[데일리팜=차지현 기자] 메디포스트가 줄기세포치료제 미국 시장 진출에 총력을 기울이고 있다. 최근 임시 주주총회에서 사채 발행 한도를 증액하며 임상 3상과 현지 상업화에 필요한 자금 운용 여력을 확보했다. 회사는 지난 4년간 미국 법인에 총 1500억원 이상을 투입, 임상과 상업화 기반을 다져왔다.메디포스트는 사업 다각화에도 속도를 내고 있다. 올 초 정기 주총에서 재생의료 기술개발·세포가공 위탁·의료관광업 등을 정관에 추가한 데 이어 이번 임시 주총에서 건강기능식품 등 수입판매업도 새롭게 포함했다. 줄기세포 재생의료 산업의 전주기(End-to-End) 가치사슬을 완성, 종합 재생의료 기업으로 도약하려는 포석으로 해석된다.14일 금융감독원에 따르면 메디포스트는 지난 13일 임시 주총을 열고 전환사채 발행 한도를 기존 2000억원에서 3000억원으로 확대하는 정관 일부 변경안을 의결했다. 전환사채는 발행 후 특정 시기가 되면 주식으로 바꿀 수 있는 옵션이 달린 채권으로, 제약바이오 기업의 주요 자금 조달 창구로 통한다.이번 전환사채 발행 한도 증액은 줄기세포치료제 '카티스템' 미국 진출 본격화를 앞두고 자금 운용 여력을 확보하기 위한 조치다. 메디포스트는 약 2500억원 규모 투자 유치를 추진 중인 것으로 알려진다. 대규모 자금 조달을 위해 정관을 먼저 변경해 법적 근거를 마련한 것이다.카티스템은 메디포스트가 개발한 세계 최초 동종(Allogeneic) 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 치료제다. 지난 2012년 1월 식품의약품안전처 품목허가를 받아 국내에서 시판 중이다. 무릎 연골 손상으로 인한 퇴행성 또는 반복적 외상에 의한 골관절염 치료 용도로 쓰인다.메디포스트는 카티스템의 글로벌 상업화에 역량을 집중하고 있다. 회사는 연내 미국 임상 3상 임상시험계획(IND)을 신청해 본격적인 글로벌 임상에 착수할 예정이다. 일본의 경우 지난해 카티스템 임상 3상 환자 투약 완료 후 1년간 추적관찰을 진행 중으로 내년 하반기께 일본 규제당국에 품목허가를 신청한다는 계획이다.회사는 글로벌 임상과 상업화를 위해 설립한 해외 자회사에 자금을 직접 투입하며 실질적인 지원에도 나서고 있다. 앞서 메디포스트는 지난 9월 미국 자회사에 140억원을 출자, 미국 법인(MEDIPOST, Inc.) 주식 1000만주를 취득했다. 회사는 2022년 6월 65억원, 2023년 5월 466억원, 2024년 5월 406억원, 2025년 3월 438억원 등 미국 법인에 자금 수혈을 지속 중이다. 이번 출자를 포함해 지난 4년 동안 메디포스트가 미국 자회사에 투자한 금액은 1515억원에 달한다. 이외 메디포스트는 일본 법인(MEDIPOST K.K.)에도 꾸준히 자금을 투입하고 있다.메디포스트는 사업 다각화에도 속도를 내는 모습이다. 메디포스트는 올해 초 정기 주총에서 기술개발, 세포가공과 배양 용역 위탁, 의료관광업 등을 새 사업목적을 정관에 추가, 줄기세포 기반 치료제 중심에서 CDMO와 서비스형 재생의료로 확장하는 토대를 마련했다. 이어 이번 임시 주총에서는 건강기능식품 해외 수입·판매업을 새롭게 포함, 내수 중심 건강기능식품 사업을 글로벌 유통형으로 전환하기 위한 제도적 기반을 갖췄다.메디포스트는 줄기세포치료제와 건강기능식품을 양대 성장축으로 삼는 다각화 전략에 힘을 주고 있다. 기존 제대혈은행 사업을 통해 안정적인 현금 흐름을 유지하면서, 성장성이 높은 재생의료와 헬스케어 부문을 미래 수익원으로 육성하는 전략이다. 나아가 줄기세포 확보→세포가공·배양→치료제 생산·서비스→의료관광으로 이어지는 전주기(End-to-End) 재생의료 가치사슬을 구축하겠다는 구상이다.현재 이 회사 사업 부문은 크게 ▲제대혈 처리, 보관 및 이식 등 제대혈은행 사업 ▲동종줄기세포치료제와 위탁개발생산(CDMO) 등 줄기세포치료제 사업 ▲건강기능식품 사업 등으로 나뉜다. 이들 사업 중 제대혈은행 사업은 올 상반기 매출 212억원을 기록, 전체 매출의 절반 이상을 차지하고 있다. 건강기능식품 사업은 매출 비중은 13.6%로 크지 않지만 성장 속도는 가장 빠른 부문으로 꼽힌다. 같은 기간 건강기능식품 매출은 51억원으로 반년 만에 전년 매출의 57%를 달성했다.

[데일리팜=노병철 기자] 의대 교수로서 의료/임상연구를 수행하고 그 결과물을 기술 기업으로 육성해온 전신수 가톨릭대 서울성모병원 신경외과 교수(사진)가 팜젠사이언스그룹에 합류했다.팜젠사이언스그룹은 오는 9월 1일부로 그룹 전략위원회 위원장(CSO: Chief Strategy Officer)에 전신수 교수를 선임한다고 27일 밝혔다.전 위원장은 1985년 가톨릭대 의대를 졸업한 이후 석사, 박사를 거쳐 같은 대학병원 신경외과에서 근무해왔다. 2006년 국내 처음으로 식품의약품안전청(현 식품의약품안전처)으로부터 ‘제대혈 유래 간엽줄기세포’에 관한 연구자 임상시험을 승인 받고 다양한 임상 시험을 실시하면서 이 분야 개척자로 명성을 얻었다.2011년부터 2017년까지 의료/임상연구와 기술사업화를 목표로 출범한 포스텍/가톨릭대 의생명공학연구원장을 지내는 동시에 2013년부터 2021년까지 가톨릭대 산학협력단장 및 기술지주회사 대표 등을 역임했다. 그는 이 기간(2021년) 기술지주회사 1호 자회사인 면역세포치료제 기업 바이젠셀의 성공적인 상장을 주도했다.전 위원장은 팜젠사이언스 기술고문과 함께 관계사 웰스바이오 회장, 투자사비라이트 대표를 겸직하며 그룹 계열사간 역할 조정과 전략 수립, 투자 등을 조율/지휘할 계획이다.팜젠사이언스는 신성장 동력 확보에 매진하고 있다. 신약 후보군으로 △염증성장질환 치료제(RD1301) △간특이 자기공명영상(MRI) 조영제(RD1303) △역류성식도염 치료제(RD1304/1305) △비만 치료제(RD5306) 등을 두고 임상 및 후보물질 도출 작업에 한창이다.혁신 신약으로 연구 중인 간특이 MRI 조영제의 경우 2022년 국가 신약개발 사업에 선정되고 후보물질 도출에 성공, 지난해부터 비임상 연구에 들어갔다.2023년에는 산업통산자원부 월드클래스플러스 사업 지원 사업에 역류성식도염 치료제가 선정돼 연구를 진행 중이다. RD1305는 체내 구조 변경과 함께 효과를 발현하는 프로드럭으로 개발하는 한편 RD1304는 연내 후보물질 도출을 추진 중이다.2030년까지 글로벌 시장 규모 약 1000억달러(약 137조원)가 예상되는 비만 치료제 개발에도 뛰어들었다. 올 2월 이뮤노포지와 기술이전 협약을 맺고 1개월 장기지속형 연구를 진행하고 있다. 같은 시기 9개 종합병원에서 시작된 관절강주사제(RD2201) 임상은 전체 모집 대상 환자가 절반을 넘어서는 등 탄력을 받았다.전신수 위원장은 “의료/임상연구와 기술 결과물을 사업화 하는 데 성공한 다년간 경험을 팜젠사이언스와 공유하게 돼 기쁘다”며 “팜젠사이언스그룹이 혁신적 헬스케어 기업으로 성장하는 데 보탬이 되겠다”고 소감을 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 생명공학 관점에서 동결과 냉동의 차이점은 생명력을 유지하느냐(전자) 그렇지 않느냐(후자)로 볼 수 있다. 