[데일리팜=손형민 기자] 글로벌제약사가 근이영양증 신약개발에 난항을 겪고 있다. 지난 3월 이탈리파마코의 '듀비자트'가 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인을 획득하며 새로운 치료옵션으로 등극했지만, 화이자와 NS파마 등 후발주자들은 임상에서 잇달아 유효성 입증에 실패했다.15일 관련 업계에 따르면 화이자의 뒤센-근이영양증 신약후보물질 '포다디스트로진 모바파보벡'이 주요 평가변수 충족에 실패했다. 뒤센-근이영양증은 주로 남아에게서 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하는 희귀 근육질환이다. 포다디스트로진 모바파보벡은 미니 디스트로핀 단백질을 유전자를 타깃한다.CIFFREO로 명명된 임상3상 연구는 스테로이드 계열 약물인 글루코코르티코이드를 투여받는 4~7세 뒤센근이영양증 환자 대상으로 진행됐다. 1차 평가변수는 치료 1년 후 환자의 운동 기능을 평가하는 글로벌 평가척도인 NSAA(North Star Ambulatory Assessment, 노스스타보행평가)로 설정됐다.임상 결과, 포다디스트로진 모바파보벡 투여군은 위약군 대비 운동기능 개선 효과를 입증하지 못했다. 포다디스트로진 모바파보벡은 10미터 달리기/걷기 속도 증가율을 포함하는 주요 2차 평가변수에서도 위약군보다 통계적으로 유의한 효과를 나타내지 못했다.안전성 측면에서 포다디스트로진 모바파보벡 투여 시 대부분 경증에서 중등도의 부작용이 발생했다. 전반적인 안전성 프로파일은 관리 가능한 수준이었다.이번 결과로 포다디스트로진 모바파보벡의 상용화 여부는 불투명해졌다. 화이자는 지난달 2~3세 뒤센근이영양증 환자를 대상으로 진행 중인 임상2상 DAYLIGHT 연구에서 포다디스트로진 모바파보벡을 투여했을 때 1명이 심정지로 사망했다고 밝힌 바 있다. 화이자는 DAYLIGHT과 CIFFREO 연구의 교차 투여와 관련된 투약을 일시 중단했다.NS파마의 '빌텝소'도 확증 임상3상에서 효능을 입증하지 못했다. 이 치료제는 미국에서 2020년 8월 엑손 53 뒤센근이영양증 환자 치료 대상으로 가속승인된 바 있다.엑손53 디스트로핀 변이 뒤센근이영양증 남아 77명을 대상으로 진행된 임상에서 빌텝소 투여군은 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인하지 못했다. 빌텝소는 확증 임상에 실패하며 허가 유지에 적신호가 켜졌다.높은 가격·치료옵션은 부족…국내외 제약, 근이영양증 신약 도전은 계속그간 미국에서는 사렙타 테라퓨틱스가 개발한 '에테플리르센', '카시머센', '골로디르센', '엘레비디스'와 NS파마가 개발한 '빌텝소', 이탈리아파마코 '듀비자트' 등 유전자 표적치료제 6종이 허가됐다. 이 가운데 빌텝소는 확증 임상에서 효능 입증에 실패하며 탈락 위기다.또 이들 대부분은 높은 가격으로 인해 환자 접근성이 낮다. 지난해 승인된 엘레비디스의 경우 투약 비용이 41억원에 달한다. 국내에는 아직 허가 신청서조차 제출되지 않은 상태다.유전자치료제 외에는 스테로이드를 처방해야 하는데 장기 사용 시 안전성 위험이 있다. 스테로이드를 장기 복용하게 되면 피부 위축, 감염, 시야흐림, 시력장애 등 다양한 부작용이 나타날 수 있다.이에 제약바이오업계는 다양한 기전을 통해 추가 신약 개발 가능성을 지속 확인하고 있다.국내 제약바이오기업 중엔 이엔셀이 근이영양증 치료제 개발에 도전 중이다. 이엔셀은 국내에서 EN001의 임상1b/2a상을 진행하고 있다. EN001은 중간엽 줄기세포치료제로 손상된 근육과 신경으로 이동, 치료 물질 분비를 통해 근육과 신경 수초를 재생시키는 기전을 갖고 있다.임상1상에서 EN001은 내약성과 안전성이 확인됐다. 뒤센근이양증 환자 6명에게 EN001을 투여한 결과, 환자 모두에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았다. 중대한 이상사례와 주입 관련 반응도 확인되지 않았다.터노아바이오텍의 뒤센근이영양증 치료제로 개발 중인 복합신약 NDC-026은 최근 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. NDC-026은 특정 변이 유전자형이 아닌 다양한 뒤센근이영양증 질환 환자를 타깃한다. NDC-026는 닥터노아바이오텍의 인공지능 신약개발 플랫폼 ARK를 통해 개발됐다. 전임상 단계에 있는 NDC-026은 내년 본임상 진입을 목표하고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 다산제약은 12일부터 2일간 튀르키예 이스탄불에서 개최된 '뷰티유라시아 2024' 전시회에 참가했다고 밝혔다.이번 전시회는 뷰티 및 화장품 업계의 최신 트렌드를 선보이는 행사로 다산제약은 이 자리에서 2024년에 런칭한 신규 더마 브랜드 ‘벨라피움(BellapiumTM)’을 집중적으로 홍보했다.특히 다산제약은 벨라피움의 대표 제품인 히알루론산 필러 3종을 선보여 튀르키예 및 유라시아 지역의 다양한 고객사들을 유치하는 데 성공했다.다산제약 관계자는 “뷰티유라시아 전시회를 통해 벨라피움 브랜드의 가능성을 확인하고 유라시아 지역 내 다양한 비즈니스 기회를 모색할 수 있었다”며 “앞으로도 지속적인 제품 개발과 글로벌 마케팅을 통해 벨라피움의 경쟁력을 더욱 강화해 나갈 계획이다”라고 전했다.다산제약은 이번 전시회에서의 성과를 바탕으로 다산제약은 글로벌 시장에서의 입지를 더욱 강화해 벨라피움을 필두로 한 더마케어 제품 라인의 확장을 이어갈 예정이다.

[데일리팜=손형민 기자] 제약업계가 난치성 암종으로 분류되는 소세포폐암 치료영역에서 임상 성과를 확인했다.비소세포폐암에는 다양한 표적치료제들이 등장해 생존율 개선에 성공했지만 환자 수가 적은 소세포폐암은 사실상 치료제 불모지나 다름 없었다. 면역항암제 티쎈트릭은 소세포폐암 환자의 생존기간을 2개월 연장시키는데 그쳤고 후발주자들은 제한적인 효과를 보였다. 비소세포폐암과 비교해 소세포폐암의 환자들의 아쉬움이 컸다.이에 최근 규제기관의 승인을 획득한 암젠 임델트라가 새로운 표준치료요법으로 등극할 수 있을지 기대를 모은다. 또 보령이 도입한 소세포폐암 신약 젭젤카와 키메릭항원수용체(CAR-T) 치료제들도 추가 임상을 통해 개발 속도를 높이고 있다.14일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 지난달 16일 임델트라(탈라타맙)를 소세포폐암 치료제로 허가했다. 이로써 임델트라는 소세포폐암 2차 치료제로 활용이 가능해졌다. 이번 허가는 가속승인으로 추후 확증임상을 통해 정식 허가 여부를 결정한다.임델트라는 소세포폐암에서 과발현되는 단백질인 DLL3와 면역세포 발현을 유도하는 CD3에 결합하는 기전을 가진 이중항체 항암제다.소세포폐암은 주로 폐 중심부 기도에서 처음 발병하며 진행 속도가 빠른 편에 속한다. 특히 전반적으로 악성도가 강해서 발견 당시에 이미 림프나 혈액의 순환을 통해 다른 장기나 반대편 폐, 혹은 종격동으로 전이돼 있는 경우가 대부분이다.다만 치료옵션은 부족해서 새로운 치료제에 대한 필요도가 높은 상황이다. 임델트라가 임상에서 좋은 효과를 보인 만큼 새로운 표준치료옵션으로 자리할지 주목된다.DeLLphi-301로 명명된 임상2상 연구는 이전에 두 가지 이상의 치료에 실패한 재발성/불응성 소세포폐암 환자 99명을 대상으로 임델트라의 효능을 평가했다.