직접비교 임상없는 신약, 간접비교로 유용성 평가

• 심평원, 연내 지침개발 공고…제약, 기대반 우려반

비교약제와 직접비교 임상결과가 없는 신약에 적용될 간접비교 지침이 개발돼 연내 시행될 예정이다.

그동안 직접비교 근거가 없어 임상적 유용성 평가에 어려움을 겪었던 제약사들에게 숨통을 틔어줄 것으로 기대된다.

하지만 지침이 지나치게 엄격히 마련될 경우 시현 가능성이 낮을 수 있다는 점에서 기대와 우려가 교차하고 있다.

건강보험심사평가원(심평원)은 26일 오후 '임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 지침개발' 공청회를 열고 제약업계의 의견을 수렴했다. 주제발표는 연구책임자인 서울의대 한서경 교수가 맡았다.

한 교수에 따르면 간접비교 지침은 약가결정 신청시 경제성평가 자료를 제출하는 신약에 필요한 가이드라인이다.

경제성평가시 비용효과 분석에 앞서 비교약제와 비교한 임상적 유용성에 대한 평가가 이뤄져야 하는데 신약의 경우 직접비교 임상 결과가 없는 경우가 빈번하기 때문이다.

따라서 비교군과의 직접비교 임상결과 자료가 부족하거나 없는 경우 현실적으로 적절한 간접비교를 통해 대체방안을 고려할 수 밖에 없다.

가이드라인은 한국처럼 경제성평가 자료를 요구하고 있는 영국이나 호주, 캐나다 등에서 이미 운영되고 있다.

심평원 약제등재부 유미영 부장은 "그동안에도 경제성평가를 위해 간접비교 자료를 제출한 제약사들이 없지는 않았다"면서 "제출자와 평가자간 예측가능성과 소통여지를 제고하기 위해 지침을 마련하게 됐다"고 말했다.

새 가이드라인은 제약사들에게는 희소식이다. 하지만 지침이 지나치게 엄격히 개발될 경우 '그림의 떡'이 될 수 있다는 우려도 제기된다.

간접비교는 약제 A와 C를 직접비교한 무작위배정임상시험과 약제 B와 C를 직접비교한 무작위배정임상시험이 있는 경우 약제 C를 공통대조군으로 삼아 약제 A와 B의 효과를 비교하는 방식이다.

이를 위해서는 두 임상시험간 동질성과 유사성, 일관성이 전제돼야 한다. 또 이질성 요인에 대한 평가와 교환가능성을 충족해야 한다.

전문가들은 공청회에서 간접비교 지침의 필요성과 한 교수팀의 지침개발 보고서에 대해 좋은 점수를 줬다.

하지만 숙명약대 이의경 교수는 "메타분석을 수행할 수 있는 국내 인프라를 고려해 지침을 단계적으로 강화해 나갈 필요가 있다"고 제안했다.

제약사 한 관계자 또한 "심평원이 매뉴얼식 지침을 제공하는 것은 환영할 만 한 일"이라면서도 "지나치게 엄격한 룰이 적용될 경우 시현 가능성이 낮을 수 있다는 점에서 고려가 필요하다"고 지적했다.

한편 유 부장은 "공청회 결과와 추가 의견수렴 등을 거쳐 지침을 보완, 이르면 연내 확정 공고할 계획"이라고 말했다.