국내최초 루게릭 진행억제제, 허가취소 사유는

• 4년간 임상 전무...생산시설 구비 안되고 대체제 많아
• 중앙약심, 유통제품 없고 환자에 영향없어 업체 주장 불수용 결정

루게릭 진행을 억제하는 희귀질환 치료제로 국내 최초 허가를 받았던 '유스뉴로솔루션'의 허가가 취소됐다.

2015년 1월 12일 3상 임상시험게획서를 식품의약품안전처로부터 승인받았지만 4년이 지난 현재까지 임상이 진행되지 않아, 중앙약사심의위원회의 심의에서 결국 퇴출 결정이 내려진 것이다.

중앙약심은 최근 이 같은 내용의 회의를 열고 업체 측 주장에 설득력이 없다고 판단하고 허가취소를 수용하기로 결정했다.

이 약제는 세계최초로 시판이 승인된 국내 개발 약제로 2009년 당시 주목받은 바 있다. 우르소데옥시콜린산(UDCA)을 고함량으로 만든 액제다.

업체 측은 2014년 식약처에 임상시험계획 승인신청을 거처 2015년 임상 3상에 들어가야 했지만 허가조건 이행기간을 연장해 지난해 6월 23일까지 결과물을 제출해야 했다. 그러나 다시 허가조건을 변경해 2023년 6월 23일까지 연장을 신청했다.

임상 차질에 대해 업체 측은 비용 투자유치에 실패하고 환자 수가 적어 진행에 차질이 있었다고 사유를 제출했다. 연구에서 사용한 평가변수가 다른 평가변수에 비해 월등해 경쟁 약물이 대체제가 될 수 없고, P사와 공동개발의향서를 제출해 앞으로 임상을 진행할 의지가 있다는 점도 식약처에 피력했다.

그러나 중앙약심의 판단은 달랐다. 중앙약심 위원들은 대체 가능한 약제들을 모두 포함해 루게릭병을 지연시키는 약제의 약효는 유사해 대체 가능하며, 임상시험 비용 투자유치 실패를 국가기관이 기간 연장을 해주면서까지 지원할 필요는 없다고 봤다.

임상시험 비용 문제로 4년간 임상을 전혀 실시하지 않은 것은 타당하지 않다는 것이다. 공동개발의향서를 제출한 업체 또한 생산시설조차 구비돼 있지 않은 점까지 감안한다면 3상 실시 가능성은 작다는 게 위원들의 판단이다.

약제가 2009년 허가났고 유효기간이 18개월임을 감안할 때 2014년 생산이 중지됐다면 현재 이 제품을 사용하는 환자도 없기 때문에 환자에 대한 영향이 없다는 점 또한 허가취소 결정에 고려됐다.

이에 따라 중앙약심은 업체 측 주장에 설득력이 없다는 데 이견 제기없이 식약처의 허가취소 결정에 동의했다.