[데일리팜=정흥준 기자] 시신경척수염(NMOSD) 치료 접근성 강화를 위한 급여 개선 요구가 올해 국감장에서 재점화될 전망이다.17일 건강보험심사평가원 국정감사에서 NMOSD 환자가 참고인으로 출석해 신약 보험 급여 개선을 촉구할 예정이다.NMOSD는 신경 손상을 유발하는 중추신경계 자가면역질환으로, 한 번의 재발로 실명이나 마비 등의 장애로 이어질 수 있는 희귀질환이다.NMOSD 치료제는 급여와 기준 확대가 서서히 이뤄지고 있다. 지난 2023년 급여 등재된 한국로슈의 엔스프링(사트랄리주맙)은 올해 8월부터 증상 재발 기준이 완화되며 급여범위가 확대됐다.미쓰비시다나베파마코리아의 업리즈나주(이네빌리주맙)도 지난 2일 약평위에서 조건부 급여를 인정받아 약가협상을 앞두고 있다.한국아스트라제네카의 솔리리스(에쿨리주맙)는 작년 4월부터 급여적용이 이뤄졌고, 울토미리스(라불리주맙)는 작년 7월 적응증에 시신경척수염을 추가했지만 아직 급여화는 되지 않은 상황이다.보험 급여 확대로 치료 접근성이 조금씩 나아지고 있지만, 희귀질환 고가약 특성상 까다로운 급여 기준을 완화해달라는 요구는 끊이지 않고 있다. 지난 8월 NMOSD 환자 보호자는 국회청원을 통해 재발 기준 등 급여 허들을 낮추고, 재발률이 낮은 치료제를 급여화 해달라고 토로한 바 있다.서미화 더불어민주당 의원실이 지난 달 주최한 국회토론회에서도 재발을 조건으로 한 신약 급여 기준이 불합리하다는 지적이 나왔다. 또 재발을 예방할 수 있는 약제에는 접근성을 높여야 한다는 주장도 있었다.엔스프링, 솔리리스 모두 증상 재발이 급여 기준인데다가, 맙테라(리툭시맙)를 급여로 투여 받아야 한다는 전제 조건까지 달려있기 때문이다.이번 국정감사에서도 서미화 의원이 NMOSD 환자를 참고인으로 부른 만큼 급여 확대와 기준 개선 요구 목소리에 더욱 힘이 실릴 것으로 보인다.희귀질환 치료제에 대한 접근성 강화는 복지위 국정감사에 자주 올라오는 주요 쟁점 중 하나다. 작년 국정감사에서 저조한 급여 사전승인율을 지적 받았던 솔리리스는 이번 달부터 비정형 용혈성 요독 증후군(이하 AHUS) 사전심사 급여 적용 기준이 개선됐다.

[데일리팜=정흥준 기자] 비정형 용혈성 요독 증후군(이하 AHUS) 치료제의 접근성 악화 이유로 지적받던 급여 사전심사 기준이 개선된다.작년 국정감사에서도 지적받은 사안이다. 당시 김윤 더불어민주당 의원은 솔리리스(Eculizumab)의 낮은 승인율을 문제 삼은 바 있다. 매년 30~40% 승인율에 그쳐 환자 접근성이 떨어진다는 지적이었다. 이를 개선하기 위해 사전심사 완화 필요성을 제기했었다.복지부는 지난 18일부터 22일까지 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안’을 통해 관련 의견조회를 받고 있다.개정고시안에서는 요양급여 인정 기준을 구체화하고, 헤모글로빈·합토글로빈 등의 세부 인정 기준을 완화하거나 추가했다.기존 인정기준은 ▲혈소판 수가 해당 요양기관의 정상 하한치 미만 ▲분열적혈구 ▲헤모글로빈 < 10g/dL ▲lactate dehydrogenase(LDH): 정상 상한치의 1.5배 이상을 모두 만족해야 했다.개정 기준에서는 ▲혈소판 수 150×10⁹/L 미만 ▲분열적혈구 검출 ▲헤모글로빈 12g/dL 미만 (5세 미만 소아 11g/dL 미만) ▲젖산탈수소효소 정상 상한치 이상 ▲합토글로빈 정상 하한치 미만으로 달라졌다.신장손상 기준에서는 ‘환자’라는 표기를 ‘경우’로 바꿨다. ▲eGFR 20% 이상 감소 ▲혈청 크레아티닌 연령 및 성별 정상 상한치 이상 기준은 동일하다.ADAMTS-13 검사 시행 기준도 구체화했다. 검사 시기는 혈장교환술 또는 혈장주입술을 시행하기 전, 4회 실시 이전, 중단 7일 이후 시행한 경우로 명확히 했다. 단, 혈청 크레아티닌 초과 수치 기준은 제외했다.