식약처, 노바티스 척수성 근위축증 신약 신속허가 심사 착수

• 오나셈노진아베파르보벡, GIFT 67호로 지정
• 유전자 대체 요법으로 대상 연령 확대 및 유효성 개선 기대

[데일리팜=이탁순 기자] 한국노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 치료 신약 '오나셈노진아베파르보벡(Onasemnogene abeparvovec)'이 식품의약품안전처의 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 품목으로 지정됐다.

28일 업계에 따르면 식품의약품안전처는 지난 8일 해당 약제를 GIFT 제67호로 지정하고 본격적인 신속 허가 심사에 착수했다. 이번 지정은 기존 치료제 대비 유효성 개선과 희귀질환 치료를 위한 혁신성을 인정한 결과다. 오나셈노진아베파르보벡의 제품명은 잇비스마로 알려져 있다.

이번에 GIFT 대상으로 지정된 품목은 기존 정맥주사 제형인 '졸겐스마'에서 투여 경로를 척추강 내(Intrathecal) 투여 방식으로 변경한 제품이다.

기존 졸겐스마가 체중 제한(약 13.5kg 미만)으로 인해 주로 영유아에게만 사용 가능했던 것과 달리, 이번 신규 제형은 Survival Motor Neuron 1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 모든 연령의 SMA 환자를 대상으로 신청됐다. 특히 2세 이상의 소아 및 성인 환자들에게도 유전자 치료의 기회를 제공할 수 있다는 점에서 큰 기대를 모으고 있다.

오나셈노진아베파르보벡은 아데노 부속 바이러스 9형(AAV9) 벡터를 이용해 기능적인 SMN1 유전자를 환자의 표적세포에 직접 전달한다. 이를 통해 결핍된 SMN 단백질의 지속적인 발현을 유도, 질병의 근본적인 원인을 해결하는 기전이다.

식약처는 해당 약제가 임상 시험에서 보여준 탁월한 운동 신경 개선 효과와 기존 치료법을 보완하는 유효성 개선 데이터를 바탕으로 GIFT 지정을 결정했다.

이 약제는 이미 글로벌 시장에서 그 가치를 입증받고 있다. 미국 FDA는 작년 11월 24일 승인을 완료했으며, 일본 PMDA 역시 지난 4월 3일 승인 결정을 내린 바 있다.

이번 GIFT 지정에 따라 한국노바티스는 식약처로부터 허가 준비 단계부터 밀착 지원을 받게 된다. 심사 기간은 일반 심사 대비 약 25% 단축되어, 빠르면 올해 하반기 혹은 내년 초 국내 허가도 가능하다는 분석이다.

제약업계 관계자는 "GIFT 제도를 통해 혁신 신약의 국내 도입 속도가 빨라지고 있다"며 "기존 치료에 한계가 있던 고연령 SMA 환자들에게 이번 신속심사 지정은 매우 고무적인 소식"이라고 전했다.