[데일리팜=황병우 기자] BMS는 '과학을 통해 환자의 삶을 바꾼다'는 비전 아래, 과학 기반 혁신과 헬스케어 생태계의 지속 가능한 성장을 함께 만들어 가고 있다.지난해 BMS는 약 70조 원(483억 달러)의 매출을 기록하며 전년 대비 7% 성장했으며, 특히 신약 기반 성장 포트폴리오의 강세가 돋보였다.캄지오스, 레블로질 등 성장 포트폴리오의 수요 증가에 힘입어, 해당 제품군의 연간 매출은 전년 동기 194억 달러에서 226억 달러로 17% 증가했다.특히 BMS는 오픈 이노베이션을 핵심 전략으로 삼고 항암, 심혈관, 면역, 신경계 등 주요 치료 영역에서 혁신 신약 개발을 가속화 중이다.실제로 전체 파이프라인의 약 60% 이상이 외부 파트너십을 통해 도입한 후보물질로 구성돼 있으며, 최근 3년간 연구개발(R&D), 인수합병(M&A) 및 제휴에 각각 약 4조600억원(280억 달러), 3조9150억원(270억 달러)을 투자했다.한국BMS제약, 신약 접근성 확대·오픈 이노베이션 동반 성장 도모이러한 글로벌 방향에 발맞춰, 한국BMS제약도 국내 헬스케어 생태계와 함께 성장하는 전략적 파트너로서 다양한 성과를 만들고 있다.최근 2년 동안 6개 신약을 허가받았고, 이 중 5개를 건강보험 급여에 등재해 환자 접근성을 크게 개선했다.이를 바탕으로 실적 역시 꾸준한 성과를 내고 있다. 회사는 2020년 매출 1669억원을 시작으로 2021년 1891억원, 2022년 2046억원, 2023년 2061억원으로 꾸준한 성장세를 보였다. 특히 지난해에는 전년 대비 8.3% 증가한 2232억 원의 실적을 기록하면서 신약 도입과 급여 등재 성과를 매출로 연결 지었다.혁신신약의 출시와 함께 직원 수도 증가하는 등 외형 확장에도 나선 상태다. 한국BMS제약은 지난해 처음으로 직원 수 200명을 넘어섰는데, 작년 직원 수는 209명으로 전년보다 24명 늘었다.지난해 유한양행과 건선 치료제 소틱투와 궤양성대장염 치료제 제포시아에 대한 공동 프로모션 계약을 체결했다. 이에 따라 면역학(Immunology) 영업부를 신설하고 임상팀 직원들을 충원하며 직원 수가 늘어난 것으로 분석된다.또한 한국BMS제약은 서울시가 조성한 서울바이오허브와 함께 ‘서울-BMS 이노베이션 스퀘어 린지’(이하 챌린지)를 4회째 운영하며 단백질 플랫폼 등 차세대 치료 기술을 가진 국내 바이오 스타트업들과의 협력을 강화하고 있다.이 챌린지는 혁신 기술을 보유한 국내 기업을 조기에 발굴하고, 글로벌 제약사의 시각으로 상업화 가능성을 함께 검토하기 위해 기획된 프로그램이다.단순한 기술 검증을 넘어, 우승 기업에는 글로벌 본사와의 멘토링 기회와 연구자금 등을 지원해 실질적인 치료제 개발로 이어지도록 지원하며 국내 헬스케어 생태계의 지속 가능한 성장에도 기여하고 있다.올해도 6월 초부터 세포치료, 신경과학, 종양, 면역질환 등 총 8개 분야에서 지원자를 모집하고 있다. 실제로 지난해 우승팀인 갤럭스(Galux)는 AI 기반 단백질 설계 플랫폼을 활용해 PD-L1, HER2, ALK7을 표적하는 항체 후보를 개발하며, 국산 신약 설계 기술의 경쟁력을 입증했다.이와 함께 2023년 우승 기업인 일리미스 테라퓨틱스(Illymiss Therapeutics) 역시 BMS의 자문을 바탕으로 알츠하이머 치료제 후보물질의 글로벌 임상과 기술이전 준비에 착수해 가시적인 성과를 내고 있다.이 외에도 한국BMS제약은 2019년부터 한국보건산업진흥원이 주최하는 글로벌 제약사-국내 바이오 기업 간 파트너링 행사에 참여해 왔다.지난해에는 92개 국내사가 파트너링을 신청해 가장 높은 관심을 받은 글로벌 제약사로 주목받았고, 이를 통해 헬스케어 생태계 내 전략적 파트너로서의 굳건한 입지를 다시금 확인했다."치료 환경 생태계 조성, 사회공헌활동 통한 혁신 여정 완성"BMS의 혁신은 신약 개발과 도입에 그치지 않고, 치료 환경을 아우르는 다양한 사회공헌활동으로 확장하고 있다.개발된 치료제가 환자에게 도달해 실질적인 변화를 만들어낼 때 비로소 혁신이 완성된다는 신념에 따라 환자와 보호자, 치료 환경을 잇는 노력을 함께 실천하고 있는 셈이다.먼저 매년 9월 마지막 주를 '세계 환자 주간(Global Patient Week)'로 지정하고, 전 세계 BMS 직원이 환자 중심 가치를 체험하고 응원하는 활동을 펼치고 있으며, 한국BMS제약 역시 같은 기간 동안 암 환자 후원 걷기 행사 'Steps for Patients'를 진행하며, 기부금을 모은다.(왼쪽 상단부터 시계방향) 인레빅, 캄지오스, 오뉴렉, 제포시아 제품사진 또 작년, 암환자 지원을 위한 본사의 글로벌 자전거 릴레이 'C2C4C(Coast 2 Coast 4 Cancer)'에 한국 직원이 최초로 직접 참여하며 글로벌 연대의 의미를 더했다.그 밖에도 청년 암환자의 사회 복귀와 자립을 돕는 '리부트(Reboot)', 저소득 암환자의 치료 환경을 개선하는 '리커버(Recover)', 환자 보호자를 위한 심리 상담 프로그램 '마음콜' 등으로 환자뿐 아니라 보호자까지, 치료 여정 전반을 광범위하게 지원한다.이런 활동은 자발적으로 결성된 사내 봉사팀 H2O(Heart and Hands as One)가 주도하고 있으며, 최소 3년, 최대 10년간 지속되면서 환자와 보호자의 일상에 실질적인 변화를 만드는데 집중하고 있다.특히 '환자를 위해 일한다(Working for patients)'는 BMS의 모토를 실천하며, 사회공헌활동의 당위성을 자연스럽게 기업문화에 녹아들도록 하고 있다.2024 BMS Steps for Patients 현장 이혜영 한국BMS제약 대표는 "BMS의 혁신은 과학에서 출발해 치료를 통해 전달되며, 환자가 건강한 일상을 찾았을 때 비로소 완성된다고 믿는다"며 "이를 위해 본사는 R&D 투자 비용의 절반 이상을 오픈 이노베이션에 활용하고 있으며, 한국에서도 40여 개 병원에서 50건 이상의 글로벌 임상시험을 수행하고 있다"고 강조했다.이어 이 대표는 "서울-BMS 이노베이션 스퀘어 챌린지로 국내 스타트업과 함께 성장하고 지속 가능한 헬스케어 생태계를 만드는데 기여하는 등 사회공헌 활동을 통해 기업시민으로서 책임을 다하고자 꾸준히 노력하고 있다"며 "앞으로도 국내 헬스케어 생태계와 환자들의 건강한 삶에 기여하는 전방위적 혁신을 이어가겠다"고 말했다.

