에브리스디도 사전심사 대상…스핀라자 급여기준 반영

• 이진수 진료심사평가위원장 "타 사전승인 항목도 분석"
• RWD 적극 활용해 기준 마련…재정누수 방지 효과 기대

SMA 치료제 제품 사진. (왼쪽부터) 스핀라자, 에브리스디, 졸겐스마.

[데일리팜=이탁순 기자] 경구용 SMA(척수성근위축증) 치료제 '에브리스디건조시럽(리스디플람, 로슈)'도 심평원이 사전 심사 대상으로 삼아 급여 여부를 결정할 것으로 보인다.

심평원은 에브리스디 사전심사에 기존 스핀라자로 축적된 사전심사 경험을 반영할 계획이다.

심평원 진료심사평가위원회는 18일 전문기자협의회와 간담회를 갖고 이같이 밝혔다.

이진수 진료심사평가위원회 위원장은 "스핀라자주 사전 심사에서 취득한 RWD(Real World Data) 자료를 기반으로 관련 문헌 고찰과 제외국 사례를 반영해 고시개정안을 마련했다"면서 "동 개정안은 새로이 급여권에 들어오는 경구용 SMA치료제인 에브리스디 사전심사에 반영될 예정"이라고 밝혔다.

이진수 건강보험심사평가원 진료심사평가위원회 위원장이 18일 전문기자협의회 간담회에서 질문에 답하고 있다.

에브리스디는 현재 건보공단과 약가협상을 진행하며 급여등재가 기대되고 있다. 이미 급여 등재된 스핀라자주도 사용 연령 확대 등을 위해 공단과 협상 중이다.

공단 협상이 종료되면 두 약제의 급여기준이 마련될 예정인데, 여기에 심평원이 제시한 방안도 들어갈 것으로 보인다.

이 위원장은 "스핀라자주 치료에 효과가 없다고 판단되는 SMA 환자의 치료를 위해 소요되는 재정 누수를 방지하는 효과를 기대하고 있다"고 밝혔다.

이를 볼 때, 심평원 진료심사평가위는 효과가 없다고 판단되는 환자에게는 급여 불승인할 가능성이 높아질 것으로 보인다.

스핀라자주는 1인당 첫해 5억5400여만원이 들고, 이후에는 매년 2억7700여만원이 소요되는 고가치료제이다.

심평원 관계자는 "에브리스디 급여기준이 아직 고시되지 않은 상황이어서 사전심사 대상으로 확정됐다고는 할 순 없지만, 기존 SMA 치료제도 사전심사를 진행한 만큼 그럴 가능성이 높은 건 사실이다"고 설명했다.

현재 SMA 치료제로 사전심사를 진행 중인 약제는 스핀라자와 졸겐스마가 있다.

이 위원장은 이번 스핀라자 급여기준 반영을 계기로 다른 사전승인 약제도 사전승인 경험을 반영할 계획이라고 전했다.

그는 "스핀라자주 외 다른 사전승인 항목들의 자료 또한 순차적으로 데이터화 해 분석하는 작업은 지속해 나갈 예정"이라며 "항목별로 분석 목적과 내용은 다를 수 있겠지만, 일반심사로의 전환 가능성과 필요성을 진단하고, 급여기준 개선 필요성이 확인될 수도 있을 것"이라고 강조했다.

그러면서 "데이터 분석을 기반으로 급여기준 개선이 필요하다는 위원회의 판단이 있고, 타당한 근거가 뒷받침 된다면 관련 부서와 긴밀히 협의해 추진하겠다"고 덧붙였다.

한편, 척수성 근위축증은 정상적인 SMN1 유전자의 결핍 혹은 돌연변이로 인해 근육이 점차 위축되는 치명적인 희귀 유전질환으로, 치료하지 않으면 SMA 1형의 경우 90%는 2세 이전 사망하거나 영구적인 호흡 보조 장치가 필요하다. SMA 2형 환자의 30% 이상도 만 25세 이전에 사망할 수 있어 평생 치료가 필요한 질환이다.

심평원은 2019년 4월부터 SMA 치료제 스핀라자가 급여 등재된 이후 사전심의를 통해 급여 여부를 결정하고 있다. 작년에는 원샷치료제로 잘 알려진 '졸겐스마주'를 사전승인 약제로 추가했다.