줄기세포·제대혈·생식세포 등 세포·유전자치료제의 핵심인 살아있는 세포는 장기간 온전한 상태로의 보관이 무엇보다 중요하다. 세포를 안전하고, 필요할 때 언제든지 사용할 수 있도록 하는 것이 바로 세포동결기술의 키포인트다.세포동결기술의 발달은 세포·유전자치료제의 운송·보관·품질관리 등 다양한 문제 해결로 이어졌다. 아울러 전 세계적으로 진행되는 임상시험에서도 세포동결기술은 필수적이다. 동결된 세포는 일정한 품질을 유지하므로, 임상시험에서 일관된 결과를 도출하는데 기여하며, 임상시험 진행 시 필요한 세포를 빠르게 사용할 수 있어 연구 기간을 단축할 수 있다.세포동결기술은 그 가능성과 응용도가 매우 높다. 현재 많은 관련기업·학계에서는 무동결보존제(cryoprotectant-free) 기술 개발에 주력하고 있다. 기존의 디메틸설폭사이드(Dimethyl sulfoxide; DMSO)와 같은 화합물은 일부 독성을 가지고 있어 민감한 세포나 임상 응용에서 문제를 일으킬 수 있어 이를 해결하기 위해 나노기술과 바이오 소재를 활용한 새로운 접근법들이 제안되고 있다.나노기술을 이용한 동결기술은 2017년 해외 국제학술지를 통해 소개되며 이목을 집중시키기도 했다. 연구결과에 따르면 나노입자를 이용해 빠른 열전달과 균일한 냉각이 가능하며, 이 기술은 기존 방식보다 생존율·안정성이 더 높다. 인공지능·빅데이터 분석도 관련시장을 더욱 확장할 것으로 평가된다. A.I 기반 알고리즘은 다양한 실험 데이터를 분석해 최적의 냉각·해동 조건을 예측하고 설계할 수 있기 때문이다.특히 주목되는 점은 세포동결기술 분야에 있어서는 우리나라가 글로벌 탑티어 수준으로 향후 관련산업 성장에 중요한 축을 담당할 것으로 여겨진다. 차병원은 현재 난자 보존에 사용하고 있는 유리화 난자 동결법을 세계 최초로 개발에 성공했다. 2011년에는 차병원에서 9년 동안 동결했던 난자를 해동해 임신에 성공, 건강한 아들을 출산한 사례가 알려지면서 사람들의 이목을 집중시켰다. 유리화 난자 동결법은 탱크에 슬러시 질소를 넣으면 탱크 온도가 영하 200도까지 떨어지는데 그 과정에서 동결 보존액이 난자 안으로 파고들어 난자가 유리처럼 굳는 방식이다.유리화 난자 동결법 도입 이후 난자의 생존율은 80~90%로 향상됐다. 유리화 난자 동결법 개발로 암 등 난치병에 걸린 여성이 항암치료나 방사선치료를 받기 전에 본인의 난자를 동결해 두었다가 치료가 끝난 뒤 보조생식기술(Assisted reproductive technology, ART)을 이용해 건강한 아기를 낳을 수 있게 되었다. 최근에는 만혼이 늘면서 미혼 여성사이에서 난자 동결·보존 시술이 증가하는 추세다.지난 2023년 광주과학기술원 신소재공학부 이은지 교수 연구팀이 개발한 대량생산이 가능한 나노입자 형태의 동결보존제도 눈에 띠는 성과다. 이 교수팀이 개발한 나노입자는 기존 동결보존제와 비교 시 높은 농도에서도 우수한 생체적합성을 나타냈고, 극미량(50 ug/mL)을 사용했음에도 불구하고 신장세포·암세포·줄기세포 등 다양한 세포주에 적용했을 때 기존 동결보존제와 상응하거나 높은 세포 회수율·회수된 세포의 증식 효능을 확인할 수 있었다.네이처셀도 지난해 특허청으로부터 '줄기세포 동결제형의 해동 후 안정성 증대 조성물'에 대한 특허를 취득, 관련산업 발전에 일조하고 있다. 해당 특허는 줄기세포의 동결보존 조성물 및 이를 활용한 보존 기술로 줄기세포를 장기간 안정적으로 보존할 수 있게 하며, 해동 후 높은 생존율을 유지하는 데 효과적이다. 해동된 줄기세포를 별도의 처리 없이 바로 세포치료제로 사용할 수 있는 장점도 갖추고 있어 기존 냉장제형 줄기세포치료제의 보존기간이 3~10일로 제한됐던 문제점을 개선했다.세포동결기술은 단순히 세포를 보존·보관하는 스토리지 테크놀로지 그 이상의 의미와 가능성을 가지고 있다. 이 기술은 난임 치료·멸종 위기 종 보존·안티에이징·항암치료 등 다양한 의료분야를 넘어 종국에는 인류 숙원이라 할 수 있는 질병 정복과 영생에 도전하는 마지막 연구이자 관문이다. 나노입자·빅데이터·인공지능이 융합된 세포동결기술이 향후 눈부신 발전을 거듭함은 물론 그 중심과 정상에 한국의 기업들과 연구진들이 함께 우뚝 서길 기대해 본다.

(자료: 차바이오그룹) [데일리팜=차지현 기자] 차바이오그룹은 23일 판교 제2테크노밸리에 건설 중인 'CGB(Cell Gene Biobank)' 건립 현장에서 상량식을 개최했다고 밝혔다. 상량식은 공사 중인 건물의 외부공사를 마감하고 건물의 내부공사에 들어가기 전 대들보를 설치하는 행사다.이날 행사에는 이형훈 보건복지부 2차관, 신상진 성남시장, 이의준 성남산업진흥원장, 차광렬 차병원·차바이오그룹 글로벌종합연구소장, 김한중 차 의과학대 이사장, 최석윤 차바이오텍 부회장 등 200여 명이 참석했다.올해 말 완공 예정인 CGB는 지상 10층, 지하 4층, 연면적 6만 6115㎡(약 2만평) 규모다. 세포유전자치료제(CGT) 분야의 단일 시설로는 세계 최대 규모라는 게 회사 측 설명이다. CGT CDMO(위탁개발생산) 시설, cGMP 제조시설, CRO(임상시험수탁기관), 바이오뱅크, 첨단 연구설비, 벤처·스타트업을 위한 공유 오피스 등 바이오산업 전반의 핵심 인프라를 갖출 예정이다.CGB가 위치한 성남시는 판교 제1·2 테크노밸리와 4차산업기술연구단지(제3 테크노밸리)를 연계해 바이오와 인공지능(AI) 분야를 아우르는 클러스터를 구축해, 아시아를 대표하는 글로벌 바이오 혁신의 중심지로 도약한다는 구상이다. 회사 측은 "CGB가 전 세계 바이오 시장에서 한국이 글로벌 허브로 도약하는 데 핵심 역할을 할 것"이라고 기대를 표혔다.CGB는 차바이오그룹이 추진 중인 글로벌 CGT CDMO 사업의 생산기지 역할을 할 전망이다.차바이오텍의 세포기술력과 전문 인력에 미국 자회사 마티카 바이오테크놀로지를 비롯한 글로벌 CGT CDMO 네크워크의 노하우를 접목해 글로벌 CGT CDMO 시장에 차별화된 경쟁력을 확보할 방침이다.CGT CDMO 시설에서는 CGT, mRNA, 바이럴벡터, 플라스미드 DNA를 한 건물에서 동시에 생산할 수 있다. 또 줄기세포를 비롯해 NK세포, 제대혈, 난자 등 모든 인체 세포를 보관할 수 있는 바이오 뱅크를 구축한다. 자기 세포를 보관해 면역거부반응 없이 다양한 질환을 치료받을 수 있도록 할 계획이다.CGB 2층과 3층에 케임브리지혁신센터 모델을 본뜬 글로벌 오픈이노베이션센터 CGB-CIC도 조성한다. 차바이오그룹의 산학연병(産學硏病) 에코시스템과 차병원의 글로벌 96개병원 네트워크 등 인프라와 역량을 활용해 입주 기업의 신약개발·제품 상용화와 글로벌 진출을 지원할 예정이다.차광렬 글로벌종합연구소장은 "3세대 바이오의약품인 CGT는 기존 치료법으로는 해결할 수 없는 미충족 의료 수요를 충족시킬 차세대 기술로 주목받고 있다"며 "차바이오그룹의 CGT 역량을 집합한 CGB 완공을 계기로 바이오로 국가에 기여하는 '바이오 입국'이라는 목표에 한 발 더 다가가게 될 것"이라고 했다.