김형관 서울대병원 순환기내과 교수 [데일리팜=손형민 기자] "캄지오스가 국내 도입된 이후 폐색성 비대성 심근병증 환자와 의료진의 치료 만족도가 높습니다. 특히 국내 리얼월드 데이터에서도 캄지오스 투여 후 확증 임상과 거의 동일한 수준의 효과가 나타났다는 점이 인상적입니다."김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 최근 데일리팜과 만난 자리에서 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 캄지오스가 국내 환자들에서도 확증 임상과 유사한 수준의 증상 개선 효과를 보였다고 평가했다.oHCM은 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지며 좌심실 유출로(LVOT)를 막아 심장에서 혈액을 제대로 내보내지 못하게 되는 질환이다. 전체 비대성 심근병증 환자의 약 70% 이상이 폐색형에 해당한다.이 질환의 핵심은 ‘심장 수축력의 과잉’이다. 일반적인 심부전 환자들과 달리, oHCM 환자들의 심장은 오히려 지나치게 잘 수축한다. 이는 액틴과 마이오신이라는 심근세포 내 단백질이 비정상적으로 많이 결합해 생기는 현상이다. 이로 인해 좌심실이 과도하게 수축하고, 혈류의 흐름이 차단되며, 환자들은 운동 시 호흡곤란, 흉통, 실신 등을 경험한다. 심한 경우 심부전, 심방세동, 돌연사로도 이어진다.김 교수는 “지금까지는 베타차단제나 칼슘채널차단제 등으로 심박수를 낮춰 증상을 완화시키거나, 필요시 알코올 절제술 또는 근육을 절제하는 심근절제술을 고려해야 했다”며 “그러나 이는 병의 근본 기전을 조절하는 치료는 아니었다”고 짚었다.BMS의 캄지오스는 oHCM의 원인인 심장 근육 내 액틴과 마이오신의 과도한 교차 결합 형성을 감소키는 기전을 가진 치료제로, 과하게 수축했던 심장 근육을 이완시킬 수 있다. 또 이 치료제는 심장의 기능뿐만 아니라 구조까지 개선시키는 심근 리모델링 효과를 나타냈다.지난해 12월 캄지오스는 국내에서 건강보험 급여가 적용됐다. 이에 국내 폐색성 심근병증 환자에게도 수술 이외에 표적치료옵션을 사용할 수 있게 됐다. 서울대병원에서도 다수의 환자들이 캄지오스를 통해 치료받고 있다.김 교수는 “기존 약물에 반응하지 않았던 60대 남성 환자의 경우, 캄지오스 투여 후 3개월 만에 호흡곤란이 사라지고 운동 능력이 현저히 개선됐다”며 “삶의 질이 전혀 다른 수준이 됐다”고 말했다.국내 oHCM 환자 대상 1년 추적 RWE 데이터 공개캄지오스는 허가 임상인 EXPLORER-HCM 임상 결과, 1차 평가변수인 증상의 정도와 운동 능력을 모두 고려한 복합 평가변수를 위약군 대비 유의하게 개선시켰다.또 캄지오스는 국내 환자들에서도 효과가 확인됐다. 올해 3월에는 캄지오스의 효과와 안전성을 1년간 관찰한 국내 oHCM 환자 대상 첫 실제 임상 근거(RWE) 연구 결과가 발표됐다.국내 증상성(NYHA class II-III) oHCM 환자 총 46명에게 캄지오스를 투여한 결과, 절반 이상(58.1%)의 환자에서 최소 1단계 이상의 NYHA 등급 개선이 나타났다. LVOT 압력차 역시 휴식 시 40.1mmHg, 발살바법(특정 방식으로 숨을 참으며 흉부에 압력을 가하는 호흡법) 시 68.1mmHg로 줄어들었으며 좌심실 벽 두께와 좌심방 용적 등 심장 비대 관련 지표에서도 유의미한 개선을 입증했다.이번 연구는 한국은 물론 아시아 전역에서 캄지오스의 RWE를 평가한 최초의 연구라는 점에서 중요한 의미를 가진다.김 교수는 “캄지오스는 국내 진료 환경에서도 기존 확증 임상에서 확인된 만큼의 효과를 보여줬고, 우려할 만한 이상반응도 관찰되지 않았다. 특히 국내 환자들의 LVOT 압력차가 글로벌 확증 임상 참여자보다 컸으며, 상대적으로 임상적 중증도가 더 높았음에도 불구하고 국내 리얼월드 데이터에서 확증 임상과 거의 동일한 수준의 효과가 나타났다는 점이 인상적”이라고 전했다.이어 “아시아 환자의 경우 서구권 환자에 비해 약물 대사에 관여하는 CYP2C19 효소 활성이 낮아 캄지오스 치료 시 이상반응 발생 위험이 더 높거나 저용량 투여가 필요하다는 우려가 제기돼 왔는데, 이번 RWE 연구 결과를 통해 이러한 우려가 해소됐다”라고 덧붙였다.또 한 가지 주목할 점은 이번 연구를 통해 N말단 pro-뇌 나트륨 이뇨펩티드(NT-proBNP) 수치만으로도 캄지오스 치료 반응을 추적할 수 있음을 확인됐다는 점이다. NT-proBNP는 심부전 중증도 평가와 예후 결정에 사용되는 바이오마커로 심부전 환자의 심근 세포가 늘어나는 등 과한 부하를 받을 때 증가한다.김 교수에 따르면 미국과 유럽에서는 캄지오스 투여 초기 3개월 동안 매달 심초음파 검사를 받은 이후에도 3개월 간격으로 심초음파 검사를 시행해야 해 추적 관리 과정에 다소 부담이 있었다. 다만 이번 RWE 연구에서 심초음파 검사 없이 혈액검사로 NT-proBNP 수치 변화를 관찰해 LVOT 압력차 감소 여부와 캄지오스 치료 반응을 간편하게 모니터링할 수 있음이 확인됐다는 게 김 교수의 설명이다.김 교수는 “현재 더 많은 환자를 대상으로 후속 데이터를 준비 중이며, 캄지오스 치료 이후 좌심실 두께가 약 1~2mm 감소하고, 이완기 기능이 개선되는 경향이 관찰되고 있다. 실제 캄지오스 치료를 경험한 의료진과 환자 모두 높은 만족도를 보이고 있다”라고 평가했다.캄지오스 효능 입증…”더 많은 환자 발굴해야”이처럼 표적치료 옵션이 등장했지만 oHCM은 진단이 쉽지 않은 실정이다.김 교수에 따르면 미국에서는 전체 HCM 환자 중 약 70%가 oHCM으로 진단되는 반면, 국내에서는 oHCM 환자 비율이 20% 수준으로 낮다.김 교수는 “oHCM 진단율이 낮은 배경에는 운동부하 검사나 심초음파 검사가 활성화 돼 있지 않은 점이 작용했다고 생각한다. 일례로 휴식 시에는 별다른 이상이나 증상이 나타나지 않다가 운동부하 검사나 심초음파 검사에서는 유의미한 문제가 발견되는 환자들이 많다”고 말했다.이어 “현재 비폐색성으로 진단받은 환자 중에도 운동부하 검사나 심초음파 검사를 추가로 진행하면 oHCM으로 재분류될 수 있는 사례가 적지 않을 것이라 예상한다. 따라서 운동부하 검사나 심초음파 검사 필요성에 대한 국가 차원의 인식 제고나 홍보가 반드시 필요하다고 생각한다”고 피력했다.oHCM 환자의 경우 호흡곤란이나 흉통 등의 증상이 지속되면 점차 운동을 기피하게 되고, 이로 인해 고령으로 갈수록 비만, 당뇨병, 고혈압과 같은 성인병을 비롯해 관상동맥질환 같은 다양한 합병증 발생 위험이 높아지게 된다.김 교수는 “이러한 환자들에게 캄지오스를 조기에 투여해 증상을 개선시키고 운동이 가능할 정도로 컨디션이 회복된다면 체중 증가를 막고 다른 합병증을 예방하는데 도움이 될 수 있다. 이는 환자 개인의 건강뿐 아니라 장기적으로 건강보험 재정 측면에서도 HCM으로 인한 간접 의료비 지출을 줄이는데 기여할 수 있다고 생각한다”고 말했다.이어 “캄지오스 도입 이후 환자들의 증상 조절이 안정적으로 이뤄지면서 국내 HCM 치료 접근 방식에도 점차 변화가 나타나고 있다. 