아울러 다른 요건을 충족하지 않아도 인정하는 기준을 신설했다. 비정형 용혈성 요독 증후군으로 인한 말기 신부전이 의심돼 신장이식 전후에 약제 투여가 필요한 경우 사례별로 인정하기로 했다.제외 대상에서 ▲Shiga toxin으로 인한 용혈성 요독 증후군 ▲이식 ▲섬유소 혈전증, 발작성야간혈색소뇨증, 파국적 할인지질 증후군 ▲패혈증 ▲기타 이차성 용형설 요독 증후군은 삭제했다.개정안은 에쿨리주맙(솔리리스주)과 라불리주맙(울토미리스주)에 세부 인정 기준을 동일하게 적용한다. 복지부는 의견 조회를 마치고 달라진 기준을 오는 10월 1일부터 시행할 계획이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS) 치료제 교체 투여가 이어지고 있다.올해 1월부터 기존 유일한 급여 적용 치료제였던 솔리리스(에쿨리주맙)에 이어 울토리미스(라불리주맙)가 급여 적용되면서 솔리리스를 쓰던 환자들이 울토미리스로 바꾸고 있는 것이다. 두 약은 모두 사전심사 약제로, 아스트라제네카가 공급한다.30일 업계에 따르면 심평원 진료심사평가위원회가 최근 공개한 솔리리스·울토리미스 2~3월 사전심사 심의 건수는 15개 사례로 나타났다.이 가운데 울토미리스 사전심사 신청 사례가 10개나 된다. 울토리미리스 10개 사례 중 9개는 승인, 1개는 불승인됐다.솔리리스 2개는 투여 종료 건이며, 2개는 승인, 1개는 불승인된 사례다.aHUS은 만성적으로 제어되지 않는 보체의 활동으로 혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 지속적으로 손상을 입히는 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy, TMA)이 발생하는 희귀질환으로, 환자의 약 79%가 발병 후 3년 내 사망하거나 투석이 필요하며 영구적인 신장 손상이 발생하는 것으로 알려졌다.유일한 치료제인 솔리리스가 2018년 7월부터 건강보험 급여 적용됐다. 다만, 고가 약제로 급여 관리 차원에서 사전 심사를 통해 급여 적용여부를 결정하고 있다. 문제는 사전 심사 승인율이 30~40%대로 낮아 환자 접근성을 위해서는 사전심사 요건을 완화하든지, 사후심사로 전환해야 한다는 주장이 나오고 있다.이런 가운데 솔리리스보다 업그레이드된 울토미리스가 올해 1월부터 aHUS 질환에 급여 적용된 것이다. 울토미리스는 솔리리스 대비 반감기가 약 4배 늘어난 차세대 C5 보체 억제제로, 솔리리스가 2주 간격으로 투여가 필요한 반면, 울토미리스는 8주로 투여 간격을 늘려 편의성을 개선한 점이 특징이다.투여 편의성이 크게 나아진만큼 기존 솔리리스를 쓰던 환자들도 울토미리스로 교체하는 분위기다. 이번에 공개된 10개 사례 모두 교체 투여 건이었다.9개 승인 사례를 보면 솔리리스 투여 시기가 2024년 3건, 2023년 2건, 2022년 2건, 2021년 1건, 2018년 1건으로, 울토미리스 교체투여를 위해 요양급여 대상을 신청해 조건이 맞아 승인됐다. 불승인 1건 사례는 2022년 솔리리스를 사용했는데, 증상이 호전되어 투여중지가 필요하다는 위원회 의견에 따라 불승인됐다.앞으로도 기존 솔리리스 투여 환자가 울토미리스로 교체 투여하는 사례는 더욱 늘어날 전망이다. 복지부는 울토리미스 급여기준을 마련하면서 교체투여 기준도 명확히 했다.기존 솔리리스를 투여 중인 환자가 울토미리스로 교체투여 하는 경우, 울토미리스 급여기준에 따라 투여유지 기준에 부합해야 하며, 중단기준에 해당되지 않아야 한다고 명시했다. 또한 동시에 치료 효과 평가를 위한 모니터링 및 투여기간 기산 시점은 솔리리스가 투여된 시점으로 산정한다는 내용을 공지했다.다만, 울토미리스 급여 적용으로 aHUS 환자의 사전 심사율이 오를지는 아직 미지수다. 여전히 신규 환자에서는 불승인 사례가 더 나오고 있기 때문이다.업계 관계자는 "작년 11월부터 PNH(야간혈색소뇨증) 질환에 솔리리스·울토미리스 투여 시 진행했던 급여 사전심사를 일반심사로 전환했는데, 환자 치료를 위해서는 aHUS 질환에 대해서도 사전심사를 폐지해야 한다"고 목소리를 높였다.

