[데일리팜=손형민 기자] 회사들의 노력, 당연히 중요하다. 하지만 제도의 지원사격 없이 글로벌 제약강국을 꿈꾸기는 쉽지 않다.글로벌 신약 R&D의 무게 중심이 항암·희귀질환으로 재편되고 있다. 면역항암제, 정밀의학 기반 표적치료제, 이중항체·ADC 등 고난도 파이프라인이 제약산업 경쟁력을 좌우하는 시대가 도래하면서, 글로벌 규제기관의 허가 능력은 국가 연구개발(R&D) 역량을 가늠하는 가장 직접적인 지표가 되고 있다.하나의 항암제가 40개 넘는 적응증으로 연 매출 50조원을 기록하는 시대다. 일례로 지난해 MSD의 '키트루다(펨브롤리주맙)'는 하나의 항암제로만 글로벌 매출 43조원을 올렸다. 이처럼 확장성이 높은 항암 시장에서 누가 먼저 글로벌 허가를 확보하느냐가 제약바이오 시장 경쟁력을 좌우한다.최근 3년 중국은 자체 개발 항암제로 미국 FDA 심사 단계에 연속 진입하며 이미 글로벌 항암 시장의 주요 플레이어로 부상했다. 임상시험 건수와 후기 임상 비율 모두 가파르게 증가했고, 실제 미국에서 상용화까지 성공한 신약도 등장했다.반면 한국은 여전히 임상 1, 2상 중심의 초기 파이프라인이 대부분이며, FDA 허가에 도달한 국산 항암제는 기술이전 기반 오픈이노베이션 전략으로 완성된 유한양행 '렉라자(레이저티닙)'가 사실상 유일한 성과다.양국 성적표의 차이는 단순한 R&D 역량의 문제가 아니다. 규제체계·약가구조·시장 접근성·자본조달, 즉 산업을 지탱하는 시스템이 상이하게 움직인 데서 비롯됐다.수년 전만 해도 한국과 유사한 평가를 받았던 중국이 어느새 FDA 문턱을 넘어서는 사이, 한국은 초기 단계에 머물러 격차가 벌어지고 있다는 지적이다.항암제 시장 확대...혁신신약 글로벌 허가 벽 통과의약품 시장조사기관 아이큐비아 자료에 따르면 글로벌 항암제 시장은 2024년 기준 2500억 달러(약 350조원) 규모로, 전체 신약 매출의 절반을 차지하는 핵심 영역이다.특히 면역항암제는 타깃 확장성이 뛰어나 제품 하나로 10~20개 이상의 적응증 진입이 가능해, 국가 R&D 전략의 핵심 축으로 자리 잡았다.중국은 이 흐름을 가장 빠르게 읽고 R&D 설계 단계부터 FDA를 겨냥하는 전략으로 선회했다.중국 면역항암제가 역사상 처음으로 미국 FDA 문턱을 넘은 것은 2023년이었다.중국 쥔스바이오사이언스(Junshi Biosciences)가 개발한 PD-1 면역항암제 '록토르지(토리팔리맙)'가 승인되며, 중국 제약사가 단독개발한 면역항암제 최초의 미국 허가 사례를 남겼다. 이전까지 PD-1 계열 면역항암제가 중국 내 허가를 받은 적은 많았지만, 글로벌 규제기관 허가에 성공한 경우는 없었다.록토르지의 성공은 단일 사례로 그치지 않았다. 중국 제약사들은 같은 시기 여러 항암 파이프라인을 FDA 심사 단계까지 끌고갔으며 허가 획득에도 잇따라 성공했다. 특히 글로벌제약사와의 협업을 통해서가 아닌 중국 제약사 단독의 성과라는 것이 의미가 크다.비원메디슨은 지난해 '테빔브라(티스렐리주맙)'를 FDA로부터 승인받으며, 미국 시장에 새로운 면역항암제를 내놓았다. 이 회사는 지난 2019년 표적항암제 '브루킨사(자루브루티닙)' 허가에 이어 연이은 성과를 보였다.또 다른 중국 바이오텍인 아케소(Akeso)는 PD-1/VEGF 이중항체 '아니코(펜풀맙)'를 개발해 올해 FDA 승인을 획득했다. 이중항체는 글로벌 제약사들도 치열하게 경쟁 중인 고난도 플랫폼 기술로, 중국 기업이 해당 영역에서도 미국 심사 트랙에 올라 상용화까지 이뤄낸 것은 의미가 크다.이중항체는 2개의 다른 항원에 동시에 결합하거나, 동일한 항원에 있는 두 개의 서로 다른 항원결정부위에 동시에 결합할 수 있는 약물이다. 특히 항암제의 경우 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해야 약물 투과성을 높일 수 있다. 이중항체는 뇌혈관장벽 표면에 존재하는 수용체와 타깃 결합을 통해 BBB 투과가 가능하다는 이점을 갖고 있다.최근에는 면역세포의 활성을 조절하는 항원과 종양 세포의 특이적인 항원에 각각 결합하는 항체들을 조합해 다중항체를 개발하는 회사들도 늘어나고 있다. 기존 키트루다 등 면역항암제의 바이오마커 PD-1에 새로운 타깃을 결합해 혁신신약으로 급부상하고 있는 영역이다.또 오픈 이노베이션 모델에서도 성과를 나타내고 있다.허치메드는 일본 제약사 다케다와 2023년 대장암 표적항암제 '프루자클라(프루퀸티닙)'로 FDA 허가를 받았다. 프루자클라는 다케다에 기술이전된 이후 미국 3상을 완료해 허가가 이뤄진 케이스로, 중국 기업의 표적항암제가 미국 시장에 정식 진입한 첫 사례 중 하나로 꼽힌다. 글로벌 규제기관의 문턱을 넘는 과정은 임상·품질·CMC·규제전략 전 과정에서 까다로운 기준을 충족해야 가능한 일이다. 중국이 더 이상 내수 중심의 제네릭·바이오시밀러 시장에 머물지 않는다는 점을 명확히 보여준다.반면 국내 제약바이오업계도 대거 개발에 뛰어들었지만 대다수 임상2상 이전 단계에 머무르고 있다. 현재 면역항암제 개발에 뛰어든 국내 기업은 티움바이오, HLB, 지아이이노베이션, 이뮨온시아, 에이비엘바이오 등이 있다. 대부분 임상1상 신약후보물질이다.중국 기업들이 임상3상을 종료해 글로벌 상용화에 근접해 있는 것에 비해 차이가 나타나고 있는 것이다.FDA 허가에 도달한 국산 항암제는 렉라자가 유일하다. 하지만 이 역시 한국 단독 개발이 아니라 오픈이노베이션 기반 기술이전 모델을 통해 완성된 사례다.유한양행은 2015년 7월 오스코텍 미국 자회사 제노스코의 상피세포성장인자수용체(EGFR) 돌연변이 양성 신약후보물질 레이저티닙을 도입했다. 이후 유한양행은 2018년 11월 글로벌 제약사인 얀센과 1조 4000억원 규모의 라이선스 아웃 계약을 체결했다.지난 2021년 1월 유한양행은 렉라자를 국내 허가받으며 단일제로 상용화에 성공했으며, 지난해에는 얀센과 협업해 렉라자+리브리반트 병용요법이 미국에서 허가를 획득하는 데 성공했다.