실제 임상 경험상으로도 캄지오스 치료를 받은 환자들의 증상이 모두 개선됐기 때문에 앞으로는 캄지오스가 수술이라는 최후의 선택지를 피할 수 있는 옵션으로 자리 잡을 수 있을 것으로 생각한다”고 강조했다.김 교수는 “결론적으로 캄지오스는 환자들에게 직간접적으로 다양한 이점을 제공할 수 있는 옵션으로, 향후 그 역할이 더욱 확대될 것으로 기대한다. 따라서 oHCM으로 진단받고 캄지오스 치료 대상에 해당하는 환자들에게는 적극적인 치료를 권하고 싶다”고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 의약품 판권 매각, 희망퇴직프로그램(ERP), 신약 출시 등 다양한 요인들이 다국적제약사 한국법인의 직원 수 변화에 영향을 미쳤다. 한국애브비는 앨러간 합병을 통해 4년새 직원 수가 2배로 늘었다. 또 한국BMS제약, 머크, 노보노디스크 한국법인 등은 혁신신약의 등장과 사업 확대로 직원 수가 크게 증가했다.한국MSD는 지난해 기준 가장 많은 직원 수를 보유하고 있지만 자누비아 판권 매각과 ERP 실시 등으로 4년새 직원 수가 200명 줄었다. 한국화이자, 한국얀센, 한구아스트라제네카, 한국노바티스 등도 ERP 실시로 인해 직원 수가 줄어들게 됐다.23일 금융감독원 전자공시시스템에 공시된 다국적제약사 한국법인 30곳의 감사보고서를 분석한 결과, 지난해 직원 수는 7389명으로 전년 7321명 대비 68명 늘었다. 지난 2020년 7192명과 비교하면 4년새 197명 증가한 수치다. 2020년과 비교했을 때 직원 수가 가장 많이 늘어난 회사는 한국애브비다. 한국애브비의 지난해 임직원 수는 340명으로 전년 대비 17명 늘었다. 이 회사의 직원 수는 2020년 170명이었으나 2023년 323명으로 크게 올랐다.한국애브비는 지난 2023년 2월 1일자로 한국엘러간 지분 100%를 양수했다. 같은해 4월 30일엔 한국엘러간을 흡수합병했고, 이튿날부터 기존 한국엘러간 실적 등이 한국애브비에 반영되기 시작했다.본사 차원의 인수합병은 지난 2019년 단행됐다. 2019년 6월 25일 애브비는 630억 달러(약 73조원)에 엘러간을 인수한 바 있다. 엘러간은 보툴리눔톡신 제제의 오리지널 품목 ‘보톡스’를 보유하고 있다.한국BMS제약, 머크, 노보노디스크 등은 혁신신약의 출시와 함께 직원 수가 크게 늘었다.한국BMS제약은 지난해 처음으로 직원 수 200명을 넘어섰다. 이 회사의 작년 직원 수는 209명으로 전년보다 24명 늘었다. 이 회사는 면역항암제 옵디보와 심근병증 치료제 캄지오스, 항응고제 엘리퀴스, 백혈병 치료제 스프라이셀 등을 국내 공급하며 직원 수를 지속적으로 늘려왔다.또 한국BMS제약은 지난해 유한양행과 건선 치료제 소틱투와 궤양성대장염 치료제 제포시아에 대한 공동 프로모션 계약을 체결했다. 이에 따라 면역학(Immunology) 영업부서를 신설하고 임상팀 직원들을 충원하며 직원 수가 늘어났다.머크 한국법인의 직원 수는 2020년 345명에서 지난해 481명으로 39.4% 증가했다. 4년 새 136명을 추가 고용한 셈이다. 연도별로 보면 2021년 360명, 2022년 409명, 2023년 444명으로 꾸준히 증가세를 유지했다.머크는 난임 치료제, 항암제 등 여러 분야에서 성과를 거뒀다. 지난해 4월 머크는 난임 분야에서 과배란 유도 주사제 ‘퍼고베리스’의 보험급여가 적용됐다. 또 비소세포폐암 치료제 텝메코와 방광암 치료제 바벤시오를 국내 공급하며 사업을 확장하고 있다.노보노디스크도 2020년 169명에서 2024년 291명으로 72명 늘어나며 뚜렷한 상승세를 보였다. 이는 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1) 계열 비만·당뇨병 치료제의 국내 성장세와 무관치 않다는 분석이다.노보노디스크는 삭센다, 빅토자 등 리라글루타이드 성분 GLP-1 신약뿐만 아니라 세마글루타이드 성분 당뇨병약 오젬픽과 비만약 위고비를 국내 시장에 내놓았다. 지난해 4분기 시장에 등장한 위고비는 1분기 만에 매출 600억원 이상을 돌파했다.판권매각·한국 시장철수·ERP 영향…감원으로 이어져이와 반대로 판권매각, 한국 시장철수, ERP 등의 영향으로 직원 수가 줄어든 회사들도 있다.한국MSD의 지난해 임직원 수는 505명으로 지난 2020년과 비교하면 201명이 줄었다. 직원 수 감소에 가장 큰 영향을 미친 부분은 오가논 분사다. 오가논은 지난 2021년 한국MSD로부터 분사해 같은해 6월 공식 출범했다. 오가논은 기존 MSD의 탈모치료제 프로페시아, 고혈압치료제 코자, 이상지질혈증 아토젯 등 만성질환 치료제들을 판매하고 있다. 한국MSD는 자누비아패밀리를 종근당에 넘기며 만성질환 사업부를 다시 정리했다. 이 회사는 지난 2023년 5월 종근당에 자누비아(시타글립틴)와 자누메트(시타글립틴·메트포르민), 자누메트엑스알(시타글립틴·메트포르민) 등 자누비아 패밀리와 스테글라트로, 스테글루잔 등 당뇨병 치료제의 판권을 넘겼다. 동시에 제너럴메디슨(GM) 사업부를 폐지했다.한국화이자제약의 임직원 수는 2023년 454명에서 지난해 404명으로 50명 줄어들었다. 지난해 이 회사의 위로 명목으로 지급된 명예퇴직금은 53억3526억원으로 전년 14억453만원보다 279.9% 늘었다.화이자는 2023년과 지난해에 걸쳐 글로벌 차원에서의 구조조정을 단행했다. 코로나19 엔데믹 이후 코미나티, 팍스로비드 등 백신과 치료제 매출이 큰 폭으로 줄어들었기 때문이다. 이 같은 결정은 한국지사의 감원에도 영향을 미쳤다.한국노바티스의 직원 수는 작년 466명을 기록하며 지난 4년새 68명이 줄어들었다. 노바티스는 지난 2022년 본사 차원에서 대규모 구조조정을 단행했다.이에 한국노바티스는 지난 2022년 호흡기사업부를 정리했다. 한국노바티스 호흡기 치료제로는 3제 복합 천식 치료제 에너제어와 1일 1회 고정용량 복합제 어택트라 등이 있다. 천식에서 한국노바티스가 가장 많은 매출을 내고 있는 졸레어는 기전 상 면역질환부서로 구분돼 구조조정 대상에 포함되지 않았다.또 한국노바티스의 제네릭 사업부 산도즈는 분사와 함께 지난 2023년 한국 시장에서 철수했다. 같은해 한국노바티스는 안과사업부를 대상으로 ERP를 실시하며 포트폴리오 재편에 나섰다.한국아스트라제네카는 직원 수의 등락이 심했던 회사 중 하나다. 이 회사의 직원 수는 2020년 393명에서 지난해 411명으로 18명 늘었다. 다만 2023년의 직원 수 439명과 비교하면 지난해는 28명 줄어든 수치다.한국아스트라제네카의 직원 수가 늘어난 배경은 사업 확장에 있다. 아스트라제네카는 지난 2020년 희귀질환 치료제 개발 전문 기업 알렉시온을 인수했다. 알렉시온은 야간발작성혈색소뇨증, 중증근무력증 등에 활용되는 희귀질환 신약 솔리리스와 울토미리스를 보유하고 있다. 이에 한국아스트라제네카도 2023년 2월부터 국내 판매에 나서고 있다. 이에 희귀질환 사업부의 직원 수가 증가하게 됐다.반면 한국아스트라제네카의 지난해 직원 수가 줄어든 가장 큰 이유는 SGLT-2 억제제 계열 당뇨병 치료제 포시가의 한국 시장 철수다. 이 회사는 기존 포시가 판매 부서가 속한 CVRM(Cardio Vascular Renal Metabolism) 사업부를 대상으로 ERP를 실시했다.

