소아희귀약 콰르지바·빌베이, 허가-급여-약가 1호 선정

• 중증도·대체약 유무·치료효과·전문가 견해 수렴해 확정
• 복지부 "식약처 허가 신청 시점부터 시범사업 시작…GIFT 지정절차 필수"

콰르지바(왼쪽)와 빌베이가 정부의 허가-급여-약가 병행 시범사업 1호 약제로 선정됐다.

[데일리팜=이정환 기자] 소아 희귀질환 치료제인 콰르지바(성분명 디누툭시맙)와 빌베이(성분명 오데빅시바트)가 정부의 '허가신청-급여평가-약가협상' 병행 시범사업 1호 대상약제로 나란히 선정됐다.

콰르지바는 신경모세포종 치료제, 빌베이는 진행성 담즙정체성 소양증(가려움증) 치료제로 보건복지부는 질환 중증도와 대체약제 유무, 치료효과 여부, 전문가 의견을 종합 고려했다고 설명했다.

26일 복지부 보험약제과는 전문기자협의회와 만난 자리에서 고가 중증 질환 치료제 접근성 제고·급여관리 강화 방안 일환으로 1차 허가-급여-약가 병행약제 선정 결과를 밝혔다.

현행 규정 상 식품의약품안전처 안전성·유효성 검토를 끝마쳐야 건강보험등재를 신청하는 게 통상적인 의약품 급여 절차다.

복지부는 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단과 함께 허가-급여-약가 병행 시범사업을 통해 중증질환 치료제의 환자 접근성 제고에 나섰다.

시범사업 대상은 기대여명이 1년 미만인 암·희귀질환으로 환자가 소수이면서 대체약제가 없으면 환자의 2년 이상 생존·치료 효과 우월성을 입증한 약제다.

국내외 8개 제약사가 10여개 품목의 신청서를 낸 것을 바탕으로 복지부는 2개 약을 1호 약제로 선정했다.

이번에 선정된 콰르지바는 이탈리아 제약사 레코르다티 제품으로 국내에서는 한국희귀필수의약품센터가 공급중이다. 12개월 이상 소아의 고위험 모세포종을 치료하는 항암제다.

프랑스 제약사 입센의 빌베이는 생후 12개월 이상 알라질증후군(ALGS) 환자들의 담즙정체성 소양증 치료제로 올해 6월 미국 FDA 시판허가를 획득했다.

허가-급여-약가 병행 시범사업은 두 제약사가 식약처에 품목허가를 신청하는 시점부터 개시한다.

제약사는 콰르지바와 빌베이에 대해 식약처의 '혁신제품 신속심사(GIFT)' 지정 절차를 선행해야 한다.

식약처 허가, 심평원 급여평가, 건보공단 약가협상은 통상적인 신약 평가 수준과 동등하다.

복지부는 "2차 사업 대상은 올해 하반기 수요 조사를 거쳐 선정할 예정이다. 1차 수요 조사에 포함돼 검토한 약도 2차 대상 약제로 선정할 수 있다"면서 "제약사는 GIFT 지정절차, 제출자료 등을 신속히 준비하길 당부한다. 사업 시행 논의를 위한 실무협의체는 오는 7~8월에 개최할 것"이라고 설명했다.