따라서 현 시점에서 한국의 글로벌 진출 모델은 사실상 오픈이노베이션이 유일한 대안이라는 평가가 지배적이다. 즉 바이오 기업의 드럭 디스커버리 이후 국내 제약사의 라이선스인, 글로벌 빅파마로의 기술이전 이후 후기 임상 진입이 성사돼야만 글로벌 허가가 가능했다는 의미다. 최근 들어 FDA는 신약 허가 수 자체를 줄이는 기조를 보이고 있다. 지난해 FDA의 신약 승인 건수는 50건으로 전년 대비 3건 감소했다.이는 안전성·효과성 기준을 한층 강화하는 추세와 더불어, 불확실성이 큰 항암·희귀질환 영역의 허들을 더욱 높이고 있다는 의미다.그런데 이러한 환경에서도 중국 기업들이 잇달아 FDA 심사 단계에 진입하거나 실제 허가까지 도달하고 있다는 점은 더욱 주목할 만하다.특히 중국은 현재 미국의 생물보안법(Biosecurity Law), 최혜국대우(MFN) 약가 정책 등 여러 정책적 압력의 직접적인 영향을 받는 국가다.미·중 갈등 속에서 미국 규제기관의 심사 문턱이 더 엄격하게 적용될 수 있는 상황임에도 중국 항암제가 허들을 넘어섰다는 것은 중국 신약의 데이터·품질·임상 설계 수준이 일정 기준을 달성하고 있다는 실질적 신호로 해석된다.규제·지원 격차가 만든 신약 경쟁력 차이...혁신신약 대우도 차별화중국 항암제가 잇따라 미국 FDA의 문턱을 넘는 가운데, 업계에서는 양국의 규제·평가 체계 차이가 결국 신약 성과의 격차로 이어졌다는 지적이 나온다. 중국이 지난 10년간 혁신적으로 규제를 개편하며 FDA형 R&D 시스템을 구축한 반면, 한국은 여전히 절차 중심·보수적 시스템에서 벗어나지 못하고 있다는 것이다.R&D 규제가 완화되면 자연스럽게 글로벌제약사와의 협력 관계 가능성도 커진다. 특히 글로벌 임상이 활발하게 이뤄지는 국가일수록 기술이전·공동개발·공동임상 등 다양한 형태의 신약개발 협력이 자연스럽게 유입된다.글로벌 제약사 입장에서는 임상 수행 경험이 풍부한 국가에 더 많은 파트너십을 배정하는 경향이 뚜렷하다. 후기 임상 진행이 용이하고 규제 절차가 간결할수록 현지 기업과의 공동개발이 성공할 가능성을 높게 평가하기 때문이다.즉, 임상 수행 역량은 단순히 임상시험 유치에 그치는 것이 아니라, 국내 기업이 글로벌 R&D 네트워크 안으로 진입할 수 있는 핵심 연결고리이자 향후 기술이전 계약의 성사 가능성까지 좌우하는 구조적 강점으로 작용한다.중국의약품허가관리감독국(NMPA)은 지난 10년간 가장 급격하게 변화한 규제기관으로 꼽힌다.중국은 2015년이 돼서야 글로벌제약사가 중국에서 다국가 임상시험을 수행할 수 있도록 허용했지만, 그 이후 변화 속도는 폭발적이었다. 2017년에는 글로벌 규제 기준을 관장하는 국제의약품규제조화위원회(ICH)에 공식 가입하며, 임상·품질·제조(CMC) 기준을 미국·유럽 수준으로 끌어올렸다.이어 2018년, 임상시험계획(IND) 검토에 '60일 이의제기제도'를 도입했다. 과거 6개월에서 1년 이상 걸리던 승인 절차를 60일로 고정시키고, 기존 허가 기반 심사 방식을 미국과 유사하게 이의제기로 바꿨다. 이러한 변화를 거쳐 글로벌 임상 진입이 크게 늘었다. 최근에는 승 기간이 30일 이내로 줄었다.이후 중국은 혁신신약을 위한 우선심사, 조건부 허가, 실사용근거(RWE) 기반 추가 허가·급여 제도까지 도입하며 신약 개발 환경을 정비했다. 글로벌 제약사들이 중국에서 임상 1·2상을 동시에 수행하고, 중국 기업은 개발 초기부터 FDA 제출용 데이터를 설계할 수 있는 환경이 마련된 것이다. 반면 한국은 규제·평가 구조가 여전히 절차 중심에서 크게 벗어나지 못했다.식약처는 법적으로 IND를 30일 내 승인하도록 규정하고 있지만, 그동안 기한 내 승인을 내준 사례는 0건이었다. 실제로는 추가 보완요구가 반복되며 통상 수개월 이상 걸리는 경우가 많다.허가 심사도 중국의 6~9개월보다 긴 12개월 이상 소요되는 구조가 유지되고 있다. 신속심사 제도가 존재하지만 적용 범위가 매우 좁고, 실제 심사 기간 단축 효과도 제한적이라는 지적이 이어진다.무엇보다 결정적인 차이는 건강보험 급여 진입이다. 중국은 혁신신약을 신속하게 보험 등재해 시장 접근성을 확보하는 반면, 한국은 약가협상·재평가·예비급여 등 절차와 기준이 복잡해 허가를 받은 후에도 실제 시장 진입까지 1~2년 이상 걸리는 경우가 다수다.한 글로제약사 한국법인 관계자는 "중국은 신약은 산업경쟁력이라는 명확한 목표 아래 규제·급여 체계를 동시 개편했지만, 한국은 여전히 안전성 중심 규제에 머물러 혁신신약의 가치를 인정받기 어렵다"며 "동일한 상태에서 출발했어도 국가 시스템의 차이가 결과를 완전히 달라지게 만든다"고 말했다.식약처는 2022년부터 GIFT(글로벌 혁신제품 신속심사) 제도를 도입하며 속도전에 나섰다. 특히 식약처는 GIFT에 선정된 약제를 대상으로 허가 → 평가 → 협상이 순차적으로 이어지는 기존 직렬 심사 구조를 병렬화해 혁신신약의 시장 진입 속도를 높이겠다는 의도다.하지만 업계 현실은 여전히 냉담하다. GIFT의 적용 범위가 극히 제한적이고, 급여 과정에서 혁신신약이 제 값을 인정받기 어려운 구조가 유지되고 있기 때문이다. 특히 허가, 평가, 협상 시범사업 1호 약제인 '빌베이(오데빅시바트)' 조차도 기한 내 통과가 어려웠다는 게 주요 전문가들의 의견이다.고홍 세브란스병원 소아청소년과 교수는 "빌베이가 병행 시범사업 1호 약제에 선정됐지만, 그 과정은 결코 순탄하지 않았다. 일반적인 협상 과정만큼 정부와도 의견 충돌이 많았고 2년이라는 시간이 걸려 급여까지 성사됐다"라며 "허가 초기 단계에서 전문가들이 포함돼 논의가 시작돼야 한다. 그래야 평가 기간을 단축할 수 있을 것"이라고 말했다.즉, 제도는 도입됐지만 신약 생태계를 구성하는 규제·평가·급여의 근본 구조는 바뀌지 않았다는 지적이다.