[데일리팜=이정환 기자] 앞으로 기증된 제대혈 가운데 이식에 쓸 수 없는 부적격 제대혈을 첨단재생의료 치료에 쓸 수 있게 된다.18일 보건복지부는 제대혈 관리 및 연구에 관한 법률 시행령 일부개정안을 입법예고했다.기증 제대혈 중 이식에 사용되지 못하는 부적격 제대혈을 폐기하지 않고 사용할 수 있는 범위에 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'에 따른 첨단재생의료 치료 등을 포함하는 게 시행령 개정안 핵심이다.아울러 부적격 제대혈의 첨단재생의료 등에 사용하기 위해 제대혈정보센터에 공급 승인 요청 시 제출해야 할 서류를 명확히 했다.구체적으로 개정안은 부적격 제대혈이나 제대혈제제를 폐기하지 않을 수 있는 조항을 손질했다.부적격 제대혈을 첨단재생의료 임상연구와 첨단재생의료 치료에 쓸 수 있도록 시행령에 근거를 명시한 셈이다.제출 서류로는 첨단재생의료 연구계획 심의위원회 심의결과서 사본 1부와 치료계획 심의결과서 사본 1부를 규정했다.제대혈은 산모가 신생아를 분만할 때 분리된 탯줄 및 태반에 존재하는 혈액으로, 이를 통한 첨단재생의료 및 임상연구를 활성화 필요성은 꾸준히 제기돼 왔다.부적격 제대혈 관련 규제가 지나치게 타이트해 임상연구나 환자 치료에 쓰이지 못한 채 폐기되는 문제를 해결해야 한다는 지적이 이어졌고 복지부는 이번 입법예고를 통해 이같은 비판을 일부 해소할 전망이다.복지부는 제대혈 관리·연구에 관한 법률 시행령 개정안 관련 의견을 내달 28일까지 수렴할 방침이다.시행령이 개정되면 국내에서 부적격 제대혈을 첨단재생의료 임상시험과 환자 치료에 쓸 수 있는 길이 열리게 된다.

[데일리팜=천승현 기자] 보령의 품을 떠난 보령바이오파마가 지난해 역대 최대 매출을 기록했다. 매출 규모가 5년 전보다 2배 이상 확대했다. 영업이익은 11년 만에 가장 낮은 수치를 나타내며 수익성은 악화했다. 지난해 보령파트너스가 보령바이오파마 주식을 매각할 때 보령그룹 오너 일가도 주식을 모두 처분했다.10일 금융감독원에 따르면 보령바이오파마는 지난해 영업이익이 87억원으로 전년대비 40.5% 감소했다. 보령바이오파마의 영업이익은 지난 2022년 219억원을 기록한 이후 2년 연속 감소했다. 이 회사의 작년 영업이익은 2년 전과 비교하면 60.1% 축소됐다. 보령바이오파마의 지난해 영업이익은 2013년 76억원을 기록한 이후 11년 만에 가장 낮은 수치다.연도별 보령바이오파마 매출(왼쪽) 영업이익(오른쪽) 추이(단위: 백만원, 자료: 금융감독원) 지난 1991년 설립된 보령바이오파마는 백신제제 제조와 판매를 사업목적으로 출범했다. 보령바이오파마는 일본뇌염 백신, 인플루엔자 백신, DTaP-IPV(디프테리아·파상풍·백일해·소아마비 예방백신), A형간염 백신 등을 생산한다. 전문의약품, 유전체 검사, 제대혈 은행 등 사업도 전개 중이다.보령바이오파마의 매출은 상승흐름을 지속했다. 이 회사의 작년 매출은 1965억원으로 전년대비 17.1% 증가했다. 지난 2022년 매출 1590억원과 비교하면 2년 새 23.6% 늘었다. 보령바이오파마는 지난 2019년 990억원으로 최대 매출을 기록한 이후 지난해까지 6년 연속 신기록을 경신했다. 작년 매출은 2019년과 비교하면 5년새 98.5% 뛰었다.보령바이오파마는 지난해 매출 대비 영업이익률이 4.4%를 기록했는데 지난 2012년 적자를 기록한 이후 12년 만에 가장 낮은 이익률을 기록했다.보령바이오파마는 지난 2013년 12.9%의 영업이익률을 기록한 이후 2022년까지 12년 연속 영업이익률이 10%를 상회했다. 지난 2023년 영업이익률이 8.8%로 떨어졌고 지난해에는 전년대비 절반 수준으로 쪼그라들었다.보령바이오파마는 지난해 최대주주가 변경됐다. 지난해 6월 유진프라이빗에쿼티(PE)과 산업은행 PE실 컨소시엄은 보령바이오파마를 3200억원에 인수했다.지난 2023년 말 보령파트너스가 보령바이오파마의 지분 69.1%를 보유했다. 보령파트너스는 보령그룹 오너 3세 김정균 보령 대표와 특수관계인이 100% 소유한 회사다. 작년 말 기준 보령바이오파마의 최대주주는 그린바이오제4차 유한회사로 지분 81.3%를 보유했다. 그린바이오제4차 유한회사는 유진PE와 산업은행 PE 컨소시엄이 출자한 투자목적회사로 추정된다. 보령파트너스의 지분율은 18.3%로 줄었다.보령바이오파마는 지난 2023년 말 김정은씨(4.4%), 김정균 대표(1.8%) 등 오너 일가가 6.2%의 지분을 보요했다. 신한바이오파마신기수루투자조합제1호(8.8%), 코리아바이오컴페니언1호(5.5%), 미래에셋증권(3.7%) 등도 보령바이오파마 주식을 보유했다. 유진PE·산업은행 PE 컨소시엄이 인수했다. 보령바이오파마의 최대주주 지분 매각시 오너 일가와 재무적투자자의 주식도 전량 넘긴 셈이다.보령그룹은 보령바이오파마 매각으로 승계 작업에 속도를 냈다. 보령은 지난해 보령파트너스를 대상으로 1750억원 규모의 제3자 배정 유상증자를 실시했다. 보령파트너스는 보령바이오파마 지분 매각 자금으로 보령의 신주를 인수했다. 보령파트너스는 보령의 지분 20.85%를 신규로 확보했다.김정균 대표는 김승호 보령제약 창업주의 손자이자, 김은선 회장의 아들이다. 미국 미시간대 산업공학과 졸업 후 중앙대학교 대학원 사회행정약학 석사학위를 취득했다. 학업을 마친 후 삼정 KPMG에서 재무 관련 경험을 쌓았다.김 대표는 2014년 1월 보령에 이사대우로 합류해 본격적인 경영수업을 받았다. 김 대표는 2022년 대표이사 선임되면서 장두현 대표와 함께 각자대표로 회사를 이끌었고 올해부터 단독 대표체제를 가동했다.

