[데일리팜=어윤호 기자] 아스트라제네카의 자회사 알렉시온의 PNH 신약 후보물질이 상용화에 접근하고 있다.

관련업계에 따르면 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH· Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료 후보물질 다니코판(ALXN2040)이 3상 임상에서 1차 평가변수를 달성했다.

다니코판은 미국과 유럽에서 PNH 치료의 희귀의약품으로 지정됐고, 미국 식품의약국(FDA)에선 혁신치료제로, 유럽 의약품청(EMA)에선 우선심사(PRIME) 대상으로 지정된 바 있다.

경구용 D인자저해제 다니코판은 3상 ALPHA 연구에서 임상적으로 유의한 혈관 외 용혈을 경험한 PNH 환자들에서 잠재적인 보완 치료로서 효능을 입증했다. 이는 D인자저해제가 3상 임상에서 긍정적인 효과를 확인한 첫 사례다.

미리 지정된 중간분석에서 치료 12주 후 헤모글로빈 수준을 위약군과 비교했고, 그 결과 통계적으로 유의한 개선이 나타났다.

연구에 따르면 다니코판과 '울토미리스(라불리주맙)' 병용요법은 치료 지표에서 통계적으로나 임상적으로 유의한 개선을 보였다. 이러한 지표에는 치료 시작 시점부터 헤모글로빈 수치, 수혈 여부 및 만성질환 치료의 기능적 평가인 피로 점수의 개선 등이 포함된다.

다니코판은 C5저해제인 '솔리리스(에쿨리주맙)'와 울토미리스 등에 대한 병용요법 연구를 진행중이다. 전체 데이터는 향후 학술대회에서 발표될 예정이다.

ALPHA연구에 참여한 이종욱 서울성모병원 혈액내과 교수는 "C5 저해제가 PNH에 대한 치료 효과는 입증했다. 하지만 적은 수이지만 환자들은 여전히 빈혈과 혈관 외 용혈 등으로 인한 수혈 부담으로 어려움을 겪고 있다"고 설명했다.

한편 알렉시온은 후기 황반변성과 관련이 있는 지정학적 위축(Geographic atrophy) 치료에서 단일요법으로 다니코판을 평가하는 연구도 진행중이다.