[데일리팜]사노피 '레주록', 조혈모세포 이식 합병증 새치료 옵션

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사노피 '레주록', 조혈모세포 이식 합병증 새치료 옵션

[데일리팜=황병우 기자] 만성 이식편대숙주질환에 ROCK2 억제하는 새로운 기전의 신약이 등장하면서 미충족수요 해결이 기대되고 있다.

그동안 2차 치료 이후에도 반응하지 않은 환자가 절반이 넘었던 만큼 새로운 선택지의 등장은 환자권익 확보 측면에서 의미가 크다.다.

김희제 서울성모병원 혈액내과 교수(혈액병원장)와 정준원 세브란스병원 혈액내과 교수는 최근 사노피가 개최한 간담회에서 만성 이식편대숙주질환의 치료한계와 신약이 줄 수 있는 혜택을 조명했다.

만성 이식편대숙주질환 치료제로 새롭게 허가받은 치료제는 경구용 ROCK2 선택적 억제제인 레주록(벨루모수딜메실산염)이다.

지난 8월 식품의약품안전처로부터 이전에 2차 이상 전신요법에 실패한 성인 및 12세 이상 소아 환자의 만성 이식편대숙주질환 치료제로 허가받았다.

가장 큰 특징은 만성 이식편대숙주질환의 염증 반응 및 섬유화 과정을 표적하는 새로운 작용기전인 ROCK2를 선택적으로 억제한다는 점이다.

이러한 혁신성을 인정받아 국내허가에 앞서 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사대상으로 승인된 바 있다.

만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포이식을 받은 환자의 절반에서 발생하는 합병증이다. 질환 특성상 환자 수가 적을 수 있지만 이식 환자의 절반에서 나타나고, 생명을 위협할 수 있는 중증질환으로 치료가 필수적이다.

김희제 교수에 따르면 국내 조혈모세포이식 건수는 ▲2020년 1641명 ▲2021년 1772명 ▲2022년 1654명 ▲2023년 1794명 등으로 조금씩 증가하고 있다.

김 교수는 "만성 이식편대숙주질환은 혈액암 환자의 암의 재발을 제외한 비재발사망율에서37.8%를 차지하는 가장 주요한 사망 원인"이라며 "코르티코스테로이드가 만성 이식편대숙주질환 1차 치료 방법이지만 대다수 환자는 후속 치료가 필요하다"고 말했다.

1차 치료제로 쓰이는 스테로이드제로 충분한 치료 효과를 보지 못하는 환자가 70%, 2차 치료제에도 반응하지 않아 3차 치료로 넘어가는 환자도 절반가량으로 기존 치료에 한계가 있었다는 지적이다.

그는 "만성 이식편대숙주질환 환자의 42%는 전신에 다발적으로 증상이 발생해 삶의 질을 현격히 저하한다"며 "특히 폐와 간에서 발생하는 숙주 반응은 혈액암 환자에게 치명적인 영향을 끼칠 수 있어 이를 효과적으로 관리할 수 있는 치료제가 절실했다"고 밝혔다.

레주록, 기존 치료 효과 없는 환자서 효능 확인

그렇다면 관심사는 새롭게 허가받은 레주록이 기존의 미충족수요를 얼마나 해결할 수 있는지다.

레주록 허가의 근거가 된 연구는 ROCK Star 임상으로 1일 1회 레주록을 복용한 환자군의 75%에서 객관적 치료 반응률이 나타났으며, 64%에서는 스테로이드 사용 용량 감소가 확인됐다.

정준원 교수는 "레주록은 이전에 2차 이상 전신요법에서 실패한 환자의 모든 장기에서 만성 이식편대숙주질환 증상 개선 및 삶의 질 개선 효과를 확인했다"며 "삶의 질 측면에서도 52%에서 개선 효과를 보였다"고 평가했다.

특히 2차 치료 후에도 증상이 개선되지 않던 만성 이식편대숙주질환에서 스테로이드를 포함한 병용요법에 따른 부작용을 고려하면 레주록의 가치가 더 높아질 것으로 판단했다.

정 교수는 "레주록 치료 1년 시점에서 환자의 62%가 치료 반응을 보였고, 사망 또는 새로운 전신요법을 사용하지 않은 것으로 나타났다"며 "만성 이식편대숙주질환도 혁신적인 3차 이상의 치료옵션을 갖게 된 것에 큰 의의가 있다"고 강조했다.

장기적으로는 레주록의 효과가 3차 이상의 환자에서 선행 차수로 나아갈 것으로 예측되는 상황이며, 사노피 역시 이에 관한 연구 계획을 세우고 있다.

사노피 관계자는 "11월 중으로 레주록을 정식 유통할 예정으로, 이식편대숙주질환의 증상이 위중하고 미충족수요가 많은 만큼 향후 빠르게 급여 신청을 준비하고 있다"고 덧붙였다.

황병우(tuai@dailypharm.com)