닐 쿠쉬 락다왈라 미국 브리검여성병원 교수 [데일리팜=손형민 기자] “캄지오스는 3년에 걸친 임상연구에서 많은 폐색성 비대성 심근병증 환자들의 증상 관리와 안전성 또한 일관되게 유지되는 것으로 확인됐습니다. 장기 투여에서도 효능을 확인한 만큼 많은 폐색성 비대성 심근병증 환자들이 이 치료제를 통해 수술 없이 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있을 것으로 기대합니다.”닐 쿠쉬 락다왈라 미국 브리검여성병원 교수는 최근 데일리팜과 만난 자리에서 폐색성 심근병증 치료에 유일한 표적치료옵션으로 자리한 ‘캄지오스’에 대해 이같이 평가했다.폐색성 비대성 심근병증(oHCM)은 심장이 비정상적으로 커지는 비대성 심근병증(HCM)의 한 유형으로, 주로 좌심실 부위의 근육이 두꺼워지면서 혈액 순환과 심장 기능에 장애를 일으키는 질환이다. 가장 흔한 증상으로는 호흡곤란, 흉통, 실신 등이 있으며, 심부전, 심방세동 등 다양한 합병증과 돌연사로도 이어질 수 있다.그간 폐색성 비대성 심근병증의 병태생리를 직접적으로 표적할 수 있는 치료제가 없어 수술 이외에 가능한 치료 방법이 제한적이었다.폐색성 비대성 심근병증 치료에 대한 미충족 수요가 높았던 상황에서 병태생리를 표적할 수 있는 최초의 치료제로 캄지오스가 등장해 새로운 치료 돌파구를 열었다.캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증의 원인인 심장 근육 내 액틴과 마이오신의 과도한 교차 결합 형성을 감소키는 기전을 가진 치료제로, 과하게 수축했던 심장 근육을 이완시킬 수 있다. 또 이 치료제는 심장의 기능뿐만 아니라 구조까지 개선시키는 심근 리모델링 효과를 나타냈다.캄지오스는 이달 국내에서도 건강보험 급여가 적용됐다. 이에 국내 폐색성 심근병증 환자에게도 수술 이외에 표적치료옵션을 사용할 수 있게 됐다.닐 교수는 캄지오스가 허가임상 뿐만 아니라 장기투여에서도 효능과 안전성을 확인한 만큼 폐색성 심근병증 치료 패러다임을 바꿀 수 있다고 평가했다.캄지오스, 장기투여 임상에서도 일관된 효과 입증캄지오스는 허가 임상인 EXPLORER-HCM 임상 결과, 캄지오스는 1차 평가변수인 증상의 정도(NYHA 등급)와 운동 능력(pVO2)을 모두 고려한 복합 평가변수를 위약군 대비 유의하게 개선시켰다.이 치료제는 장기투여 안전성과 효능에 대해서도 추가적인 근거를 입증해나가고 있다. 지난 9월 유럽심장학회 연례학술대회(ESC 2024)에서 캄지오스의 장기 복용 효과와 안전성에 대해 평가한 MAVA-LTE 임상 연구 결과가 공개됐다.중간 분석 결과, 치료 180주차 시점에 66.3%의 환자들이 NYHA 1등급에 도달했으며, 46.8% 환자에서 완전 반응(NYHA 1등급+Valsalva LVOT 압력차 30mmHg 이하 도달)이 확인됐다. NYHA는 뉴욕심장협회가 구분한 환자의 증상과 활동 능력 제한 수준 평가도다.N말단 pro-뇌 나트륨 이뇨펩티드(NT-proBNP) 수치도 180주 시점에 기저치 대비 81% 감소하였고 정상 수준으로 낮아진 환자도 53.8%에 달했다. NT-proBNP는 심부전 중증도 평가와 예후 결정에 사용되는 바이오마커로 심부전 환자의 심근 세포가 늘어나는 등 과한 부하를 받을 때 증가한다.환자의 건강 관련 삶의 질을 측정할 수 있는 EQ-5D-5L 점수도 상승해 환자들이 주관적으로 체감하는 건강 상태도 개선된 것으로 나타났다.닐 교수는 “MAVA-LTE 연구를 통해 확인된 캄지오스의 장기 데이터는 상당히 고무적이다. 3년에 걸친 긴 연구기간 동안 환자들의 증상이 지속적으로 잘 관리됐고, 안전성 프로파일 또한 일관되게 유지됐다"라며 "특히 장기 치료 기간 동안 우려됐던 심장 기능 저하나 약효 감소와 같은 이상반응은 관찰되지 않았으며, 치료 효과나 수축기 기능(systolic function)도 안정적으로 유지됐다”라고 강조했다.이어 “실제로 캄지오스가 도입된 이후 수술을 선택하는 환자 수가 감소하고 있다. 임상 현장에서 확인된 캄지오스의 리얼월드 데이터는 기존 임상연구에서 입증된 결과와 거의 동등한 수준의 효과와 안전성 프로파일을 보여주고 있다”라며 “캄지오스 치료를 받은 대부분의 환자들 역시 개인의 병태생리에 따라 차이는 있지만 대체로 증상이 크게 개선됐거나 이전보다 훨씬 나아졌다는 반응을 보이고 있다”라고 강조했다.닐 교수는 “심장의 기능뿐만 아니라 구조까지 개선시키는 심근 리모델링 효과는 캄지오스의 초기 연구인 EXLORER-HCM에서부터 가장 주목받았던 부분”이라며 “실제 연구 결과 캄지오스 치료 이후 좌심실 벽 두께와 좌심실 질량 등 HCM의 심장 비대 관련 지표들이 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 이러한 변화는 캄지오스 치료 24주차부터 30주까지 관찰된 결과로, 이후 장기 치료 기간 동안에도 유지됐다”라고 말했다.표적치료옵션 등장했지만…미진단 환자는 여전히↑이처럼 표적치료옵션이 등장했지만 폐색성 비대성 심근병증은 진단이 쉽지 않은 실정이다.닐 교수에 따르면 많은 심근병증 환자들이 장기간 지속된 증상에 적응하면서 오히려 질환을 인지하지 못하게 된 경우가 흔하다. 대개 증상 때문에 신체 활동을 점차 줄이고 제한된 생활방식에 적응하면서 자신의 건강 상태가 정상적이지 않다는 사실을 잊어버리게 된다.실제 많은 환자들이 진단을 받고 치료 후 상태가 호전되고 나서야 비로소 과거의 증상들이 비대성 심근병증에 의한 것이었다는 사실을 뒤늦게 깨닫고 있다는 게 닐 교수의 설명이다.닐 교수는 “비대성 심근병증의 미진단 문제는 현재 전 세계적으로 당면한 주요 과제 중 하나다. 이를 해결하기 위해서는 우선 심장내과 의료진을 대상으로 환자의 증상이 질환과 연관될 수 있다는 점을 주지시키기 위한 교육이 다양한 경로로 진행돼야 한다”라고 강조했다.이어 “좌심실 벽 두께가 두꺼운 경우, 이를 단순히 고혈압에 의한 2차적 결과로만 판단하거나 상태의 심각성을 간과하지 않도록 해야 한다. 또 적절한 영상의학적 검사가 시행되지 않아 비대성 심근병증이 제대로 진단되지 못하는 사례를 방지하는 것도 반드시 해결해야 할 문제”라고 피력했다.캄지오스가 도입되면서 이제는 하루에 한 번 경구 치료제를 복용하는 것만으로도 좌심실 유출로의 폐색과 증상들을 개선시킬 수 있게 됐다. 여전히 수술적 치료가 필요한 환자들도 있지만 대부분의 환자들은 경구 약물 치료만으로 증상을 효과적으로 관리할 수 있다는 점에 만족감을 보이고 있다는 게 닐 교수의 의견이다.닐 교수는 “최근 미국과 유럽의 비대성 심근병증 가이드라인은 모두 환자 중심의 접근을 최우선 과제로 삼고 있다. 특히 환자의 증상 관리를 최우선 목표로 두고 증상을 개선시킬 수 있는 치료 옵션을 확대하는데 중점을 두고 있다”라며 “기존에는 중격축소술(SRT)과 같은 외과적 치료가 주요 옵션이었지만 캄지오스가 새롭게 등장해 가이드라인에 포함되면서 환자들에게 더욱 다양한 치료 선택지를 제공할 수 있게 됐다”라고 강조했다.이어 “과거에는 비대성 심근병증 환자에서 운동이 금지되거나 제한되는 경우가 많았지만 최근 여러 연구를 통해 적절한 수준의 신체 활동이 환자들에게 안전하다는 점이 확인됐다”라며 “이를 바탕으로 규칙적인 운동과 일정 수준의 신체 활동을 허용하는 방향으로 지침을 완화하는 등 비대성 심근병증 환자들의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 방법을 지속적으로 모색하고 있다”라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 보험급여 목록에 이름을 올리게 됐다.보건복지부는 이달 28일 제23차 건강보험정책심의위원회를 열고 한국BMS제약의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)에 대한 급여 적용을 예고했다.이에 따라, 캄지오스는 내달(12월)부터 원활한 처방이 이뤄질 것으로 예상된다.2023년 5월 국내 허가된 캄지오스는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 단계에서부터 재논의 판정 등으로 인해 어려움을 겪었다. 이후 약평위를 통과하고 지난 8월 약가협상에 돌입했지만 협상 기일(60일) 동안 결론을 내지 못했다. 이후 연장협상에서 빠르게 합의하면서 이번 건정심에 상정됐다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=이정환 기자] 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(주성분 마바캄텐)와 신경모세포종치료제 콰지바주4.5ml(주성분 디누툭시맙베타)가 내달 1일부터 건강보험급여 적용된다.내년 1월부터 뇌혈관과 복부동맥류 수술 수가가 최대 2.7배 인상된다. 필수의료 공정보상 차원이다.산정특례대상도 내년부터 66개 질환이 확대 적용되면서 희귀질환자 의료비 부담 완화를 예고했다.28일 보건복지부는 2024년 제23차 건강보험정책심의위원회를 열고 이같이 의결했다.캄지오스·콰지바주 12월부터 신규 급여오는 12월 1일부터 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선 치료제 캄지오스에 건강보험이 적용된다.지금까지 고혈압, 부정맥 등에 쓰는 베타차단제나 칼슘채널차단제 사용이 권고됐지만 효과가 없거나 부작용이 심한 환자가 있어 치료에 어려움이 있었다. 