왼쪽부터 서지현 경상국립대병원 교수, 오석희 서울아산병원 교수, 고홍 세브란스병원 교수 [데일리팜=손형민 기자] 입센코리아가 극희귀 유전성 간질환인 진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC) 치료제를 국내 시장에 선보인다. 이번 출시로 간이식 외 치료 대안이 없었던 소아 환자들에게 새로운 희망이 열렸다.빌베이는 보건복지부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 1호 약제로 올해 10월부터 보험급여가 적용되며, 희귀질환 치료 접근성 확대의 상징적 사례로 평가받고 있다.18일 입센코리아는 서울 잠실 소피텔에서 기자간 희귀 간질환 치료제 '빌베이(오데빅시바트)'의 국내 출시를 기념하는 기자간담회를 개최했다.빌베이는 PFIC 질환에서 처음으로 등장한 경구 치료옵션이다. 이 치료제는 미국과 유럽에서 2021년 승인된 이후 주요 국가에서 허가됐으며, 국내에서는 지난 2023년 허가됐으며, 올해 10월부터 보험급여가 적용됐다.고홍 세브란스병원 소아청소년과 교수는 "빌베이가 병행 시범사업 1호 약제에 선정됐지만, 그 과정은 결코 순탄하지 않았다. 허가 초기 단계에서 전문가들이 포함돼 논의가 시작돼야 한다. 그래야 평가기간을 단축할 수 있을 것"이라고 말했다.이어 "빌베이의 허가, 급여 적용으로 환자들의 치료접근성이 향상돼 기쁘게 생각한다"라면서도 "시범사업이 조속히 제도화되서 PFIC 환자뿐만 아니라, 다른 약제들에도 적용됐으면 한다. 아직 허가되지 않은 약들이 많다. 하루빨리 아이들에게 많은 치료제들이 닿을 수 있길 바란다"라고 전했다."간이식, 늘 정답이 될 수 없어...빌베이 활용도 커질 것"PFIC는 간에서 담즙 흐름을 손상시켜 진행성 간 손상과 간부전을 유발하는 드문 유전성 간 질환이다. 특히 PFIC는 국내 약 30명의 환자가 있다고 알려진 극희귀질환이다.유전적 돌연변이로 인해 발생하는 PFIC는 황달, 심한 가려움증, 체중 증가 부진 등 주요 증상이 나타난다. 일반적으로 유아기에서 소아기에 나타나는 것으로 알려진다. 치료에는 지지 요법, 약물 치료 또는 수술이 실시될 수 있지만, 대부분 궁극적으로 간 이식이 필요하다.빌베이는 회장 담즙산 수송체(IBAT)를 억제하는 기전으로, IBAT 선택적 억제를 통해 장내 담즙산이 간으로 재흡수되는 것을 막고, 장을 통해 담즙산이 배설되는 것을 증가시킨다. 이를 통해 체내 담즙산 농도를 낮추고, 담즙정체로 인한 가려움증 등 증상을 개선하는 데 도움을 준다오석희 서울아산병원 소아청소년과 교수는 "담즙산 수치가 400~500이 상회하는 경우 1시간도 잠을 잘 수 없다. 진료 현장에서 빌베이를 사용했을 때 절반으로 떨어지는 것을 확인했다"라고 말했다.이어 "간이식이 정답이 아닌 경우도 있다. 간이식을 실시한 이후에도 사망사례가 나타나기도 한다. 결국 PFIC 환자들은 간이식을 피할 수 있는 방법이 최선이다. 빌베이의 등장으로 치료 패러다임이 바뀔 수 있다고 생각한다"라고 평가했다.빌베이는 올해 기존 피보탈 연구 PEDFIC 1,2의 장기 추적 데이터를 통해 효과를 재확인했다.임상에서 24주차에 15명의 환자가 반응을 보였는데, 14명의 환자는 소양증이 개선되고 5명의 환자는 혈청 담즙산이 감소했으며, 4명의 환자는 두 반응 기준을 모두 달성한 것으로 나타났다.PFIC 1형의 FIC1 결핍 환자의 상당수가 빌베이 복용 시 소양증 개선 반응을 보였으며, 대부분의 환자는 혈청 담즙산 수치와 무관하게 이러한 반응을 보였다. 또 기준 시점부터 96주차까지 혈청 담즙산 감소와 소양증 개선이 지속됐다.서지현 경상국립대병원 소아청소년과 교수는 "해외의 고가 신약을 도입하기까지의 설득과 논의가 쉽지 않았다. 빌베이의 도입은 정부, 환자, 제약사의 노력이 결실을 맺은 뜻깊은 성과"라며 "아이들이 간 이식을 피할 수 있는 것 만으로도 빌베이의 가치는 크다"라고 말했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 이달부터 진행성 가족성 간내 담증 정체증(PFIC) 치료제로 급여 등재된 빌베이캡슐(오데빅시바트, 입센코리아)가 담즙 정체증에 따른 증상이 있는 알라질 증후군 환자의 치료 용도 희귀의약품으로 지정됐다.희귀의약품으로 지정되면 신속 허가와 수수료 면제 등 혜택이 부여되기 때문에 적응증 추가에 속도가 붙을 전망이다. 이에따라 알라질증후권 치료제로 약가 등재 협상을 진행하고 있는 녹십자 리브말리액(마라릭시뱃염화물)과 경쟁을 펼칠 것으로 전망된다.15일 업계에 따르면 식약처는 이달 1일자로 빌베이의 알라질 증후군 환자 치료 용도 희귀의약품 지정을 공고했다.빌베이캡슐은 지난 8월 생후 3개월 이상인 진행성 가족성 간내 담즙 정체(PFIC) 환자의 소양증 치료제로 국내 품목허가를 획득했다. 이번달에는 해당 적응증으로 급여 등재에도 성공했다.이 약은 허가-평가-협상 병행 시범사업 약제로 선정되면서 허가와 급여 등재까지 다른 약제들보다 시간을 단축할 수 있었다.이번에 알라질증후군 용도로 희귀의약품으로 지정돼 효능·효과 추가까지도 시간이 단축될 전망이다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사 기회가 주어지고, 신청 수수료도 면제되기 때문이다. 또한 허가 전이지만, 한국희귀·필수의약품센터를 통해 환자에게 공급도 가능하다. 이때 조제 의약품은 산정특례 적용도 된다.현재 알라질증후군 치료제로 허가받은 품목은 녹십자의 리브말리액이 유일하다. 2023년 2월 허가받은 리브말리액은 3개월 이상의 알라질증후군(ALGS) 환자의 담즙 정체성 소양증 치료에 사용된다. 이 약 역시 희귀의약품으로 지정돼 있다.지난 8월에는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과, 급여 등재를 위해 건강보험공단과 막판 약가협상이 진행 중이다.급여 등재되면 알라질증후군 환자들은 건강보험 급여 혜택을 받고 리브말리를 사용할 수 있게 된다.알라질 증후군(Alagille syndrome)은 간 내에 있는 담도의 수가 현저히 감소해 담즙이 간에서 배출되지 않아 간에 축적되는 질환으로, 심혈관계·골격계·안구·피부 등 장애를 동반한다. 특히, 주로 환자가 소아인데다 마땅한 치료제도 없어 환자와 그 가족들에게 고통을 주고 있다. 국내에는 약 136명의 환자가 있는 것으로 파악되고 있다.빌베이 희귀약 지정 중앙약심에서 위원들은 이 약의 안전성과 유효성, 공급 측면을 고려할 때 희귀의약품 지정이 타당하다고 인정했다. 미국과 유럽 등 다른 나라에서도 알라질증후군 희귀의약품으로 지정된 점도 고려됐다.이에따라 이 약이 알라질 증후군 치료제로 허가를 획득한다면 급여를 추진 중인 녹십자 리브말리액과 경쟁을 펼칠 것으로 예상된다. 또한 희귀약 지정으로 산정특례 적용 등으로 다소나마 환자 접근성도 향상될 전망이다.

지난 6월 급여등재 국민청원까지 제기됐던 리브말리액이 약가협상에 돌입했다. [데일리팜=정흥준 기자] 담즙정체성 소양증 치료제로 사용하는 녹십자 ‘리브말리액(마라릭시뱃염화물)’이 약가협상에 돌입했다. 급여 문턱을 넘은 입센코리아의 유사약제 ‘빌베이’에 이어 연내 급여화를 시도한다.리브말리액은 지난 8월 약제급여평가위를 통과하며 급여 적정성을 인정받았다. 알라질증후군 환자의 담즙정체성 소양증 치료 효과로 빌베이(오데빅시바트)와는 유사 약제로 분류되는 치료제다.허가-평가-협상 병행 1호 약제인 빌베이는 신속급여 등재 절차를 밟아 10월부터 보험이 적용된다.24일 업계에 따르면 리브말리액도 건강보험공단과 약가협상에 돌입했다. 가격 협상만 결렬되지 않으면 빌베이를 뒤따라 연내 급여화 가능성도 높다.리브말리액은 지난 6월 보험 급여를 촉구하는 국회 국민청원까지 제기된 약제다. 알라질 증후군 환자의 소양증에 사용할 수 있는 국내 첫 치료제로 지난 2023년 2월 허가를 받았지만 급여는 적용되지 않는 상태였다.빌베이에 이어 리브말리액까지 급여목록에 이름을 올리면, 담즙정체성 소양증을 앓는 희귀질환자들에게는 희소식이 될 것으로 보인다.리브말리액 외에도 에이치엘비제약의 ‘척수 소뇌 변성증에 의한 운동실조 개선’ 치료제 씨트렐린구강붕해정5mg과 레코르다티코리아의 쿠싱병 치료제 '이스투리사필름코팅정(오실로드로스타트인산염, 레코르다티코리아)‘도 약가협상을 진행하고 있다.씨트렐린구강붕해정의 경우 지난 2015년 허가를 받은 이후 오랜 기간 급여등재를 도전해왔다. 지난 7월 약평위에서 평가금액 이하 수용 시 급여 적정성을 조건부로 인정받았다.이스투리사필름코팅정은 작년 11월 허가를 받은 약이다. 식약처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 제18호 제품으로 지정 후 국내 도입을 지원한 바 있다.또 지난 8월 약평위에서는 ’뇌하수체 수술이 불가능하거나 수술 후 충분한 효과를 얻지 못한 성인 쿠싱병 환자 치료’ 효과로 급여 적정성을 인정받은 바 있다. 두 약제 모두 약가협상 관문만 넘는다면, 리브말리액과 함께 4분기 급여 등재 가능성이 높다.

