희귀질환 APDS 치료제 '조엔자정' 품목허가

• 식약처, 10일 시판 승인…치료제 없는 희귀환자에 기회 제공 기대

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS) 환자 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '조엔자정(레니올리십인산염, 베르토코리)'을 10일 허가했다고 밝혔다.

PI3K 델타는 세포의 성장, 증식, 생존, 대사 등을 조절하는 단백질(PI3K)의 아형 중 하나로, B세포 등 면역 세포에서 주로 발현된다.

활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)은 세포내 신호를 전달하는 PI3K 델타의 유전적 이상으로 인해 면역 저하, 반복성 감염, 림프 증식 등의 면역 이상 증상을 나타내는 희귀질환이다.

이 약은 PI3K 델타를 선택적으로 억제함으로써 과도한 세포내 신호전달을 정상화해 치료 효과를 나타내며, 치료제가 없는 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다고 식약처는 밝혔다.

식약처는 ‘조엔자정(레니올리십인산염)’을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제27호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다는 설명이다.

GIFT(Global Innovative products on Fast Track)는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도이다.

식약처 관계자는 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·유효성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가되어 환자 치료 기회 확대에 도움이 될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.