임상 결과, 임델트라 10mg 투여군의 객관적반응률(ORR)은 40%, 100mg 투여군은 32%로 집계됐다. 10mg 투여군의 환자 중 58%가 최소 6개월 동안 임델트라에 반응한 반면 100mg 투여군에서는 61%가 반응했다. 환자 중 2%에서는 완전반응(CR)이 확인됐다. 반응지속기간(DOR) 중앙값은 9.7개월로 나타났다.가장 흔한 치료 관련 이상반응(TEAE)은 사이토카인 방출 증후군(CRS)으로, 10mg 투여군에서는 49%, 100mg 투여군에서는 61%에서 발생했다.소세포폐암 치료제 '젭젤카'젭젤카(러버넥테딘) 역시 임상에서 추가 효과를 보였다. 젭젤카는 스페인 제약사 파마마가 개발한 소세포폐암 신약으로 국내에선 보령이 판매 및 유통 독점권을 보유하고 있다.젭젤카는 현재 백금 기반 화학요법 또는 그 이후에 질병 진행을 경험한 전이성 소세포폐암 환자의 치료를 위해 미국에서 허가됐다. 국내에선 2022년 9월 허가돼 지난해 3월 시장에 비급여 출시됐다.젭젤카는 이리노테칸 병용을 통해 소세포폐암 고위험 환자 특히 화학요법 치료 간격(CTFI)이 30일 이상인 환자에서 반응률을 나타냈다.이전 치료에 실패한 소세포폐암 환자 101명을 추적한 결과, 젭젤카+이리노테칸의 OS 중앙값은 9.7개월로 나타났다. DOR 중앙값은 7.6개월, 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 4.7개월로 확인됐다.3등급 이상 이상반응(AE)은 호중구 감소증(52.5%), 빈혈(27.7%), 설사(19.8%), 피로(18.8%), 열성 호중구 감소증(9.9%) 등이었다. 치료와 관련된 사망은 발생하지 않았다.현재 파마마는 젭젤카의 이리노테칸 병용 가능성과 이리노테칸과의 직접비교 임상을 동시에 진행하고 있다.임델트라 외에도 CAR-T 치료제들도 소세포폐암에서 가능성을 확인 중이다. 노바티스는 노바티스는 지난해 세포치료제 전문 기업 레전드바이오와 10억 달러 규모의 기술 계약을 체결하며 CAR-T 신약후보물질 LB-2102를 확보했다. LB-2102는 임델트라와 마찬가지로 DLL3를 타깃한다.CAR-T 치료제는 환자의 T세포에 CAR을 발현시키는 유전정보를 조합해 만든 면역세포치료 항암제다. 이처럼 CAR-T는 T세포 수용체를 변형시키기 때문에 암 조직내의 섬유아세포 등 종양미세환경이 T세포의 접근을 방해하고 표적항원의 발견이 어려워 고형암 적응증을 확보하지 못했다.노바티스는 T-차지 플랫폼을 통해 고형암 적응증을 공략하겠다는 계획이다. 이 플랫폼은 환자의 몸에서 추출한 세포가 체외에 머무는 시간을 최소화해 T세포와 줄기세포가 보존가능하다.애브비와 암젠 역시 DLL3을 타깃하는 CAR-T 치료제를 개발하고 있다.미충족 수요 높은 소세포폐암대한폐암학회(KALC)가 한국중앙암등록본부(KCCR)와 2015년 데이터를 바탕으로 폐암환자 병기/비율을 조사한 팩트 시트에 따르면 전체 폐암환자 2658명 중 소세포폐암 환자 비율은 약 13%(345명)에 불과했다.소세포폐암으로 진단받는 환자의 70% 이상은 암세포가 폐 한쪽에만 국한된 제한성 병기(LD)가 아닌 반대쪽 폐 등으로 전이된 확장성 병기(ED)에서 진단된다. 5년 상대 생존율은 LD 16%, ED 4%에 불과하다.생존율이 낮은 데는 치료제가 부족한 요인이 꼽힌다. 토포테칸, 벨로테칸, 이리노테칸 등이 올드드럭들 외에 티쎈트릭(아테졸리주맙) 등 면역항암제 옵션이 등장했지만 생존율을 크게 개선하는 데는 실패했다.최근 아스트라제네카의 면역항암제 임핀지(더발루맙)가 소세포폐암에서 효과를 보였지만 아직 규제기관의 허가를 획득하지는 못한 상황이다. 후발주자 신약들이 소세포페암의 미충족 수요를 얼마나 극복할 수 있을지 관심이 모아진다.

[데일리팜=손형민 기자] 대사이상 관련 지방간염(MASH) 임상에서 실패를 맛봤던 입센의 '아이커보(엘라피브라노)'가 담관염 치료제로 미 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 이로써 아이커보는 퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체(PPAR) 기전을 가진 최초 경구용 신약으로 등극했다.13일 관련 업계에 따르면 미국 FDA는 최근 입센 아이커보를 원발성담즙성담관염(PBC) 치료제로 허가했다.이번 허가로 아이커보는 우르소데옥시콜린산(UDCA) 성분에 불충분한 반응을 보인 성인 환자 혹은 내약성 문제로 UDCA 단독요법을 활용할 수 없는 성인 환자 대상으로 병용 투여가 가능해졌다.PBC는 담즙과 독소를 축적해 간의 염증과 섬유화를 유발한다. PBC를 제때 치료하지 않으면 간 이식을 실시해야 하거나 조기 사망에도 이를 수 있다.아이커보는 동종 계열 내 최초 경구용 퍼옥시좀 증식제 활성화 수용체(PPAR) 작용제다. PPAR이 활성화되면 염증성 사이토카인과 케모카인의 점막 생산을 억제해 간 내 지방의 감소와 염증을 개선할 수 있다. 입센은 2021년 미국의 젠핏으로부터 4억 8000만 유로(약 7100억원)를 지불하고 아이커보 개발권을 획득한 바 있다.이번 가속승인은 아이커보가 간 손상 정도를 나타내는 주요 바이오마커인 알칼리성 인산가수분해효소(ALP) 효소의 생성 속도를 감소시키는 데 효과를 보인 데이터 기반이다. 정식 승인은 아이커보가 생존율을 높이고 복부 부종 또는 위장관 출혈을 예방할 수 있는지 여부를 결정하는 확증 임상의 성공 여부에 달려 있다.임상에서 아이커보는 UDCA 병용요법을 통해 위약군 대비 효능을 확인했다. 자세히 살펴보면 아이커보+UDCA 병용요법군은 복합 1차 평가변수로 설정한 생화학적 반응 달성 비율이 51%였다. 이는 위약+UDCA군 4% 대비 10배 이상 높은 수치였다.또 아이커보+UDCA는 ALP 정상화 비율이 15%로 나타났지만 위약+UDCA는 0%에 그쳤다.MASH 임상에 실패한 치료제들…담관염 적응증으로 우회MASH 임상에 실패했던 치료제들이 PBC 적응증 획득에 나서고 있다. 아이커보 역시 지난 2020년 공개한 임상3상 결과에서 MASH 치료 효과를 입증하지 못했지만 PBC에는 유효성을 확인해 타깃을 우회한 케이스다.PBC 2차 치료제로 활용되는 인터셉트의 오칼리바(오베티콜릭산)의 경우 MASH 임상 종료 후 규제기관의 허가 획득에는 실패한 바 있다.길리어드의 셀라델파 역시 MASH 임상에서는 유효성 입증에 실패했지만 최근 PBC 임상에서 효과가 나타났다. 올해 2월 길리어드는 43억 달러에 시마베이 테라퓨틱스를 인수하면서 셀레델파를 확보했다.RESPONSE로 명명된 임상3상 연구는 UDCA 대해 부적절한 반응을 보이거나 부작용 병력이 있는 PBC 환자를 대상으로 셀라델파와 위약의 효능을 비교한 연구다.임상 결과, 생화학적 반응을 보인 환자 비율은 셀라델파군이 61.7%를 기록하며 위약군 20.0% 대비 높게 나타났다. 12개월차에 ALP 수치 정상화 비율은 셀라델파군이 25.0%로 집계됐지만 위약군은 0.0%로 나타났다.이 같은 결과를 확보한 길리어드는 FDA에 신약허가시청서를 제출했다. FDA는 셀라델파를 신속심사 대상으로 지정하고 처방의약품 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 8월 14일까지 허가 여부를 결정한다.

