FDA, 버거씨병약 '바스코스템' 희귀의약품 지정

• 네이처셀 "6월 전임상 미팅 후 연내 임상시험 착수"

네이처셀의 자가지방줄기세포치료제 바스코스템이 미국FDA로부터 '버거씨병 치료' 목적 희귀의약품으로 지정(Ophan Drug Designation)됐다. 9일 네이처셀은 "바스코스템이 지난 1월 18일 희귀약 신청 100일만에 지난 4일 개발단계 희귀의약품으로 승인됐다"고 밝혔다.

회사는 오는 6월 FDA를 직접 방문해 전임상(pre-IND) 미팅으로 향후 임상시험 계획을 확정하고 연내 임상시험(pivotal study)에 착수한다는 계획이다.

버거병은 사지말단의 혈관을 망가뜨리는 질환이다. 말초동맥이 파행돼 나타나는 일반적인 통증과는 달리 취침 등 휴식기에도 심한 통증에 시달리고, 궤양이나 괴사로 절단에 이르게 하는 희귀난치 질환이다.

아직까지 적절한 치료제가 개발되지 않아 신규 치료제가 필요한 상황이다.

네이처셀 대표 라정찬 박사는 "FDA가 바스코스템을 희귀약으로 지정했다는 것은 전 세계적으로 버거병에 대한 대체약이 없음을 인정한 것"이라고 밝혔다.

FDA가 네이처셀(바이오스타)의 줄기세포치료제 바스코스템을 희귀약 지정(Orphan drug desination)했다.