[데일리팜=어윤호 기자] GIFT 2호이자 첫 IgA신병증치료제 '네페콘'의 보험급여 논의가 시작된다.관련 업계에 따르면 지난해 연말 에베레스트메디신코리아가 지난해 연말 제출한 네페콘(부데소니드)의 등재 신청에 대한 건강보험심사평가원 평가가 곧 진행될 전망이다.등재를 노리는 구체적인 적응증은 '단백뇨 배출량이 1.0g/일 이상(또는 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 0.8g/g 이상)인 원발성 IgA신병증(immunoglobulin Anephropathy, IgAN) 성인 환자의 치료'이다.네페콘은 2024년 11월 식품의약품안전처로부터 신속심사(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 2호 약물로 지정된 바 있다.최근 GIFT 1호 약제인 '빌베이(오데비식바트)'의 급여 등재가 사실상 확정된 상황에서, 네페콘 역시 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.IgA신병증은 면역복합체가 사구체에 침착돼 만성 염증과 신장 손상을 유발하는 자가면역성 사구체신염이다.단백뇨 수치가 높고, 사구체 여과율이 낮은 중증 환자의 약 50%는 3년 이내에 ESRD(말기신부전, End-Stage Renal Disease) 또는 사망에 도달하게 되며, 신장이식 후에도 재발률은 20~60%에 달하는 등 생존율 및 삶의 질에 중대한 영향을 미친다.IgA신병증은 지금까지 보존적 치료방법인 혈압을 억제하는 RAS(Renin-Angiotensin-System) 제제가 주로 처방돼 왔으며 신장 기능이 심각하게 손상된 후에야 투석이나 신장 이식을 고려할 수 있었다. 미충족 수요가 컸던 질환이다.네페콘의 주성분인 부데소니드는 국내에 시판돼 사용 중인 약물이다. 기존에 항암치료에 사용하던 화학요법에 사용하는 세포독성 항암제를 표적 부위인 암세포에만 전달하도록 설계함으로써 효과와 안정성을 개선한 표적 항암제인 항체약물접합체(ADC, Antibody-drug conjugate)와 유사하게, 소장의 마지막 부분인 회장의 파이어판(Peyer’s patches)을 타깃으로 설계된 표적치료제다.IgA신병증의 첫단계는 Gd-IgA1(galactose-deficient IgA1)의 생성이데, 회장의 파이어판 (Peyer’s patches)에서 Gd-IgA1이 주로 생성되기 때문에 이를 표적하는 약물이 네페콘이다. 즉, IgA신병증의 원인 물질인 Gd-IgA1의 생성을 감소시킴으로써, IgA 신병증의 원인을 근본적으로 치료하도록 설계됐다.이는 미국 FDA, 유럽 EMA, 중국 NMPA, 식약처 등에서 네페콘을 신속심사 대상으로 지정하고 신속하게 허가해준 이유이기도 하다.글로벌 3상 임상 결과에 따르면 네페콘의 9개월 치료는 신장 기능 소실을 50% 감소시킨 것으로 나타났으며, 2년 추적 관찰에서도 유사한 효과가 관찰됐다. 또한, 네페콘의 9개월 치료가 신장 투석을 12.8년 지연시킬 수 있다는 예측 결과도 ASN 2023에서 발표된 바 있다.정진향 한국희귀난치성질환연합회 사무총장은 19일 국민의힘 한지아 의원실 주최로 열린 토론회에서 "국내 IgA신장병증 환자는 평균 34세에 처음 진단되는데, 인생의 가장 허리 역할을 하는 젊은 연령에서부터 투석 및 신장 이식의 위험을 안고 살아간다"고 말했다.아울러 "기능이 다 나빠진 이후에 이를 유지하기 위해 예산을 쓰는 것보단, 사전에 신장 기능이 나빠지지 않도록 치료를 하는 것이 훨씬 비용 효과적"이라며 중증 IgA신장병증에 대한 산정특례 적용이 필요하다고 주장했다.한편 네페콘은 2021년 12월 미국 FDA로부터 '타페요'라는 제품명으로 최초이자 유일한 IgA 신병증 치료제로 신속 허가된 바 있다. 유럽에서는 '킨페이고'라는 제품명으로 2022년 7월 조건부 허가 후 2024년 7월 정식 승인을 받았다. 네페콘은 2025년 9월 현재, 미국, 영국, 이탈리아, 중국에서 보험급여가 적용되고 있다.

[데일리팜=이정환 기자] 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 치료제 빌베이캡슐(성분명 오데빅시바트)이 내달 1일부터 건강보험 급여가 적용된다. 빌베이캡슐은 허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약제로 선정돼 신속 급여 등재 절차를 밟았다.조산 방지 의약품 트랙토실주(성분명 아토시반)도 같은 시점부터 급여된다.보건복지부는 18일 이같은 내용의 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정안을 입법예고했다.트랙토실주는 허가사항 범위 내에서 최대 4주기까지 급여를 인정한다 인정주기 초과 시 약값 전액을 환자가 부담한다.빌베이캡슐200mg은 PFIC을 진단받은 생후 3개월 이상 환자 중 다음 조건을 모두 만족하면 급여가 적용된다.혈청 담즙산(sBA, serum bile acid) 농도가 100μmol/L 이상인 경우와 CGIS 점수가 2점 이상인 중등도 이상의 소양증 환자다.투여 시작 또는 투여 중 다음 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 급여 대상에서 제외한다.간 이식을 받은 경우, 비대상성 간경변, 간 보상기전 상실(정맥류 출혈, 복수, 간성 뇌 병증 등)의 경우다.급여 평가방법은 첫 투약 후 6개월에 평가 시 치료반응을 만족하면 추가 6개월의 투여를 인정한다. 이후 매 6개월마다 평가해 치료반응이 유지되면 지속적인 투여를 인정한다.엠파글리플로진 성분 SGLT-2 억제 기전 당뇨약과 시타글립틴 등 복합제 '엠파시타엠서방정10·100·1000mg' 등 엠파글리플로진 복합제도 급여 등재되는데, 10월 24일부터 급여가 인정된다.사이폴엔연질캅셀, 셀셉트캡슐, 프로그랍캅셀·주사, 메토트렉세이트 제제는 내달 1일부터 급여범위가 확대된다. 기존 급여 범위에 더해 다발성근염 또는 피부근염에 대해서도 급여가 인정된다.맙테라주(리툭시맙) 등은 '성인 난치성 신증후군, 다발성근염 및 피부근염'에 대한 급여가 확대된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 허가-평가-협상 병행 1호 약물 '빌베이'가 보험급여 등재 레이스를 마칠 수 있을지 관심이 모아진다.입센코리아는 현재 국민건강보험공단과 생후 3개월 이상인 진행성가족성간내담즙정체증(PFIC, Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis) 환자의 소양증치료제 빌베이(오데빅시바트)에 대한 약가협상을 타결했다.빌베이는 재심의 끝에 최근 지난 7월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다. 앞서 4월 약평위에서는 재심의 판정을 받았다.정부는 지난해 10월부터 허가-평가-협상 병행 1차 시범사업을 진행하면서, 소아 희귀질환 치료제인 '콰지바(디누툭시맙)'와 빌베이 등 2품목을 1호 대상약제로 선정했다.