[데일리팜=손형민 기자] 중국 바이오기업의 견제를 골자로 하는 미국의 생물보안법 연내 의회 통과 가능성이 낮아졌다. 중국의 의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업 우시바이오로직스는 해당 법안의 직격탄을 맞을 것으로 예상됐으나, 일단 기사회생하는 데 성공했다.생물보안법의 연내 통과 가능성이 낮아졌지만, 여전히 우회적인 방법으로 법안이 통과될 수 있다는 분석이 나온다. 이에 우시바이오 측은 해당 법안의 저지를 위해 전방위적인 로비를 펼치고 있는 것으로 전해진다.13일 한국바이오협회에 따르면 생물보안법안이 미국 하원 규칙위원회에서 국방수권법 개정안에 포함되지 않았다.국방수권법안은 미국의 안보와 국방정책, 국방 예산과 지출을 총괄적으로 다루는 법으로 1961년 제정돼 미국 의회에서 대통령 승인을 받고 있다. 생물보안법이 국방수권법에 포함된다면 올해 안에 법안이 통과될 가능성이 높아지는 상황이었다.생물보안법이 국방수권법에 포함되는 데 촉각을 세우는 회사는 중국 기업들이다.이 법은 미국 의회가 선정한 자국 안보에 위협이 될 수 있는 중국의 주요 바이오기업들과의 거래를 제한하는 내용을 담고 있다. 미국 의회는 우려 바이오기업을 A, B, C 세 개 그룹으로 구분했다 . A그룹에는 유전체 장비제조 및 분석서비스 기업인 BGI, MGI, Complete Genomics와 함께 의약품 CDMO 기업인 우시앱텍, 우시바이오로직스 등 5개사가 포함됐다.바이오 KOREA 2024에 참여한 중국 기업들. 우시앱텍 등 중국 바이오기업들은 미국 생몰보안법 제정에 반발해 바이오USA에는 참가하지 않았다. B그룹은 외국 적대국 정부의 통제 하에 있거나 우려 바이오기업 명단에 포함된 기업에게 장비, 서비스를 제공하거나 미국의 국가안보에 위험을 끼치는 기업, C그룹에는 외국 적대국 정부 통제 하 있는 A 및 B그룹과 관련된 자회사, 모회사 등이 포함된다.법안 제정 배경에 대해 미국 의회는 “중국 공산당의 국가보안법은 미국 유전체 데이터를 수집, 테스트 및 저장하는 중국 기업이 모든 데이터를 당과 공유하도록 요구하고 있다"며 "특히 중국 기업인 우시는 미국의 지적 재산을 훔쳤으며 중국군과 유전자 수집 사이트를 공동으로 운영한 것으로 알려졌다”고 강조했다.이에 우시그룹 측은 임원진을 미국에 파견해 자사의 업무범위를 설명하고 로비 활동을 진행하는 것으로 전해진다.지난달 15일 하원 상임위에서 생물보안법이 찬성 40, 반대 1로 압도적으로 통과되자 우시앱택은 자사의 리차드코넬 대표를 포함한 임원진들을 워싱턴으로 급파한 바 있다. 또 우시바이오로직스는 자사의 제조 수석부사장인 윌리엄 에이치슨과 홍보이사인 엘리자베스 스틸을 로비스트로 등록해 의원들과 접촉하고 있는 것으로 알려졌다.다만 생물보안법안이 미국 상원과 하원에서 공화당과 민주당의 지지를 받고 있는 만큼 향후 제정이 어떻게 전개될지는 미지수다. 업계는 생물보안법이 상원에서 국방수권법 개정안에 포함되는 방안과 생물보안법이 단독으로 법 제정 절차를 밟는 방안 등이 고려될 수 있다는 분석을 내놓고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 사노피와 리제네론이 개발한 생물학적제제 '케브자라(사릴루맙)'가 류마티스 치료 영역에서 보폭을 확대하고 있다.케브자라는 지난해 다발성 근육통에 이어 다관절형 소아 특발성 관절염 치료에 허가되며 세번째 류마티스 관련 적응증 확보에 성공했다.12일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 11일 다관절형 소아 특발성 관절염(pJIA) 치료에 케브자라를 허가 승인했다. 이로써 케브자라는 체중 63kg 이상 소아 특발성 관절염에 사용이 가능해졌다.소아 특발성 관절염은 관절에 통증, 뻣뻣함 등과 같은 증상이 발생해 활동을 제한하고 일상생활의 큰 영향을 주는 질환이다. 특히 방치하게 되면 만성 관절 염증으로 이어져 영구적인 관절 손상의 위험을 증가시키고 성장과 발달을 지연시킬 수 있다.케브자라는 인터루킨(IL)-6 수용체에 특이적으로 결합해 IL-6 매개 신호 전달을 억제하는 생물학적제제다. IL-6는 류마티스 관절염 환자에서 주로 발생하는 면역 체계 단백질로 질병 활동, 관절 파괴 등 기타 전신 문제와 관련이 있다.케브자라의 류마티스 관절염 관련 적응증 확보는 이번이 세번째다. 케브자라는 지난 2017년 류마티스 관절염 적응증 확보에 성공했으며 지난해에는 중등도에서 중증의 활동성 류마티스 관절염을 앓고 있는 성인 치료 적응증으로 승인된 바 있다.이번 적응증 확대는 기존 류마티스 관절염 대상 연구와 2-17세 다관절형 소아 특발성 관절염 환자 101명을 대상으로 진행한 임상 연구가 뒷받침됐다.임상에서 케브자라 투여 시 기존 류마티스 관절염 환자 대상 연구와 비교해 다관절형 소아 특발성 관절염 환자에서 새로운 부작용과 안전성 문제는 확인되지 않았다.가장 흔하게 보고된 부작용은 비인두염, 호중구 감소증, 상기도 감염 및 주사 부위 홍반 등이었다. 케브자라는 단독요법 혹은 다른 항류마티스제(DMARD)와 병용해 사용이 가능하다.류마티스 치료영역에서도 생물학적제제와 경쟁 지속케브자라가 다관절형 소아 특발성 관절염에 승인되며 류마티스 영역에서 생물학적제제와 야누스 키나제(JAK) 억제제의 경쟁은 계속될 전망이다.현재 생물학적제제와 JAK 억제제는 아토피피부염, 염증성장질환, 강직척추염 등 다양한 질환영역에서 경쟁 구도를 형성하고 있다.JAK 억제제 중에서는 애브비의 린버크, 화이자의 젤잔즈 등이 다관절형 소아 특발성 관절염 적응증을 확보하고 있다.린버크는 지난 5일 FDA로부터 2세 이상의 활동성 다관절형 소아 특발성 관절염 및 건선성 관절염(PsA) 치료제로 적응증을 확대 승인받은 바 있다. 젤잔즈는 2014년 FDA 허가에 이어 지난해 3월에 국내 다관절형 소아 특발성 관절염에 승인 획득에 성공했다.

[데일리팜=손형민 기자] GLP-1 유사체 계열 신약 후보물질들이 당뇨병·비만에 이어 대사이상 관련 지방간염(MASH) 영역까지 타깃을 확장하고 있다.노보노디스크, 일라이릴리, 베링거인겔하임 등 글로벌제약사뿐 아니라 동아에스티·디앤디파마텍 등 국내제약사들도 GLP-1 제제로 MASH 치료제 개발에 도전장을 던졌다.GLP-1은 포만감을 증가시켜 체중 감소에 효과를 보일 수 있으며, 인슐린 분비와 감수성을 개선해 혈당 조절을 원할하게 한다. MASH는 알코올 섭취량이 적거나 없는 사람의 간에 지방이 축적돼 발생하기 때문에 체중 감량은 환자에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 이에 제약사들은 GLP-1을 당뇨병, 비만과 함께 MASH 치료제로서의 가능성을 확인 중이다. 12일 관련 업계에 따르면 베링거인겔하임의 '서보두타이드'와 릴리의 '터제타파이드'가 임상2상에서 유효성을 확인했다. 두 치료제는 모두 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 유사체 계열 신약후보물질이다.GLP-1·글루카곤 이중 작용제인 서보두타이드는 MASH 환자를 대상으로 한 임상2상에서 48주 이후 증상 악화 비율에서 위약군 대비 효과를 보였다. 이번 임상은 2형 당뇨병 유무와 관계없이 MASH와 간 섬유증을 앓고 있는 295명의 성인을 대상으로 서보두타이드의 유효성을 평가하는 방식으로 진행됐다.최근 공개된 임상 결과에 따르면 서보두타이드 투여군은 섬유화 단계의 악화 없이 MASH로 인한 간 질환이 유의하게 개선된 환자 비율이 서보두타이드군에서 83%, 위약군 18.2%를 기록했다. 또 서보두타이드는 간 지방 함량이 30% 이상 감소한 환자 비율이 위약군 대비 높았다.일라이릴리 역시 최근 터제파타이드의 MASH 임상2상에서 유효성을 확인했다. 터제파타이드는 GLP-1·GIP 이중 작용제로 릴리의 2형 당뇨병 치료제 마운자로, 비만 치료제 젭바운드의 성분과 같다.터제파타이드의 유효성을 평가하기 위한 SYNERGY-NASH 임상2상 연구는 생검으로 확인된 중등도~중증의 섬유증을 가진 MASH 환자 190명을 대상으로 진행됐다. 임상에서 1차 평가변수로 설정한 52주차에 섬유화 악화 없이 증상을 개선한 비율에서 터제파타이드 5mg은 43.6%, 10mg 55.5%, 15mg 62.4%를 기록했다.국내사도 MASH 임상서 일보 전진 국내에서도 GLP-1 가능성을 주목하고 있다.동아에스티는 췌장의 베타세포에 존재하는 수용체인 GPR119를 활성화시키는 기전인 DA-1241를 개발 중인데, GLP-1 제제와의 병용요법 가능성도 확인하고 있다.최근 동아에스티와 자회사 뉴로보는 MASH 신약후보물질 DA-1241와 세마글루타이드 병용요법의 전임상에서 효과를 확인했다. 동아에스티는 DA-1241의 단독요법 임상2상 외에 GLP-1 제제인 세마글루타이드 병용요법의 가능성을 확인하고 있다.이번 임상은 대사 이상이 있는 식이 유발 MASH 마우스 모델에서 8주간 DA-1241과 세마글루타이드를 투여한 이후 효능과 안전성을 평가했다.임상 결과, 병용요법을 투여받은 마우스는 모두 NAS(지방간 활성도 점수)가 1점 이상 개선됐다. 또 간 조직 유전체 분석을 통해 염증 및 섬유화와 관련된 유전자들의 발현 역시 두 약물의 병용에 의해 개선됨을 확인했다.동아에스티는 병용요법의 임상 진입과 함께 DA-1241 단독요법의 글로벌 임상 2상 결과를 올해 말에 발표하겠다는 계획이다.디앤디파마텍은 미국 임상2상에 돌입했다. 최근 이 회사는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 글로벌 임상2상시험계획(IND)를 승인받았다.디앤디파마텍의 DD01은 GLP-1·글루카곤 이중 수용체 작용제로서 전임상 연구에서 경쟁력 있는 지방간 감소 및 체중 감소 효과를 나타냈다. 임상1상에서 DD01은 4주 투여 시 지방간을 50% 이상 감소시켰다.임상2상은 MASH를 동반한 과체중, 비만 환자 68명을 대상으로 미국 내 10여 개 임상시험실시기관에서 동시에 진행될 예정이다.유일한 MASH 치료제 '레즈디프라', 갑상선호르몬수용체 타깃 기전현재 MASH 치료에 상용화된 약제는 갑상선호르몬 수용체(THR)-β를 타깃하는 미국 미드리갈 파마슈티컬스의 레즈디프라가 유일하다.미국 제약사 바이킹 테라퓨틱스는 이와 동일한 기전의 약물로 임상2b상을 진행, 최근 긍정적인 결과를 확보했다. 바이킹이 개발 중인 MASH 후보물질 VK2809는 임상에서 간 지방을 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.VOYAGE로 명명된 임상에선 VK2809 투여군은 MASH 관해에 도달한 환자 비율이 최대 75% 기록했다. 위약군은 29%에 그쳤다. VK2809 투여군의 치료 관련 이상반응은 대부분 경증 또는 중등증이었다.