[데일리팜=이탁순 기자] 2025년 을사년 새해 약가제도는 정국 혼란으로 변동성이 클 것으로 전망된다. 해외 약가 비교 재평가, 기등재 경제성 평가 생략 약제 재평가 등이 작년 검토 또는 논의된 가운데 올해 닻을 올릴지도 관심사다.다만 '신약의 혁신가치 반영 및 보건안보를 위한 약가 제도개선' 세부방안들이 대부분 개정 완료되면서 올해 본격적으로 시행에 들어갈 것으로 보인다. 특히, 관련 내용이 가장 많이 담긴 '약제의 결정 및 조정 기준' 일부개정안(2024년 10월 행정예고)이 3월 이전에는 고시될 가능성이 높아 올해 국산신약 우대방안 등이 적용될 것으로 전망된다. 이를 포함해 올해 적용될 약가 정책과 제도를 모아봤다.2025년 약제 급여적정성 재평가2020년 시작된 약제 급여적정성 재평가가 올해도 이어진다. 올해 대상 성분은 올로파타딘염산염, 위령선·괄루근·하고초, 베포타스틴, 구형 흡착탄, 애엽추출물, 엘-오르티틴-엘-아스파르트산, 설글리코타이드, 케노데속시콜산-우르소데속시콜산삼수화물마그네슘염 등 8개 성분이다. 이 가운데 애엽 추출물 3년 평균 청구액이 1215억원으로 가장 높아 재평가 결과에 관심이 클 것으로 예상된다. 애엽 추출물은 오리지널약제인 동아에스티의 스티렌정을 포함해 142개 품목이나 급여 등재돼 있다. 올해 재평가에서 급여 적정성을 인정받지 못한다면 제약사들의 타격이 클 것으로 전망된다. 특히 애엽 추추물은 식약처 동등성 재평가도 진행하고 있어 이번 급여 적정성 재평가가 영향을 줄 것으로 보인다.이밖에 664억원 규모의 올로파타딘염산염, 548억원 규모의 베포타스틴 성분 약제의 급여적정성 결과도 관심이 모아진다. 급여적정성 재평가는 연초 건강보험정책심의위원회 보고를 거쳐 건강보험심사평가원이 3월부터 본격 심사에 들어갈 전망이다.사용량-약가 연동제 최대인하율 12.5%로 상향지난해 10월 복지부가 행정예고한 '약제의 결정 및 조정 기준' 일부 개정안에서는 사용량-약가 연동 대상 약제의 상한금액 최대인하율을 종전 10%에서 15%로 상향 조정하기로 했다. 하지만 2025년 12월 31일까지는 12.5%로, 시행 초기이라는 점을 감안해 조정율을 낮췄다. 이에 올해는 개정안이 고시되는 시점부터 최대 인하율이 12.5%가 적용될 전망이다.현재 최대인하율 10%보다 2.5%가 높아짐에 따라 약가인하에 따른 손실 강도는 더 커질 전망이다.혁신형제약 국내개발신약 약가우대마찬가지로 '약제의 결정 및 조정 기준' 일부 개정안이 고시되면 국내개발신약의 약가우대 방안이 적용된다.특히, 혁신형제약사의 비열등신약은 '대체약제 상한금액 중 최고가'와 '대체약제의 가중평균금액에서 가산(X100/53.55, 약 1.8배)된 금액' 중 '낮은 가격'으로 약가가 매겨지게 된다. 이는 현재 대체약제 가중평균가 이하 가격보다 크게 높아짐에 따라 해당 방안이 적용되는 약제는 이익률이 커질 것으로 전망된다. 신풍제약 '하이알플렉스주' 등이 해당 우대방안을 적용받을지 주목된다.한편, 국산신약은 이중가격제도를 협상 시 적용 가능하도록 해 보다 높은 가격으로 해외에 진출할 수 있는 발판이 마련될 전망이다.국산 원료 국가필수의약품 우대방안국산신약 우대방안과 더불어 국산 원료를 사용한 국가필수의약품 우대방안도 마련된다. 역시 복지부의 약제의 결정 및 조정 기준' 일부 개정안이 고시되면 적용된다. 구체적으로 국산 원료의약품을 사용한 국가필수의약품은 기준요건을 모두 충족한 것으로 간주하기로 했다.아울러 산정된 금액에 (68/53.55 - 1)×100%를 가산하기로 해 약가도 지금보다 높아지게 된다. 