허가-평가-협상 병행 시범사업은 식약처 허가, 건강보험심사평가원 약가평가, 건강보험공단 약가협상을 병렬로 진행해 허가·약가평가·약가협상·복지부 고시까지 신속한 보험 등재를 지원하는것을 의미한다.하지만 빌베이가 첫 급여 관문을 넘지 못하면서 시범사업 선정 약제의 신속 등재 실효성에 대한 의문이 제기되기도 했다. 같은 1호 약제인 콰지바 역시 약평위에서 한차례 제동이 걸린 바 있다.급여 등재 최종 관문이라 할 수 있는 약가협상을 완료한 빌베이가 허가-급여-약가 병행 시범사업의 이름에 걸맞게 빠르게 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 빌베이는 17세 이하 소아청소년 환자를 대상으로 진행한 3상 ASSERT 연구를 통해 유효성을 입증했다.연구 결과, 빌베이는 위약에 비해 가려움증을 통계적으로 유의하게 감소시키면서 1차 목표점을 충족했다. 아울러 주요 2차 목표점인 치료 20주, 24주차 평균 혈청 담즙산 농도도 위약 대비 통계적으로 유의하게 개선했다. 이 같은 빌베이의 효과는 치료 24주까지 지속됐다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 2022년부터 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)'를 운영하고 있다. GIFT는 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제로서 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 '글로벌 혁신제품에 대한 신속심사 활성화 지원체계'를 말한다.식약처에 따르면 지난 3년 동안 55개 품목이 GIFT에 지정됐고, 이 중 39개 품목이 허가되는 등의 성과가 나타나고 있다. 특히 GIFT 품목의 경우 심각한 중증질환·희귀질환 치료제를 대상으로 하고 있어, 지난 2023년부터 보건복지부 주관으로 시범사업이 진행 중인 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상에 부합해 시너지 효과를 발휘하고 있다.허가-평가-협상 병행 시범사업은 식약처 품목허가와 건강보험심사평가원 급여평가, 건강보험공단 약가협상을 병렬로 동시해 진행해 빠른 보험등재를 지원하는 제도를 말한다. 기존에는 식약처 허가 120일, 심평원 평가 150일, 건보공단 협상 60일 등 허가부터 급여까지 최장 300일이 넘는 시간이 소요됐다. 하지만, 허가-평가-협상 병행 시범사업은 이 기간을 절반 가량 단축시킨 결과가 나왔다.허가-평가-협상 병행 시범사업은 기대여명이 6개월 등 1년 미만인 암·희귀질환 치료제로, 소수의 환자 및 대체약제 부재, 2년 이상 생존, 치료 효과 우월성 입증 등의 기준을 충족해야 선정되는데, 현재로서는 GIFT 대상 품목이 최적의 대상이다.이에 그동안 시범사업 대상으로 선정된 5개 모두 GIFT 품목으로, 레코르다티코리아의 '콰지바(디누툭시맙베타)'와 입센코리아의 '빌베이(오데비시바트)', 큐로셀의 '림카토(안발캅타젠오토류셀)', UCB의 '핀테플라(펜플루라민)', MSD의 윈레브에어(소타터셉트)' 등이 주인공이다.현재 콰지바, 빌베이, 윈레브에어 등 3개 품목이 신속심사로 허가됐으며, 이 중 콰지바는 지난해 12월 1일부터 급여가 적용되면서 허가부터 약가까지 6개월만에 완료됐다. 성과만 놓고 보면 GIFT와 허가-평가-협상 병행 시범사업 모두 업계 뿐 아니라 환자의 접근성 향상면에서도 환영할 일이다. 하지만 제도가 운영된지 2, 3년이 지났지만 여전히 범위는 제한적이라 확대 운영이 필요하다는 목소리가 나오고 있다.GIFT의 경우 혁신형 제약기업 개발 신약에 대한 약가 평가 우대 규정이 마련됐지만, 실제 GIFT 대상으로 신속심사를 받아 허가가 이뤄진 품목은 5개로 2.6%에 그치고 있다. 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상 또한 GIFT 대상에서도 약제 선정기준이 까다로워 더 많이 선정되기는 어려운 실정이다.정부 또한 제도의 성과만 놓고 보면 확대 운영의 필요성을 인지하면서도, 인력이나 부처 간 소통 부분에 있어 아직은 해결해야 할 문제가 많다는 분위기다. 하지만, 제도의 필요성이 성과를 통해 드러나고 있는 만큼 신속심사와 허가-평가-협상 병행 확대 운영을 위한 본격적인 고민이 필요해 보인다.

[데일리팜=어윤호 기자] 허가-평가-협상 병행 1호 약물 '빌베이'가 드디어 보험급여 등재 마지막 관문으로 향한다.입센코리아의 생후 3개월 이상인 진행성가족성간내담즙정체증(PFIC, Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis) 환자의 소양증치료제 빌베이(오데빅시바트)가 재심의 끝에 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다. 지난 4월 재심의 판정 후 약 3개월 만이다.이에 따라, 빌베이는 국민건강보험공단과 약가협상에 돌입할 전망이다. 끝까지 등재 절차를 마무리할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.정부는 지난해 10월부터 허가-평가-협상 병행 1차 시범사업을 진행하면서, 소아 희귀질환 치료제인 '콰지바(디누툭시맙)'와 빌베이 등 2품목을 1호 대상약제로 선정했다.허가-평가-협상 병행 시범사업은 식약처 허가, 건강보험심사평가원 약가평가, 건강보험공단 약가협상을 병렬로 진행해 허가·약가평가·약가협상·복지부 고시까지 신속한 보험 등재를 지원하는것을 의미한다.하지만 빌베이가 첫 급여 관문을 넘지 못하면서 시범사업 선정 약제의 신속 등재 실효성에 대한 의문이 제기되기도 했다. 같은 1호 약제인 콰지바 역시 약평위에서 한차례 제동이 걸린 바 있다.빌베이는 급여 기준 설정 단계에서 잡음이 발생하기도 했다. 언론보도를 통해 전문가 의견 청취 절차가 '요식행위'에 불과해 급여기준을 설정하는 과정에서 전문가 의견을 제대로 반영하지 않았다는 지적이 나왔던 것.이에 심평원은 "약제급여평가위원회의 효율적인 평가를 위해 사전에 약제급여기준 소위원회를 운영하고 있으며, 이 소위원회에서는 관계 전문가 및 학회의 의견을 수렴해 임상적 유용성 및 비용효과성 등에 대해 심층검토를 진행했다. 이는 요식행위가 아닌 실질적인 검토 절차였다"고 명확히 밝히기도 했다.빌베이가 허가-급여-약가 병행 시범사업의 이름에 걸맞게 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 빌베이는 17세 이하 소아청소년 환자를 대상으로 진행한 3상 ASSERT 연구를 통해 유효성을 입증했다.연구 결과에 따르면 빌베이는 위약에 비해 가려움증을 통계적으로 유의하게 감소시키면서 1차 목표점을 충족했다. 아울러 주요 2차 목표점인 치료 20주, 24주차 평균 혈청 담즙산 농도도 위약 대비 통계적으로 유의하게 개선했다. 이 같은 빌베이의 효과는 치료 24주까지 지속됐다.

