LG화학, 먹는 유전성비만신약 FDA 희귀의약품 지정

• 2020년 이어 두 번째 희귀약 지정...7년 독점권 등 혜택

[데일리팜=천승현 기자] LG화학은 유전성 비만치료신약 ‘LB54640’이 미국 식품의약품국(FDA)으로부터희귀의약품으로 추가 지정됐다고 16일 밝혔다.

FDA는 최근 ‘LB54640’을 'POMC(프로오피오멜라노코르틴) 결핍증’ 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다.

FDA는 20만명 미만 유병률의 희귀·난치성질환 치료제 개발을 장려·지원하기 위해 희귀의약품 지정제도(ODD, Orphan Drug Designation를 운영하고 있다. 미국 내 희귀유전성비만환자는 약 12만명으로 추정된다.

이번 지정으로 LG화학은 7년간 미국 시장 판매 독점권, 미국내 임상시험 비용 지원 및 세금감면, 개발관련 사전상담지원 등의 혜택을 받게된다.

LB54640은 2020년 9월에도‘LEPR(렙틴수용체) 결핍증’으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

LB54640은 포만감에 관여하는 단백질인 MC4R(멜라노코르틴-4 수용체) 의 작용경로를 표적으로한 1일 1회 먹는 치료제다. MC4R의 상위경로유전자(LEPR, POMC 등)에 결함이 있더라도 최종적으로 포만감 신호를 전달하는 MC4R 단백질에 바로 작용해 식욕억제를 유도한다.

LG화학은 유전적 결함이 없는 건강한 과체중 성인을 대상으로 진행한 LB54640의 미국 임상 1상시험을 최근 완료했고 연내 구체적인 임상 결과를 발표할 계획이다. 내년부터 LEPR 또는 POMC 결핍증유전성 비만환자를 대상으로 글로벌 2/3상에 돌입할 예정이다.

LG화학은 “주사 치료 중심의 희귀 비만시장에서 편의성을 높인 경구용 신약으로 차별화된 치료경험을 제시할 계획이다”라고 말했다.