철분과다 치료제 '엑스자이드' 승인임박

• FDA자문위 만장일치 승인권고...경구용 킬레이트 제제

철분의 과다축적을 치료하는 경구용 약물이 곧 시판될 예정이여서 주목된다.

노바티스는 FDA의 혈액제제 자문위원회가 만성 철분축적질환 치료제 '엑스자이드 (성분: 데페라시록스)'의 임상시험결과 검토 후, 최근 만장일치로 승인을 권고했다고 10일 밝혔다.

1일 1회 복용하는 유일한 경구용 철분 킬레이트 제제인 엑스자이드는 성인과 소아환자의 잦은 수혈로 인한 만성철분축척 질환 치료제로 현재 미국 FDA에서 신속심사가 진행 중이다.

새로운 분자 구조를 가진 엑스자이드는 정제를 물이나 오렌지 쥬스에 녹여 (확산시켜) 하루에 1번 복용하면 된다.

노바티스 부사장인 다이안 영 박사는 "FDA자문위가 만성 철분축적질환 환자들의 관리를 드라마틱하게 개선할 수 있는 엑스자이드의 효능과 가능성을 인정한 것"이라며 "환자들이 보다 신속하게 이 신약을 사용할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

현재 유럽과 미국에서 ‘희귀의약품’으로 지정되어 있는 엑스자이드는 미국, 호주, 뉴질랜드, 캐나다에서 신속심사가 진행 중이다.

철분과다축적

철분과다축적은 지중해빈혈, 겸상적혈구병, 희귀 빈혈증, 골수형성이상증후군 등 희귀 만성 혈액질환으로 인해 자주 수혈을 받아, 필연적으로 발생하는 생명을 위협하는 질환이다.

보통 10

-20회 이상 수혈 후 확인되고 있다. 진단을 놓치거나 치료를 하지 않으면 체내 철분축적으로 간, 심장, 내분비선에 손상을 초래한다. 지금까지 철분 킬레이트 제제가 반복 수혈로 인한 만성 철분축적 치료에 유일하게 효과가 있는 것으로 확인되고 있다.