"첨단재생의료 1호 승인, 미래 의료 패러다임 전환 신호탄"

• 이준미 과장 "희귀질환자 공익 확대는 물론 국가 경제 활력도 기대"
• 일본 원정 치료 불합리 없도록 선제적 연구도 시행

이준미 재생의료정책과장

[데일리팜=이정환 기자] "첨단재생의료는 우리나라가 겪고 있는 희귀난치질환을 극복하고 희망을 제시하며 미래 의료 패러다임을 전환하는 선도적인 분야라고 생각합니다. (활성화를 위해서는)전국의 희귀난치질환을 치료하는 병원들의 적극적인 참여가 굉장히 중요합니다. 공익적으로도 의미있지만 (치료제 혁신으로)국가 경제에도 활력을 줄 수 있는 분야인 만큼 의료기과에서 연구자들과 희귀난치질환자들을 지원해주시길 바랍니다."

희귀 림프종 발병 후 완전 관해에 도달한 환자를 대상으로 자가면역 T세포를 활용해 재발 위험을 억제하는 첨단재생의료가 처음으로 정부 승인을 받으면서 앞으로 희귀난치질환자등의 치료 기회가 확대될 수 있는 발판이 마련될 전망이다.

보건복지부는 이번 첨단재생의료 치료 계획 1호 승인이 본격적으로 시행될 수 있도록 산업부 산업융합 규제특례위원회 절차를 밟는 동시에 향후 제도가 한층 활성화할 수 있도록 정책 지원을 강화할 방침이다.

6일 이준미 복지부 재생의료정책과장은 전문기자협의회와 간담회를 갖고 첨단재생의료 치료 계획 1호 승인 의미를 설명했다.

'첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'이 지난해 2월 시행되면서 현행 의약품 허가 제도로 반영하기 어려운 첨단재생의료에 대한 환자 치료 접근성 강화 기회가 커졌다.

첨단재생의료는 세포 치료, 유전자 치료, 조직공학치료, 융복합치료 4가지를 일컫는데, 이준미 과장은 제도 도입 후 지난달 가톨릭대학교 여의도성모병원에서 희귀 림프종 완전 관해 환자를 대상으로 한 재발 방지 치료 계획 1호가 승인되면서 환자가 실질적으로 접근할 수 있는 사례가 생겼다고 평가했다.

이준미 과장은 "승인된 치료 계획 1호는 희귀 림프롱 환자들에게 첨단재생의료로써 재발 방지 치료를 진행한다. 새로운 방향의 치료를 정부 제도로 제공한다는 의미가 있다"며 "치료 1호가 처음 승인됐기 때문에 후속으로 연구자들이 어떻게 치료계획서를 제출하고 승인받을 수 있을지 보여줄 수 있는 사례가 생기면서 전국의 많은 희귀질환자들의 치료 기회가 확대될 것으로 기대한다"고 피력했다.

이 과장에 따르면 이번 림프종 완전 관해 환자 재발 예방 첨단재생의료는 투여군 21명, 대조군 25명을 대상으로 약효·안전성 임상이 진행됐다.

시험 결과 투여군 21명 중 1명에게서 약간의 이상반응이 확인됐고, 중대 부작용이나 사망은 없었다. 반면 대조군에서는 8명에게서 재발이나 사망이 발생해 치료의 유효성과 안전성이 확인되면서 1호 승인에 성공했다.

이준미 과장(왼쪽)과 양대형 사무관이 첨단재생의료 치료계획 1호 승인 의미를 설명중이다.

정부 심의 통과를 위해 의료기관과 연구자들이 유념해야 할 포인트에 대해 이 과장은 "우선 안전성과 유효성을 확인할 수 있는 선행 연구결과가 있어야 한다. 고위험과 중위험 연구는 첨생법상 임상 연구를 반드시 거치도록 돼 있다"면서 "이번 1호 통과 사례는 규제샌드박스를 통해 첨생법이 아닌 약사법상 임상 데이터를 제시해도 치료계획을 승인할 수 있도록 허용됐다"고 설명했다.

그러면서 "심의를 통과하려면 치료 계획이 앞선 연구와 동일한 내용, 동일한 목적으로 수행될 것이 요구된다. 타당한 이유 없이 연구 내용이나 목적이 바뀌거나 달라지면 이 치료 계획의 승인 가능성은 상당히 낮아진다"며 "치료 계획은 비급여인 만큼 치료 비용 계획서까지 제출해야 한다"고 부연했다.

이 과장은 우리나라에서 규제에 막혀 첨단재생의료를 받기 위해 일본으로 원정 치료를 떠나는 환자 사례를 없애기 위해 일본 후생성이 공개하는 자료를 토대로 국내 첨단재생의료 연구에 착수한 상태라고 했다.

아울러 일본과 우리나라 간 가장 큰 차이점으로는 일본이 첨단재생의료 심의위원회를 정부와 민간이 각자 운영하는 방식인 반면, 우리나라는 중앙정부인 복지부가 주체적으로 심의위를 운영해 환자 첨단재생의료 계획을 허용중인 점을 꼽았다.

이 과장은 "우리나라는 중앙에 심의위가 하나 있어서 국가가 주도로 심의하는 반면, 일본은 심의위가 총 167개나 있다는 점이다. 특정 인정위원회 79개소, 일반 인정위원회 88개소로 한국 대비 많다"면서 "심의위가 많다는 게 무조건 장점으로 볼 수는 없다. 일본은 오히려 규제가 너무 낮아 문제라는 연구자들의 지적도 있는 실정"이라고 말했다.

그는 "국내 환자가 일본 등 해외로 나가서 첨단재생의료 치료를 받는 질환이 몇 개 안 된다. 일본 후생성이 치료계획을 발표하고 있어서 복지부는 이를 다 확인한 뒤 연구를 해서 국내 치료를 허용하는 방식으로 탑다운 과제 연구과제 신청을 진행하고 있다"며 "연구심의가 이뤄지면 연구 후 국내에서 실시할 수 있도록 할 계획"이라고 강조했다.

이어 "첨단재생의료 치료 성과를 향후 의약품 품목허가 제도와 연계하는 방안은 식품의약품안전처와 협의가 필요한 지점"이라며 "첨단재생의료 데이터를 품목허가 때 참고를 해줬으면 좋겠다는 게 복지부 입장인데, 식약처는 일단 참고는 하겠다고 답변했고, 참고를 어느정도 수준까지 할지는 알 수 없다. 전국 의료기관들의 많은 참여를 통해 제도 간 연계가 될 수 있게 노력할 것"이라고 덧붙였다.