정부는 이 방안을 통해 국가필수의약품의 국내 자급율을 높일 것으로 기대하고 있다.혁신형 제약사 7개 제약사 신규 지정혁신형 제약사는 의약품 급여등재시 가산의 근거가 된다. 이에 혁신형 타이틀이 수익과 바로 연결된다. 올해는 동아ST, 암젠코리아, 온코닉테라퓨틱스, 큐로셀, 한올바이오파마, SK바이오사이언스, SK바이오팜이 신규 지정돼 총 49개사가 혁신형 제약기업으로 인정받게 된다. 반면 지난해 6월 혁신형제약기업 재인증 심사서 4개 제약사가 탈락됨에 따라 이들은 기존 혁신형제약사 약가 가산 등 인센티브를 받지 못하게 된다.정부는 올해 혁신형 제약기업 인증취소 기준 개선방안을 마련한다는 계획이다. 특히, 리베이트 관련 인증 요건을 완화할 것으로 보여 관심이 모아진다.약제 요양급여 사전심사 대상 추가정부는 최근 요양급여 사전심사를 받는 약제 대상 조정에 적극 나서면서 작년에는 스트렌식주와 솔리리스·울토미리스 PNH(발작성 야간 혈색소뇨증)' 적응증이 일반심사로 전환됐다.아울러 이달부터는 울토미리스주의 '비정형 용혈성 요독 증후군' 적응증 항목이 사전심사로 추가된다. 비정형 용혈성 요독 증후군 항목의 사전심사 약제는 솔리리스가 유일했었는데, 사전심사 승인율이 낮아 논란이 되고 있는 상황이다. 울토미리스주의 추가로 변화가 생길지 주목된다.이에따라 사전심사 약제 대상은 면역광용요법에 쓰이는 약제, 솔리리스, 울토미리스, 스핀라자, 졸겐스마, 크리스비타, 에브리스디, 럭스터나로, 이들 약제는 요양급여가 적용되려면 사전심사를 통과해야 한다.

심평원 진료심사평가위원회 위원회심사실과 위원회심사부는 지난 3일 전문 기자단과 간담회를 열었다.(왼쪽부터) 김민선 위원회심사실장, 최금희 심사기준실장, 강중구 심평원장 [데일리팜=이탁순 기자] 건강보험심사평가원이 고가약 급여관리를 위해 사전심사부터 성과평가, 재평가까지 연계되는 방안을 검토하고 있다고 밝혔다.새로 등재된 고가약의 경우 사전심사를 통해 적절한 비용효과 평가를 하겠다는 것이다. 이에 기존 사전심사제도의 선순환 체계를 구축하고 있다는 설명이다.심평원 진료심사평가위원회 위원회심사실과 위원회심사부는 3일 전문 기자단과 간담회를 열고 이같이 설명했다.위원회심사실과 위원회심사부는 심사기준 개선을 위해 올해 마련된 TF 성격의 부서다.김민선 위원회 심사실장은 "위원회심사실은 올해 초 그동안 진행해오던 사전심사업무에 심사기준 개선 총괄이라는 새로운 과업이 추가되면서 신설됐다"고 설명했다.그러면서 올해 핵심성과로 자발적 심사기준 개선 노력과 사전심사제도의 선순환 체계 구축이라고 설명했다.그는 "고가약 증가로 사전심사 필요성이 커짐에 따라, 장기간 운영하던 항목은 사후심사로 전환하고 새로 등재된 고가약은 신속히 사전심사로 도입하는 모니터링·환류체계를 구축·운영했다"고 설명했다.사전심사 총 12개 항목 중 발작성야간혈색소뇨증 치료제 등 5개 항목을 사후심사로 안정적 전환하고, 유전성 망막질환 치료제를 신규 도입했다는 것이다. 또한 심의현황 분석과 전문가 논의를 통해 6항목의 급여기준을 개선·확대했다고 전했다.심평원은 올해 스트렌식주, 솔리리주 등(발작성야간혈색소뇨증), 울토미리스주 등, ICD(심율동 전환 제세동기 거치술), CRT(심장재동기화치료)를 사후심사로 전환한 바 있다.김 심사실장은 "사전심사는 고가 신약의 도입을 활성화하고, 더불어 고가약의 탄탄한 급여관리제도를 위해 사전심사부터 성과평가, 재평가까지 연계될 수 있는 자료활용 방안 등을 함께 검토해나갈 예정"이라고 말했다.이날 간담회에 함께 참석한 강중구 원장도 "도입 당시 데이터 검증이 안 된 약은 사후평가를 통해 비용효과성을 객관적으로 검증해야 한다"며 "새로 들어온 약제는 사전심사를 통해 불필요한 삭감을 줄여야 한다"고 덧붙였다.다만 사전심사 승인률이 낮아 사후심사 요청이 빗발치고 있는 비정형 용혈성 요독증후군 치료제에 대해서는 사후심사 전환 계획이 아직 없다는 뜻을 내비쳤다.