크리스탈, 분자표적항암제 희귀약 지정

• 골수형성이상증후군에 개발단계 희귀약으로 선정

크리스탈지노믹스(조중명 대표)는 임상개발 중인 분자표적 항암제 CG200745가 식품의약품안전처로부터 난치성 희귀암인 골수형성이상증후군에 대한 '개발단계 희귀의약품'으로 지정됐다고 20일 밝혔다.

CG200745는 크리스탈지노믹스의 핵심기반기술인 단백질구조기반신약발굴 기술을 통해 발굴된 분자표적항암제로 고형암 환자를 대상으로 수행한 임상 1상 시험에서 약효와 약동학 특성, 그리고 안전성을 확인한 항암제 신약 후보이다.

비정상적인 조혈모세포로부터 유래된 혈액암의 일종인 골수형성이상증후군(MDS)은, 장년층 이후에 주로 발병해 국내에는 연간 약 850명 정도 발생하는 대표적인 난치성 희귀질환으로 알려져 있다.

현재 사용되고 있는 치료제들로부터 효과를 보지 못하는 환자의 생존율은 평균 5~6개월이므로 이를 개선하기 위한 치료제 신약개발이 시급한 상황이다.

CG200745는 후성유전학(Epigenomics) 분자표적인 HDAC 저해제이다. 최근 HDAC 저해제는 암줄기세포의 조절 등을 통해 기존 항암제에 대한 저항성을 극복할 수 있는 것으로 밝혀져 주목을 받고 있다.

크리스탈지노믹스는 2013년부터 보건복지부와 보건산업진흥원의 '보건의료기술 신기술분야 희귀의약품 연구개발사업'의 지원을 받아 골수형성이상증후군에서 CG200745의 항암작용들을 자체 연구소와 아산병원에서 수행된 세포 및 동물실험들을 통해 확인했다.

특히 수행된 실험들 중에는 기존 치료제에 저항성을 가진 환자들로부터 얻은 암세포들에 대해 CG200745는 탁월한 항암 약효를 보였다고 회사 관계자는 설명했다.

'개발단계 희귀의약품' 지정제도는 환자수가 적어 제약사의 연구개발의지가 적은 희귀질환의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 미국, EU, 일본 등 선진국에서 제정, 시행하고 있으며 허가기관으로부터 제약사들에게 임상개발기간 단축, 세제혜택, 연구비 지원 등의 인센티브를 제공하는 제도다.

국내에서도 지난 2013년부터 식품의약품안전처에서 환자수 2만명 이하의 희귀질환 환자에게 의약품 개발 초기부터 다양한 혜택을 제공하는 신약개발 프로그램이다.