바스코스템, 국내 '희귀약 지정 시판허가' 못 받아

• 식약처 "추가자료 재심사 결과 약효 입증 못해"

알바이오가 정부 보완요청에 따라 버거씨병 줄기세포치료제 바스코스템의 추가 임상데이터를 최종 제출했지만, 희귀의약품으로 지정받지 못한 것으로 확인됐다.

정부는 바스코스템의 환자 투여 안전성에 대해서는 인정하면서도 버거병 치료 약효에 대해서는 입증할 만한 과학적 근거가 없다고 판단했다.

15일 식품의약품안전처 관계자는 데일리팜과 통화에서 "바스코스템 희귀약 지정 민원처리를 위해 추가 데이터를 제출받아 심사했다. 그 결과 약효를 인정할 수 없어 희귀약 미지정 결과를 회신 완료했다"고 밝혔다.

이로써 알바이오는 바스코스템의 추가 약효 임상을 신청·승인받은 뒤 2상연구 재시행으로 버거병 치료효과를 입증해야 희귀약 지정과 시판허가에 도전할 자격이 주어지게 됐다.

알바이오는 아직까지 식약처가 바스코스템을 희귀약으로 미지정한데 따른 후속조치를 확정하지는 않은 상태다.

다만 알바이오 라정찬 회장은 지난 7월 식약처가 알바이오와 학계 전문가 등을 초청해 개최한 '바스코스템 희귀약 지정 패널 토론회' 종료 후 기자와 만난자리에서 "식약처 절차에 따라 희귀약 허가 트랙을 밟았기 때문에 미지정 시 정부 상대 행정소송을 고심중"이라고 밝힌 바 있다.

알바이오와 식약처 간 바스코스템 희귀약 지정·3상임상 조건부 신속허가를 둘러싼 입장차이는 그동안 첨예하게 엇갈려 왔다.

알바이오는 "식약처가 제시한 희귀약 지정·조건부 시판허가 트랙에 따라 2007년 국내 1·2상 통합임상 승인 후 약효·안전성 연구를 끝냈는데도 대체약이 있고 약효가 미흡하다는 잘못된 논리로 희귀약 지정을 거부 중"이라며 식약처 행정을 비판해 왔다.

식약처는 "임상에 참여한 환자수가 9명으로 매우 적어 약효·안전성을 담보할 수 없고, 완료한 임상데이터를 살펴봐도 유효성이 미흡해 추가 2상임상에서 효능을 입증해야 한다"고 못 박았었다.

식약처 관계자는 "알바이오가 제출한 약효 자료를 일련의 과정을 밟아 재심사 했지만 지정요건 기준을 충족하지 못했다"며 "추가 연구로 약효를 입증 받아야 희귀약 지정받을 수 있을 것"이라고 설명했다.

한편 바스코스템은 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정 허가 심사를 받고 있다.