김 심사실장은 "우리가 발작성야간혈색소뇨증 치료제를 사후심사로 전환한 데는 급여 적용에 있어 안정적으로 운영되고 있기 때문인데 비정형 용혈성 요독증후군 치료제는 그런 상황이 아니다"면서 "권익위 차원에서 사전심사를 폐지하라는 권고도 안 들어 온 것으로 안다"고 전했다.위원회심사실은 사전심사 개편과 더불어 114건의 심사기준을 개선했다고 밝혔다.김 심사실장은 "작년 말 임상학회·협회에서 제출한 심사기준 개선 의견과 이의신청이 많은 척추수술까지 총 410건을 검토해 114건을 심사지침과 고시로 개정·반영하고 심사과정을 개선했다"면서 "이에 학회 등과 간담회, 자문회의 등 50회 이상 만나 논의했다"고 설명했다.그러면서 "410건 중 58%인 238건은 연내 해결했다"면서 "심사와 기준에 대해 의료계가 오해하고 있는 사항 124건은 임상학회·협회에 자세히 안내해 의료계가 이해 할 수 있도록 했고, 의학적 근거가 있는 114건은 심사지침과 고시 등으로 반영했다"고 덧붙였다.그는 "그 외 아직 해결되지 않은 172건은 임상적 근거가 부족해서 당장 해결할 수 없는 사안도 있고, 개선의 필요성은 있지만 진료과 간 형평성 문제나 소요재정이 너무 커 해결하는데 몇 달에서 1년 이상 걸리는 경우도 있다"며 "이러한 상황에 대해 임상학회·협회에 공유했고, 해결을 위해서는 의료계와 정부의 이해와 협조가 필요하다"고 강조했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 희귀질환인 aHUS(비정형 용혈성 요독 증후군) 치료제로 사용되는 솔리리스의 급여 사전심사가 완화될지 주목된다.솔리리스는 aHUS 질환 사용 시 급여를 인정받으려면 심평원 사전심사를 통과해야 한다. 문제는 낮은 승인률. 매년 30~40%대 승인률로 의료현장은 물론 국정감사 테이블에도 단골 소재였다. 올해 국감에서도 문제제기가 있었는데, 심평원이 전향적 검토의사를 밝혀 관심이 모아지고 있다.27일 업계에 따르면 김윤 더불어민주당 의원은 이번 국정감사에서 "비정형 용혈성 요독 증후군 치료제인 '솔리리스주'는 사전심의위원회에서 매우 낮은 승인율을 보이고 있다"며 "너무 엄격한 기준 때문에 활용하지 못한다면 개선할 필요가 있다"고 심평원에 질의했다.그러면서 "급성질환인 만큼 사전심의제 묶어 둘 것이 아니라 우선 치료를 시작하고, 이후 심의를 통해 유지여부를 결정하는 방안"을 제시했다.aHUS는 환자의 약 79%가 발병 후 3년 내 사망하거나 투석이 필요하며 영구적인 신장 손상이 발생하는 중증 유전성 희귀질환이다. 솔리리스를 투여하지 않을 경우 사망에 이를 수도 있다. 하지만 사전심사에서 불승인 사례가 많아 현장에서 환자 치료에 어려움을 겪는다는 지적이다.그동안 심평원은 요양기관의 신청자료 미비가 낮은 승인율의 원인이라며 급여기준과 심사에는 문제 없다는 입장이었다.하지만 이번 김윤 의원 제안에 검토 입장을 보여 제도 개선이 이뤄질지 주목되고 있다. 심평원은 서면질의 답변서에 "비정형 용혈성 요독 증후군 치료제인 '솔리리스주'로 우선 치료를 시작하고, 이후 투여부터는 사전심사하는 방안에 대해 관련 학회에 의견수렴하겠다"고 밝혔다.다만, 사전심사제도를 유지하겠다는 입장으로 보인다. 백종헌 국민의힘 의원이 "급성 희귀질환인 '비정형 용혈성 요독 증후군'은 사전심의제도로 운영하는 것이 부적절해 보인다"며 "외국의 경우 급성 희귀 질환의 특성을 고려, 사전심의제 안에 두지 않거나 심의기간을 매우 빠르게 처리하고 있는데, 한국만 질환의 특성을 고려하지 않고 있다"고 지적했다.이에 심평원은 "질환의 특성을 고려해 응급인 경우 사전심의 신청서 제출 후 즉시 약제 투여가 가능하고, 추후 승인받으면 소급해 인정하고 있다"고만 답했다. 이는 사전심사를 일반심사로 전환할 계획은 검토하지 않고 있다는 이야기로 해석된다. 