다발신경병증치료제 '빈다켈', 종병 처방권 진입

• 삼성서울·세브란스 등 DC 통과…말초·자율신경병증 증상 환자에 급여 적용

유일한 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증치료제 '빈다켈'이 종합병원 처방권에 진입하고 있다.

28일 관련업계에 따르면 화이자의 빈다켈(타파미디스)은 최근 서울대병원, 삼성서울병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 병원의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.

빈다켈은 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드 다발신경병증(TTR-FAP, Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy)이라는 희귀질환의 최초 치료옵션이다. 지난해 10월 보험급여 목록에 등재된 이 약은 국내에서 말초 또는 자율신경병증 증상이 있는 1단계 환자에 처방이 가능하다.

빈다켈은 비정상적이고 불안정한 트랜스티레틴 단백질 안정화를 통해 아밀로이드 축적으로 인한 TTR-FAP 진행을 지연시키는 기전을 갖고 있다. 얼마전 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)에 대한 가능성까지 확인하면서 학계의 주목을 받고 있다.

이 약은 TTR-FAP 환자 128명을 대상으로 시행된 무작위, 이중맹검, 2/3상 임상연구(Fx-005 Study)에서 18개월 시점에 TTR-FAP를 유발하는 이상 트랜스티레틴 단백질을 98% 안정화시켜 위약(0%) 대비 질환의 진행을 지연시키는 유의미한 결과를 확보했다.

동일 연구의 유효성 평가가능 그룹(EE, efficacy-evaluable)에서 빈다켈 투여군은 위약 투여군 대비 하지 신경병증 손상 점수(NIS-LL, Neuropathy Impairment Score-Lower Limb)와 전체 삶의 질 지표(TQOL, Total Quality-of-Life Score)가 통계적으로 유의하게 유지됐다.

한편 TTR-FAP의 전세계 유병률은 약 10만명 당 1명이다. 유럽 등 다른 국가는 10만명 중 1명이고, 일본은 포르투갈, 스웨덴과 더불어 대표적인 풍토병(endemic) 국가로 분류된다. 전세계 환자 수는 1만 명에서 3만 명 사이, 최대 3만 5천 명 정도로 추정된다.

화이자에서 전세계 전문가들과 협력해 TTR-FAP 유병률에 대해 논문을 낸 바 있는데, 전세계 TTR-FAP 유병인구가 최소 1만 명에서 최대 3만5000~4만 명으로 추정됐다.