 중 20명(83%)에서 6개월 넘게 반응이 지속됐다는 보고다. 또한 여보이(이필리무맙)에 반응하지 않는 진행성 흑색종 환자를 상대로 키트루다 단독요법과 연구자 선택 항암화학요법을 비교한 KEYNOTE-002 연구에서는 35개월에 이르는 장기 추적 결과를 확인할 수 있었다. 키트루다 2mg/kg 투여군의 전체 생존기간(OS)은 13.4개월(중앙값), 10mg/kg 투여군은 14.7개월로 집계됐고, 2년 시점의 전체 생존율 역시 35.9%와 38.2%로 항암화학요법(OR 중앙값 11.0개월, 2년 생존율 29.7%) 대비 키트루다 단독요법이 임상적으로 유의미함을 보여주고 있다. 국내에서 지난 4월 비소세포폐암 및 흑색종 1차 치료제로 적응증을 확보한 가운데 MSD는 현재 30여 개 암종에서 키트루다 관련 약 270건의 임상연구를 진행 중인 것으로 알려졌다. ◆옵디보, 방광암서도 'PD-L1 발현율 무관' 강조= 경쟁약 옵디보의 기조는 조금 다르다. 시종일관 'PD-L1 발현율과 무관한 효과'를 강조했던 옵디보는 이번에도 방광암 환자에서 PD-L1 발현과 관계없이 지속적인 반응 보였음을 전면으로 내세운다. 바이오마커로서 유용성을 두고 논란이 많은 PD-L1이 폐암 이외 다른 암종에서는 더욱 그 가치를 인정받지 못하고 있는터라, 보다 '안전한(?)' 선택을 한 셈이다. CheckMate-275 2상임상을 통해 백금기반 화학요법으로 치료 받은 후에도 암이 진행하거나 재발하고 수술이 불가능한 요로상피암 환자 270명의 신규 데이터가 공개됐다. 결과에 따르면 옵디보는 전이성 요로상피암 환자에서 PD-L1 발현과 관계없이 19.6%(95% CI: 15.0-24.9)의 객관적 반응률을을 보였다. PD-L1 발현율이 1% 이상인 경우 반응률이 23.8%(95% CI: 16.5-32.3)였고, 1% 미만의 경우 16.1%(95% CI: 10.5-23.1)로 낮아졌다. PD-L1 발현율 5%를 기준으로 잡았을 때는 각각 28.4%(95% CI: 18.9-39.5)와 15.8%(95% CI: 10.8-21.8)라는 반응률 차이를 나타냈다. 비록 2차치료제지만 최소 6개월의 추적 관찰기간 동안 환자의 77%에서 지속적인 반응이 유지되고 반응기간의 중간값에 도달하지 않았다는 점은 긍정적이다. 안전성 프로파일 역시 다른 암종에서 보고됐던 결과와 유사했다. 미국 마운트사이나이아이칸 의과대학의 매튜 갈스키(Matthew Galsky) 교수는 "백금 기반의 화학치료에도 불구하고 전이성 요로상피암이 진행된 환자는 예후가 좋지 않고 치료옵션도 극히 제한적"이라며, "옵디보가 CheckMate-275를 통해 PD-L1 발현과 관계없이 빠르고 지속적인 반응을 보인다는 사실을 확인함으로써 진행성 방광암의 새로운 치료옵션으로 자리할 가능성을 보여주고 있다"고 전했다. 옵디보는 지난 4월 PD-L1 발현 여부와 관계 없이 화학요법에 실패한 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제 및 BRAFV600E 야생형 악성 흑색종 1차 치료제로 국내 허가를 받았지만 아직까지 방광암 치료제로는 허가되지 않은 상태다.