[데일리팜=이정환 기자] 정부가 제조비용이 비싼 세포치료제, 유전자치료제를 임상시험 단계에서 환자에게 투약할 때 지표로 쓰기 위한 '임상시험용 의약품 원가' 기준 마련에 나선다.치료목적 임상시험용 의약품의 환자 투여 시 환자가 부담해야 하는 비용을 합리적으로 산정하기 위해서다.정부는 미국, 유럽 등 해외에서 운영중인 임상시험용 의약품 원가산정 방식을 살피고 우리나라 제도 운영 현황을 분석해 임상시험용약 원가 세부항목별 기준을 만들 계획이다.8일 한국의약품안전관리원은 이같은 내용의 임상시험용약 원가 기준 마련 연구에 착수한다고 밝혔다.현행 약사법은 환자 치료 기회 확대를 위해 임상시험 단계 의약품을 치료목적으로 쓸 수 있게 규정중이다.문제는 세포치료제, 유전자치료제 등 제조비용이 비싼 경우가 많아 환자에게 청구해야 하는 의약품 가격 책정을 위한 합리적인 기준이 없다는 점이다.세포치료제, 유전자치료제 등 의약품 별 특성에 따라 원가를 산정하는 세부항목이 다양하기 때문이다.임상시험용약 원가는 시설·환경관리 소요 비용과 연구개발 비용 등을 뺀 가격으로, 개별 환자에게 쓰이는 임상시험용약 제조에 직접 소요되는 비용을 지칭한다.안전관리원은 환자 임상시험용약 청구 비용 기준 수립을 위해 미국, 유럽 등 해외 국가가 차용중인 임상시험용약 원가산정 방식을 조사하고 국내 임상시험용약 치료목적사용 비용 청구 시 원가산정 세부항목을 살핀다.임상시험용약을 수입하는 경우와 국내 위탁제조하는 경우를 따져 원가산정 방식도 분석한다.무엇보다 의약품 제조공정 등 특성을 고려한 세포치료제, 방사성의약품 등 원가산정 세부항목도 발굴한다. 이를 토대로 임상시험용약 원가 세부항목별 기준안을 마련할 방침이다.안전관리원은 "원료비, 재료비, 노무비, 제조경비, 품질검사 비용 등 세부항목을 의약품 제조 시 원가산정에 포함해야하는 지 여부 등을 연구한다"며 "총리령인 의약품 등의 안전에 관한 규칙이 규정한 원가 취지를 고려할 것"이라고 설명했다.그러면서 "자가 또는 동종 등 원료 세포 유래, 혈액·제대혈·피부·지방조직 등 종류, 수술·혈액 채위 등 채취 방법 등에 따라 원료비에 포함되는 세부항목도 살핀다"며 "임상시험용약 제공업체가 원가를 산정할 때 활용할 수 있는 기준을 마련하는 게 목표"라고 부연했다.

[데일리팜=황병우 기자] 엑셀세라퓨틱스는 국내 최초로 중간엽줄기세포 배양 3세대 화학조성배지의 미국 식품의약국(FDA)의 원료약품(DMF) 등록을 완료했다고 25일 밝혔다.이번에 FDA DMF 등록을 완료한 제품은 중간엽줄기세포 배양 배지인 'CellCor MSC CD AOF'다.‘CellCor MSC CD AOF’는 화학적으로 명확히 규명된 성분으로만 구성된 제품으로 지난 2023년 6월 출시됐다.1, 2세대 배지와 달리 동물 및 인체 유래 물질을 포함하지 않아 세포 노화가 느리고, 세포의 면역원성 및 염증 관련 유전자 발현이 낮은 특징을 가진다.또 다양한 조직 유래의 중간엽줄기세포(지방, 골수, 제대혈, 와튼 젤리 등)에 사용할 수 있는 범용적인 제품으로 줄기세포 유래 엑소좀(Exosome) 생산과 연구에도 적용할 수 있는 제품이다.특히 세포치료제 기반의 의약품 시장에 적용 시 규제 요건 충족이 용이하고, 안정적인 세포 배양과 높은 세포 수득량을 제공해 대량 생산에 적합하다는 게 회사의 설명이다.중간엽줄기세포(MSC) 배양 화학조성배지(Chemically Defined Media)가 미국 FDA의 DMF 등록에 성공한 것은 국내 최초이다.DMF란 의약품의 안전성과 품질 관리를 위해 원료의약품의 제조 공정과 품질 관련 정보를 FDA에 등록하는 제도다.현재 미국 FDA의 DMF는 의약품 원료 선택 및 구매 시 세계적인 영향력을 발휘하는 국제 기준으로 전 세계 통용되고 있다.엑셀세라퓨틱스는 배지 업계에서 최고 수준의 국제적 공신력을 획득한 만큼 미국 시장 진출을 비롯해 글로벌 시장 본격 공략에 나선다는 계획이다.이의일 엑셀세라퓨틱스 대표는 "현재 회사의 핵심 주력 배지 제품이 세계적으로 가장 공신력이 높고 진일보한 FDA의 DMF 등록을 마무리함으로써, 엑셀세라퓨틱스가 글로벌 리딩 화학조성배지 기업으로 나가는 의미 있는 한 걸음을 내딛게 되었다"며 "회사 화학조성배지의 우수성과 함께 신뢰도를 높임으로써 세계 최대 바이오 시장인 미국뿐만 아니라 글로벌 바이오 시장에서의 입지를 크게 확대할 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 메디포스트가 줄기세포 치료제 '카티스템' 적응증에 발목 연골 손상을 추가하는 품목허가 변경 신청서를 접수했지만, 효과 불인정으로 반려됐다.임상 결과에서 유효성 평가지표는 통계적 유의성을 보였지만, 3상 임상시험 결과가 임상적 유용성 입증에는 부족하다고 판단한 것이다.3일 식품의약품안전처가 공개한 중앙약사심의위원회 회의록을 보면 재적위원 8명 모두 메디포스트가 제출한 3상 임상시험 결과만으로 신청 품목의 효과성을 인정할 수 없다고 의견을 모았다.카티스템은 제대혈 줄기세포를 이용한 치료제로, 2012년 '퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염환자(ICRS grade IV)의 무릎 연골 결손 치료'를 적응증으로 품목허가를 받았다.이번 품목허가 변경 신청은 카티스템의 국내 임상 3상 임상시험권을 갖고 있는 현대바이오랜드가 2020년 3월부터 2022년 6월까지 총 102명을 대상으로 삼성서울병원 등 국내 6개 병원에서 진행한 임상 3상 결과를 바탕으로 했다.임상 3상은 카티스템의 새로운 적응증인 발목 관절의 거골 연골·골연골 결손 치료를 추가하기 위해 진행됐다.하지만 중앙약심 위원들은 3상 임상시험 결과의 효과성을 인정할 수 없다고 했다.식약처는 "(카티스템은) 발목 거골 연골·골연골 결손 환자를 대상으로 수행된 임상 근거가 부족해 무릎 연골 결손 환자 대상 3상 임상 결과를 근거로 설정했다"고 설명했다.이와 관련 한 위원은 "발목 거골 연골·골연골 결손 환자를 대상으로 수행된 임상 근거가 부족해 같은 제품으로 수행한 무릎 연골 결손 환자 대상 3상 임상 결과를 근거로 효과 크기를 설정했다"며 "하지만 발목 연골 결손 환자 대상 3상 임상 결과에서 두 군간 점수 차이가 적어 시험약이 임상적으로 얼마나 효과가 있을지 의문"이라고 했다.또 다른 위원은 "대조군의 ICRS 점수가 무릎 임상시험에 비해 높아 미세천공술 치료만으로도 많이 개선되고, 이러한 상황에서 시험군의 ICRS 점수가 대조군에 비해 더 높게 나온다면 임상적으로 효과가 있다고 볼 수 있다"며 "다만 연골결손 면적이 1.5cm² 이상인 경우 환자수는 적지만 효과를 보였으나 전체결손 면적에 대해서는 효과가 부족하다"고 밝혔다.결손 면적별로 분석한 결과를 보면 결손 면적이 1cm² 미만인 경우와 1cm² 이상에서 1.5cm² 미만인 경우에는 두 군간 통계적 차이가 없었으며, 1.5cm² 이상인 경우에서만 두 군간 2점 이상 차이를 보여 통계적으로 유의하다는 게 전문가 의견이다.하지만 연골 결손 면적이 1.5cm² 이상인 일부 환자에서 유의한 효과 차이를 보였으나 1.5cm² 미만에서는 군간 차이를 보이지 않으므로 효과성을 인정하기는 어렵다는 게 전반적인 의견이다.한 위원은 "제출한 3상 임상시험 결과만으로 발목 연골 결손에 대해 효능·효과를 부여하는 것은 적절하지 않으며, 연골 결손 면적이 1.5cm² 이상인 경우 유의한 효과가 관찰됐다"며 "시험대상자 수가 적어 효과성을 인정하는데 한계가 있어 해당 환자에 대한 추가 임상시험이 필요할 것으로 보인다"고 말했다.메디포스트는 식약처 심사 의견을 바탕으로 임상적 유용성을 확증할 수 있는 추가 임상 3상을 진행할 계획이다.메디포스트는 공시 자료를 통해 "향후 계획에 따라 임상적 유용성을 확립해 추가 허가를 받을 수 있도록 최선을 다할 것"이라며 "카티스템의 다른 적응증에 대한 연구개발을 계속 진행할 예정”이라고 밝혔다.

