아스트로젠, 스페라젠 후속 확증 임상 추진…"임상 설계 보완"

• 시험대상군 구체화·평가자 표준화 등 임상 설계 보완

[데일리팜=차지현 기자] 난치성 신경질환 치료제 개발기업 아스트로젠이 자폐스펙트럼장애 치료제 후보물질 후속 확증 임상시험을 추진한다. 기존 임상 3상에서 일차 유효성 평가변수의 통계적 유의성을 확보하지 못한 가운데 시험대상군과 평가 방법 등을 보완해 치료효과를 재검증한다는 계획이다.

아스트로젠은 자폐스펙트럼장애 치료제 후보물질 '스페라젠 시럽'(AST-001)' 후속 확증 임상시험을 준비하고 있다고 13일 밝혔다.

스페라젠은 자폐스펙트럼장애 아동의 사회적 의사소통과 적응행동 등 핵심 증상 개선을 목표로 개발 중인 경구용 치료제 후보물질이다. 현재 자폐스펙트럼장애의 핵심 증상을 직접 개선하는 치료제는 없으며 기존 약물은 주로 과민성이나 공격성 등 동반 증상 완화에 사용된다.

앞서 아스트로젠은 만 2~11세 소아를 대상으로 진행한 임상 2상에서 일차 유효성 평가변수인 바인랜드 적응행동척도 조합점수를 평가했다. 그 결과 고용량 투여군에서 위약군 대비 통계적으로 유의한 개선을 확인했다.

후속 임상 3상에서는 시험약 투여군이 2상과 유사한 개선 양상을 보였지만 사전 설정한 12주 시점의 일차 평가변수에서 통계적 유의성 기준을 충족하지 못했다. 임상 2상보다 위약군의 개선폭이 크게 나타난 점이 결과에 영향을 미쳤다는 게 회사 측 설명이다.

이에 따라 후속 확증 임상에서는 높은 위약반응과 평가 변동성을 줄이는 데 초점을 맞춰 설계를 보완한다. 시험대상군을 구체화하고 평가자를 표준화하는 한편 시험기관 간 평가 편차를 관리하고 사전 통계계획도 강화할 예정이다.

황수경 아스트로젠 대표는 "기존 임상 3상에서 시험약 투여군의 개선 신호를 확인했으며 이번 과제는 높은 위약반응과 영유아의 자연발달에 따른 변화를 명확히 구분하는 것"이라며 "시험대상군 구체화와 평가자 표준화, 시험기관 간 평가 편차 관리 및 사전 통계계획 엄격화를 통해 스페라젠의 치료효과를 객관적이고 재현 가능한 근거로 명확히 입증하겠다"고 말했다.