중국이 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T cells) 치료제 시장의 게임 체인저로 급부상했다. 전세계에서 진행 중인 CAR-T 임상시험 절반을 중국이 하고 있는 것으로 나타났다. 2일 식품의약품안전처가 발간한 CAR-T 치료제 킴리아의 '국외 허가심사 자료집(품질 및 비임상)'을 보면 이 같은 경향이 드러났다. 자료집은 식약처가 면역세포치료제의 심사평가 기반 연구사업을 수행하는 과정에서 수집한 정보를 토대로 만들어졌다. 자료집에 따르면 지난 2011년 이후 CAR-T 세포 치료제 임상시험은 매년 급증하고 있다. 2011년부터 2015년까지 100건 미만이었지만 2016년 100건을 넘기더니 2017년에만 120건을 기록했다. 2018년 2분기까진 약 100건이 조금 넘는 임상이 진행됐다. 2001년부터 2018년까지 국가별 CAR-T 임상 건수를 보면 중국이 298건으로 가장 많은 임상을 진행 중이다. 그 뒤를 미국(193건)과 유럽연합(EU, 42건)이 따른다. 식약처는 자료집에서 "2016년 이후 중국에서의 CAR-T 세포 치료제 임상이 과반수 이상을 차지하고 있다"며 "중국과 미국 이외 지역 임상 시험은 그 수가 급격히 감소했다"고 밝혔다. 사실상 전세계 CAR-T 치료제 개발을 중국과 미국이 선도하고 있다는 뜻으로 해석할 수 있다. 개발 대상 적응증으로는 B세포 급성 림프성 백혈병 또는 다발성골수종 등 혈액암과 림프종이 대부분을 차지했다. 중국에선 여러 기관이 임상을 실시 중이며 미국은 펜실베니아 대학, 국립암연구소, 베일러대학 등이 주도하고 있다. 현재 진행 중인 CAR-T 임상 중 가장 많이 개발 목표로 삼는 물질은 CD-19(225건)였다. 2위는 BCMA(27건)로 나타났다. 그 다음 Mesothelin(18건), GD2(15건), GPC3(14건), CD30(12건), CEA(11건), HER-2(11건), CD22(10건) 등 순이었다. 킴리아·예스카타 극적 효과 치료 보여, CAR-T 개발 열풍 최초의 CAR-T 치료제는 미FDA가 2017년 8월 허가한 노바티스의 킴리아(Kymriah, 티라젠렉류셀)다. 두 달 뒤 길리어드사이언스의 예스카타(Yescarta, 액시캅타진 실로루셀)가 FDA 허가를 받았다. 두 신약은 현재 미국과 유럽에서 시판 중이며 CAR-T 치료제 개발 열풍에 불을 지폈다. 킴리아는 혈액암 치료 효과가 탁월해 B형백혈병 환자 10명 중 8명이 완치되는 것으로 알려졌다. 미국 언론에 따르면 지난 2015년 4월부터 2016년 8월까지 킴리아 임상에서 투여 환자 68명 중 82.5%(52명)가 객관적반응(ORR)을 보였다. 이중 63%(29명)는 완전관해(CR)에 도달했다. 1년 생존율은 79%였다. 극적인 치료 효과를 나타내자 CAR-T 치료제 개발 업체 몸값도 폭등했다. 2018년 8월 길리어드는 카이트파마를 약 13조원에 인수했으며 세엘진은 2019년 1월 쥬노테라퓨틱스를 약 10조원에 사들였다. 얀센은 2017년 12월 중국 난징레전드바이오텍에 계약금 3780억원을 안기고 후보물질 BCMA(LCAR-B38M)를 구매했다. 난징레전드는 기술수출에 앞서 같은 해 6월 미국임상종양학회(ASCO)에 참가했다. 여기서 LCAR-B38M이 혈액암 환자 대상 94%의 치료 효과를 보였단 결과를 공개했다. 이를 통해 기술수출에 성공했다. 이선경 범부처신약개발사업단 사업개발팀 연구원은 지난 2017년 'CAR-T 치료제 시장의 미래'란 기고를 통해 "CD19는 가장 오랜 시간 많은 연구가 진행된 타겟이며 BCMA는 최근 혈액암 치료제로 가장 각광받고 있다"고 설명했다. 