FDA, 세 번째 뒤센 근이영양증약 '비욘디스53' 신속허가

• 사렙타제약 개발…48주 임상서 디스트로핀 증가 입증

[데일리팜=이정환 기자] 미국 식품의약품안전국(FDA)이 제약사 사렙타의 신규 뒤센 근이영양증(DMD, Duchenne Muscular Dystrophy) 치료제 '비욘디스53(Vyondys53, 주성분 골로더센) 주사제'를 12일 신속 조건부(accelerated approval)승인했다.

비욘디스53은 시판허가 된 뒤센 근이영양증 치료제 중 세 번째다.

최초 치료제는 지난 2016년 9월 허가된 '엑손디스51(주성분 에테플러센)'로 이 역시 사렙타가 개발했다.

뒤센 근이영양증은 근육을 유지하는 단백질 디스트로핀 결핍으로 판, 다리 등 근육이 굳어져 전혀 움직일 수 없게 되는 유전병이다.

진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높으며 유병률은 인구 10만명당 약 4명이고, 발병률은 출생 남아 3500~6000명당 한 명이다.

3세~5세 남자아이에게 주로 발병하는데 환자는 대개 25세 이전에 사망한다.

허가된 비욘디스53은 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 환자 중 유전자 X염색체의 '엑손53(exon53)' 결손 유형을 타깃으로 쓰인다.

뒤센 근이영양증은 근육세포의 유지를 돕는 단백질인 디스트로핀 부재로 유발되는데 비욘디스53는 임상에서 투약 환자의 골격근 내 디스트로핀 생산 증가를 입증, 가속 승인됐다.

비욘디스 53 임상은 두 부분으로 나뉘어 진행됐다.

첫 번째 임상은 12명의 뒤시엔느 근이영양증 환자 중 8명은 비욘디스53을 나머지 4명은 플라시보를 투여했다.

두 번째 임상은 개방표지 시험으로, 앞서 임상에 참여한 12명 환자 외 13명 환자를 추가해 진행됐다.

48주 간 임상 결과 비욘디스53 투여환자는 평균 디스트로핀 수치가 착수시점 0.10%에서 1.02%로 증가했다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장 직무대행은 "FDA는 신규 중증신경계장애 치료제가 필요한 현실을 직시했다"며 "가속승인 결정된 비욘디스53이 디스트로핀 유전자 변이가 확인되고 엑손53 결손 유형의 뒤센 근이영양증 환자를 치료할 최초 치료제가 될 것"이라고 의미를 밝혔다.