초유의 온라인 AACR 개막...한미·신라젠 등 신약 출격

• 코로나19 여파...27~28일 양일간 1차학술대회 개최
• 신라젠 '펙사벡' 신장암 병용임상 결과·한미 '포지오티닙' 폐암임상결과 소개
• 제넥신 'GX-188E'·'키트루다' 병용임상 결과 본회의 구두세션에서 발표

[데일리팜=안경진 기자] 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2020) 개막이 임박했다. 사상 최초로 온라인 행사로 진행되지만 국내 제약바이오기업들은 신약 임상 데이터로 국제무대 도전을 타진한다.

AACR은 미국임상종양학회(ASCO)와 함께 종양학 분야 양대산맥으로 꼽히는 국제학술행사다. 매년 전세계 80개국에서 500개 이상의 업체가 참석해 전임상 또는 초기임상 데이터를 공개한다. 신약후보물질의 경쟁력을 어필하는 동시에 기술수출 등 파트너쉽 기회를 모색하는 중요한 기회로 꼽힌다. 올해는 신종코로나바이러스감염증(코로나19)의 세계적 대유행으로 현장미팅 없이 온라인 행사로 전환됐다.

AACR 주최 측은 수차례 번복한 끝에 4월 24일부터 29일까지 5일간 미국 샌디에이고에서 개최될 예정이었던 기존 일정들을 전면 취소하고, ▲4월 27-28일(1차) ▲6월 22-24일(2차) 2차례에 걸쳐 온라인 프로그램을 진행하기로 결정했다.

발표자로 채택된 연구자들이 프레젠테이션 녹화영상을 제출하면 정해진 시간에 공식홈페이지를 통해 초록데이터와 관련 영상이 공개되는 형태다. AACR 주최 측은 1차 온라인미팅을 통해 학계 영향력이 큰 논문 30여 건이 본회의에 소개되고, 2개월 뒤 2차 온라인 미팅에서 나머지 수천건의 논문이 전자포스터 방식으로 발표된다고 안내하고 있다.

투자업계는 AACR2020에 참가하는 국내 기업 중 제넥신이 발표하는 데이터에 주목한다. 제넥신은 올해 AACR에 초록을 제출한 국내 기업들 중 유일하게 1차미팅 본회의 구두발표 세션에 선정됐다. 자궁경부암 환자에게 GX-188E와 면역항암제 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙)를 병용투여한 2상임상연구의 중간분석 결과다. 제넥신 우정원 개발실장(전무)의 발표영상이 27일(현지시각) 오전 11시 면역항암제 임상 세션을 통해 공개되고, 15분 남짓의 프레젠테이션을 마친 후에는 온라인상에서 질의응답이 진행된다.

GX-188E은 DNA 벡터기술과 면역증강 기술이 접목된 치료 DNA백신이다. 자궁경부 상피내 종양세포에 직접 투여하는 대신 근육투여를 통해 인유두종바이러스(HPV) 16형 또는 18형의 E6/E7 특이적인 T세포 반응을 증대시키고, 세포독성T림프구(cytotoxic T lymphocyte, CTL) 반응을 유발함으로써 cytotoxic T-lymphocyte (CTL) 반응을 유발해 자궁경부 상피내종양세포 또는 자궁경부암세포를 치료하는 기전을 나타낸다.

이번 학회발표 데이터의 관건포인트는 GX-188E 병용요법이 키트루다 단독요법대비 자궁경부암 환자의 반응률(ORR)을 얼마나 끌어올릴 수 있을지 여부다. MSD의 면역항암제 키트루다는 지난 2018년 미국식품의약품국(FDA)으로부터 자궁경부암 2차치료제로 허가를 받았지만, KEYNOTE-158 연구 당시 PD-L1 1% 이상 발현 환자(77명)의 객관적반응률이 14.3%에 불과했다. PD-L1 음성 환자는 전혀 반응하지 않았다. GX-188E와 키트루다 병용으로 PD-L1 양성 환자의 반응률이 유의미하게 개선되거나 PD-L1 음성 환자에서도 효과를 나타낸다면 GX-188E의 상업화 가치가 극대화하리란 전망이 제기된다.

본회는 아니지만 신라젠, 한미약품 등이 개발한 신약후보물질들의 초기 임상데이터도 AACR 1차미팅에서 소개된다.

신라젠은 지난달 주주총회를 통해 '펙사벡' 병용임상 결과가 AACR 초록으로 채택됐다고 밝혔다. 진행성 신세포암(RCC) 환자를 대상으로 펙사벡과 리제네론의 면역항암제 '리브타요'(성분명 세미플리맙)를 병용투여한 1b상임상 결과다.

신라젠은 2017년 5월 리제네론과 신장암 치료제 공동개발협약을 체결하고 미국, 한국 등에서 병용임상을 진행해 왔다. 문은상 신라젠 대표는 지난해 간암 표준치료제 '넥사바'와 펙사벡 병용효과를 평가하는 PHOCUS 3상임상의 조기종료를 선언하면서 신장암과 대장암 임상 결과에 대한 자신감을 드러냈다. 이번 결과가 긍정적일 경우 항암바이러스의 효용성에 대한 신뢰를 회복하는 계기로 작용할 수도 있다는 평가다.

한미약품의 파트너 스펙트럼도 AACR 발표를 통해 포지오티닙의 신뢰회복에 나선다. ZENITH20 글로벌임상을 진행 중인 쑤닝 리(Xiuning Le) 박사(MD앤더슨암센터)가 27일 오후 폐암 표적항암제 세션에서 코호트1 세부결과 발표를 맡았다. 28일에는 회사 차원에서 콘퍼런스콜을 열어 데이터의 의미를 소개하고, 포지오티닙의 개발전략을 구체화할 예정이다.

포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 스펙트럼은 한국, 중국을 제외한 전 세계 국가에서 포지오티닙 개발, 상업화 권리를 넘겨받고 비소세포폐암 등 다양한 암종에서 활용 가능성을 탐색해 왔는데, 지난해 말 ZENITH20 글로벌 2상임상의 첫번째 코호트가 일차유효성평가변수를 충족시키지 못했다고 밝히면서 주가가 60% 이상 내려앉았다.

코호트1 연구는 과거 치료경험이 있는 EGFR 엑손(Exon) 20 삽입 변이 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 포지오티닙의 유효성과 안전성을 평가하는 디자인이다. 포지오티닙의 폐암 2차치료제 가능성을 평가하는 데 목표를 두고 있다.

스펙트럼은 ▲과거 치료경험이 있고 HER2 엑손 20 삽입 변이를 동반한 비소세포폐암 환자(코호트2) ▲과거 치료경험이 없는 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 환자(코호트3) 등 ZENITH20 글로벌 2상임상에서 총 7개의 코호트연구를 동시 가동 중이다. 유방암, 대장암, 신경교종 등 비소세포폐암이 아닌 고형암 환자 대상으로도 포지오티닙의 활용 가능성을 평가하고 있다.