캄지오스 보험 등재로 환자 치료기회가 확대될 예정이다.폐색성 비대성 심근병증은 희귀질환자 산정특례 대상으로 산정특례 대상자가 캄지오스 사용 시 본인부담금은 요양급여비용총액의 10%가 적용된다.연간 1인당 투약비용은 약 2249만원으로, 약 225만원의 본인부담금으로 캄지오스를 쓸 수 있게 된다. 지난 19일 건정심에서 건보 적용이 결정된 신경모세포종 환자 치료제 콰지바주도 12월 1일부터 급여가 인정된다.신경모세포종 치료제는 ▲만 12개월에서 20세 미만의 이전에 ▲유도화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 후 ▲조혈모세포이식을 받은 이력이 있는 신경모세포종, 재발성 혹은 불응성 신경모세포종에서 급여가 가능하도록 급여기준이 설정됐다.지금껏 신경모세포종 환자는 1인당 연간 투약비용 약 3억5000만원을 부담해왔다.이번 건강보험 적용으로 연간 투약비용이 약 1050만원(본인부담 5%, 본인부담상한제 적용 시) 수준으로 줄어든다.콰지바주는 중증질환 치료제 신속 등재 지원을 위해 식약처 허가와 동시에 건강보험심사평가원 급여 평가, 국민건강보험공단 약가협상을 동시 진행하는 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 약제로 선정된 치료제다.식품의약품안전처 허가 후 5.5개월 만에 등재됐다.복지부는 최근 2차 시범사업 수요조사를 완료했으며, 연내 대상 약제 선정 후 시범사업을 추진한다.뇌혈관·복부동맥류 수술 수가 인상…내년부터 >뇌출혈, 뇌종양 등으로 뇌압이 올라갈 경우 두개골 절개(개두술) 또는 구멍(천두술)을 내 상승 압력을 경감시키고 원인을 제거하는 응급수술이 필요하다.복부동맥류는 복부 대동맥이 비정상적으로 확장되는 것으로, 파열되면 사망 가능성이 높고 동맥류 제거를 위한 수술 위험도와 난이도가 높다.개두술·천두술과 복부동맥류 수술은 생명과 직결되는 필수의료지만, 고위험·고난도 의료행위로 기피 대상이다.이에 복지부는 내년(2025년) 1월부터 필수의료분야 공정보상을 통한 의료기반 강화를 위해 개두술·천두술 등 뇌혈관 수술과 복부동맥류 수술의 수가를 대폭 인상한다.혈관의 파열 여부, 뇌엽절제술 동반 여부, 수술 부위 등에 따라 수술을 세분화하고, 위험도·난이도에 따라 상대가치점수를 최대 2.7배까지 인상한다. 산정특례 대상 희귀질환 확대건강보험 본인일부부담금 산정특례제도는 의료비 부담이 큰 암 등 중증질환자, 희귀·중증난치질환자의 의료비 부담 완화를 위해 환자가 내는 돈을 낮추는 제도다.본인부담률이 입원 20%, 외래 30%∼60%인 경우 산정특례 시 입원·외래 0%∼10%가 적용된다.이번 건정심에서는 희귀질환관리법에 따라 국가관리대상 희귀질환으로 신규 지정된 이완불능증 등 66개 희귀질환(1248 → 1314개)을 산정특례 대상 질환으로 확대 적용하기로 했다.이완불능증은 식도 연동운동이 감소하거나 하부식도 괄약근 이완에 문제가 생겨 음식물이 내려가지 못하는 질환이다.이번에 신규 지정된 희귀질환에 대한 산정특례 확대는 관련 고시 개정 등을 거쳐 내년 1월부터 적용된다. 의료비 부담이 높은 희귀질환자의 의료비 부담 완화가 기대된다.국검 정신건강검사 첫 진료비 본인부담금 지원내년 1월부터 국가건강검진(이하 국검)에 포함된 정신건강검사에서 우울증이나 조기정신증 위험군으로 나올 경우, 의료기관에서 정확한 진단을 받을 수 있도록 첫 진료 본인부담금을 지원한다현재 건강검진 항목에 우울증 검사가 포함됐지만, 검진으로 새롭게 발견된 정신건강 위험군이 치료로 이어진 비율은 17.8%에 불과하다.질병의 조기 발견·치료란 건강검진 목적에 따라 질환 사후관리가 이뤄질 수 있도록, 국검 내 정신건강검사 결과 위험군으로 분류되면 첫 진료비를 지원받을 수 있다. 첫 진료비 지원 항목은 진찰료, 검사료(증상 및 행동평가 척도검사 1종), 상담료(개인정신치료 1종)로 구성됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 보험급여 등재를 향한 9부 능선을 넘었다.취재 결과, 한국BMS제약과 국민건강보험공단의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상을 타결했다. 한번의 연장 결정 후 빠르게 합의를 이룬 모습이다.캄지오스는 이에 따라, 연내 등재 고시도 기대할 수 있게 됐다.이 약은 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 단계에서부터 재논의 판정 등으로 인해 어려움을 겪었다. 이후 약평위를 통과하고 지난 8월 약가협상에 돌입했지만 협상 기일(60일) 동안 결론을 내지 못했다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스캡슐(마바캄텐, BMS)이 건강보험공단과 협상을 재개한 것으로 나타났다.캄지오스는 지난 8월 약가협상에 돌입했지만, 기한(60) 내 합의에 이르지는 못한 상황. 하지만 협상기한이 연장돼 빠르면 연내 급여 등재가 가능할 수도 있다는 전망이 나온다. 특히 국회 국정감사 지적으로 급여에 급물살을 타는 것 아니냐는 의견도 나온다.역시 국감에서 지적됐던 협상 결렬 약제 로비큐아도 약평위를 건너뛰고, 다시 공단과 협상에 돌입할 수 있다는 전망도 나온다.24일 업계에 따르면 23일 종료된 국회 보건보지위원회 국감에서 박희승 민주당 의원은 캄지오스 급여 진행상황을 질의하며 신속 급여를 요청했다.캄지오스는 지난 8월 초부터 약가협상을 진행했다. 협상기한은 60일로, 예정대로라면 10월초에는 합의가 이뤄져야 했다.이에 대해 건보공단은 박 의원 질의 답변에 "약제급여평가위원회 결과를 기반으로 제약사와 적정한 약가 및 예상청구금액 설정, 위험분담계약을 체결하기 위해 협상 추진 중에 있다"면서 "다만, 현재 협상 진행 과정에서 제약사에서 추가 자료 제출을 위한 시간 필요의 사유로 협상의 일시 중지를 요청했기에 공단은 이를 수용, 협상기한이 연장됐다"고 설명했다.즉, 추가 자료 제출 기간은 협상 기간에서 제외해 기한이 연장됐다는 것이다.공단은 이어 "심근병증 환자의 적극적인 치료를 위해 신약접근성을 보장하고 재정부담을 최소화 할 수 있도록 제약사가 제출한 환자 규모, 시장점유율 등 재정영향 관련 자료 및 임상 문헌 자료를 면밀히 검토해 협상약제의 보험 재정영향 및 임상적 가치를 반영해 협상하겠다"고 밝혔다.캄지오스는 국감뿐만 아니라 최근 언론에서도 다루며 환자들을 위한 신속급여 이슈 중심에 서 있다. 이에따라 보험당국도 신속 급여 등재에 신경 쓰고 있는 것으로 알려졌다.이 때문에 협상을 재개하면서 빠르면 다음달 급여 등재 가능성도 제기되고 있는 상황. 하지만 오늘 열리는 건강보험정책심의위원회 전까지 협상을 마무리해 보고하기 까진 시간이 촉박하다.다음달이 아니더라도 12월까지 연내 등재 가능성은 충분해 보인다.지난 6월 공단과 협상이 결렬된 '로비큐아(롤라티닙, 화이자)'도 다시 약가협상에 돌입할지 주목된다. 이 약은 ALK(역형성 림프종 인산화효소) 양성 비소세포폐암치료제로 1차 치료제로 급여 확대 절차를 밟고 있다.애초 위험분담제 총액제한형 형태로 급여확대를 신청했지만, 협상 결렬 이후 일반 등재로 신청한 상황이다.절차대로라면 심평원 약제급여평가위원회(약평위) 심의를 밟고 다시 건보공단 협상을 진행해야 하지만, 이 약이 RSA에서 일반등재로 전환한 특이사례인만큼 정부가 절차를 간소화할 가능성도 높은 것으로 전해진다.지난 16일 국감에서 이중규 복지부 건강보험정책국장은 "현재 제약사와 협상하고 있다"며 "최대한 빨리 협상해 환자들에게 혜택이 돌아갈 수 있도록 하겠다"고 전향적인 입장을 보이기도 했다. 이에따라 약평위를 건너뛰고 다시 공단과 협상하는 방안이 유력시되고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재를 노리는 '캄지오스'의 여정이 마지막까지 험난하다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약과 국민건강보험공단의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상이 기한내 마무리되지 못하고 연장됐다.캄지오스는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 단계에서부터 재논의 판정 등으로 인해 어려움을 겪었다.이후 약평위를 통과하고 지난 8월 약가협상에 돌입했지만 협상 기일(60일) 동안 결론을 내지 못했다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 "마땅한 치료제가 없었던 질환이기에 많은 비후성 심근증 환자들이 신약을 애타게 기다리고 있다. 특히 지난 7월 약평위 통과후 연내 급여 등재에 대한 기대감이 더욱 커진 상황인데 기다리고 있는 환자분들과 보호자들을 위해 잔여 절차가 조속히 마무리돼 우리나라 비후성 심근증 환자들이 신약의 혜택을 봤으면 한다"고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 현재 제약업계의 뜨거운 감자 중 하나는 '혁신신약'이다. 다국적제약사는 물론 국내기업의 자체 개발 신약이 늘고 있어 적절한 신약의 가치의 인정을 얼마나 인정해 줄 것인지에 관한 관심이 높다.범위를 좁혀보자면 당장 혁신신약에 대한 정부의 기조를 가늠해 볼 수 있는 기준도 있다. 