예외적으로 1차 투여 시에만 사전심사를 면제하는 방안을 검토하겠다는 의미로 풀이된다.정부는 11월부터 PNH(야간혈색소뇨증) 질환에 솔리리스·울토미리스 투여 시 진행했던 급여 사전심사를 일반심사로 전환하기로 했다. 기존 승인율이 90% 이상으로 안정적으로 유지되고 있다는 이유에서다.이에 의료현장에서는 PNH뿐만 아니라 aHUS 질환에 대해서도 사전심사를 폐지해야 한다는 목소리가 커지고 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 한독이 수입·공급하는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH ; Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제 '엠파벨리(페그세타코플란)'tk 허가 6개월만에 국내 급여시장에 진입한다.한독은 이 제품으로 솔리리스·울토미리스 판권 이전으로 발을 뺐던 PNH 치료제 시장에 재진입한다.이번 신제품 출현 계기로 PNH 치료제 사전심사가 일반심사로 전환되면서 보다 자유로운 처방이 예상된다.20일 업계에 따르면 한독 엠파벨리주는 11월 1일부터 340만8625원에 급여 등재된다.엠파벨리주는 지난 5월 식약처 허가 이후 7월에는 심평원 급여 적적성 심사를 통과하는 등 빠르게 급여 절차를 진행해왔다. 협상도 무리없이 끝내 11월 급여목록에 등재되며 허가 6개월만에 급여등재를 완료했다.엠파벨리는 미국 기업 아펠리스가 개발한 약제로, 스웨덴 소비가 미국 외 판권을 보유하고 있다. 한독은 지난해 10월 소비와 전략적 파트너십 계약을 체결하고, 엠파벨리의 국내 판매권한을 획득했다.엠파벨리는 한독에게 의미있는 제품이다. 한독은 2012년 '솔리리스' 도입으로 PNH 치료제을 개척해 왔기 때문이다.하지만 2020년 아스트라제네카가 솔리리스 개발사인 알렉시온을 인수하면서 작년 1월 솔리리스와 울토미리스 판권을 회수하면서 PNH치료제와의 인연이 끊어졌다.엠파벨리를 통해 다시 PNH 치료제 시장에 재진입하는 것이다. 엠파벨리는 PNH 치료제 중 최초로 C3 단백질을 표적하는 치료제로, C3의 분할 과정을 차단해 혈관 내 용혈과 혈관 외 용혈을 예방하는 기전으로 C5 억제제인 솔리리스와 울토미리스와는 다른 기전을 갖고 있다.급여 심사에서는 대체약제인 솔리리스와 울토미리스 대비 임상적 유용성이 열등하다고 보기 어렵다는 판단이 내려졌다. 여기에 대체약제 가중평균가의 100% 이하를 수용해 비용효과적이라는 의견이 붙여졌고, 상한금액 협상절차도 생략됐다.연간 투약비용은 약 3.55억으로, 본인부담금 10% 적용시 환자부담은 약 3555만원이지만, 본인부담상한제를 적용받을 경우 환자부담은 최대 1050만원으로 내려간다.솔리리스는 국내 급여 당시 최고가 약제로 잘 알려진 약제다. 현재 약가도 360만원으로 적지 않다. 울토미리스는 이보다 높은 559만원.이들보다 저렴한 엠파벨리 등장으로 희귀질환 PNH 시장은 다품목 경쟁이 예상된다. 이미 솔리리스 바이오시밀러인 삼성 '에피스클리주'도 지난 4월 시장에 나온 상태다.여기에 복지부는 엠파벨리 등장을 계기로 PNH 치료제 사전심사를 일반심사로 전환하기로 했다. 기존 승인율이 90% 이상으로 안정적이라는 이유 때문이다.이에 처방은 자유로워지고, 약제도 다양해지면서 제품 간 경쟁은 심화될 전망이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 희귀질환인 야간혈색소뇨증(PNH)에 사용되는 솔리리스주와 울토미리스주에 대해 심평원이 현행 사전심사를 일반심사로 전환하는 방안을 검토 중인 것으로 나타났다.일반심사로 전환되면 약제 사용에 대한 환자들의 접근성이 높아질 것으로 전망된다. 