동아에스티는 30일 입센코리아와 성조숙증·전립선암 치료제 ‘디페렐린’의 공동판매 협약을 체결했다. [데일리팜=손형민 기자] 동아에스티(대표이사 사장 정재훈)는 입센코리아(대표 양미선)와 성조숙증, 전립선암 치료제 ‘디페렐린’ 공동판매 협약을 체결했다고 30일 밝혔다.디페렐린은 글로벌 바이오제약 기업 입센이 개발한 GnRH(생식샘 자극 방출 호르몬) 작용제로 중추성 성조숙증, 전립선암에 쓰이는 치료제다.협약식에는 동아에스티 정재훈 사장과 입센코리아 양미선 대표를 비롯한 양사 관계자들이 참석해 파트너십 강화를 다짐했다.협약에 따라 양사는 7월 1일부터 디페렐린의 국내 홍보마케팅 활동을 공동으로 진행한다. 종합병원 대상 영업은 양사가 함께 협력하고, 병∙의원 대상 영업은 동아에스티가 전담한다.동아에스티는 성장호르몬제 ‘그로트로핀’과 비뇨기과 치료제 ‘자이데나’, ‘플리바스’를 보유하고 있으며, 소아내분비와 비뇨기과 분야에서 축적된 풍부한 영업·마케팅 경험과 전문성을 갖추고 있다.입센코리아는 ‘디페렐린’을 비롯해 진행성 신장세포암, 간세포암과 분화갑상선암 치료제 ‘카보메틱스’, 말단비대증, 신경내분비종양 치료제 ‘소마툴린’ 등 다양한 항암제를 국내에서 공급하고 있다. 최근 담즙정체성 희귀 간 질환 분야에도 진출하여 진행성 가족성 담즙정체증 신약 ‘빌베이’를 국내 런칭할 예정이다.양사는 축적된 역량과 전문성을 바탕으로 시너지를 창출해 디페렐린의 국내 시장 확대에 적극 나설 계획이다.양미선 입센코리아 대표는 “디페렐린은 조기 사춘기로 고민하는 성조숙증 어린이들과 남성성과 암 치료의 경계에서 고민하는 전립선암 환자들을 위한 글로벌 스탠다드 약제”라며 “입센의 과학적 접근과 동아에스티의 국내 시장에서의 전문성과 네트워크를 통해 국내 환자들에게 더 가까이 다가갈 것이다”라고 말했다.정재훈 동아에스티 사장은 “입센코리아와의 협력은 디페렐린의 국내 공급 확대와 환자 접근성 향상을 위한 중요한 계기가 될 것”이라며 “양사의 역량과 전문성이 결합돼 국내 환자들에게 보다 효과적인 치료 옵션을 제공하고 성조숙증, 항암제 분야에서 시너지를 창출해 내겠다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보다 빠른 접근성 개선을 위해 허가와 약가 평가 과정을 동시 진행하는 약물들이 상용화를 앞두고 있다. 하지만 빠른 허가 만큼, 보험급여 절차가 이뤄질 지 미지수다.보건복지부는 생존을 위협하는 중증·희귀난치질환 치료제의 접근성 향상을 위해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 2023년부터 운영하고 있다. 품목 허가, 급여평가, 약가 협상 과정을 병행 처리해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 것이 핵심이다.정부는 지난해 10월부터 허가-평가-협상 병행 1차 시범사업을 진행하면서, 소아 희귀질환 치료제인 '콰지바(디누툭시맙)'와 빌베이 등 2품목을 1호 대상약제로 선정했다. 하지만 빌베이는 얼마전 강보험심사평가원 약제급여평가위원회 관문을 넘지 못했다. 지금은 등재가 완료된 같은 1호 약제 콰지바 역시 약평위에서 한차례 제동이 걸린 바 있다.이어 지난 2024년 모집한 제2차 시범사업에 10개 품목이 신청하여 이 중 3개의 신약이 선정됐다. 3개 신약은 한국MSD의 폐동맥고혈압치료제 윈레브에어(소타터셉트), 한국UCB제약의 드라벳증후군치료제 '핀테플라(펜플루라민)', 국내사인 큐로셀의 거대B세포림프종치료제 '림카토(안발셀)' 등이다. 3개 약제 모두 현재 올해 국내 상용화를 기대할 수 있는 상황이다.제2차 시범사업의 선정 기준은 ▲2025년 6월까지 허가 및 결정 신청이 가능한 약제 ▲기대여명 1년 미만의 생존을 위협하는 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 효과가 충분한 의약품 ▲기존 치료법이 없거나 이보다 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 약제 ▲식약처 신속 등재(GIFT) 약제로 지정 받았거나 신청 가능한 약제라는 조건을 모두 충족하는 약제를 대상으로 했다.선정 기준은 당연히 '빠른 도입이 필요한 약'을 가리키고 있다. 의약품의 보험급여 등재 기간 단축은 거의 매년 거론돼 왔으며 실제 조금씩 규정상 기한은 점점 짧아지고 있다. 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단의 평가 및 협상 단계 모두 그렇다. 그런데, '정말 빨라지고 있는가'라는 의문은 여전히 존재한다.1호 약제인 콰지바도 등재까지 1년이 넘는 시간이 흘렀다. 허가-약가 병행 약제도 급여 평가에서 합의를 이루지 못할 수도 있다. 문제는 투명성과 속도일 것이다. 기다리고 있지만 답이 없고, 향방도 알 수 없는 신약이 돼서는 안 된다. 2차 시범사업, 모두의 노력이 더해져 명확하고 짧아지는 등재 절차를 목격할 수 있길 기대해 본다.

[데일리팜=이정환 기자] 알라질증후군 환자의 소양증(가려움증) 치료에 사용하는 '리브말리액(마라릭시뱃염화물)'에 대한 건강보험급여를 촉구하는 국민청원이 제기됐다.청원 동의 기간은 내달 12일까지로, 16일 현재 1600여명이 동의한 상태다. 알라질 증후군(Alagille syndrome)은 간 내에 있는 담도의 수가 현저히 감소해 담즙이 간에서 배출되지 않아 간에 축적되는 질환으로 심혈관계·골격계·안구·피부 등 장애를 동반한다.국내 허가 적응증은 ‘만 1세 이상의 알라질 증후군환자에서 나타나는 담즙 정체성 피부 가려움증’으로 녹십자가 수입 중이다.리브말리액은 알라질 증후군 환자의 소양증에 사용할 수 있는 국내 첫 치료제로, 피부 가려움증 등으로 고통받았던 환자에게 큰 도움이 될 것으로 기대된다.건강보험심사평가원 자료에 따르면 2021년 기준 국내 알라질증후군 환자 수는 136명에 달한다.리브말리액은 지난 2023년 2월 국내 시판허가를 획득했지만 급여적용이 되지 않는 상태다.알라질증후군을 앓는 환아 엄마라고 밝힌 청원인 김 모씨는 세브란스병원에서 진료를 받고 있지만 리브말리액의 건보 미적용으로 치료에 어려움을 겪고 있다고 썼다.김 씨는 의료진이 다른 치료제 빌베이(오데빅시바트)캡슐 임상시험 참여를 제안했지만, 아이의 개월수가 너무 어려 불가능한 상황이라고 설명했다.그러면서 돌 지난 환아에게 간 이식이 아닌 신약을 우선 쓸 의료적 필요성이 있고, 리브말리액이 유효한 치료 옵션이라는 게 의료진 견해라고 부연했다.이에 리브말리액의 신속 급여를 촉구하는 청원에 나섰다고 했다.김 씨는 "(알라질증후군으로 인한)가려움증과 피부손상은 아이 일상을 파괴한다"며 "지방종은 단순한 미용 문제가 아니라 아이 몸에 담즙과 지방이 얼마나 축적되고 있는 지를 보여주는 심각한 신호"라고 피력했다.그러면서 "너무 어린 아니에게 간 이식이란 큰 수술이 아닌 약으로 증상을 완화시킬 수 있는 기회와 설택권이 절실하다"며 "희귀질환은 개인이 감당할 수 없는 질병이다. 치료제는 있지만 보험이 적용되지 않아 치료를 포기해야 하는 현실은 너무 가혹하다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 허가-평가-협상 병행 1호 약물 '빌베이'의 재심의 일정에 관심이 모아진다.입센코리아의 생후 3개월 이상인 진행성가족성간내담즙정체증(PFIC, Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis) 환자의 소양증치료제 빌베이(오데빅시바트)는 지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 재심의 판정을 받았다.이후 5월 약평위에 모습을 드러내지 않은 만큼, 다가오는 위원회에 상정 가능성이 점쳐진다.정부는 지난해 10월부터 허가-평가-협상 병행 1차 시범사업을 진행하면서, 소아 희귀질환 치료제인 '콰지바(디누툭시맙)'와 빌베이 등 2품목을 1호 대상약제로 선정했다.허가-평가-협상 병행 시범사업은 식약처 허가, 건강보험심사평가원 약가평가, 건강보험공단 약가협상을 병렬로 진행해 허가, 약가평가, 약가협상, 복지부 고시까지 신속한 보험 등재를 지원하는걸 의미한다. 하지만 빌베이가 첫 급여 관문을 넘지 못하면서 시범사업 선정 약제의 신속 등재 실효성에 대한 의문이 제기되기도 했다. 같은 1호 약제인 콰지바 역시 약평위에서 한차례 제동이 걸린 바 있다.빌베이는 급여 기준 설정 단계에서 잡음이 발생하기도 했다. 언론보도를 통해 전문가 의견 청취 절차가 '요식행위'에 불과해 급여기준을 설정하는 과정에서 전문가 의견을 제대로 반영하지 않았다는 지적이 나왔던 것.이에 심평원은 "약제급여평가위원회의 효율적인 평가를 위해 사전에 약제급여기준 소위원회를 운영하고 있으며, 이 소위원회에서는 관계 전문가 및 학회의 의견을 수렴해 임상적 유용성 및 비용효과성 등에 대해 심층검토를 진행했다. 이는 요식행위가 아닌 실질적인 검토 절차였다"고 명확히 밝히기도 했다.빌베이가 허가-급여-약가 병행 시범사업의 이름에 걸맞게 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 빌베이는 17세 이하 소아청소년 환자를 대상으로 진행한 3상 ASSERT 연구를 통해 유효성을 입증했다.연구 결과에 따르면 빌베이는 위약에 비해 가려움증을 통계적으로 유의하게 감소시키면서 1차 목표점을 충족했다. 아울러 주요 2차 목표점인 치료 20주, 24주차 평균 혈청 담즙산 농도도 위약 대비 통계적으로 유의하게 개선했다. 이 같은 빌베이의 효과는 치료 24주까지 지속됐다. 