바로 ICER(비용효과비)다.지난달 16일 건강보험심사평가원은 최근 약제급여평가위원회(이하 약평위) 심의를 토대로 개정한 '신약 등 협상 대상 약제의 세부 평가 기준'을 공개했다.개정안에는 여러 내용이 담겼지만, 그중 ICER 임계값 탄력 평가 약제 기준'이 신설이 주목받았다. 주요 내용은 ICER 임계값을 탄력적으로 평가할 기준 중 '신약의 혁신성'이 포함됐다는 것이다.기존에는 ICER 임계값에 대해 '명시적인 임계값을 사용하지 않으며, 질병의 위중도, 사회적 질병부담, 삶의 질에 미치는 영향, 혁신성 등을 고려한 기존 심의 결과를 참고하여 탄력적으로 평가하도록 한다'는 내용이 있었다.여기에 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 현저한 임상적 개선이 인정 가능한 경우 ▲약사법 제35조의4제2항에 해당되어 식품의약품안전처의 신속심사로 허가된 신약 또는 이에 준하는 약제로 위원회에서 인정한 경우로, 3가지 요건을 모두 만족할 때 신약의 혁신성을 인정하기로 했다.당장 혁신신약으로 BMS의 치료제 캄지오스, 길리어드사이언스의 트로델비, 아스텔라스의 파드셉 등이 신약 급여 등재를 노리고 있으며, GSK의 젬퍼리 등이 급여기준 확대에 도전하고 있다.급여 등재 논의는 다각도의 검토가 필요하다. 그러나 그간 해당 치료제들이 ICER 즉, 비용효과의 허들도 존재했다는 점을 고려했을 때 업계가 기대하고 있는 측면도 존재한다.핵심은 탄력(flexibility) 범위다. 정확한 ICER 값이 공개되지 않는다는 점이 고려돼야 하지만 벌써부터 탄력 범위에 대한 정부와 업계의 시각차가 크다는 이야기가 들리고 있다.이제 제도가 개선된 시점에서 평가를 내리기는 시기상조다. 다만 'flexibility'라는 단어가 탄력성이라는 뜻 외에도 융통성, 유연성 등을 담고 있다는 점에서 적어도 혁신신약만큼은 천장이 닫히지 않은 유연한 사고를 업계는 기대하고 있다.특히 혁신신약의 기준이 또는(or)이 아닌 그리고(and)의 관점으로 허들이 높다는 측면에서 더욱 그렇다.그러나 ICER의 탄력적인 평가는 고무줄과 같이 늘어날 수 있지만 반대로 줄어들 수 있는 것처럼 일괄적 기준이 아닌 업계가 수용해야 하는 부분도 있을 것으로 생각된다.모든 제약사가 각 치료제의 '혁신'을 강조하고 있지만 그 '가치'를 얼마나 일정할지는 약마다 다를 수 밖에 없다는 의미다.그동안 평행선을 달려오던 ICER에 대한 논의에 작은 소통의 다리가 만들어졌다. 그동안 해당 논의는 사례의 싸움이기도 했다. 각자의 입장에 맞는 해외 등의 사례를 통해 주장을 뒷받침하는 경우가 많았다.국내의 약가를 중동 등 해외에서 참고하는 사례가 늘어나고 있다는 말이 지속적으로 들려온다. 이 때문에 코리아패싱의 가능성도 늘 언급되고 있다. 혁신신약의 가치인정 역시 이러한 상황에 발맞춘 변화 중 하나라고 생각된다.변화가 선언에 그치지 않기 위해서 '어떤' 나라가 '어떻게' 하는가의 사례의 논의 이외에도 한국이 '제1의 선례'가 되는 선도적인 논의도 필요하지 않을까?

[데일리팜=어윤호 기자] 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 보험급여 등재를 향한 마지막 관문에 돌입한다.관련 업계에 따르면 보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 한국BMS제약의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)치료제 캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상 명령을 내렸다.건강보험심사평가원 단계에서부터 재논의 판정 등 어려움을 겪었던 캄지오스가 급여 등재를 이룰수 있을지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 한번 보류 판정을 받았다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재를 노리는 '캄지오스'의 처방 환경 조성이 한창이다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)는 현재 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원을 비롯해 강원대병원, 경북대병원, 계명대병원, 부산대병원, 분당서울대병원, 전남대병원 등 전국 약 50개 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.이에 따라 캄지오스가 급여 등재에 성공하고 활발한 처방을 확보할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 현재 캄지오스는 지난 4일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 건강보험공단과 약가협상을 앞두고 있다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적 의약품(BTD)으로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 한국비엠에스제약의 증상성 폐색성 비대성 심근병증 치료제 '캄지오스캡슐'이 재심의를 통해 약제급여평가위원회를 통과했다.또한 한독의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '엠파벨리주'도 급여가 인정돼 건강보험공단 협상 단계로 넘어간다.건강보험심사평가원은 2024년 제7차 약제급여평가위원회를 열고, 이같은 내용의 결정신청 약제 급여 적정성을 심의했다고 밝혔다. 이번에 약평위 심의 안건에 오른 약제는 3개다. 증상성 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스캡슐과 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 엠파벨리주, 미쓰비시다나베의 시신경척수염범주질환 치료제 업리즈나주가 평가를 받았다.이 가운데 캄지오스캡슐과 엠파벨리주는 급여 적정성을 인정받았다. 이에따라 두 약은 건강보험공단과 약가 협상을 진행해 최종 급여 등재 여부가 결정될 것으로 전망된다.캄지오스는 지난달 열린 약평위에서 재심의 판정을 받은 바 있다. 한 달만에 다시 열린 약평위에서는 급여 적정성을 인정받은 것이다.이에 반해 업리즈나주는 평가금액 이하 수용시 급여 적정성이 있다고 판단했다. 미쓰비시다나베가 평가금액 이하를 수용하면 건강보험공단 협상 단계로 넘어가고, 불수용하면 급여등재가 불발된다.만약 약가협상 생략 기준 평가금액 이하를 수용하게 되면 공단과는 예상청구금액 협상만 진행하면 된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 재논의 판정을 받았던 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 오늘 다시 심판대에 오른다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)가 4일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정된다.이에 따라 캄지오스가 급여 적정성을 인정받고 건강보험공단과 약가협상 단계로 넘어갈 수 있을지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 한번 보류 판정을 받았다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 역시 한번에 결론은 나지 않았다. 최초의 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'의 보험급여 등재 논의가 순탄치 않은 모습이다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)는 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정됐지만 '재논의' 판정을 받았다.경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 약물 자체가 해당 질환에서 최초 치료옵션인 만큼, 단번에 결과를 도출하진 못한 것으로 판단된다.다만 정부가 혁신신약 우대방안을 비롯 신약 가치산정에 대한 개선 의지를 보이고 있는 만큼, 다음 약평위에서 캄지오스의 평가에도 영향을 미칠지 지켜 볼 부분이다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'의 보험급여 등재 논의에 진전이 생길지 주목된다.관련 업계에 따르면, 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)는 최근 건강보험심사평가원 경제성평가소위원회를 통과, 약제급여평가위원회 상정 일정을 조율 중이다. 이르면 오는 6월 약평위 상정 가능성도 점쳐진다.캄지오스가 해당 질환에서 최초 치료옵션이기 때문에 첫번째 도전에서 어떤 결과가 도출될지 지켜 볼 부분이다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 "근시안적으로 보면 캄지오스의 급여 등재가 건강보험 재정에 부담으로 느껴질 수 있지만, 거시적으로 시야를 확장해보면 그렇지 않다고 본다. oHCM 환자들을 제대로 치료하지 않고 방치하면 심부전 발생 위험이 높아져 이로 인해 소요되는 직간접적 의료비용이 증가할 수밖에 없다"고 말했다.