[데일리팜=차지현 기자] GC그룹 계열사 지씨셀의 인력 교체가 이어지고 있다. 작년 초 영입한 핵심 경영진과 연구 인력이 회사를 떠났다. 이로 인해 생긴 공백은 새로 합류한 인사들이 메우고 있다.세포치료제 중심 추가 성장 동력이 필요한 상황에서 연구개발(R&D) 조직 재정비에 나서고 있는 걸로 풀이된다. 세포유전자치료제 사업을 총괄하는 오너 3세를 승진시키며 그룹 차원에서 관련 분야에 힘을 실어주는 분위기도 감지된다.작년 초 영입 CEO·CTO 퇴임, 새 인사 속속 합류3일 제약바이오 업계에 따르면 올 들어 지씨셀의 핵심 연구 인력이 연이어 교체되고 있다. 최근 제임스 박 지씨셀 대표이사가 일신상의 이유로 사임했다.박 전 대표는 미국 캘리포니아대 데이비스 캠퍼스 학사와 컬럼비아대 산업공학 석사를 마쳤다. 이후 미국 글로벌 제약사 머크와 브리스톨마이어스스큅(BMS), 삼성바이오로직스를 거쳤다. 박 전 대표는 작년 3월 최고경영자(CEO)로 지씨셀에 합류했다.박 전 대표는 지씨셀에서 세포치료제 위탁개발생산(CDMO) 계약 수주, 주력 파이프라인 기술이전 등을 주도했다. 그러나 임기 4개월을 남기고 퇴임하게 됐다.김호원 최고기술책임자(CTO)도 회사를 떠났다. 김 전 CTO는 작년 1월 영입된 인물이다. 김 전 CTO는 서울대 면역학 석사 졸업 후 미국 캘리포니아대 로스앤젤레스(UCLA) 의대에서 생화학 박사학위를 취득했다. 이후 스템전트, 오리진, 스템셀 테크놀로지 등 글로벌 바이오텍에서 세포치료 연구를 주도했다. 미국 보스턴에 소재 바이오텍 K2B 테라퓨틱스 공동창업자이자 최고과학책임자(CSO)로서 세포유전자치료제(CGT) 개발을 이끌기도 했다.김 전 CTO는 지씨셀에서 R&D 부문을 총괄하는 업무를 담당했다. 세포치료제 연구개발과 임상 부문을 이끌어 왔다. 김 전 CTO는 전무급 CTO로 영입된 이후 사내이사에 오르면서 빠르게 존재감을 키웠으나 1년도 채 안 된 시점에서 지씨셀을 퇴사했다.지씨셀 연구개발 핵심 인력 변화(자료: 지씨셀) 고위급 경영진뿐만 아니라 핵심 연구 인력의 이탈도 이어졌다. 연구본부장을 맡아 온 민보경 상무는 3분기께 회사를 떠난 걸로 파악된다. 민 전 상무는 지씨셀에서만 약 9년간 몸담은 인물이다. 2021년부터 지씨셀 세포치료연구소 Process Unit장, 세포치료연구소장을 거쳐 지난해 연구본부장에 올랐다.이에 앞서 개발본부장이었던 방성윤 상무도 퇴사했다. 펨토바이오메드 사장, 아이비스바이오 최고운영책임자(COO) 등을 역임한 방 전 상무는 2022년 개발본부장으로 지씨셀에 합류했다. 그러나 1년여 만인 지난 2분기 중 회사를 떠난 걸로 보인다.이로 인한 공백은 새로운 인사 영입으로 메워지고 있다. 지씨셀은 상반기 원성용 세포치료연구소 연구소장과 박영훈 사업기획 총괄 상무, 강진희 개발본부 총괄 상무 등을 새로 영입했다.원 연구소장은 경희대 생물학과 졸업 후 동대학원에서 미생물학 석사 학위를 받았다. 이후 GC녹십자랩셀 세포치료연구소 면역세포팀·연구기획팀 팀장, GC녹십자홀딩스 투자팀 팀장, 아티바바이오테라퓨틱스 부사장, HK이노엔 바이오 연구소장 등을 거쳤다.지씨셀은 최근 원 연구소장을 대표로 신규 선임했다. 원 연구소장은 김 전 CTO가 떠난 이후 연구소장 겸 연구본부장 역할을 수행해 왔다. 이후부턴 지씨셀 수장으로서 세포유전자치료제 사업 관련 전반을 이끌게 됐다. 작년 매출 1875억, 전년보다 21%↓, 세포치료제 사업 강화지씨셀의 인력 재정비는 추가 성장 동력 확보에 대한 고민과 맞닿아 있다. 지씨셀의 지난해 연결기준 매출은 1875억원으로 전년 2361억원보다 21% 감소했다. 지씨셀은 코로나 팬데믹 이후 외형을 빠르게 키웠다. 매출이 2019년 579억원에서 2020년 856억원, 2021년 1683억원으로 급증했다. 그러나 5년 만에 역성장을 기록했다.지씨셀의 매출 구조는 크게 ▲세포치료제 ▲검체검사서비스 ▲제대혈 보관 ▲바이오물류 등 기타로 나뉜다. 지난해의 경우 검체검사 서비스 매출이 크게 줄었다. 작년 검체검사서비스 매출은 942억원으로 전년 1614억원보다 42%가량 줄었다. 엔데믹 전환과 함께 진단 수요가 감소한 게 원인이다.반면 세포치료제 사업은 견조하게 성장 중이다. 지씨셀은 자가 유래 항암면역세포치료제 '이뮨셀엘씨'를 보유하고 있다. 이뮨셀엘씨는 옛 이노셀이 개발한 면역항암세포치료제다. 지난 2007년 식품의약품안전처로부터 간세포암 제거술 후 종양 제거가 확인된 환자의 보조요법으로 허가를 받았다. 이노셀은 지난 2012년 녹십자에 인수되면서 녹십자셀로 변경됐고 2021년 11월 녹십자셀과 녹십자랩셀의 합병법인 지씨셀이 출범했다.이뮨셀엘씨는 국내 출시 10년 이상이 지났지만 쏠쏠한 캐시카우 역할을 하고 있다. 2022년과 지난해 매출은 각각 307억원, 349억원을 올리며 상승흐름을 이어가고 있다. 분기별 매출을 보면 지난 2022년 4분기 75억원을 기록한 이후 올해 3분기까지 7분기 연속 상승세를 나타냈다. 이뮨셀엘씨의 올 3분기 누적 매출은 285억원으로 전년 동기 대비 10%가량 증가했다.지씨셀 매출 구조 현황(자료: 지씨셀) 지씨셀은 중장기 성장을 위해 세포치료제 사업에 집중해야 한다고 판단, 세포치료제 포트폴리오 강화를 위한 R&D 조직 재정비에 나서고 있는 걸로 풀이된다. 지씨셀은 이뮨셀엘씨 후속 파이프라인으로 CAR-NK 치료제 'GCC2005' 등을 개발 중이다. GCC2005은 국내 임상 1상을 진행 중이다.GC그룹 차원에서 세포유전자치료제 분야에 힘을 싣고 있다는 점도 주목할 만하다. 앞서 GC그룹은 지난달 29일 창업주 2세 허일섭 GC그룹 회장의 장남 허진성 상무를 승진시키는 인사를 단행했다. 허진성 담당을 경영관리본부장으로 승진하고 지주사인 GC의 최고재무책임자(CFO) 업무를 맡겼다. GC그룹이 8년 만에 단행한 오너가 승진이다.허진성 본부장이 그간 GC그룹에서 주력해 온 분야가 바로 세포유전자치료제 사업이다. 허진성 본부장은 녹십자홀딩스와 지씨셀의 미국 세포유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 기업인 바이오센트릭 인수, 지씨셀 미국 관계사 아티바 바이오테라퓨틱스의 나스닥 상장 등을 진두지휘해왔다. 허진성 본부장 승진으로 GC그룹의 세포유전자치료제 사업이 한층 탄력을 받을 것이라는 전망이 나온다.