다만, 의료 현장에서는 솔리리스의 비정형 용혈요독증후군(aHUS) 치료 사용 사전심사도 전환돼야 한다는 목소리가 나오고 있다.18일 제약업계에 따르면 심평원은 최근 솔리리스·울토미리스주에 대해 일반심사 전환을 검토하고 있다. 실제 처방 현장에 일반심사 전환에 대한 문의도 있었던 것으로 전해진다.사전승인제도는 특정약제를 환자에게 사용하기 전 심평원이 적합여부를 심의해 결정하는 제도다. 이를 통과해야 급여 적용을 받을 수 있다. 대상 약제는 주로 고비용 의약품이다.솔리리스주는 지난 2012년부터 PNH에 대해, 2018년부터는 aHUS 질환에 대해 사전심사제도가 적용 중이다. 울토미리스주는 지난 2021년부터 PNH 환자 대상으로 사전심사제도가 도입됐다.정부가 솔리리스·울토미리스 일반심사 전환을 검토하는 배경에는 PNH 환자 대상 사전승인율이 90%대로 높은데다 최근 바이오시밀러도 출시돼 선택약제도 늘어났기 때문으로 풀이된다.심평원이 공개한 2022년 사전심의 승인율 현황에 따르면 솔리리스의 PNH는 90.7%, 울토미리스의 PNH도 95.9%였다.사전신청 10건 중 9건이 사용을 승인받고 있다는 것이다.심평원은 작년부터 사전승인율이 높은 약제를 대상으로 일반 심사 전환을 검토하고 있다. 그 결과, 지난 4월부터 스트렌식주가 사전심사에서 일반심사로 전환됐다.이 약은 소아기에 발병한 저인산효소증 환자의 골 증상을 치료하기 위한 장기간의 효소 대체 요법으로 사용되며, 지난 2020년 사전심사 조건부 급여 등재됐다. 스트렌식주 역시 2022년 사전승인율이 100%에 달한만큼 대부분 사전신청이 적합했다. 이에 심평원은 더 이상 사전심사로 행정력을 낭비할 필요가 없다고 판단했다.솔리리스·울토미리스 PNH도 사전승인율이 높은데다 지난 4월부터는 삼성바이오에피스의 바이오시밀러 '에피스클리주'도 급여 등재돼 사용 약제가 늘어났다. 또한 최근에는 PNH 신약 '보이데야'가 허가를 받아 환자들의 선택지도 다양해졌다. 약제의 증가는 약가경쟁으로 이어져 건보재정 절약에도 도움이 된다.다만 의료 현장에서는 솔리리스의 aHUS 질환 사전승인도 일반심사로 전환돼야 한다고 목소리를 높이고 있다. 상대적으로 aHUS 사전승인율은 2022년 기준 43.5%로 낮은데, 의료 전문가들은 이를 타개할 방안으로 급여기준 완화 목소리를 높이고 있다.제약업계 관계저는 "aHUS 환자는 긴급하게 약제를 투여하지 않을 경우 사망에 이르는 경우도 있어 의료진들이 신속하게 사전신청을 진행한다"며 "하지만 심평원은 급여 요건을 갖추지 않는다는 이유로 불승인하는 사례가 많아 현장에서 환자 치료에 어려움을 겪고 있다"고 말했다.만약 솔리리스의 PNH만 일반심사로 전환된다면 형평성 차원에서 aHUS에도 사전승인제를 폐지하자는 목소리는 더욱 커질 전망이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 클립스비엔씨 (대표 지준환)와 대한간학회(회장 경북대 권영오 교수, 이사장 서울대 김윤준 교수)는 임상시험 수행을 위한 협업 임상시험수탁기관(CRO) 선정과 그에 대한 업무 협약을 체결했다고 1일 밝혔다. 이날 업무 협약식은 대한간학회 학술행사인 'The Liver Week 2024'가 열린 그랜드워커힐 서울호텔에서 지난달 29일(토)에 진행됐다.대한간학회는 회원들의 간질환 연구를 장려하고, 편의를 도모하기 위한 목적으로 우수한 임상시험수탁기관을 선정하여 업무협약을 체결했다는 설명이다.클립스비엔씨는 사전심사, 서류심사 및 대면심사를 거쳐 대한간학회 협업 CRO로서 최종 2개의 업체 중 1곳으로 선정됐다.양 기관은 ▲회원의 간질환 연구 협조 ▲ 간질환 연구 활성화를 위한 임상시험 수탁 과정의 간소화 ▲임상연구에 정보 및 지식을 공유하며 상호 협력을 위해 업무 협약을 진행하게 됐다는 설명이다.김윤준 대한간학회 이사장은 "이번 협약을 통해 상호 간 임상시험 연구발전에 기여하고, 회원과 지원기관과의 협력관계를 확대해 임상시험의 활성화를 이끌도록 노력하겠다"고 말했다.