희귀약 규제 대폭 완화…15억 시장규모 기준 폐지 추진

• 식약처, 관련 고시 개정안 행정예고...재심사기간 10년으로

정부가 희귀질환자들의 치료기회 확대를 위해 희귀의약품 지정요건·허가 기준 등 규제를 대폭 손질한다.

희귀약 품목허가 시 요구됐던 3개 제조단위 GMP 실적자료가 1개로 축소되고, 희귀약 지정시 생산수입금액 제한기준도 폐지된다.

재심사 기간도 기존 4년 또는 6년에서 10년으로 확대된다. 품목허가 유효기간도 5년에서 10년으로 연장되고 GMP사전검토 수수료도 면제될 예정이다.

식품의약품안전처는 5일 '희귀의약품 지정에 관한 규정' 등 6개 고시 개정안을 행정예고했다.

또 개발된 제품이 시장에 신속 출시될 수 있도록 희귀약 허가시 자료제출 요건을 개선하는 내용의 '의약품 등의 안전에 관한 규칙' 개정안도 입법예고했다.

식약처가 희귀약 허가 기준 개선에 나선 이유는 국내에서 생산되는 희귀약이 빠른 속도로 늘어나고 있는 산업적 배경도 영향을 미쳤다.

지난 2014년 국내 생산 희귀약 실적은 313억원으로, 전년 216억원 대비 44.7% 급증했다. 반면 수입실적은 같은 시기 5.7% 늘어나는데 그쳤다.

식약처는 ▲희귀의약품 지정 시 시장규모 제한 기준 폐지 ▲품목허가 유효기간 연장 ▲재심사 대상 확대 ▲GMP 평가 제출자료 개선 ▲전공정 위탁제조 시 GMP 중복평가 면제 등의 내용으로 관련 법규를 정비한다.

지금까지는 희귀약 지정은 생산 또는 수입금액이 15억원(약 150만 달러) 이하이 경우에만 가능했다. 이번 개정으로 고가 제품도 희귀약 지정이 가능해진다.

또 앞으로는 생산규모 제한 없이 국내 환자수가 2만명 이하이고, 적절한 치료법과 의약품이 개발되지 않은 질환이거나, 기존 의약품 대비 현저히 약효가 개선된 약은 희귀약으로 지정될 수 있다.

희귀의약품의 품목허가 유효기간도 기존 5년에서 10년으로 는다. 환자수가 극히 적어 허가 갱신에 요구되는 평가 자료 수집이 어려운 현실을 반영했다.

재심사의 경우 국내 임상을 실시한 희귀약만 운영됐으나 앞으로는 국내 임상 실시 유무와 상관없이 모든 희귀약이 재심사 대상에 포함된다.

재심사 기간은 대체약이 없는 희귀약은 10년, 대체약 대비 유효성이 개선된 경우는 4년 또는 6년이 부여된다.

GMP평가 기준도 완화된다. 기존 품목허가 신청 시 GMP평가를 위해 3개 제조단위 실적을 제출해야 했으나, 희귀약에 대해서는 1개로 축소된다.

위탁받은 제조업체에서 생산하는 희귀의약품과 같은 공정으로 생산되고 이미 허가단계 GMP 평가를 받은 경우에는 GMP 중복 평가가 면제된다.

식약처는 "제약사의 희귀의약품 개발비용 부담을 줄여 희귀질환자에게는 치료기회를 확대하는 동시에 제약사에는 새로운 시장을 개척하는 계기가 될 것"이라고 설명했다.