[데일리팜=이석준 기자] 면역세포치료제 전문기업 바이젠셀(대표 김태규)이 기존 공정보다 높은 생산효율성으로 원가절감이 가능한 신규 제조공정의 적용을 위해 ‘VM-GD’의 국내 1/2a상 임상을 조기종료 했다고 28일 공시했다.제대혈 유래 골수성억제세포(CBMS) 플랫폼 기술인 바이메디어(ViMedier™)의 ‘VM-GD’는 이식편대숙주질환(GvHD)을 적응증으로 개발 중인 파이프라인이다.바이메디어는 First-in-class 제품으로 MDSC 치료제 개발을 목표로 하고 있다. 바이젠셀은 세계 최초로 제대혈 세포를 이용해 임상 가능한 수준의 골수성억제세포 대량 증폭에 성공한 바 있다.지난 8월 바이젠셀은 기존 제조공정 대비 ▲ 소요되는 제대혈 수량을 90% 감소시켜 단일 제대혈로부터 CBMS 세포를 확보할 수 있으며 ▲ CBMS 면역 억제 능력이 20% 이상 향상되고 ▲ 성장 인자 사용량 절감과 제조 시간 단축, 공정 단순화 등의 효과가 있는 새로운 공정의 특허를 출원했다. 이러한 생산성 향상은 원가절감을 바탕으로 한 적응증 확장에도 기여할 것으로 예상된다.김태규 바이젠셀 대표는 “금번 공정개선을 통해 원가 절감이 가능한 신규 제조공정을 적용해 경영 효율성을 제고하고자 임상 조기종료 결정을 내리게 됐다. 경영환경 등을 고려하여 최대한 빠른 시간 내에 임상을 재신청해 이식편대숙주질환 환자분들께 좋은 치료옵션을 제공할 수 있도록 노력해 나갈 것”이라고 밝혔다.

[데일리팜=천승현 기자] 한때 제약바이오기업의 차세대 성장동력으로 촉망받던 줄기세포치료제의 상업적 흥행 기대감이 크게 낮아지는 분위기다. 지난 2014년 국내 개발 4호 줄기세포치료제가 등장한 이후 10년 동한 단 1개의 제품도 상업화 단계에 도달하지 못했다. 국내 허가 줄기세포치료제 중 카티스템이 누적 매출 1000억원을 넘어서며 상업적 성공 가능성을 제시했을 뿐 나머지 제품들은 좀처럼 상승세를 매출 부진이 장기화하는 양상이다.14일 업계에 따르면 식품의약품안전처가 허가한 국내 개발 줄기세포치료제는 총 4종이다.지난 2011년 파미셀의 심근경색치료제 '하티셀그램-에이엠아이'가 세계 첫 줄기세포치료제로 국내 승인을 받았다. 하티셀그램-에이엠아이`는 심근경색 환자의 골수를 채취한 후 중간엽줄기세포를 약 4주간 분리·배양해 환자에게 다시 투여하는 방식으로 환자의 혈관을 통해 손상된 심장혈관에 직접 주입하는 제품이다.지난 2012년 메디포스트의 퇴행성무릎연골치료제 ‘카티스템’과 안트로젠의 크론성누공치료제 '큐피스템'이 시판허가를 받았다.카티스템은 다른 사람의 제대혈 줄기세포를 이용해 개발한 세계 최초의 동종줄기세포치료제다. 퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염환자의 무릎 연골결손 치료 용도로 사용된다. 큐피스템은 자가 지방조직에서 유래한 줄기세포를 원료로 만든 치료제다.지난 2014년 7월 코아스템켐온이 개발한 '뉴로나타-알주'가 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 희귀의약품으로 허가받았다. 뉴로나타-알주는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강내로 투여하는 줄기세포치료제다.지난 2011년부터 3년 동안 4개의 줄기세포치료제가 허가 관문을 통과했지만 이후 10년 동안 단 1건의 줄기세포치료제가 승인받지 않은 것으로 나타났다.연도별 카티스템 매출 추이(단위: 백만원, 자료: 금융감독원) 국내 허가 줄기세포치료제는 카티스템이 상업적 성공 가능성을 제시했을 뿐 나머지 제품들은 크게 두각을 나타내지 못했다.금융감독원에 따르면 카티스템은 지난 2017년 처음으로 매출 100억원을 돌파한 이후 지난해까지 7년 연속 100억원대의 매출을 올렸다. 카티스템은 지난해 216억원의 매출을 올리며 발매 12년 만에 연 매출 200억원을 넘어섰다.올해 상반기 카티스템의 매출은 107억원으로 나타났다. 카티스템은 발매 이후 올해 상반기까지 13년 동안 누적 매출은 총 1403억원으로 집계됐다. 메디포스트는 카티스템의 글로벌 시장 진출을 추진 중이지만 아직 해외 매출은 발생하지 않고 있다.카티스템을 제외한 3개 줄기세포치료제 모두 단 한번도 연 매출이 50억원을 넘지 못했다.파미셀의 지난해 바이오메디컬사업부의 매출은 17억원으로 나타났다. 파미셀의 바이오메디컬사업부는 하티셀그램과 함께 화장품, 품질검사대행서비스 등도 포함된 실적이다. 파미셀의 바이오메디컬사업부는 지난 2018년과 2019년 각각 26억원, 25억원의 매출을 올린 이후 10억원대에 그쳤다. 올해 상반기에는 8억원의 매출을 올렸다.국내개발 줄기세포치료제 허가현황과 매출(자료: 금융감독원, 식품의약품안전처) 안트로젠의 큐피스템은 줄기세포화장품과 함께 지난해 11억원의 매출을 올렸고 올해 상반기에는 2억원대에 그쳤다. 큐피스템은 2014년 1월부터 줄기세포치료제 중 처음으로 건강보험 급여가 적용됐지만 높은 성장세를 나타내지 못했다.코아스템켐온의 뉴로나타-알은 지난해 16억원의 매출을 기록했다. 뉴로나타-알은 지난 2019년 32억원의 매출을 올렸지만 이후 연 매출이 10억원대에 머물렀다. 올해 상반기 매출은 6억원에 그쳤다.국내 기업들은 줄기세포치료제의 허가 기준이 완화된 이후에도 허가 단계를 넘어서지 못하는 실정이다.식약처는 2016년 생물학적제제 등의 품목허가심사 규정 개정을 통해 ‘생명을 위협하는 질환’ 또는 ‘중증의 비가역 질환’에 사용하는 세포치료제는 임상2상시험 결과만으로 조건부허가를 받을 수 있도록 했다. 안전성이 확인되고 치료효과가 탐색된 세포치료제에 대해 시장 진입 시기를 단축하겠다는 취지다.‘생명을 위협하는 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 사망할 가능성이 높은 질환으로 치료 대안이 존재하지 않는 질환으로 정의된다. ‘중증의 비가역 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 일상생활에 필요한 기능에 비가역적인 병적 상태가 악화되는 질환 또는 상태를 말한다.세포치료제 허가규제 완화 이후 강스템바이오텍, 네이처셀, 파미셀 등 바이오기업들이 줄기세포치료제의 조건부허가를 시도했지만 모두 불발됐다.

