국내사, 한국파스퇴르와 R&D 협약 늘고 있는데…

• FDA 희귀의약품 지정 Q203발굴...기초과학 기반 결핵, 항생제 질병연구

질병 이해를 바탕으로 신약개발에 나서는 한국파스퇴르의 독특한 방식이 국내기업들로부터 관심을 받고 있다. 최근 국내 5개 제약·바이오 기업이 FDA희귀의약품 지정 신약후보물질인 Q203(난치성 결핵 치료제 )을 도출한 한국파스퇴르와 공동연구에 합의했다. 또 다른 혁신신약 개발을 목표로 한다. 최근 한국파스퇴르연구소와 동아에스티팜, 삼진제약, 카이노스메드, J2H바이오텍 등 간암, 슈퍼박테리아·결핵, B형간염 등 총 5개 질환의 신약공동개발연구사업 협약을 했다. 한국파스퇴르는 결핵, 항생제, 간염, 에이즈 등 질병에 대한 기초과학 연구역량을 바탕으로 페노믹스크린(PhenomicScreen)이라는 독자적인 신약후보물질 발굴, 검증 기술을 보유하고 있다. Q203처럼 기존 제약사들이 많은 관심을 갖지 않지만 현실적으로 문제가 되고 있는 질환에 대해 연구하는 공익성격의 기관이다.

전 세계에 자리잡고 있는 33개 연구소가 기초과학을 다지며 선진 신약개발 기술 노하우 등을 공유하는 국제네트워크를 형성 중이다.

(왼쪽부터)엄진섭 경기도 과학기술과장, 로베르토 브루존 한국파스퇴르연구소장, 신희종 삼진제약 연구소장, 김재선·유형철 J2H바이오텍 대표, 이기섭 카이노스메드 대표, 임근조 에스티팜 대표, 남기엽 파로스아이비티 연구소장이 '파스퇴르-제약기업 신약공동개발연구사업 협약식'에서 기념사진을 촬영 중이다(사진제공: 한국파스퇴르연구소)

기본 역할은 질병의 메카니즘을 연구하고 인체에 미치는 영향을 분석하는 것이다. 그런 다음 치료제를 발굴·검증하는 과정에 페노믹스크린이라는 최신 바이오 이미징 기반 약효탐색기술을 사용해 '치료제'로 사용가능한지 발굴하는 것이다. 국내에서는 미래부와 경기도 지원을 받고 있지만 임상까지 직접 이끌기에는 예산 등 문제가 있어 2008년 신약개발 벤처를 설립한 뒤 분사시켰다. 바이오 벤처 ‘큐리언트’가 탄생한 배경이다.

파스퇴르 연구소 관계자는 "결핵 치료제는 많은 제약사들이 관심을 보이는 분야가 아니다. 직접 신약개발을 이끌 기업이 필요했다"고 설명했다. 큐리언트는 프로젝트 매니지 시스템을 표방한다. 여러 신약후보물질을 임상까지만 관리해주는 것이다. 오픈이노베이션을 통해 신약후보물질을 잘 관리해 키운 다음 임상2상에서 다시 기술수출 하는 방식이다. Q203도 이러한 과정 속에 태어났다. 한국파스퇴르 연구소가 발굴한 뒤 2010년 큐리언트로 기술이전했다. 현재 미국 임상 1상이 진행 중이다. 국내기술로 새로운 약효기전을 발견함과 동시에 혁신신약(First-in-Class) 후보물질 개발에 성공한 최초의 연구성과로 평가받는다. 지난 9월 체결한 5개사와의 연구도 새로운 혁신신약 개발을 목표로 한다. 업계에서는 파스퇴르의 초기 후보물질 도출·발굴 기술이 상당한 역할을 할 것으로 기대하고 있다.

파스퇴르-신약공동개발사업 5개 프로젝트(제공: 한국파스퇴르연구소)

한국 파스퇴르 관계자는 “질병자체에 대한 메커니즘을 연구하는 질환별 연구팀이 있다. 디스커버리 바이올로지팀은 기초과학을, 코어서포트 그룹은 페노믹스크리닝 기술 및 화학 기술 등을 이용한 후보물질 발굴을 지원한다”고 설명했다. J2H바이오텍과 공동연구에 나서는 빈센트 들로름 박사(프랑스)의 결핵 연구팀은 공초점 광학현미경을 이용해 숙주세포 내 균 증식을 관찰할 수 있는 세포기반 분석법을 개발해, 균 증식 억제 약물의 대량 스크리닝이 가능하게 했다. 또 다른 Q203 개발 가능성이 기대되는 이유다. 장수진 박사 연구팀과는 최근 항생제 내성으로 문제되는 결핵, 황색포도상구균, 녹농균 등 감염병 치료 신약설계 등 ‘항생제 이후 시대(post-antibiotic ear)’에 대비 공동연구에 나선다. 마크원디시 박사(독일) 연구팀은 카이노스메드와 B형간염 치료제 장기복용 시 내성 등 문제해결을 위한 저분자 신약후보물질 발굴을 목표로 한다. 천연 화합물 스크리닝 등 연구를 통해 1억원 이상 비용이 들어가는 기존 C형 바이러스 의약품의 대체 치료제를 발굴하려는 노력도 계속하고 있다.

페노믹스크린 이미징 장면(제공: 한국파스퇴르연구소)

동아에스티팜과 민지영 박사 연구팀은 타미플루와 같은 인플루엔자에 내성을 가진 바이러스 등장에 대비한다. 이처럼 파스퇴르연구소는 기초과학 연구를 기반으로 신약후보물질을 도출하고, 임상으로 이어지는 중간통로 역할을 해내고 있다. 큰 이슈의 연구는 아니지만 항생제, 결핵 등 필수적인 의약품의 신약개발에 산학연 연구협력 체계 등 연구개발 모델을 만들고 있다는 점에서 의미 있다는 업계의 평가다.