[데일리팜=손형민 기자] 릴리의 알츠하이머병 신약 도나네맙의 허가가 초읽기에 들어갔다. FDA 자문위원회는 도나네맙의 유효성 혜택이 위험보다 크다는 데 의견을 일치했다.11일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회는 10일 만장일치로 도나네맙의 허가 승인을 권고했다. 이 치료제는 아밀로이드 타우 단백질을 타깃하는 알츠하이머병 신약후보물질이다.앞서 FDA는 지난 3월 도나네맙의 효능과 안전성을 추가 논의하기 위해 승인을 연기하고 자문위원회 회의를 소집하기로 논의한 바 있다. 도나네맙 임상 도중 뇌부종으로 3명이 사망해 안전성에 대한 우려가 제기됐기 때문이다. 또 도나네맙의 임상시험 참여 환자 중 3.7%에서 뇌부종과 미세출혈 등 부작용이 발생했다.자문위원 11명은 만장일치로 허가를 권고하며 도나네맙의 임상적 혜택이 위험보다 크다고 평가했다.도나네맙은 임상3상 TRAILBLAZER-ALZ2 연구에서 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 인지기능 악화를 지연시키는 효과가 나타났다. 임상에서 도나네맙은 질병의 진행 또는 병리학적 단계와 관계없이 인지기능 악화를 지연했다.중간 수준 타우 환자에서 도나네맙군은 위약군 대비 알츠하이머병 평가 척도(iADRS) 점수 악화를 35% 늦췄다. 또 도나네맙군은 CDR-SB 점수 악화를 중간 수준 타우 환자에서 36%, 전체 환자 29%에서 지연시켰다.다만 자문위는 알츠하이머병 관련 단백질인 타우가 낮거나 아예 검출되지 않는 환자에게 도나네맙이 얼마나 효과가 있는지 이해하려면 추가 데이터가 필요하다는 단서를 달았다. 릴리가 진행한 임상은 주로 타우 수치가 낮거나 중간 정도인 환자에 초점을 맞췄으며 타우 수치가 전혀 없거나 매우 낮은 환자는 제외된 바 있다.FDA는 자문위 의견을 종합해 올해 연말까지 허가 여부를 결정할 계획이다. 도나네맙이 FDA 승인 획득에 성공하면 에자이·바이오젠의 레켐비(성분명 레카네맙)의 강력한 경쟁자로 급부상할 전망이다.

[데일리팜=손형민 기자] 노바티스, 삼진제약, HLB제약 등 국내외 제약바이오 기업들이 상반기 인재 채용에 나섰다.제약바이오산업 직종 및 약사직종 구인구직 매칭 플랫폼 1위 팜리쿠르트는 관련 채용정보를 정리했다.팜리쿠르트(바로가기) 하이플은 영업과 개발 부문에서 정규직 인재를 채용하고 있다. 의/약학, 화학, 생명과학 등 관련 전공자를 우대하며 졸업예정자도 지원 가능하다. 근무 예정지는 경기도 성남시에 위치한 본사다.인천약품은 남양주 지점에서 근무할 영업사원을 모집 중이다. 담당 업무는 약국영업으로 운전가능자, 차량소지자를 우대한다. 지원을 원하는 사람은 인천약품 채용 담당자 이메일(mykan@hanmail.net)로 자유양식 이력서를 제출하면 된다.삼진제약은 상반기 정기 공채를 실시하고 있다. 모집 부문은 ▲영업 ▲마케팅 ▲헬스케어 ▲학술 ▲디지털 이노베이션 ▲분석연구 ▲의약합성 ▲제조관리 약사 ▲품질관리 ▲생산관리 등이다. 전형은 서류 접수 이후 역량검사, 면접, 채용 검진, 신입사원 교육 순으로 진행된다. 서류접수 마감일은 6월 16일 일요일까지다.제이앤에스메디칼은 마약 및 향정신성의약품 관리업무를 담당할 약사를 찾고 있다. 근무시간은 오전 11시부터 오후 3시 30분까지다. 이 회사는 배송 및 의약품 도매 경험이 있는 경력직 직원을 우대한다.한국아스텔라스제약은 계약직 보건소 품질관리약사를 모집하고 있다. 주요 업무는 국내 규정 및 아스텔라스 SOP에 따른 아스텔라스 제품 보관소 총괄이다. 약사 면허 소지자, 품질보증 및 품질관리 필수 경력 1년 이상이 지원 자격 요건이다.HLB제약은 마케팅, 전략기획, BD 업무를 담당할 인재를 모집 중이다. 이 회사는 관련 경력 10년 이상 경력직 인재를 모집하고 있다. 근무 예정지는 서울 송파구에 위치한 사무소다.킴스는 전략개발팀 학술 부문에서 인재 채용을 진행하고 있다. 담당 업무는 근거 중심 의약정보 구축 관리, 의약정보 컨텐츠 기획 및 개발, 고객 문의 응대 등이다. 전공은 약학, 제약학과 등을 선호하며 병원 약제부 의약정보 관련 업무경력자를 우대한다.한미약품은 경기도 평택 사업장에서 근무할 관리약사 채용을 진행하고 있다. 담당 업무는 GMP 규정에 따른 의약품 제조관리다. 한미약품의 공식 채용공고는 마감됐지만 팜리쿠르트 단독으로 추가지원을 받고 있다.레모넥스는 연구개발, 임상개발 부문에서 채용을 실시하고 있다. 담당 업무는 제형개발, 임상개발PM 등으로 비즈니스 영어 가능자를 우대한다.한국노바티스는 Clinical Project Lead 부문에서 12개월 계약직 채용을 진행 중이다. 전형은 서류 심사 이후 1차 전화 인터뷰, 2차 대면면접, 3차 Background check 순으로 진행된다. 근무 예정지는 서울 여의도에 위치한 본사다.브라코이미징코리아는 대전, 충청지역을 담당할 영업 경력직을 모집하고 있다. 회사는 2년 이상의 주임/대리급 직원을 찾고 있다. 근무지 인근 거주자, 종합병원 영업 유경험자를 우대한다.

