이수앱지스 '파브리병', LSK '위암' 약물 3상 주목

• 파바갈, 상용화 되면 3파전…아파티닙, 유일한 3차치료제

글로벌 3상에 진입한 2종의 국산 약물이 관심을 끌고 있다.

아직 기술수출로 이어지진 않았지만 시장상황을 고려할때 경쟁력을 갖췄다는 것이 업계의 평가다.

첫번째 약물은 이수앱지스가 국내 시판중인 파브리병치료제 '파바갈(아갈시다제 베타)'이다.

이 약은 3상 진행을 전제로 조건부 승인을 획득했고 지난 연말 글로벌 3상에 진입했다.

파브리병치료제는 글로벌 시장에 2개 약제가 경쟁중이다. 젠자임의 '파브라자임(아갈시다제베타)'과 샤이어의 '레프라갈(아갈시다제알파)'인데, 상대적으로 파브라자임이 고용량이라는 점이 다르다.

파바갈은 레프라갈의 바이오시밀러로 글로벌 상용화가 이뤄질 경우 가격 경쟁력 등을 내세워 시장 내 3파전 구도를 형성할 것으로 예상된다.

파브리병은 리소좀 축적 희귀질환(LSD)으로 알파갈락토시다아제 A 효소(a-gal A)의 결핍에 의해 발생하는데 부족된 효소를 대체하는 ERT요법(Enzyme Replacement Therapy)이 개발돼 관리가 가능해졌다.

의학유전학회 관계자는 "파브리병과 같은 희귀질환은 환자 수 자체가 적기 때문에 임상연구를 진행하기 어렵다. 때문에 의사들의 오래된 약제에 대한 신뢰도가 상대적으로 높은 영역이다. 치료옵션의 추가는 고무적이다"라고 말했다.

LSK바이오파트너스가 부광약품과 함께 개발중인 'YN968D1(아파티닙 메실레이트)' 역시 주목을 받고 있다.

베링거인겔하임과 성분명이 비슷하지만 다른 물질인 아파티닙은 암세포에서 분비하는 혈관신생인자인 VEGF가 결합하는 수용체 가운데 VEGFR-2를 선택적으로 차단함으로써 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제하고, 부작용을 최소화 시키는 작용기전을 갖는다.

위암은 최근까지 표적항암제가 없어 시스플라틴, 독소루비신 등 화학요법에만 의존해 왔던 영역이다.

이후 릴리가 내놓은 '사이람자(라무시루맙)'이 출시돼 질환 관리에 진전이 있었지만 여전히 치료옵션이 부족한 상황이다. 사이람자는 현재 국내에서 2차치료제로 승인됐으며 아직까지 보험급여 등재는 이뤄지지 않았다.

암학회 관계자는 "아파티닙의 경우 3차치료제 지위를 타깃으로 하고 있다. 즉 사이람자까지 실패한 환자에 대한 옵션이 되는 셈이다. 미국임상종양학회 등에서 공개된 초기 임상 결과도 좋았던 만큼 기대를 걸고 있다"고 강조했다.