[데일리팜=이석준 기자] 면역세포치료제 전문기업 바이젠셀(대표 김태규)이 바이메디어(ViMedier™)플랫폼의 핵심기술인 제대혈 유래 골수성 억제세포(Cord Blood Derived Myeloid Suppressor, CBMS) 생산 제조공정을 개선한 국내 특허출원을 완료했다고 29일 밝혔다.이번에 출원한 특허명은 ‘인간 제대혈 CD34+ 세포로부터 제대혈 유래 골수성 억제세포의 제조방법, 상기 제조방법에 의해 제조된 제대혈 유래 골수성 억제세포 및 이의 약제학적 용도’다.바이메디어(ViMedier™)는 과도한 면역반응으로 인한 자가면역 질환이나 이식 후 거부반응 치료에 사용되는 치료제를 개발하는 제대혈 유래 골수성 억제세포(CBMS, Cord Blood Derived Myeloid Suppressor) 기반 플랫폼 기술이다.바이젠셀이 CBMS를 활용해 연구개발 중인 파이프라인은 아토피질환 치료제 ‘VM-AD’와 이식편대숙주질환 치료제 ‘VM-GD’가 있다.바이젠셀은 단일 제대혈에서 CD34+ 세포를 증식시켜 기존 제조 공정 대비 제대혈 사용 수량을 90% 감소시키는 데 성공했다. 이번 공정 개선을 통해 단일 제대혈로부터 10배 이상의 CBMS 세포를 확보할 수 있게 됐다. 면역 억제 능력 또한 기존보다 20% 이상 우수한 CBMS를 배양할 수 있어 제조 원가 절감이 실현됐다.제조 공정 단순화로 생산 효율성을 향상시켰다. 기존 공정에서는 매주 GMP 배양 과정을 거쳐야 했으나 새로운 공정에서는 배지 교체 주기의 감소로 인한 고가의 성장 인자 사용량 절감, 제조 시간 단축 및 투입 인력 절감 등의 효과가 기대된다.ViMedier™는 First-in-class 제품으로 MDSC 치료제 개발을 목표로 하고 있다. 바이젠셀은 세계 최초로 단일 제대혈 세포를 이용해 임상가능한 수준의 MDSC 대량 증폭에 성공했다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 키메릭항원수용체(CAR)-NK 세포치료제 개발에 속도를 내고 있다. 최근 지씨셀이 국내 임상1상을 진입한데 이어 지아이셀과 와이바이오로직스, 티에스바이오와 마루테라퓨틱스는 업무협약을 체결하고 CAR-NK 치료제 공동개발에 나선다. 앤케이맥스는 전임상에서 가능성을 확인했다.19일 관련 업계에 따르면 지씨셀은 14일 식품의약품안전처로부터 CAR-NK 치료제 ‘GCC2005’의 임상1상 시험계획(IND)을 승인받았다.GCC2005는 제대혈 유래 NK세포로 제작된 동종유래 세포치료제로 T세포 림프종에서 높게 발현되는 CD5를 표적으로 한다. CD5는 T세포 림프종의 다수 아형에서 높은 발현을 보이는 바이오마커다.GCC2005는 CAR와 인터루킨(IL)-15를 공동 발현해 기존 NK세포의 짧은 지속성을 개선하였으며 효력을 증강한 CAR-NK 세포 치료제다. 지씨셀은 소량의 제대혈에서 높은 활성을 가진 고순도 NK세포를 대량으로 배양하는 방법을 개발했다.동종 세포 유래 방식인 CAR-NK는 기존 CAR-T 치료제 대비 부작용 측면을 보완할 수 있다는 장점이 있다. CAR-T는 신경독성과 관련된 인터루킨과 같은 사이토카인을 유도하지만 활성화된 NK세포는 일반적으로 인터페론 감마(IFN-γ)와 과립구 대식세포 콜로니 자극 인자(GM-CSF)를 생성한다. 이처럼 CAR-NK는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 신경독성 등이 발생할 가능성이 적은 것으로 알려진다.GCC2005는 생체 내(In vivo)에서 다양한 CD5+ T-ALL 모델(RPMI-8402, CCRF-CEM)의 항암 효과를 보였다. GCC2005는 대조군(vehicle)에 비해 더 높은 생존율과 종양 억제 효능을 보였다.또 지씨셀은 미국 관계사 아티바와 CAR-NK 세포치료제 ‘AB-201’을 개발 중이다. AB-201은 HER2 과발현 유방암과 위암 등 고형암을 표적한다. 아티바는 지난 2022년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AB-201의 1/2상 IND를 승인받았다. 이후 지씨셀은 지난해 12월 식품의약품안전처와 호주 인체연구윤리위원회(HREC)로부터 AB-201의 1상 IND를 승인받았다.지씨셀과 미국 관계사 아티바는 CAR-NK 치료제 개발을 진행 중이다(사진 출처=아티바). 엔케이맥스는 CAR-NK 후보물질 HER2 CAR-SNK02를 개발 중이다. 이 회사가 개발 중인 HER2 CAR-SNK02는 HER2 유전자를 타깃하는 CAR와 NK세포의 생체내 생존과 활성을 연장시키는 사이토카인을 탑재한 후 동결 저장하는 원리다.엔케이맥스가 최근 공개한 전임상 결과, HER2 CAR-SNK02는 사람의 위암세포주를 이식한 마우스 모델에서 생체 내 생존능력과 항암효과를 확인했다.CAR-NK 치료제 공동개발 연합전선 형성국내 제약바이오업계는 CAR-NK 치료제를 개발하기 위해 공동연구에 매진하고 있다.지아이이노베이션 관계사 지아이셀과 와이바이오로직스는 지난달 업무협약을 맺고 CAR-NK 항암 신약개발에 나섰다.양사는 지아이셀의 CAR-NK 세포 개발 및 대량배양 기술과 와이바이오로직스의 항체 발굴 플랫폼 기술 나노바디를 통해 항암 신약을 개발하겠다는 계획이다.지아이셀은 고형암과 혈액암 환자를 대상으로 NK 세포치료제 ‘T.O.P. NK’의 국내 임상 1상을 완료한 바 있다. 지아이셀은 T.O.P. NK의 내약성과 안전성을 입증한 데 이어 지난달부터 임상2a상을 진행 중이다.이외에도 지아이셀은 HK이노엔과 CAR-NK 관련 공동연구에 나선다. HK이노엔과 지아이셀은 7개 타깃에 대한 CAR-NK 기초 연구를 함께 진행하고 있다. HK이노엔은 공동연구뿐만 아니라 자체적으로도 2건의 기초 연구를 진행하고 있다.티카로스는 지난 5월 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 CAR-NK 세포 치료제 개발기업인 호주 카테릭스와 라이센스 기반 공동연구계약을 체결했다.카테릭스가 개발하는 CAR-NK 치료제에 티카로스의 ‘CLIP-CAR’를 적용해 종양살상능이 증진된 CAR-NK 치료제를 만드는 게 이번 계약의 골자다.티카로스는 카테릭스가 지정한 항원을 표적으로 삼는 CLIP-CAR를 제작해 제공한다. 카테릭스는 이를 iPSC 유래 NK세포에 통합하고 생체내·외 기능을 평가한다.티에스바이오는 지난해부터 마루테라퓨틱스와 CAR-NK 세포치료제를 공동개발하고 있다. 이번 협약을 통해 양사는 혈액암 및 고형암 타겟 CAR-NK 세포치료제의 개발에 박차를 가하겠다는 계획이다.