[데일리팜=손형민 기자] 바이엘코리아 컨슈머헬스 사업부는 이달 15일부터 23일까지 여성들이 일상적으로 경험할 수 있는 질환인 질염에 대한 인식을 개선하기 위해 서울 성수동에서 카네스텐 팝업 전시회를 진행한다고 밝혔다.‘Blooming Vagina, 자신감 꽃이 피었습니다’라는 주제로 진행되는 이번 전시회는 여성의 질을 꽃으로 표현해 방문객들이 좀 더 친숙하게 느낄 수 있도록 했다. 또 다양한 액티비티를 통해 질염은 부끄럽고 잘 모르는 질환이 아니라 감기처럼 여성들이 흔하게 겪을 수 있으며 스스로 간편하게 치료 가능하다는 메시지를 전할 예정이다. 팝업 전시는 ‘LES601 성수‘에서 운영되며 별도의 예약 없이 방문할 수 있다.전체 팝업 공간은 질염과 그 증상에 대해 공감하고 정보를 습득할 수 있는 ‘스토리존‘, 국내 유명 아티스트 김참새 작가와 협업을 통해 제작된 작품인 ‘Vagina Flower 전시존‘, 참여를 통해 여성으로서 자신감을 피워볼 수 있는 ‘체험존‘, 인디작가 작품을 관람할 수 있는 '인디아티스트존' 등으로 꾸며 다채로운 경험을 제공할 예정이다.작품 전시 외에도 팝업 운영 기간동안 ‘여성의 자신감과 자존감‘을 주제로 한 여성 명사들의 특별 강연을 2차례 진행한다. 6월 16일에는 영화 ‘소공녀‘, TVING 오리지널 시리즈 ‘LTNS‘ 극본/연출의 전고운 감독의 강연이, 6월 21일에는 ‘성(性)과 문화‘를 가르치며 , 등 다수의 방송출연 경험이 있는 배정원 교수의 강연이 진행될 예정이다.바이엘코리아는 온라인 홈페이지와 공식 인스타그램를 통해서도 이번 전시회와 관련된 다양한 정보를 공개할 예정이다. 해당 페이지를 방문하면 팝업 전시회에서 선보이는 아티스트의 작품뿐만 아니라 질염에 대한 정보 및 카네스텐 사용에 대한 안내를 쉽게 확인할 수 있다.오영경 바이엘코리아 컨슈머헬스 사업부 대표는 “이번 카네스텐 팝업 전시회는 질염에 대한 막연한 부끄러움과 두려움을 해소하고, 건강한 삶을 지향하는 모든 여성들이 자신감을 갖게 하기 위해 기획됐다"며 "특히 성수동이라는 트렌디한 지역에서 열리는 이번 팝업 전시회가 보다 많은 여성들이 질염에 대한 편견 없는 대화를 시작하는 계기가 되길 바라며 관련 증상이 있을 때 스스로 간편하게 해결할 수 있길 기대한다“고 전했다.바이엘코리아는 지속적으로 질염 인식 개선 프로젝트를 펼쳐왔다. 이 회사는 지난해 5월 ‘카네스텐 이지(EASY)‘ 캠페인을 통해 여성들이 자발적이고 간편하게 질염 증상을 해결하도록 독려하는 다양한 프로그램 및 이벤트를 진행했다.카네스텐은 칸디다성 질염 및 외음염 치료제로 한 알의 질정을 하루 한 번 넣는 것으로 질염을 치료할 수 있는 ‘1질정’과, 1일 2~3회 환부에 도포하는 ‘크림’의 두 가지 제형이 있다. 카네스텐 성분인 클로트리마졸은 칸디다균의 방어막을 형성하는 에르고스테롤의 합성을 억제함으로써 항진균 작용을 한다. 영국 국민보건서비스(NHS)는 칸디다성 질염 및 외음염 치료를 위해 클로트리마졸 성분을 사용하도록 권장하고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 제이시스메디칼은 대만에서 LinearZ(리니어지) 출시 이벤트를 성공적으로 마쳤다고 11일 밝혔다.이 심포지엄은 대만에 LinearZ 시술을 소개하고, 기존 유저의 LinearZ 활용 경험을 공유하기 위해 마련됐다. 행사는 대만 내 기존 ULTRAcel Q+ 고객 및 LinearZ 신규 고객을 포함해, 150여 명의 유저가 참석한 가운데 진행됐다.이번 심포지엄에서는 대만 LinearZ 주요 Speaker인 Dr. Shang Li Lin, Dr. Jay Chen, Dr. Cheng Hsien Tsou를 초청하여 LinearZ에 대한 강연을 진행했다.LinearZ 해외영업본부 담당자는 “대만 내 주요 유저와 신규 유저를 대상으로, LinearZ의 시술 경험과 노하우 등을 공유하는 심포지엄을 개최했다”며 “주요 연자를 초청한 강연에서는 LinearZ 치료 경험을 최적화하는 방법에 대한 경험과 LinearZ 모드별 시술, 대만과 한국의 LinearZ 마케팅 등에 대한 정보를 나누며 참석자들 간의 학술적 교류가 이뤄졌다”고 전했다.이어 “LinearZ는 초음파 리프팅 장비로, DOT(점)과 LINE(선) 두 가지 모드로 시술 부위에 따른 맞춤 시술이 가능하다”며 “피부 상태와 시술 부위 등에 따라 다양한 깊이로 에너지를 조사할 수 있어, 원하는 타깃층에 에너지를 집중시켜 피부의 Collagen과 Elastic fiber 재생을 유도하여 리프팅, 타이트닝 등의 효과를 얻을 수 있다”고 설명했다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내외 제약바이오 기업들이 항암제 제형 변경에 앞다퉈 나서고 있다.올해 1월 '티쎈트릭(아테졸리주맙)' SC(피하주사) 제형이 유럽의약품청(EMA) 품목허가 승인에 성공한 데 이어, '옵디보(니볼루맙)'와 '리브리반트(아미반타맙)'의 SC 제형 연구개발이 막바지에 접어들었다.업계에선 SC 제형 개발 열기가 뜨거워지는 이유로 기존 IV(정맥주사) 제형 대비 투여 시간 단축, 투약편의성 개선, 주입 관련 부작용 감소 등의 장점이 있기 때문이라는 설명이 나온다.11일 관련 업계에 따르면 최근 BMS·오노의 옵디보와 얀센의 리브리반트가 잇달아 SC 제형 관련 연구결과를 발표했다. 두 연구 모두 SC 제형이 IV 제형 대비 비열등하다는 내용이다.면역항암제 옵디보옵디보는 BMS와 오노가 개발한 PD-1 타깃 면역항암제다. BMS는 신세포암 환자를 대상으로 옵디보 IV 제형을 SC 제형으로 변경하기 위해 임상을 진행했고 성공적인 결과를 확보했다.CheckMate–67T로 명명된 임상3상 연구는 치료 전력이 있는 진행성 또는 전이성 투명세포신세포암종(ccRCC) 환자 495명을 대상으로 진행됐다.안전성 측면에서 모든 등급의 국소 부위 반응이 있는 환자 비율은 옵디보 SC군에서 8.1%, IV 군에서 2.0% 발생했다. 항약물항체(ADA) 양성 판정을 받은 환자에서 옵디보 SC군 환자의 15.2%가 국소 부위 반응을 보였으나 모두 1~2등급의 경증이었고 대부분 치료없이 해결됐다.표적항암제 리브리반트 SC 제형 역시 임상에서 효과를 보였다. 리브리반트는 얀센이 개발한 EGFR 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암 치료제다. 최근 공개된 PALOMA-3 연구 결과에 따르면 렉라자+리브리반트 SC 제형은 렉라자+리브리반트 IV 제형 대비 비열등성이 확인됐다.중앙값 7개월 동안 환자를 추적한 결과, 렉라자+리브리반트 SC 제형은 렉라자+리브리반트 IV 제형 대비 비열등성을 보였다.유한양행 렉라자·얀센 리브리반트ORR은 렉라자+리브리반트 SC 제형 30.1%, 렉라자+리브리반트 IV 제형 32.5%로 나타나며 비열등성 기준을 충족했다. 주입관련반응(IRR) 부작용은 렉라자+리브리반트 SC 제형 13%로 IV 제형 66% 대비 크게 낮았다.리브리반트가 투약 편의성을 개선하며 렉라자와의 시너지도 더 커질 것이라는 분석이다. 경구제인 렉라자와의 조합에서 리브리반트 IV 제형은 환자의 병원 방문 빈도를 늘리게 돼 투약 편의성이 줄어드는 것이 우려사항 중 하나였다.특히 폐암 표적치료제에는 타그리소(오시머티닙), 지오트립(아파타닙) 등 대부분 경구제가 허가돼 있어 주사제인 리브리반트의 약점이 존재했다. 투약 시간을 대폭 줄인 리브리반트 SC 제형의 상용화 여부가 주목되는 이유다.후발주자들도 SC 제형 개발 참전항암제 개발 후발주자들도 제형 변경을 통해 투약 시간을 줄이기 위해 노력 중이다. 현재 로슈는 면역항암제 티쎈트릭의 SC 제형 개발에 성공했으며 MSD는 키트루다의 SC 제형 임상3상을 진행 중이다.SC 제형 변경 기술을 보유한 알테오젠은 ADC SC 플랫폼 기술 개발에 나선다는 계획이다. 알테오젠은 ADC SC 제형이 부작용을 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이 회사는 2028년까지 ADC SC 제형을 시장에 출시하는 것을 목표로 삼았다.국내 제약바이오업계도 항암제 후보물질들의 SC 제형 개발 가능성을 확인한다. 지아이이노베이션은 면역항암제 후보물질 GI-102의 SC 제형 개발을 진행하고 있다.지아이이노베이션에 따르면 GI-102의 SC 제형은 IV 제형 대비 생체이용률(BA)이 60%에 이르는 것으로 나타났다.GI-102 SC 제형의 임상은 전반적인 고형암 환자를 대상으로 적정 용량을 확인하는 방식으로 진행될 예정이다. 지아이이노베이션은 GI-102 SC 제형의 적정 용량이 결정되면 표준치료에 실패한 고형암을 대상으로 용량 확장 임상을 진행 할 예정이다.IV에서 SC가 아닌 새로운 제형변경 시도도 진행되고 있다. 대화제약은 항암제 파클리탁셀의 내용액 제형 리포락셀을 개발 중이다. 대화제약의 중국 파트너사 하이흐 바이오파마가 진행 중인 임상3상에서 리포락셀의 유효성과 안전성은 파클리탁셀 주사제 대비 비열등성을 확인했다.

