성인·소아 PNH 치료제 로슈 '피아스카이주' 허가

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 40kg 이상인 성인 및 소아(12세 이상)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH : Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료에 사용하는 희귀의약품 '피아스카이주(크로발리맙, 로슈)'를 24일 허가했다고 밝혔다.

PNH는 후천성 조혈모세포 장애로 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다.

'피아스카이주'는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 보체 매개 혈관 내 용혈을 억제하는 희귀의약품이다. 보체(complement)는 세균·바이러스 등을 공격하고 면역반응을 보조하는 단백질이다.

이 약은 보체 단백질 C5 억제제로, 조혈모세포 장애로 인해 생성된 이상 적혈구와 C5의 결합을 막아 적혈구 용해(용혈)를 방지한다.

이 약은 소아 대상 첫 허가로서, 이번 허가를 통해 성인 및 소아(12세 이상) 발작성 야간 혈색소뇨증의 치료제 선택 폭이 넓어질 것으로 기대된다.

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 밝혔다.