김형관 교수 [데일리팜=어윤호 기자] 어떤 질환에서 신약의 개발이 더딘 이유는 보통 둘 중 하나다. 질환의 인지도가 떨어지거나 약의 개발 자체가 어려운 경우다.한국BMS제약의 '캄지오스(마바캄텐)'는 이 모두에 해당하는 상황을 뚫고 탄생한 약이다. 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy), 캄지오스는 이름만 들어도 어려운 이 희귀질환의 최초 표적 치료옵션이다.oHCM은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 좌심실에서 전신으로 혈액을 내보내는 통로가 좁아지거나 막히는 희귀 심장 질환이다. 단순히 심장 구조의 기형을 초래하는데서 그치지 않고 심장의 기능을 저하시킨다. 이때문에 호흡곤란, 흉통, 어지럼증, 실신 등의 증상 뿐만 아니라 심혈관계 합병증 위험과 심장 돌연사까지도 발생시킬 수 있어 치명적이다.게다가 단기적인 증상 관리 외에 질환 자체를 개선시킬 수 있는 치료법이 거의 없었다. 이같은 상황에 oHCM 심장 마이오신과 액틴의 교차 다리 결합 형성 가능성을 감소시키는 기전인 캄지오스의 등장은 의료진들을 설레게 했다.하지만 문제는 역시 보험급여다. 지난해 5월 국내 승인된 캄지오스는 아직까지 비급여 상태에 머무르고 있다. BMS는 현재 등재 절차를 진행중인데, 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정을 기다리고 있는 상황이다.데일리팜은 김형관 서울대병원 순환기내과 교수를 만나, 캄지오스의 가치와 급여 필요성에 대해 들어 봤다.-심초음파 검사에 대한 급여 범위가 확대되면서 국내에서도 HCM 진단이 늘고 있다. 실제 진료 현장에서도 진단율 증가가 체감되는가? 현재 국내 HCM 환자 규모는 어떠한가?일반적으로 알려져 있는 HCM의 유병률은 500명 중 1명인데, 이는 미국, 유럽의 3차 의료기관을 중심으로 조사된 유병 수준이다. 실제 더 넓은 범위의 일반 인구집단을 대상으로 조사하면, HCM 환자 수가 더 많을 것으로 추정된다. 최근에는 HCM이 200명 중 1명꼴로 발생할 것으로도 보고 있다.국내의 경우 아직 정확한 데이터는 없지만, 국민건강보험공단 데이터를 살펴보면 2010년부터 HCM을 진단받은 환자 수가 증가하고 있다. 2010년부터 2016년 사이에 HCM 환자 수가 2배 가까이 증가했다. 우리나라는 건강검진을 시행하면서 상대적으로 낮은 가격으로 심초음파 검사를 추가할 수 있기 때문에 진단율이 증가한 것으로 분석된다. 특히 50대 이상 환자들에서 진단이 증가하는 것이 그 간접적인 증거가 된다고 생각한다.-oHCM은 질환 자체에 대한 의료진의 인지도도 높지 않을 것 같다.사실 HCM은 그동안 치료할 수 있는 방법이 거의 없다 보니 인식도 낮고, 연구도 활발히 진행되지 않았다. HCM 의심 소견을 보이거나 진단받더라도 치료제가 없었기 때문에 3차 의료기관까지 진료가 연계되는 경우가 거의 없고, 경쟁적인 운동을 하지 말고 증상을 조절하면서 관리하라고 권고하는 정도였다.-캄지오스의 출현은 확실히 의미가 있겠다.기존에는 oHCM을 치료하기 위해 베타 차단제 및 칼슘채널차단제를 주로 사용해 왔는데, 해당 약제들은 oHCM의 병태생리학적인 기전을 차단할 수 있는 약물이 아니기 때문에 효과가 제한적이고, 실제 호전되는 환자들도 많지 않았다. 디소피라미드라는 약물도 과거에 사용했는데 부작용 문제 때문에 더 이상 사용하지 않으며, 우리나라에서는 처방이 불가능하기 때문에, 사실상 oHCM 치료를 위해 사용할 수 있는 약이 거의 없었다.이렇게 열악했던 치료 상황에서 캄지오스가 등장하자 의료진들의 기대가 상당히 높을 수밖에 없었다. 처음에는 반신반의했는데, 임상 데이터를 확인해보니 믿기 어려울 정도로 효과가 좋았다. 실제 해외에서 캄지오스 치료를 받은 환자의 데이터를 보더라도 심초음파상에 전후 변화가 확연할 정도였다. 현재 진료를 담당하고 있는 환자 중 7명에게 캄지오스를 사용했는데, 100%라고 이야기할 수 있을 정도로 거의 모든 환자의 상태가 호전됐고, 한 달 만에 효과가 나타났다.-캄지오스 임상 결과를 보면, oHCM 환자들의 운동 능력을 개선시킨 것으로 확인됐는데, 실제 어느 정도로 유의한 결과인가?운동 능력은 객관적으로 측정할 수 있는 지표와 환자가 주관적으로 평가하는 지표 두 가지로 나눌 수 있는데, 임상연구에서 캄지오스는 두 지표 모두를 큰 폭으로 개선시켰다. 실제 캄지오스 치료를 받고 있는 담당 환자들의 주관적 지표도 모두 개선됐다.NYHA 등급이 최소 1단계 이상 개선됐고, 3등급에서 1등급까지 개선된 경우도 있다. 운동 능력 외에도 피 검사로 NT-proBNP 수치를 확인해 심장 기능을 평가할 수 있는데, 담당 환자 중에서 NT-proBNP 수치가 높았던 경우 캄지오스 치료를 시작하고 모두 NT-proBNP 수치가 감소했다. 어떤 환자는 NT-proBNP 수치가 2~3천대에 있다가 캄지오스 치료 1개월 만에 정상 범위로 떨어질만큼 놀라운 효과가 나타났다.-작년 유럽심장학회(ESC, European Society of Cardiology)가 2014년 이후 약 9년만에 심근병증 관리 가이드라인을 새롭게 업데이트하며 캄지오스 치료 관련 권고사항을 추가했다. 이에 대해 어떻게 생각하는가?고무적인 일이다. 오히려 1차 치료제로 권고될 것이라 기대했는데, ESC 측에서 보수적으로 접근한 것 같단 느낌이 들었다. ESC 가이드라인 특성상 처음부터 바로 1차 치료제로 권고된 경우가 많지 않은 만큼 향후 캄지오스의 권고 단계가 1차로 변경될 가능성은 충분하다고 생각한다.-캄지오스가 1차치료제로써 충분한 가능성을 갖고 있다는 얘기로 들린다.그렇다. oHCM의 병태생리학적 기전을 고려할 때 장기적으로 캄지오스가 1차 치료제로 자리잡는게 바람직하다고 생각한다. 그래야 환자들이 2-3개월 동안 효과가 없는 약을 사용하면서 불필요하게 시간과 의료비를 소모하는 걸 오히려 줄일 수 있다고 생각한다.-문제는 캄지오스는 아직 비급여 약제다. 의료현장의 아쉬움이 있을 것이다.oHCM은 젊은 연령대에서도 심방세동이나 좌심실의 심첨 동맥류가 드물지 않게 발생할 수 있기 때문에 뇌졸중 위험이 높은 편이다.실제 진료했던 40대 후반의 젊은 oHCM 환자의 경우, 증상이 전혀 없다가 2~3년에 한번씩 진행하는 스크리닝 검사에서 심첨 동맥류가 발견됐다. 현재 국내에서는 동맥류만으로는 뇌졸중 예방을 위해 NOAC(신규경구용항응고제)을 사용할 수 없고 와파린을 사용해야 하는데, 와파린은 투여시 지속적인 모니터링이 필요해 애로사항이 많은 편이다.그래서 환자에게 oHCM 때문에 동맥류가 생긴 것 같다고 설명하며 수술 혹은 캄지오스 치료를 제안했다. 결국 환자가 캄지오스 치료를 선택했는데, 1개월만에 심첨 동맥류로 보이던 부분이 개선되고 폐색됐던 심장 상태도 개선됐다. 만약 캄지오스 치료를 받지 못했다면 동맥류가 고착화돼 뇌졸중 위험이 증가하고, 어쩔 수 없이 효과가 부족한 약으로 치료를 받으면서 계속 입원하고 숨참 증상을 겪어야만 했을 것이다. 캄지오스의 급여 처방이 가능해지면 비슷한 어려움을 겪고 있는 환자들이 많은 혜택과 도움을 받을 수 있을 텐데, 이전 치료 옵션들을 비교 대상으로 두고 급여 적정성을 논의하려고 하다 보니 어려운 점이 많은 것 같다. 실제 진료 현장에는 높은 비급여 비용이 부담돼 약을 못 쓰고 급여 등재만을 기다리고 있는 환자들이 정말 많다.-캄지오스는 약평위 상정을 기다리고 있다. 언급했듯이 캄지오스와 비교할 수 있는 기존 치료제가 없는 상황이란 것이 의료진들의 입장인데, 급여 당락을 검토할 때 정부가 고려해 줬으면 하는 점이 있나?근시안적으로 보면 급여 등재가 건강보험 재정상으로는 불이익으로 보일 수 있지만, 거시적으로 시야를 확장해보면 전혀 그렇지 않음을 알 수 있다. oHCM 환자들을 제대로 치료하지 않고 방치하면 심부전 발생 위험이 높아져 이로 인해 소요되는 직간접적 의료비용이 증가할 수밖에 없다.또 심첨 동맥류가 발생하면 뇌졸중 위험도 높아지는데, 이렇게 되면 뇌졸중 약물 비용에 입원 비용까지 추가된다. 해당 비용들을 모두 종합해 장기적으로 생각해보면, 더 많은 환자들이 합병증을 겪기 전에 캄지오스로 치료를 받고 상태가 개선되면, 응급실 입원이나 다른 합병증 치료로 인해 발생하는 부가 비용을 오히려 줄일 수 있게 돼 효과적이다. 결국은 환자와 의사 뿐만 아니라 보건당국도 상호 이익을 얻을 수 있다고 생각한다.

