희귀의약품 신청, 임상시험 담당자까지 자격 확대

• 식약처, 일부개정고시안 행정예고...내달 초까지 업계 의견 조회

희귀질환치료제 지위를 인정받기 위한 신청 자격 기준이 확대될 전망이다.

현재까지는 의약품 위탁제조판매업자 또는 수입자로 자격이 한정돼 있는데, 임상 파트까지 확대되는 것이 주 골자다.

식품의약품안전처는 최근 이 같은 내용의 '희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시안'을 행정예고하고 업계 의견 수렴에 나섰다.

희귀의약품은 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급하게 도입이 필요한 약제를 식약처가 지정하고 있다.

지정기준은 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품이거나 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품, 기존 대체약제보다 안전성이나 유효성이 현저하게 개선된 의약품이 해당된다.

다만 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품(개발단계 희귀의약품)과 공급문제 등으로 환자 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 식약처장이 인정하는 의약품도 희귀의약품으로 지정받을 수 있다.

개정될 새 고시안에 따르면 희귀의약품 지정 신청자 범위를 의약품 제조업자 등에서 임상시험계획 승인을 받은 자까지 확대된다. 또한 지정된 희귀의약품 공개 방법을 현행 고시에서 공고로 변경하는 안도 포함돼 있다.

이렇게 되면 희귀의약품 공급 지원이 보다 원활해지는 동시에 알리는 방법이 합리적으로 변경될 것이라는 게 식약처의 전망이다.

식약처는 오는 5월 8일까지 이에 대한 업계 의견조회를 거친 뒤 특이사항이 없는 경우 원안대로 시행할 계획이다.