[데일리팜=손형민 기자] 지씨셀의 미국 관계사 아티바 바이오테라퓨틱스가 미국 뉴욕 증시에 입성했다. 아티바는 지난 2022년 나스닥 상장 실패 이후 약 3년여 년 만에 재도전에 성공했다.22일 관련 업계에 따르면 아티바는 18일 미국 나스닥에 상장됐다. 이번 기업공개(IPO)에서 아티바는 신주 1392만 주를 주당 12달러에 매각해 1억6700만달러(약 2320억원)를 확보했다.아티바는 녹십자홀딩스(GC)와 지씨셀이 NK세포치료제 개발을 위해 미국에 설립한 회사다. 지난 1분기 기준 지씨셀이 8.3%, 녹십자홀딩스가 19.1%의 지분을 보유하고 있다.현재 아티바가 개발 중인 신약후보물질은 NK세포치료제 후보물질 AB-101(AlloNk), AB-201, AB-202, AB-205 등이다. 그중 AB-101은 동결보존한 제대혈에서 유래한 기성품 형태의 NK세포치료제 후보물질이다. AB-101은 항체를 매개로 종양살해능(ADCC)을 강화시키는 세포치료제다. AlloNK는 비임상에서 부작용 감소와 유효성이 확인됐다.아티바 신약후보물질 파이프라인 현황(자료 출처: 아티바). 아티바는 현재 AB-101을 독일 아피메드의 후보물질 AFM13과 병용투여해 유효성을 확인하는 임상2상 LuminICE-203 연구를 진행 중이다. 해당 연구에는 CD30 양성 말초 T세포 림프종 환자를 대상으로 한 탐색적 코호트도 포함됐다. AB-101은 지난 9월 FDA로부터 패스트트랙 의약품에 지정되기도 했다.또 아티바는 지씨셀과 키메릭항원수용체(CAR)-NK 세포치료제 AB-201을 개발 중이다. AB-201은 HER2 과발현 유방암과 위암 등 고형암을 표적한다. 아티바는 지난 2022년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 'AB-201'의 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 이후 지씨셀은 지난해 12월 식품의약품안전처와 호주 인체연구윤리위원회(HREC)로부터 AB-201의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다.이번 임상을 통해 아티바는 HER2 양성 고형암 환자를 대상으로 AB-201을 투여해 안전성과 내약성을 평가하고 2상 권장용량을 결정한다.또 아티바는 지씨셀과 함께 CAR-NK 세포치료제 AB-205도 개발 중이다. AB-205는 T세포 림프종에서 발현하는 CD5를 타깃하는 키메라 항원 수용체를 장착한 동종 제대혈 유래 NK세포치료제다전임상에서 AB-205는 동물 모델을 대상으로 내약성과 안전성이 확인됐다.이외에도 아티바는 CD19 타깃 CAR-NK 세포치료제 AB-202도 개발 중이다.아티바는 최근 MSD와 CAR-NK 치료제 공동연구 개발 계약이 해지됐다. 지씨셀과 아티바는 지난 2021년 1월 MSD와 약 2조원 규모의 CAR-NK 플랫폼 기술수출 계약을 체결했다. 이에 3개사는 AB-201, AB-202, AB-205 등을 공동 개발해 왔다.아티바는 MSD와 계약은 해지됐지만 CAR-NK 플랫폼 연구개발(R&D)은 지씨셀을 중심으로 지속 수행하겠다는 계획이다.

보령바이오파마 진천공장. [데일리팜=김진구 기자] 매각을 추진 중인 보령바이오파마가 전년대비 매출이 6% 늘고 영업이익은 32% 감소한 것으로 나타났다. 매각에 처음 나섰던 2022년 말 상황과 비교해 외형은 확대된 반면, 수익성은 악화한 셈이다.보령은 현재 유진 프라이빗에쿼티(PE)와 지분 일부를 매각하는 방안을 놓고 논의 중인데, 해당 논의 과정에서 외형이 확대되고 수익성은 악화한 작년 실적이 주요 변수로 고려될 것이란 분석이 나온다.매출 6% 증가·영업익 32% 감소…영업이익률 7%로 낮아져11일 금융감독원에 따르면 지난해 보령바이오파마는 1678억원의 매출을 기록했다. 2022년 1590억원 대비 6% 증가하며 역대 최대 매출 기록을 갈아치웠다. 같은 기간 영업이익은 162억원에서 110억원으로 32% 감소했다.보령바이오파마는 보령그룹의 백신 전문 개발 자회사다. 일본뇌염 백신, 인플루엔자 백신, DTaP-IPV(디프테리아·파상풍·백일해·소아마비 예방백신), A형간염 백신 등을 생산한다. 전체 매출에서 백신이 차지하는 비중이 60%에 달한다. 이 외에도 전문의약품 판매, 유전체 검사, 제대혈 은행 등 사업을 펼치고 있다.이 회사의 매출 규모는 최근 꾸준히 증가하고 있다. 5년 전인 2019년 990억원이던 보령바이오파마의 매출은 이듬해 1000억원을 돌파했고, 2022년엔 1500억원을 넘어섰다. 2019년 대비 4년 새 외형이 1.7배 확대된 셈이다.반면 영업이익은 감소세다. 2019년 223억원이던 영업이익은 2020년 113억원으로 줄었다. 2021년 199억원으로 다시 늘어나긴 했으나, 이후로는 2년 연속 감소했다. 2019년과 비교하면 4년 새 영업이익이 절반 이하로 감소했다.사정이 이렇다보니 영업이익률 역시 2019년 23%, 2020년 10%, 2021년 14%, 2022년 10% 등으로 감소하는 경향이다. 지난해엔 7% 수준으로 더욱 줄어들었다. 이 회사의 제품 매출은 2022년 1215억원에서 지난해 1209억원으로 소폭 감소한 반면, 상품 매출은 같은 기간 286억원에서 390억원으로 36% 늘었다.여기에 올해부터 MSD의 백신 4종(조스타박스·프로디악스23·로타텍·박스뉴반스)을 공동 판매함에 따라, 이 회사의 상품매출 비중은 더욱 커질 전망이다. 이로 인해 영업이익률이 더욱 감소할 가능성이 제기된다. 대체로 상품매출 비중이 클수록 영업이익률이 낮아지는 경향이 있다.유진PE와 매각 논의 중…앞선 세 차례 협상은 무산이러한 보령바이오파마의 최근의 실적 경향은 이 회사의 매각에 적잖은 영향을 줄 것으로 분석된다. 보령이 최초 보령바이오파마의 매각에 나섰던 2022년 말 상황과 비교하더라도 매출은 소폭 늘어난 반면, 수익성과 영업이익률은 악화한 상황이다.현재 보령은 유진PE와 보령바이오파마의 경영권을 포함한 지분 일부를 매각하는 방안을 논의 중이다. 다만 유진PE는 아직 정식으로 우선협상자로 선정되진 않았다.보령은 2022년 말부터 보령바이오파마의 매각에 나선 바 있다. 이듬해 2월엔 지분 100%를 매각하는 방안을 두고 동원산업과 정식으로 협상했으나 결렬됐다. 매각가격에서 접점을 찾지 못했기 때문으로 알려졌다.이후로도 6월 화인자산운용, 9월 케이엘앤파트너스 컨소시엄과 매각을 두고 협상했다. 그러나 마찬가지로 협상이 결렬됐다. 지속적으로 매각 협상에 실패하며 매각금액도 5000억원대에서 4000억원대로 낮아진 것으로 전해진다. 이런 상황에서 외형 확대·수익성 악화 등 실적은 보령과 유진PE 측이 제시할 수 있는 각각의 협상 카드가 될 것이란 분석이 나온다.보령바이오파마의 최대주주는 보령파트너스다. 69.10%의 지분을 보유하고 있다. 보령파트너스는 오너 3세인 김정균 대표와 특수관계자가 지분 100%를 보유한 기업이다. 김은선 보령 회장과 김정균 대표는 보령바이오파마 지분 4.42%와 1.77%를 개인 보유하고 있다. 이밖에 신한바이오파마신기술투자조합 8.77%, 코리아바이오컴페니언 5.54%, 미래에셋증권 3.69% 등이다.보령은 보령바이오파마 매각을 통해 확보한 자금을 경영권 승계와 신사업 투자 등에 활용할 것으로 전망된다. 보령그룹에선 오너 3세인 김정균 보령홀딩스 대표이사의 경영권 승계 작업이 마무리되지 않은 상태다. 보령바이오파마 매각을 통해 현금을 확보하고 이를 경영권 승계 작업에 활용할 것이란 전망이다. 또 김정균 대표가 의욕적으로 추진 중인 우주사업에도 매각을 통해 확보한 자금 중 일부가 활용될 것으로 전망된다.