희귀약 씨트렐린, 급여 협상 진통…환자 불안감 확산

• 희귀질환 척수소뇌변성증 유일 치료제, 심평원 평가 결과 원가 이하 약가에 '고심'
• 대규모 국내 4상서 효과 입증…HLB제약, 도입부터 임상까지 10년 투자
• 의료진 "씨트렐린, SCD 환자에 효과적"…환자들 "비급여시 장기 복용 불가능"

[데일리팜=이석준 기자] 국내 유일한 희귀질환 척수소뇌변성증(SCD) 치료제 ‘씨트렐린(탈티렐린)’의 급여 협상이 난항을 겪고 있다. 정부가 원가 이하의 약가를 제시하면서다. 공급사 HLB제약의 고심이 깊어지고 있다.

환자들의 불안감도 커지고 있다. 비급여가 유지될 경우 연간 350만원에 달하는 약값을 내야하기 때문이다. 척수소뇌변성증 환자 대부분은 이 질환으로 직장을 잃어 경제적으로 어려운 상황이다.

업계에 따르면 씨트렐린은 지난해 11월 급여 신청 후 1년 만에 건보공단과 막바지 약가 협상에 들어갔다. 씨트렐린은 지난 7월 심평원 약제급여평가위원회에서 세 번째 도전 끝에 조건부 급여 판정을 받았다.

심평원 평가액 수용시 급여 적정성을 인정 받아 보험이 되는 조건이었지만 제약사는 공단과 협상을 선택했다. 심평원이 제시한 가격이 씨트렐린 원가보다 낫아 제약사 입장에서는 공급이 어려워질 수 있다고 판단했기 때문으로 알려진다. 하지만 건보공단과의 협상에도 진통을 겪고 있는 것으로 전해졌다.

씨트렐린은 척수와 소뇌의 퇴행성 변화를 동반하는 척수소뇌변성증 환자에게 유일한 경구용 치료 옵션이다. 이 질환은 보행장애, 구음장애 등으로 시작해 장기 손상과 합병증으로 생명을 위협할 수 있다.

씨트렐린의 필요성은 정부도 인정해왔다. 식품의약품안전처는 2014년 희귀의약품 안정공급 협조 공문을 씨트렐린을 포함한 의약품의 공급 필요성 공문을 보내 공급을 요청을 했었고 이를 통해 급여화 추진 의지를 밝힌 바 있다. HLB제약은 이후 원료 수입부터 국내 생산, 4상 임상 수행까지 10년 넘게 급여화를 추진해왔다.

씨트렐린은 2018년과 2019년 두 차례 비급여 판정을 받았다. 당시 근거는 ‘임상적 유용성 부족’이었다. HLB제약은 이를 보완하기 위해 대규모 자금을 투자해 국내 임상 4상을 진행, 효과와 안전성을 입증했다.

임상을 주도한 고대구로병원 고성범 교수는 “현재 SCD 환자에게 씨트렐린보다 나은 치료제는 없다. 경구제이면서 부작용이 적고 순응도가 높다”고 강조했다.

씨트렐린은 현재 비급여로 하루 9800원, 연간 약 350만원이 든다. 급여가 적용되면 환자는 본인부담금 10%만 내면 돼 경제적 부담이 크게 줄어든다. 의료계는 “환자 대부분이 장기간 치료가 필요한 만큼 급여화가 시급하다”고 입을 모은다.

다만 씨트렐린 약가협상이 진통을 겪으면서 환자 불안감도 커지고 있다.

한 환자는 "척수소뇌변성증 환자 80%는 이 질환으로 직업을 잃고 경제적으로 어려운 상태다. 오랜 기간 약을 복용해야하기 때문에 급여가 되지 않으면 사실상 계속 복용하기는 불가능하다. 급여가 된다면 기초수급생활대상자에게 큰 도움이 될 것"이라고 말했다.

다른 환자도 "희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 보험재정 영향이 크지 않다. 공단과 제약사가 상호 양보해 씨트렐린이 환자들에게 접근 가능한 약이 되길 바란다”고 강조했다.

한편 건보공단과 제약사가 약가 합의에 이르면 약제는 한 달 내 보건복지부 건강보험정책심의위원회에서 심의·의결된다. 협상 결과에 따라 씨트렐린은 이르면 연내 건정심에서 신규 보험 급여 약제로 안건이 상정될 수도 있다. 이 경우 내년 1월 1일부터 급여 등재가 가능하다.