엠마 찰스 BMS 부사장. [데일리팜=어윤호 기자] 글로벌제약사들은 적응과 변신의 귀재다. 급격하게 변하는 헬스케어 산업의 트렌드에 맞춰 각종 인수합병, 기술수출 계약을 통해 파이프라인을 조정하고 신약을 내놓는다.여기엔 상당한 예측 능력까지 포함된다. 어마어마한 비용과 시간을 요구하는 신약개발의 초기 단계부터 그 시장성을 가늠해야 하기 때문이다.BMS제약은 적응과 변신 활발히 도모한 제약사 중 하나다. B형간염치료제 '바라크루드', 오노약품과 협업 중인 면역항암제 '옵디보' 이후 뚜렷한 먹거리가 없다고 평가받던 이 회사는 '레블리미드' 보유사 세엘진을 비롯 크고 작은 인수합병 단행 후 지난 2년 간 국내에서만 6개 신약을 승인 받았다.여기에 한국BMS는 허가된 약물 중 골수섬유증치료제 '인레빅', 급성골수성백혈병치료제 '오뉴렉', 판상건선치료제 '소틱투', 궤양성대장염치료제 '제포시아' 등의 보험급여 등재에 성공했으며 현재 폐색성심근병증치료제 '캄지오스'의 등재 절차를 진행 중이다.데일리팜은 얼마 전 내한한 엠마 찰스(Emma Charles) BMS Intercontinental 수석 총괄 부사장(SVP, Senior Vice President)을 만나, 회사의 비전과 전략에 대해 들어 봤다. 그는 아시아, 오세아니아, 캐나다 및 라틴 아메리카 등 국가를 총괄하고 있다.-BMS가 심혈관이나 간질환, 당뇨병 등 특정 질환에 특화된 제약사로 인식되던 때도 있었는데, 최근 출시한 6개 신약은 치료 분야가 모두 다르다.=지금의 BMS는 향후 10년을 위한 새로운 장을 열고 있는 단계다. 심혈관, 면역학, 종양학 및 혈액학 등의 치료 분야에서 우리가 나아갈 방향을 확인하는 여러 활동을 진행 중이다.먼저 심혈관 분야에서는 그동안 쌓아 온 강점을 유지해 나가는 동시에, 캄지오스를 비롯해 새로운 적응증을 가진 파이프라인을 개발하고 있다. 면역학 분야에서는 류마티스 관절염 치료제 오렌시아의 리더십을 유지해 나가면서, 신약인 소틱투와 더불어 현재 연구 중인 루푸스 등의 자가면역질환 치료제도 지속해서 개발할 계획이다. 또한 종양학과 혈액학은 BMS의 중요한 축을 계속해서 담당할 예정이다.-BMS는 인수합병 등을 통해 다양한 파이프라인과 후보물질을 적극적으로 확보하고 있다.=회사는 환자들에게 혁신 신약을 제공하고 지속해서 성장하기 위해, 적극적인 인수합병을 통한 R&D에 노력을 기울이고 있다. 이를 통해 현재 30개 이상의 파이프라인을 개발 중이다.예를 들어 레이즈바이오(RayzeBio), 미라티테라퓨틱스(Mirati Therapeutics)의 인수는 표적치료제 등의 후보물질을 확보해 종양학 분야를 강화하는 계기가 됐다. 최근 카루나테라퓨틱스(Karuna Therapeutics) 인수를 완료했는데, 이로써 조현병과 알츠하이머로 인한 정신질환을 적응증으로 하는 KarXT를 확보했다. 올해 미국 출시를 시작으로, 향후 전 세계에 출시할 예정이다.R&D를 추진하는 데 있어, 한국도 매우 중요한 시장이다. 현재 한국에서 50개 정도의 후보물질에 대한 R&D를 적극적으로 진행하고 있다. 이러한 상황을 종합해 봤을 때, 향후 10년 그리고 그 이상까지 BMS가 많은 성장을 이룰 것으로 기대한다.-CAR-T 신약 '브레얀지'와 '아베크마'를 보유하고 있다. 국내에서도 임상연구를 진행 중이라고 들었는데, 구체적인 도입 계획은 없는가?=CAR-T 약물은 일반적인 경구제와 달리, 환자의 혈액을 연구소로 보내 T세포를 추출하고, 이를 치료제로 제조하기까지 복잡한 절차를 거쳐야 한다. 현재 BMS는 Intercontinental Markets에 CAR-T치료제 도입을 촉진할 방법과 그 대상이 될 시장을 모색하고 있다.한국은 이미 도입된 CAR-T 치료제도 있고, 공급에 수반되는 복잡한 요소를 관리할 역량이 있는 준비된 시장임은 분명하다. 정확한 도입 시점을 말하긴 어렵지만, CAR-T라는 혁신 신약을 전 세계에 제공하기 위해 노력하고 있다는 점을 알아줬으면 한다.-한국의 업체들은 전체 개발보단 오픈이노베이션을 통한 기술수출 전략을 구사하고 있다. BMS의 오픈이노베이션에 대한 견해와 한국에 대한 평가를 듣고 싶다.=이노베이션은 BMS가 하는 모든 일의 핵심이다. BMS는 환자의 삶을 변화시키는 치료제를 제공하고자 작년 한 해 R&D에 약 92억9000만 달러를 투자했고, 이 중 일부가 오픈 이노베이션에 활용됐다. BMS는 실제 오픈 이노베이션을 통해 개발된 제품이 매출의 60% 이상을 차지하고 있을 정도로, 오픈 이노베이션은 BMS가 R&D를 지속하고 새로운 파이프라인을 확보하는 데 있어 중요한 DNA다.최근 한국 기업인 오름테라퓨틱(Orum Therapeutics)와의 기술 이전 계약이 성사된 것처럼, BMS는 유망한 후보물질을 가진 다양한 지역의 바이오텍과 협력을 지속하고 있다. 한국에서 진행되는 오픈 이노베이션 프로그램이 다른 국가에서도 동일하게 진행되진 않는다. 우리가 한국을 과학과 혁신 신약 개발을 중요한 가치로 여기고 있음을 알 수 있는 대목이다.-6개 신약이 허가됐고 이중 4개 약물이 급여권에 진입했다. 국내 보험제도를 고려했을 때 상당한 성과라 할 수 있는데, 아직 어려움도 남아 있다.=급여는 전세계적인 과제로, 결코 등재가 쉬운 국가는 없다는 점을 말하고 싶다. 모두가 임상을 통해 표준 치료 대비 어떤 가치가 있는지 입증해야 하고, 치료제가 없던 분야에서 계열 최초의 치료제를 출시하기 위해 협상을 거치면서 혁신 신약 도입으로 기존 치료 대비 직간접적인 비용이 절감된다는 측면을 강조하기도 한다.임상연구 설계부터 이를 통해 확인된 효능과 안전성 등을 가지고 치료제의 가치를 입증해야 하는 한국의 급여 등재 방식이 팀에게 쉽지 않을 것이라 생각한다. 하지만 나는 한국팀을 신뢰한다. 이들은 각 부서 간 협력을 통해 하나의 생태계를 구축하고, 그 속에서 환자들에게 혁신 신약을 신속하게 전달하기 위해 최선의 노력을 하고 있다.-한국에서 신약 등재 후 사후 평가에서 실제임상자료(RWD)나 RWE를 필수적으로 활용하도록 하는 제도를 추진 중이다. 이에 대해 어떤 의견을 가지고 있는가?=먼저 찬반 의견과 무관하게, 환자와 임상현장 그리고 산업계를 위해 치료제 허가 이후 RWE를 계속 수집하는 것은 중요하다고 생각한다. 실제로 '엘리퀴스'는 전 세계 환자를 대상으로 뇌졸중 예방에 대한 가치와 안전성 프로파일에 대한 RWE를 끊임없이 축적하고 있다.협상 시 RWE를 적극적으로 활용해 환자가 얻는 혜택이나 병원 및 보건의료 시스템의 경제성을 보완하는 차원에서 어떤 이득이 있는지 설명할 수 있다고는 생각하나, 이를 필수 사항에 포함하는 것이 적절한 지에 대한 판단은 시장 상황에 따라 달라질 것 같다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 폐색성비대성심근병증치료제 '캄지오스'의 보험급여 심사에 관심이 모아진다.관련업계에 따르면, 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)가 경제성평가를 끝내고 내달(3월) 건강보험심사평가원 경평소위원회 상정을 앞두고 있다.약물 자체가 해당 질환에서 최초 치료옵션이기 때문에 등재 과정에 적잖은 어려움이 예상된다.다만 정부가 혁신신약 우대방안을 비롯 신약 가치산정에 대한 개선 의지를 보이고 있는 만큼, 캄지오스 평가에도 영향을 미칠지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.얼마전 유방암 신약 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)'가 이례적인 ICER 임계값을 통해 진전을 이룬 상황에서, 캄지오스가 성과를 낼 수 있을 지 귀추가 주목된다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.