[데일리팜=손형민 기자] 에자이·바이오젠의 레켐비(성분명 레카네맙)에 이은 두 번째 알츠하이머병 신약 등장이 임박했다. 이번주 미국 식품의약국(FDA)은 자문위원회를 소집하고 일라이릴리의 도나네맙 허가 여부를 결정한다.관심은 안전성 우려로 쏠린다. FDA 자문위는 1차 평가변수로 설정한 지표와 안전성 측면에서 우려사항이 있다는 점을 들어 지난해에 이어 지난 3월에도 도나네맙의 최종 승인을 연기한 바 있다. 이번 자문위의 심사도 도나네맙의 위험 대비 혜택이 얼마나 큰 지에 대해 초점이 맞춰질 것으로 분석된다.10일 관련 업계에 따르면 FDA 자문위는 이번주 도나네맙의 승인 여부를 판단한다. 도나네맙은 일라이릴리가 개발한 아밀로이드 타우 단백질을 타깃하는 알츠하이머병 신약후보물질이다.도나네맙은 임상3상 TRAILBLAZER-ALZ2 연구에서 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 인지기능 악화를 지연시키는 효과가 나타났다.임상은 8개국에서 모집된 1736명의 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 도나네맙군과 위약군의 효능과 안전성을 비교하는 방식으로 진행됐다.1차 평가변수는 알츠하이머병 평가 척도(iADRS) 점수의 변화였다. iADRS는 인지 기능을 평가하는 복합지표로 점수가 높을수록 환자가 호전된 것으로 평가된다.임상 결과, 도나네맙군은 질병의 진행 또는 병리학적 단계와 관계없이 인지기능 악화를 지연했다.중간 수준 타우 환자에서 도나네맙군은 위약군 대비 iADRS 점수 악화를 35% 늦췄다. 또 도나네맙군은 CDR-SB 점수 악화를 중간 수준 타우 환자에서 36%, 전체 환자 29%에서 지연시켰다.이런 결과를 통해 릴리는 지난해 6월 FDA 신약허가신청서(NDA)를 접수한 바 있다.FDA 자문위, 도나네맙 안전성 우려도다만 FDA는 릴리의 아밀로이드 관련 이상반응(ARIA) 발생과 유효성 측면에서 우려사항이 있어 허가를 지연시켰다.릴리가 평가지표로 설정한 iADRS는 알츠하이머병의 두 가지 기존 임상 척도인 알츠하이머병 인지기능평가검사(ADAS-Cog 13)와 일상생활수행능력평가검사(ADCS-iADL)를 결합해 초기 질병 환자의 치료 효과에 더 민감하도록 설계됐다.FDA는 iADRS에 대한 통계적으로 유의미한 효과가 1차 평가변수로 사용하기에 적합하지 않다는 의견을 보인 바 있다.또 FDA는 릴리의 임상에서 모든 타우 수치의 환자가 포함되지 않은 것에 대해서도 문제를 제기했다. 릴리의 임상은 주로 타우 수치가 낮거나 중간 정도인 환자에 초점을 맞췄으며 타우 수치가 전혀 없거나 매우 낮은 환자는 제외됐다.FDA 자문위는 "임상 참가자들은 투약을 중단한 후 전체 위약군 대비 이점을 보인 것으로 나타났지만 적절한 비교군은 없다"고 전했다.효능 외에 FDA는 도나네맙의 부작용 문제도 눈여겨 보고 있다.기허가된 레켐비의 경우 부종을 동반한 ARIA-E 발생률은 12.6%, 뇌출혈을 동반한 ARIA-H 발생률은 17.3%였다. 도나네맙은 ARIA-E 24.0%, ARA-H 31.4%를 기록하며 레켐비 대비 부작용 비율이 더 높았다.다만 도나네맙의 부작용이 레켐비보다 높지만 반응률이 더 좋게 나타난 만큼 새로운 알츠하이머 신약의 허가는 낙관적인 상황이다.FDA는 도나네맙의 위험 대비 임상적 혜택 프로파일이 유리한지 여부를 결정할 예정이다.

[데일리팜=손형민 기자] GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙으로 지정 받았다고 10일 밝혔다.지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어 이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 GC1130A 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.또 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 FDA에서 희귀의약품, 소아희귀의약품으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다.GC녹십자는 현재 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정되어 기쁘다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위한 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 주요 제약바이오기업들이 글로벌 파트너링 행사인 바이오USA 2024에 참여해 자사 경쟁력을 소개했다. 이달 5일부터 4일간 미국 샌디에이고서 개최된 바이오USA 2024에는 50여 개 국내사들이 참여해 파트너십 확대와 함께 글로벌 기술수출에 대한 논의를 진행했다.삼성바이오로직스는 새로운 플랫폼을 공개하며 생산성이 향상된 고농도 배양방식까지 역량을 확장하겠다는 의지를 표명했다. 롯데바이오로직스와 에스티팜, 프레스티지바이오는 위탁개발생산(CDMO) 역량을 알리는 것과 동시에 계약 수주를 위한 파트너링 미팅을 진행했다.신약개발 부문에서도 성과를 보였다. 박셀바이오는 임상2상을 진행 중인 간세포암 신약후보물질의 긍정적인 결과를 소개했으며 지놈앤컴퍼니는 항체약물접합체(ADC) 기술이전 계약 소식을 알리며 경쟁력을 확인했다.중국 빠진 바이오USA…K-바이오 관심도 집중9일 관련 업계에 따르면 바이오USA에 부스를 마련한 국내 기업은 47개사로 지난해보다 6곳 늘었다. 바이오USA는 전 세계 2만 명 이상의 제약바이오 업계 관계자들이 모이는 세계 최대 제약바이오 분야 행사다.지난해와 마찬가지로 올해도 국내 CDMO 기업들에게 이목이 집중됐다. 특히 올해는 미국의 생물보안법안 발의로 인해 중국 최대 위탁개발생산 CDMO 업체 우시바이오로직스가 참여하지 않았던 만큼 국내 기업들에게 이목이 더욱 집중됐다.미국은 최근 중국 바이오기업들과 거래를 제한하는 생물보안법을 추진하고 있다. 이에 스위스 론자, 일본 후지필름 등 글로벌 CDMO 기업뿐만 아니라 국내 기업들에게도 기회가 더 커질 것이라는 분석이 나오고 있다.바이오 USA 2024 한국관 전경 (사진=한국바이오협회) 삼성바이오로직스는 새로운 위탁개발(CDO) 플랫폼인 에스-텐시파이(S-Tensify)를 출시하며 CDO 경쟁력 강화에 나섰다. 에스-텐시파이는 첨단 배양기술을 적용해 고농도 바이오 의약품 개발을 지원하는 플랫폼이다.에스-텐시파이에 적용된 엔 마이너스 원 퍼퓨전 기술을 통해 최종세포배양 직전 단계의 접종세포농도를 평균 30배까지 높여 최종세포배양단계(N)에 접종 시 생산성을 크게 높일 수 있다는 게 삼성바이오로직스의 설명이다.에스티팜은 유전자 편집 가위 기술에 사용되는 CRISPR/Casx CDMO에 본격 뛰어들었다. 유전자 가위는 DNA 특정 부위를 인식해 절단하는 분자생물학적 도구로 징크, 핑거뉴클라아제, 탈렌, CRISPR 등이 활용된다. CRISPR/Casx는 DNA 서열을 정밀하게 편집해 유전자를 제거하거나 추가 또는 변경할 수 있는 기술이다.유전자 가위를 활용한 신약은 난치성 질환을 알고 있는 환자들에게 새로운 치료옵션이 될 수 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 미국 바이오기업 버텍스 파마슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 개발한 유전자 편집 치료제 엑사셀(영국 허가명 가스케비)을 지난해 12월 허가한 바 있다.에스티팜은 게놈을 정밀하게 타깃하는 RNA인 sgRNA 공정 개발에 공을 들이고 있다. 