[데일리팜=이탁순 기자] 허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약제로 신속 등재 절차를 밟고 있는 입센코리아의 빌베이캡슐이 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)에 올랐지만 급여 적정성을 인정받진 못했다.다만 '재심의' 결과가 나오면서 다음 약평위에서 재도전할 수 있는 기회는 주어졌다.심평원은 3일 2025년 제4차 약평위를 열고, 빌베이캡슐에 대해 재심의하기로 했다고 밝혔다.입센코리아의 빌베이캡슐은 진행성 가족성 간내 담즙 정체(PFIC) 환자의 소양증 치료에 사용되는 약제로, 허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약제로 선정돼 관심을 모았다.허가-평가-협상 병행 시범사업은 의약품 허가부터 급여 등재까지 기간을 단축하기 위해 도입된 제도로, 말그대로 허가부터 평가, 협상이 한꺼번에 추진돼 등재 기간을 단축할 수 있다. 하지만 평가 단계에서 제동이 걸리는 편이다. 같은 1호 약제인 콰지바 역시 약평위에서 한차례 제동이 걸린 바 있다. 그래도 콰지바는 지난해 12월부터 건강보험 급여가 적용되고 있으나, 빌베이는 아직도 약평위를 통과하지 못하고 있는 것이다.심평원은 지난달 빌베이가 급여 적정성 평가가 진행 중이라며 관계 전문가 및 학회의 의견을 수렴해 임상적 유용성 및 비용효과성 등에 대해 심층검토를 진행하고 있다고 밝힌 바 있다. 일부 학계에서는 빌베이캡슐의 등재 속도도 문제지만, 급여 적응증도 협소할까 우려를 나타내고 있다.이날 빌베이캡슐과 함께 안건에 오른 렉비오프리필드시린지(인클리시란나트륨, 한국노바티스)는 평가금액 이하 수용시 급여 적정성이 있다는 심의결과가 나왔다. 이에따라 노바티스가 평가금액을 수용하면 건강보험공단 협상 단계로 넘어갈 전망이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상 의약품 허가에 속도가 붙고 있다.18일 식약처의 GITF 현황 자료를 분석한 결과, 지난 2022년 11월 29일 한국로슈의 '룬수미오주(모수네루주맙)'를 시작으로 현재까지 40개가 지정됐다. 이 가운데 18개가 허가를 받으면서 지금까지 GIFT 허가율은 45%에 달한다.올해 1월 20일에는 제이더블유중외제약의 '타발리스정(포스타마티닙)'과 한독의 '비브가트주(에프가티지모드알파)'가 허가를 받았다.GIFT 지정 의약품 목록. 특히 보건복지부와 식약처의 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업'의 경우 1차에 이어 2차까지 모두 GIFT 대상이 지정되기도 했다.지난 1차 시범사업에서 레코르다티코리아의 '콰지바주(디누툭시맙 베타)'와 입센코리아의 '빌베이(오데빅시바트)'가 선정된데 이어, 지난해 12월 2차 시범사업 대상으로 GIFT 24, 30, 33호인 한국MSD의 폐동맥고혈압 치료제 '윈레브에어', 큐로셀의 CAR-T 치료제 '림카토', 한국유씨비제약의 드라벳증후군 치료제 '핀테플라' 등 3개 품목이 선정되기도 했다.복지부와 식약처는 허가부터 평가와 협상을 연계함으로써, 식약처 허가 120일, 심평원 급여평가 150일, 건보공단 약가협상 60일 등 총 300일이 넘는 기간을 상당기간 단축시키겠다는 계획으로 시범사업을 시작했다.식약처 심사의 경우 일반적으로 120일 소요되는데, 신속심사의 경우 25% 단축된 81.5일 정도가 평균 기간이다. 법정 심사기간에는 자료 보완기간이 포함되지 않으며, 신속심사일 역시 자료 보완기간을 뺀 순수 심사 기간을 의미한다.GIFT는 심사기간을 법정심사 기간 대비 75%를 목표로 하고 있으며, 혁신제품의 빠른 제품화를 위해 품목별 1:1 협의 등 밀착 지원을 받게 된다.GIFT는 임상개발 초기부터 신속심사 대상을 지정하고 안전에 직접 관련없는 일부 자료는 시판후 제출할 수 있는 근거 규정을 활용, ICH 가이드라인 등 글로벌 심사기준은 해외와 시차 없이 적용한다.신속심사 지정 신청을 위해서는 ▲생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 경우 ▲생물테러 감염병 또는 감염병의 대유행 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 감염병의 예방 또는 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없거나 기존 치료법에 비해 작용 원리·기전 등이 전혀 새로운 신개념 의약품 또는 기존 치료법보다 유효성 등에서 의미 있는 개선을 보인 경우 등의 조건을 갖추면 된다.보건복지부가 지정·공고한 혁신형 제약기업이 개발한 신약이나 신속심사 대상 의약품과 의료기기 조합 또는 신속심사 대상 의료기기와 의약품이 조합된 융복합 제품 또한 GIFT 대상이 될 수 있다.신속심사 대상으로 지정된 의료제품의 경우, 대상 지정 이후 품목허가 신청을 진행하는 게 낫다. 혁신형 제약기업에서 개발한 신약 중 복지부 지정 요청이 있는 경우에는 허가신청과 신속심사 신청이 동시에 가능하다.

[데일리팜=김진구 기자] 의약품 허가부터 급여 등재까지 기간을 단축하기 위해 도입된 '허가-평가-협상 병행'의 2차 시범사업 시행이 가까워졌다. 보건복지부는 제약사들로부터 2차 시범사업 약제 접수를 마무리해 최종 검토 단계다. 복지부는 1차 시범사업에서 확인한 개선점을 반영해 2차 사업을 추진할 계획이다.이은주 복지부 보험약제과 사무관은 24일 국회에서 열린 '희귀질환 의약품 접근성 개선방안 모색 토론회'에서 허가-평가-협상 병행 시범사업과 관련해 이같이 밝혔다.정부는 지난해 허가-평가-협상 병행 1차 시범사업을 시행한 바 있다. 이 사업는 식품의약품안전처 허가부터 건강보험심사평가원의 급여 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 동시 진행하는 내용을 골자로 한다. 기존에 식약처 허가 120일→심평원 급여평가 150일→건보공단 약가협상 60일 등 총 300일 넘게 걸리던 기간을 단축하고 신약 접근성을 강화하기 위한 목적이다. 1차 시범사업에선 2개 약제가 선정됐다. 레코르다티코리아의 '콰지바(디누툭시맙베타)'와 입센코리아의 '빌베이(오데비시바트)'다. 당시 정부는 ▲기대여명이 1년 미만인 암·희귀질환 ▲소수의 환자 ▲대체약제 부재 ▲2년 이상 생존 및 치료 효과 우월성 입증 등을 선정 기준으로 제시했다. 여러 업체가 시범사업 참여를 위해 신청서를 제출했고, 정부는 선정 기준에 부합하는 2개 약제를 최종 선정했다.아직 1차 시범사업이 완전히 마무리되진 않았지만, 복지부는 2차 시범사업을 추진 중이다.이와 관련 이은주 사무관은 "2차 시범사업 약제 선정을 위한 접수가 마무리됐다. 2차 시범사업 조건에 맞는 약제를 선정하는 일만 남았다"고 말했다. 그는 "2차 시범사업 약제 개수는 정해지지 않았다. 1차 때처럼 2개를 선정한다는 기준은 없다. 조건에 부합하는 약제를 선정할 것"이라고 예고했다.복지부는 2차 시범사업 대상 약제의 선정 기준으로 ▲내년 6월 말까지 허가 및 결정신청이 가능한 약제여야 하며 ▲생존을 위협하는 질환(기대여명이 1년 미만) 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 효과가 충분한 의약품 ▲기존 치료법이 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미있는 개선을 보인 경우 ▲식약처 신속등재(GIFT)를 기 지정 받았거나 신청 가능 약제 등 4개를 제시했다.해당 조건을 모두 만족해야 2차 시범사업 약제로 선정될 수 있으며 ▲1인당 예상 소요 재정과 전체 예상 소요 재정 ▲제외국 급여평가 결과 ▲약가등재 국가수 ▲등재 국가명 ▲업체명 등 자료를 제출해야 한다.복지부는 1차 시범사업에서 나타난 장단점을 분석해 2차 시범사업에 적용한다는 계획이다.1차 시범사업에서 콰지바의 경우 현재 허가와 급여평가가 완료됐다. 한 차례 약제급여평가위원회를 거쳤고 현재는 업체 측 재신청에 의해 절차가 진행 중이다. 