지준환 클립스비엔씨 대표는 "당사가 대한간학회의 협업 CRO로 최종 선정되어 매우 기쁘게 생각한다"며 "이번 협약을 통해 양사 모두가 발전하며, 나아가 당사가 간질환 연구 및 학회 발전에 보탬이 될 수 있기를 바란다"고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] 저인산효소증 치료제 '스트렌식주(아스포타제알파, AZ)'가 위험분담제(RSA) 재계약에 성공한 것으로 나타났다.이 약은 지난 2020년 6월 급여 등재되면서 총액제한형과 환급형 유형으로 위험분담제를 적용받았다.8일 건강보험공단에 따르면 최근 스트렌식주 5개 품목에 대한 위험분담제 재계약 협상을 완료했다. 양측은 적정선에서 합의한 것으로 전해진다.스트렌식주는 급여 등재 당시 4년동안 위험분담제 계약을 맺어 이번달 31일까지 적용될 예정이었다. 이번에 재계약에 성공하면서 앞으로 5년간 위험분담제를 통해 급여가 유지된다.이 약은 최근 사전심사 대상에서도 빠져 나왔다. 기존에는 소아기에 발병한 저인산효소증 환자의 골 증상을 치료하기 위한 장기간의 효소 대체 요법으로 투약하려면 개별적으로 심평원을 통해 사전심사를 받아야 했다.저인산효소증(HPP)은 근육대사와 뼈 형성 과정에 필수 효소인 알칼리성 인산분해효소(ALP) 활성 감소로 발생하는 일종의 골격계 대사성 질환으로, 10만 명당 1명 꼴로 발생하는 희귀병이다.저인산효소증 환자는 뼈의 석회화로 구루병을 야기하고, 심한 경우 출생 후 수일 내로 심각한 호흡부전으로 사망으로 이어지기도 한다. 성인이 되면 골연화 증상이 발생하는 것으로 알려졌다.심평원은 지난 4년간 사전심사를 운영한 결과 스트렌식주는 사전승인율이 높은데다 환자수 변동도 크지 않아 이번에 사후심사로 전환됐다.스트렌식주는 도입 당시 국내 판권이 한독이었으나 작년부터 한국아스트라제네카가 공급하고 있다. 이번에 사전심사 제외와 위험분담제 재계약으로 환자들의 접근성이 향상될 전망이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 지난 2020년 6월 급여 등재 이후 심평원 사전심사 항목이었던 스트렌식주(아스포타제알파, AZ)가 다음달부터 사후심사로 전환된다.이 약은 소아기에 발병한 저인산효소증 환자의 골 증상을 치료하기 위한 장기간의 효소 대체 요법으로, 그동안 급여 적용을 받으려면 투여 전 심평원의 사전심사를 받았어야 했다.하지만 이달부터는 사전심사를 받지 않아도 돼 치료기회가 더욱 확대될 전망이다.심평원은 이 같은 내용의 '사전심사의 절차 등에 관한 세부사항' 개정을 안내했다. 시행은 4월 1일이다.스트렌식주는 급여기준 개정에 따라 4년만에 사전심사 항목에서 삭제된다. 기존까지 이 약은 사전 신청해 승인받은 경우에 한해서만 요양급여가 인정됐다. ·계속 투여하려면 치료 시작 후 3개월, 치료 시작 후 6개월, 이후 6개월마다 신청서를 제출해야 했다.하지만 심평원은 작년말 사전승인제도 개선방안, 올초 스트렌식주 분과위원회에서 스트렌식주의 사전심사를 삭제하기로 했다. 전문가들의 의견을 따른 것이다.스트렌식주는 지금껏 사전승인율이 높았다. 더불어 사전승인 제도를 적용받지 않더라고 환자수 변동은 크지 않을 전망이라는 점이 이번 결정에 영향을 미친 것으로 풀이된다.한편, 삼성바이오에피스의 솔리리스 바이오시밀러 '에피스클리주'가 급여 등재됨에 따라 사전심사 항목에 솔리리스의 동일성분 약제 에피스클리도 추가된다.사전심사 적응증은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)와 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)이다.솔리리스가 새로 적응증을 획득한 시신경 척수염 범주질환(NMOSD)는 사전심사 대상이 아니다.