이 연구원은 기고에서 "BCMA는 블루버드바이오(Bluebird Bio), 난징레전드, 길리어드, 오토루스테라퓨틱스 등이 개발하고 있다"며 "다발성 골수증 환자 대상 임상에서 블루버드바이오 치료제는 ORR 94%, CR 56%, CRS는 10%, 신경독성은 18명 중 1명으로 (타 치료제 대비)상대적으로 높은 안전성 결과를 보여준다"고 밝혔다. 암세포 살인마 별칭 붙은 CAR-T도 단점 있어 CAR-T는 암세포만 빠르게 찾아내는 항체를 붙여 암세포 살인마라는 별칭을 얻었다. 암세포마다 특징적으로 가지고 있는 항원을 탐색하는 유전자 조작을 거쳐 유도탄처럼 정확하고 빠르게 암을 공격한다. 그러나 CAR-T에도 단점이 있다. 환자 개인별 맞춤형으로 5억원에 달하는 고가의 비용은 환자 접근성을 막는 큰 벽이다. 의약품 특성상 개발 과정이 오래걸리면서 복잡하기도 하다. 안전성 문제도 있다. 킴리아 2상 당시 사이토카인 스톰이라 불리는 독성 부작용 문제로 실제 사망환자가 발생하기도 했다. 한편 국내에서도 녹십자셀(2품목)과 앱클론, 바이로메드, 유틸렉스 등이 CAR-T를 개발하고 있지만 대부분 임상 계획이 2019년 이후로 계획돼 있다.

정부가 오늘(2일) 국회 본회의를 통과한 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률안(대안)' 지원 체계 구축 등 미비점 보완을 약속했다. 2일 식품의약품안전처(처장 이의경)와 보건복지부(장관 박능후)는 첨생법 통과와 관련한 보도자료를 통해 "하위 법령과 구체적 시행방안을 조속히 마련해 치료 기회가 절박한 환자들이 안전한 환경에서 하루라도 빨리 치료를 제공 받을 수 있게 최선을 다할 계획이다"고 밝혔다. 식약처와 복지부는 "이 법은 공포하고 1년 후부터 시행된다"며 "제도 시행 준비 과정에서 다양한 목소리를 경청하여 미비점이 있다면 지속 보완해 나갈 방침"이라고 전했다. 먼저 식약처는 세포 채취와 장기추적조사 등 첨단바이오의약품 전주기 안전관리 체계를 마련한다. 첨단바이오의약품은 살아있는 세포, 조직, 유전자를 원료로 한다. 세포치료나 유전자치료제 등 첨단재생의료 기술이 제품화된 형태로 합성약과는 다른 관리가 필요하다. 식약처는 세포 채취·검사·처리를 전문적으로 하는 인체세포 등 관리업 허가 제도와 첨단바이오의약품 제조·품질관리기준을 마련하고 시판허가 후 장기간 추적관리를 의무화할 방침이다. 또한 첨단융복합기술 적용 품목 초기 분류 지원과 희귀질환 환자 치료 기회 확대를 위해 ▲맞춤형 심사 ▲우선 심사 ▲조건부 허가 등 허가·심사 체계를 개선하기로 했다. 맞춤형 심사는 개발자 일정에 맞춰 허가자료를 미리 제출받아 사전 심사하는 제도다. 우선 심사는 다른 의약품보다 우선해 심사한다. 조건부허가는 암 등 중대한 질환과 희귀 질환에 사용하는 경우만 3상(치료적확증) 임상을 조건부로 2상자료로 허가해주는 제도다. 복지부는 국가 책임 아래 이중·삼중의 엄격한 안전관리 체계 구축을 의무화 한다. 첨생법은 연구개발 목적과 생명을 위협하는 질환에 치료 목적에 일치하는 경우만 인체세포 등을 이용해 손상된 조직과 장기를 치료하는 첨단재생의료 치료를 허용하기 때문이다. 복지부는 환자 안전관리 대책으로 질병관리본부를 안전관리기관으로 지정한다. 이상 반응 관찰부터 임상연구 기록 의무화, 고위험군 장기간 추적조사 등 개별 병원 단위가 아닌 국가 차원에서 관리하기 위함이다. 아울러 의료기관 수익 추구를 위한 환자 모집을 방지하기 위해 환자에 대한 임상연구 비용청구는 금지된다. 복지부는 "임상연구는 의사 책임과 환자 동의를 전제로 시급성, 안전성, 유효성 등을 국가 소속 심의위원회 엄격한 심사를 거쳐야 하며 복지부로부터 지정받은 의료기관에서만 실시 가능하다"고 설명했다.