에스티팜에 따르면 치료제 개발을 위해서는 100mer 이상의 고순도 sgRNA의 생산이 필요한데 기존의 ASO나 siRNA 올리고 원료보다 생산 기술이 어려운 것으로 알려진다.프레스티지바이오로직스는 이번 행사에서 미국 생물보안법 통과 임박에 따른 새로운 CDMO 사업 기회 요인에 대해 설명했다. 이 회사에 따르면 최근까지 30여 곳의 기업이 미팅을 요청하고 6건의 제안을 받았다.프레스티지바이오로직스는 현재 가격 경쟁력과 싱글유즈 방식의 품질을 모두 기대할 수 있는 회사는 자사라는 점을 강조했다.신약개발 경쟁력도 알린 K-바이오CDMO 수주 외에도 신약개발 부문에서도 국내 제약바이오업계의 역량이 소개됐다.박셀바이오는 이번 바이오 USA 2024에서 간세포암 치료제 ‘Vax-NK/HCC’ 임상2a상 결과를 발표했다. 이번 임상은 박셀바이오는 기존 치료법에 반응이 없는 진행성 간세포암 환자 16명을 대상으로 Vax-NK/HCC+HAIC(간동맥주입화학요법) 병용요법의 유효성을 평가한 결과다.임상 결과, Vax-NK/HCC와+HAIC 병용요법은 객관적반응률(ORR) 68.8%, 무진행 생존기간(PFS) 16.8개월을 기록했다.지놈앤컴퍼니는 ADC 후보물질의 경쟁력을 확인했다. 이 회사는 이달 초 스위스 디바이오팜에 ADC 후보물질 GENA-111의 기술이전 계약을 체결한 바 있다. 계약 규모는 선급금 약 69억원을 포함해 최대 5864억원 규모다.GENA-111은 CD239를 표적으로 하는 신규 기전 ADC 후보물질이다. CD239는 정상세포 대비 암세포에서 높게 발현되는 것으로 알려지는데 현재까지 해당 타깃으로 상용화된 ADC는 없다.지놈앤컴퍼니는 GENA-111의 부인암 등에 타깃을 고려하고 있으며 어떤 페이로드를 썼을 때 가장 효과적인지 파악한 뒤 최종 타깃 적응증을 결정할 것이라는 뜻을 밝혔다.브릿지바이오는 특발성폐섬유증 신약후보물질에 대한 개발 방향성을 소개했다. 현재 임상2상 중인 BBT-877은 신규 표적 단백질인 오토택신을 선택적으로 저해하는 혁신 신약후보물질이다. 오토택신은 세포내 수용체와 결합해 경화증, 종양화 등 병리기전에 관여하는 단백질로 알려진다.브릿지바이오 기업발표 현장(사진=브릿지바이오). 지난달 브릿지바이오는 독립적인 자료 모니터링 위원회(IDMC)에 임상 지속 권고를 받았다. 임상 대상자 75명의 유효성과 안전성 데이터를 검토한 결과, 약물의 안전성이나 효과에 대한 우려사항은 없었다.한국제약바이오협회 역시 한국보건산업진흥원, 한국바이오의약품협회 등 7개 유관단체와 함께 공동홍보관을 운영하며 국내 제약바이오기업들을 지원사격했다.엄승인 협회 전무는 “미국시장은 궁극적으로 진출해야하는 가장 큰 시장”이라며 “우리 기업이 다양한 제품과 기술들로 신속하게 미국 시장에 진입할 수 있도록 글로벌 지원 사업을 강화해 나갈 것”이라고 말했다.또 협회는 한국·미국·일본·인도·EU 등 5개국 민관으로 구성된 바이오제약 연합 출범회의에 참석해 제약바이오분야의 공급망 강화 필요성에 공감하고 적극 협력하기로 했다.한국제약바이오협회는 4~5일 바이오USA 행사장에서 기업 IR 세션을 개최했다(사진=한국제약바이오협회).

[데일리팜=손형민 기자] 제약바이오업계가 치료 미충족 수요가 높은 특발성폐섬유증(IPF) 시장에서 임상 성과를 확인해 나가고 있다. 특발성폐섬유증은 폐실질의 섬유화가 점점 진행되는 간질성 폐렴의 일종으로 현재 출시된 치료제들로는 국한적인 치료 효과로 인해 질병의 지연만이 가능해 미충족 수요가 존재하고 있는 상황이다.브릿지바이오와 일동제약 자회사 아이리드비엠에스는 새로운 기전으로 개발 중인 신약후보물질들이 임상에서 좋은 효과를 얻었다. 또 대웅제약과 노브메타파마는 최근 각각 유럽의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 성공했다.신규 기전 특발성폐섬유증 임상 활발8일 관련 업계에 따르면 일동제약 자회사 아이리드비엠에스는 최근 특발성폐섬유증 신약후보물질의 새로운 임상 결과를 공개했다. 일동제약은 피르페니돈 성분 치료제 피레스파를 보유하고 있는데, 자회사를 통한 새로운 기전의 신약도 개발 중이다.아이리드비엠에스가 개발 중인 IL1512는 염증 유발과 섬유화에 밀접하게 관여하는 CXCR7을 타깃하는 기전을 갖고 있다. 이를 통해 섬유아세포 활성화, 조직 복구, 혈관 신생 등과 같은 폐섬유증의 진행 메커니즘을 조절하고 증상 개선 효과를 노린다. 전임상에서 IL1512는 블레오마이신으로 유도된 폐섬유화 동물모델에서 증상 개선 효과가 나타났다. 블레오마이신은 동물 대상 임상 시 폐손상이나 폐섬유화를 일으키는 물질로 사용된다. 또 IL1512는 기존 치료제의 부작용 중 하나인 체중 감소가 나타나지 않는 등 안전성 측면에서도 좋은 결과를 얻었다.브릿지바이오는 특발성폐섬유증 후보물질 BBT-877의 임상2상을 개시했다. BBT-877은 신규 표적 단백질인 오토택신을 선택적으로 저해하는 혁신 신약후보물질이다. 오토택신은 세포내 수용체와 결합해 경화증, 종양화 등 병리기전에 관여하는 단백질로 알려진다.브릿지바이오는 지난 2017년 레고켐바이오(현 리가켐바이오)로부터 BBT-877의 글로벌 독점 실시권을 확보한 바 있다.지난달 브릿지바이오는 독립적인 자료 모니터링 위원회(IDMC)에 임상 지속 권고를 받았다. 임상 대상자 75명의 유효성과 안전성 데이터를 검토한 결과, 약물의 안전성이나 효과에 대한 우려사항은 없었다.이 회사는 오토택신 단백질이 특발성폐섬유증뿐만 아니라 난소암에서 체내 리소포스파티드산 생성 억제에 효과를 보여 다양한 질환 영역에서도 가능성을 확인하고 있다.노브메타파마의 특발성폐섬유증 신약후보물질 NovFS-IP는 지난달 31일 FDA 희귀의약품지정(ODD)을 승인받았다. NovFS-IP는 CLIC1이라는 단백질에 결합해 NRF2 신호전달경로를 활성화하는 기전을 갖고 있다.NovFS-IP는 동물 대상 임상에서 현재 허가된 치료제들과 비교했을 때 뒤쳐지지 않는 효과를 보였다. 또 4차례의 글로벌 인체 임상 등을 통해 광범위한 안전성도 확보한 것으로 나타났다.대웅제약은 자체 개발 중인 PRS 저해 항섬유화제 신약후보물질 베르시포로신의 가능성을 확인 중이다. 베르시포로신은 PRS 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다. 베르시포로신 지난 1월 EMA로부터 희귀의약품 지정에 성공했다. 2019년 FDA로부터 지정받은 이후 두번째다.베르시포로신은 호주에서 다양한 인종을 대상으로 진행된 임상1상을 통해 안전성과 함께 체내 흡수, 분포, 대사 등 약동학적 특성을 파악했다.피르페니돈·닌테다닙 외 치료옵션 부족특발성폐섬유증에 가장 많이 사용되고 있는 치료제는 ‘항섬유화제’인 피르페니돈과 닌테다닙 성분이다. 대표적으로 일동제약의 피레스파(피르페니돈)와 베링거인겔하임의 오페브(닌테다닙)가 활용된다.다만 이들 약물은 폐 기능저하를 지연시키지만 진행 자체를 멈추지 못한다. 또 부작용이 심하다는 단점이 있다.피르페니돈 성분은 지난 2022년 유럽에서 실시한 시판후조사(PMS) 결과에 스티븐스존슨증후군(SJS)과 독성표피괴사용해(TEN)가 보고된 상황이다. SJS는 염증성 피부질환 다형홍반의 일종으로 피부의 탈락을 유발하는 피부 점막 전신 질환이다. TEN은 광범위한 홍반과 늘어진 물집이 생긴 후 피부가 벗겨져 화상을 입은 것과 같은 상태가 되는 피부 질환이다.오페브는 피르페니돈과 유사한 적응증을 가졌다는 이유로 환자들이 현재 보험급여로 투여받지 못하고 있는 상황이다. 환자가 차수에 상관없이 약을 사용했을 때 한 달에 약 300만원 정도 사비용을 들여 치료받고 있다.또 오페브는 피르페니돈과 유사한 부작용 등을 갖고 있는 것으로 알려진다. 이에 새로운 신약들의 등장이 절실한 상황이다.