기존 제도와 비교해 허가부터 급여평가에 이르는 기간이 크게 줄었다는 평가다.다만 빌베이의 경우 평가 과정에서 어려움이 있어 다소 지연되는 상황이다. 허가는 지난달 23일 완료됐지만, 급여평가 과정에서 측정하기 어려운 평가 도구가 걸림돌이 됐다. 다만 정부는 사전협상을 동시에 하면서 기간을 단축하는 데 주력하고 있다.심평원은 2차 시범사업 중 급여평가 과정에서 불확실성을 어떻게 관리할지 여부가 중요하게 검토될 것이라고 예고했다.김국희 심평원 약제관리실장은 "앞으로는 불확실성 관리가 급여 평가 과정에서 중요해질 것"이라며 "효과가 기대되지만 아직 확실하지는 않은 약제가 들어오는 것이기 때문에 제약사 측에서 불확실한 부분을 사후에 어떻게 입증하고 정부와 위험을 분담할지를 논의해야 한다"고 말했다.김 실장은 "허가-평가-협상 병행은 해당 약제의 급여를 보장한다는 게 아니다. 평가 기간을 단축하는 데 의미가 있다"며 "불확실성을 사후에 어떻게 입증할지 자료를 미리 제출하는 게 좋다. 그렇지 않으면 급여가 지연될 수 있다"고 덧붙였다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 입센코리아가 수입하는 희귀의약품인 '빌베이캡슐200·400·600·1200마이크로그램(오데빅시바트1.5수화물)'를 23일 허가했다고 밝혔다.이 약은 희귀 유전질환인 진행성 가족성 간내 담즙 정체 환자의 소양증(가려움증) 치료제로 생후 3개월 이상 영아부터 사용하도록 허가됐으며, 담즙산이 간으로 재흡수 되는 것을 감소시켜 담즙 정체로 인해 발생하는 중증 가려움증에 대한 치료 효과가 있다.진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC)은 영아시기에 발견되는 희귀 상염색체 열성 유전질환으로 담즙산 분비 및 수송 장애를 동반하다.식약처는 빌베이캡슐을 지난해 8월 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 우선 심사해 신속히 허가했다고 밝혔다.또한건강보험심사평가원, 국민건강보험공단, 보건복지부와 적극 협력해 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 지정하고 식약처의 심사 결과를 공유함으로써 이 약이 환자들에게 보다 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.식약처는 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 운영 중인 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 대상의약품이 30호까지 지정된 가운데, 지금까지 9개 품목이 허가를 받은 것으로 나타났다.1호 품목인 한국로슈의 '룬수미오주(모수네투주맙)'이 지난해 11월 6일 허가 받은 이후, 지난 5일 안트로젠의 '타이바소흡입액(트레프로스티닐)'까지 9개 품목의 허가가 이뤄졌다.GIFT는 생명 위협 질환이나 중대한 질환 치료제 등의 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 글로벌 혁신제품에 대한 신속심사 활성화 지원체계로 지난 2022년부터 운영 중이다.18일 관련업계에 따르면 식약처는 최근 '의료제품 신속심사 통합 안내서'를 개정하고 신속심사 지정신청 시 고려사항, 다빈도 질의응답 등을 실었다. 이 안내서에 신속심사 대상 지정 의약품과 허가 현황이 담겼다.신속심사 GIFT로 지정된 의약품 목록. GIFT는 임상개발 초기부터 신속심사 대상을 지정하고 안전에 직접 관련없는 일부 자료는 시판후 제출할 수 있는 근거 규정을 활용, ICH 가이드라인 등 글로벌 심사기준은 해외와 시차 없이 적용한다.신속심사 지정 신청을 위해서는 ▲생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 경우 ▲생물테러 감염병 또는 감염병의 대유행 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 감염병의 예방 또는 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없거나 기존 치료법에 비해 작용 원리·기전 등이 전혀 새로운 신개념 의약품 또는 기존 치료법보다 유효성 등에서 의미 있는 개선을 보인 경우 등의 조건을 갖추면 된다.보건복지부가 지정·공고한 혁신형 제약기업이 개발한 신약이나 신속심사 대상 의약품과 의료기기 조합 또는 신속심사 대상 의료기기와 의약품이 조합된 융복합 제품 또한 GIFT 대상이 될 수 있다.특히 올해에는 레코르다티코리아의 '콰지바주(디누툭시맙 베타)'와 입센코리아의 '빌베이(오데빅시바트)'가 보건복지부, 식약처 등의 '허가-평가-협상' 연계 품목 1, 2호로 선정되면서 신속심사부터 급여절차까지 한꺼번에 밟고 있다.식약처 심사의 경우 일반적으로 120일 소요되는데, 신속심사의 경우 25% 단축된 81.5일 정도가 평균 기간이다. 법정 심사기간에는 자료 보완기간이 포함되지 않으며, 신속심사일 역시 자료 보완기간을 뺀 순수 심사 기간을 의미한다.다빈도 질의의 경우 신속심사 대상, 심사부서, 신청가능 시점, 절차 등이 꼽혔다.신속심사 지정 신청은 최소한 해당 질환에서 임상적 의미가 있는 유효성 등이 확인될 수 있는 예비임상 시험자료 제출이 가능한 시점 이후에 진행할 수 있다.다만 혁신형 제약기업 개발 신약은 허가신청 시 신속심사 대상 지정을 신청할 수 있으나, 3상 등과 같이 핵심 임상시험의 주요 결과가 얻어진 경우에는 허가 신청 이전에도 진행할 수 있다.임상 시험의 주요 결과(Topline result)는 유효성과 안전성 등 주요 결과를 개요 수준으로 요약 정리할 수 있어야 한다.신속심사 대상으로 지정된 의료제품의 경우, 대상 지정 이후 품목허가 신청을 진행하는 게 낫다. 혁신형 제약기업에서 개발한 신약 중 복지부 지정 요청이 있는 경우에는 허가신청과 신속심사 신청이 동시에 가능하다.

콰지바(왼쪽)와 빌베이가 정부의 허가-급여-약가 병행 시범사업 1호 약제로 선정됐다. [데일리팜=이혜경 기자] 정부의 '허가-급여평가-약가협상' 병행 시범사업 1호 대상약제로 선정된 '빌베이캡슐(오데빅시바트1.5수화물)'의 국내 품목허가가 조만간 이뤄질 것으로 보인다.21일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 입센코리아가 신청한 생후 3개월 이상인 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) 환자의 소양증 치료제 빌베이에 대한 안전성·유효성 검토를 마쳤다. 안·유 검토가 끝났다는 것은 조만간 허가승인이 진행된다는 걸 의미한다.정부는 지난해 10월부터 허가평가협상 병행 1차 시범사업을 진행하면서, 소아 희귀질환 치료제인 '콰지바주(디누툭시맙)'와 빌베이 등 2품목을 1호 대상약제로 선정했다.허가평가협상 병행 시범사업은 식약처 허가, 건강보험심사평가원 약가평가, 건강보험공단 약가협상을 병렬로 진행해 허가, 약가평가, 약가협상, 복지부 고시까지 신속한 보험 등재를 지원하는걸 의미한다.식약처는 안전성·유효성 심사 결과를 보건당국에 미리 공유하는 한편, 해당 약제를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정해 허가심사 기간 단축을 목표로 한다.1호 시범사업 대상인 콰지바의 경우 지난 19일 식약처의 허가가 진행됐으며, 허가심사 기간이 115일에서 90일로 단축된 효과를 누렸다.빌베이도 조만간 허가가 이뤄지면, 콰지바와 마찬가지로 20~30여일의 심사기간이 단축된다.한편 빌베이는 빌베이는 1일 1회 경구 투여하는 캡슐 타입의 회장 담즙산 수송체(ileal bile acid transporter, IBAT) 억제제로서 2021년 7월 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자의 소양증 치료제로 FDA 승인을 받았다.이어 지난해 6월에는 알라질증후군으로 인한 담즙 정체 소양증 환자(생후 12개월 이상)를 위한 치료제로 적응증을 FDA로부터 추가 승인 받기도 했다.