[데일리팜=손형민 기자] 한국프라임제약(회장 김대익)은 전남지역 농업인을 돕기 위해 보성 회천 수미감자(10kg) 1050상자를 구매했다고 7일 밝혔다.이날 보성군과 맺은 '우리 고장 농산물 사주기 캠페인' 협약식에는 보성군 출신 양승철 한국프라임제약 전무이사(현 벌교상업고등학교 총동문회장)와 김철우 보성군수, 선종배 회천면장 등이 참석했다.한국프라임제약은 지난해에 이어 올해에도 보성군과 ‘우리 고장 농산물 사주기’ 캠페인을 진행하고 있다. 이 회사는 지역 농업인의 판로를 넓혀주기 위해 10년 전부터 해마다 보성 회천면 수미감자를 800상자 이상씩 구매했으며 최근에는 1000상자대로 늘려 구매해 오고 있다. 한국프라임제약은 구매한 감자를 회사 전 임직원과 협력업체 등에 선물하고 있으며 올해는 구매 물량을 1050상자로 늘려 총 3000만원 상당 감자를 사들였다.한국프라임제약은 광주에 본사를 둔 호남 지역 중견 전문의약품 제조 기업으로 전주 과학 산업단지에 생산 공장을 두고 수도권에 연구소와 개발부를 설립해 운영하고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 한국의약품유통협회는 지난 5일 협회 회관에서 확대회장단 회의를 개최하고 아대입찰(대리입찰), 입찰 질서 확립 등 현안 문제 점검과 함께 해결 방안을 모색했다.국공립병원 의약품 입찰 시장에 대해서 지적된 부분은 업체들간 경쟁에 따른 수익성 악화와 아대입찰이다. 특히 조달청이 아대입찰에 대해서 우려감을 표명한 만큼 협회 차원에서도 우려감을 표명하고 회원사들의 주의를 요구했다.협회 차원에서 입찰 질서를 흐렸다는 이유로 제재를 가하는 것 보다는 입찰 질서를 확립하고 병원 등에 의약품 납품을 잘하는 업체를 선정하자는 의견도 제기됐다.일명 모범기업을 정해서 의약품유통협회 차원에서 칭찬하는 한편 국공립병원 등 입찰을 진행하는 의료기관에 적극적으로 추천할 수 있는 방안을 모색하겠다는 것이다.협회는 “업체들간 경쟁에 따른 수익성 악화와 입찰 시장 질서 확립을 위해 입찰에 참가하는 의약품유통업체들간 공감대 형성이 중요하다”는 의견을 내비쳤다.이와 함께 입찰은 경쟁이 수반되는 만큼 의약품유통업체들간 정기적인 모임을 통해 상호간 입장을 확인하고 상호 협력할 수 있는 부분을 파악해야 한다는 논의도 진행됐다.박호영 회장은 "의약품유통업계를 위협하는 현안들이 산적해 있지만 회원사들과 함께 하나씩 해결하겠다"며 "정부를 설득해야 부분이 있으면 정책적으로 해결해 나가고 약사회, 제약협회 등 유관기관들과 협력할 부분은 적적으로 협력해 문제점을 해결해 나갈 것"이라고 말했다.이어 "의약품유통협회는 개별업체가 아닌 함께 하기 위해 존재하는 만큼 회원사들의 권리를 찾기 위해 노력할 것"이라고 덧붙였다.

지난달 31일부터 5일간 미국 시카고에서 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2024)가 개최됐다(사진=ASCO). [데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 글로벌 R&D 트렌드로 급부상한 항체약물접합체(ADC), 면역항암제, 이중항체 등에서 임상 성과를 확인했다.리가켐바이오는 사람상피세포성장인자수용체2형(HER2) ADC 후보물질 LCB14의 임상 결과를 공개했다. LBC14는 임상에서 주요 평가지표 개선을 확인했다. 에이비엘바이오는 거대 B세포 림프종, 호지킨 림프종, 비소세포폐암, 췌장암 등을 포함한 다양한 고형암과 혈액암에서 효능이 관찰됐다.또 국내 제약바이오업계의 신규 기전 면역항암제도 초기 임상에서 가능성을 보였으며 이중항체와의 시너지 효과도 나타난 것으로 확인됐다.리가켐 ADC 엔허투와 유사한 효과리가켐바이오는 이번 ASCO 2024에서 HER2 타깃 ADC 후보물질 LCB14의 임상2상 결과를 공개했다.LCB14는 대다수 ADC 약물이 활용한 토포아이소머라이즈 저해제와 달리 모노메틸 오리스타틴 F(MMAF) 약물을 접합했다. MMAF의 경우 미소세관 억제제로 암세포의 미세소관 생성을 막아 이를 사멸시키는 역할을 담당한다.현재 HER2 타깃 ADC에는 로슈의 캐싸일라, 다이이찌산쿄·아스트라제네카의 엔허투가 등장했다. 두 치료제는 나란히 유방암에 허가됐는데 위암 영역에서는 엔허투만 허가된 상황이다.리가켐바이오는 엔허투의 적응증 중 하나인 전이성 위암 또는 위식도 접합부선암을 대상으로 상용화 가능성을 확인 중이다.임상은 HER2 양성 위암에서 과거 2차례 이상 치료 전력이 있는 환자(16명, 코호트1), 과거에 1번 치료를 받은 환자(19명, 코호트2)을 대상으로 LCB14의 유효성을 평가하는 방식으로 진행됐다.임상 결과, 코호트1에서 LCB14 투여 시 객관적반응률(ORR) 37.5%, 무진행생존(PFS) 중앙값 4.3개월, 전체생존(OS)은 10.0개월로 확인됐다. 이는 엔허투의 유효성을 평가한 DESTINY-Gastric06 임상결과인 ORR 35.6%, PFS 5.7개월, OS 10.2개월과 유사한 수치다.코호트2에선 LCB14를 투여했을 때 ORR 52.6%, mPFS 4.4개월, OS 14.6개월을 기록했다.리가켐바이오는 LCB14가 임상2상에서 엔허투와 유사한 효과가 나타난 만큼 재발 고형암 환자에게서 활용 가능할 것이라고 평가하고 있다.에이비엘바이오는 ROR1을 타깃하는 ADC인 CS5001의 임상1상에서 효과를 확인했다. ROR1은 태아 발달 과정에서 과발현되는 단백질이다. 임상은 고형암과 림프종 환자에서 CS5001의 안전성, 약동학(PK)과 항종양 활성을 분석하는 방식으로 진행됐다.2024년 1월 15일 기준 림프종 환자 17명과 고형암 환자 32명을 대상으로 CS5001의 8가지 용량의 내약성과 안전성을 평가했다.CS5001은 첫 8개 용량군에서 용량 제한 독성(DLT)이 관찰되지 않았다. 최대 허용 용량(MTD)에도 도달하지 않으며 우수한 안전성과 예상한 약동학적 특성을 보고했다.연구진은 “CS5001은 내약성이 양호해 용량제한 독성이 확인되지 않았다. 또 다양한 진행성 고형암과 림프종에서 고무적인 항종양 활성이 관찰됐다”고 전했다.면역항암제·이중항체 임상에서도 성과 확인지아이이노베이션은 면역항암제 후보물질 GI-102의 유효성을 확인했다. 이 회사는 CD80과 인터루킨(IL)-2에 작용하는 GI-102을 개발 중이다. IL-2는 면역세포 증식과 활성화에 관여하고 CD80은 암세포를 공격하는 면역세포를 억제하는 수용체인 CTLA4를 차단하는 역할을 한다.이번에 공개된 임상은 GI-102의 안전성, 내약성과 항종양 활성을 평가하기 위한 연구 결과다.지난달 31일부터 개최된 ASCO 2024에서는 국내 제약바이오업계의 다양한 연구결과가 포스터로 공개됐다(사진=ASCO). 임상 결과, 환자 23명(피부흑색종 7명, 비소세포폐암 4명, 난소암 3명 등)에게서 17.4%에서 ORR이 나타났다. 이전에 ICB를 경험한 전이성 흑색종 환자에서 확인된 부분 반응(cPR) 3건을 포함하여 전체 반응률(ORR)과 질병 조절률(DCR)은 각각 42.9%, 85.7%였다. 전이성 난소암 환자에서 ORR과 DCR은 각각 33.3%, 66.7%를 기록했다.지아이이노베이션은 GI-102의 조건부 승인을 노리는 동시에 기술수출 가능성을 확인한다. 지아이노베이션은 GI-102 단독요법 외에도 NK세포치료제와의 병용요법 가능성도 확인하고 있다. 올해 안에 면역항암제 후보물질의 기술수출을 이뤄내겠다는 목표를 세운 만큼 병용요법의 임상 결과도 주목되고 있다.티움바이오는 이중항체로 개발 중인 TU2218의 임상 1b상 중간 결과를 발표했다.TU2218은 체내에서 면역항암제 활성을 방해하는 형질전환성장인자(TGF-ß)와 혈관내피생성인자(VEGF)의 경로를 동시에 차단하는 기전을 갖고 있다.현재 이 회사는 현재 미국 내 3곳 임상기관에서 TU2218과 MSD의 면역항암제 키트루다를 진행성 고형암 환자에게 병용투여해 효능과 안전성을 평가하는 임상을 진행 중이다.임상 결과, 하루 권장용량인 TU1228 195㎎ 투약군 중 효능 분석이 가능한 5명 환자 가운데 2명은 부분관해(PR), 3명은 안정병변(SD)를 확인했다. 모든 투약그룹군의 질병통제율(DCR)은 66.7%를 기록했다.3등급 치료관련 이상반응(TRAE)은 피로, 감마-글루타밀전이효소 증가, 폐렴 등이 나타났다. 4~5등급 TRAE는 보고되지 않았다.