2일 열린 국회 본회의에서 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률안(대안)'이 재석의원 195명 중 찬성 179표, 반대 3표, 기권 13표로 가결됐다. 일명 '첨생법'으로 불리는 이 법은 정부가 공포 후 1년이 경과한 날부터 시행된다. 정부가 이달 중 법안을 공포하면 내년 8~9월 경부터 첨생법 효력이 발생한다고 보면 된다. 국회 법제사법위원회는 지난 31일 전체회의를 열고 국회 보건복지위원회가 김승희 의원(2016년 6월 14일), 전혜숙 의원(2016년 11월 9일), 정춘숙 의원(2017년 8월 28일), 이명수 의원(2018년 8월 16일)의 대표 발의안을 통합·조정해 만든 첨생법 대안을 가결했다. 첨생법은 재생의료 분야의 임상연구에서 첨단바이오약 제품화에 이르는 전주기 안전관리와 지원체계를 별도로 마련하겠다는 목표가 가장 크다. 이 법으로 첨단재생의료 임상연구 활성화와 첨단바이오약에 대한 신속처리 지원을 통해 환자의 치료 기회를 확대하고, 장기추적조사 실시 등을 통해 안전관리를 강화함으로써 국민보건 향상에 이바지할 수 있다고 내다본 것이다. 그동안 의료법 및 약사법에서는 재생의료 분야 치료기술과 첨단바이오약 특수성을 반영하지 못하고 있다는 지적이 있어왔다. 하지만 첨생법이 시행되면 첨단재생의료의 안전성 확보 체계·기술 혁신·실용화 방안과 첨단바이오약 품질과 안전성·유효성 확보·제품화 지원 등 필요한 사항이 법안에 규정(제1조)된다. 첨단재생의료, 인체세포등, 첨단재생의료 임상연구, 연구대상자, 첨단바이오의약품에 관한 명확한 정의(제2조)와 5년마다 정부가 첨단재생의료 및 첨단바이오약 기본계획을 수립하고, 기본계획에 따라 보건복지부장관, 식품의약품안전처장 및 관계 중앙행정기관의 장은 시행계획을 수립·시행(제5조 및 제6조) 해야 한다는 내용도 법안에 담겼다. 특히 복지부 장관은 첨단재생의료지원기관을 설립하거나 관련 기관을 지원기관으로 지정하는 역할을 해야 하며(제9조), 식약처장은 위험도가 큰 임상연구 등의 승인권(제10조~12조)과 첨단바이오의약품 규제과학센터를 설립 또는 지정권(제32조 및 제33조)을 가진다. 식약처장은 특정 첨단바이오약을 장기추적조사 대상으로 지정할 수 있으며, 지정받은 첨단바이오의약에 대해 임상시험계획 승인을 받은 자, 품목허가를 받은 자 및 수입자에 대한 장기추적조사계획의 실시, 중대한 이상사례 보고 등의 의무를 부과(제30조제1항부터 제3항까지) 할 수 있다. 첨단바이오약의 경우 첨생법으로 허가·심사의 신속처리 대상을 지정받을 수도 있다. 법안 제36조 및 제27조에는 신속처리와 지정된 첨단바이오약에 대해서 맞춤형 심사, 우선 심사, 조건부 허가를 할 수 있도록 명시했다. 한편 허가당국과 관련 업계의 숙원사업이었던 첨생법이 본회의를 통과하면서 시민사회 단체이 반발이 예상된다. 시민사회단체는 줄곧 첨생법이 '제2, 3의 인보사 사태'를 불러일으킬 수 있다면서 이 법을 반대했다. 의료민영화 저지 범국민운동본부, 의료민영화 저지와 무상의료 실현을 위한 운동본부 등 보건의약관련 시민사회단체는 "바오산업계의 돈벌이를 위해 안전 규제를 완화하겠다는 명백한 의료민영화 핵심 법안"이라며 첨생법을 규탄했었다. 이들 단체는 "인보사 사태를 통해 경험했듯이 바이오의약품의 안전성·유효성의 불확실성이 명백한 밝혀졌음에도 불구하고, 이제는 조건부 허가 방식의 손쉬운 방법으로 시장 출시를 묵인해 주는 위험천만한 규제 개악의 근거 법률이 마련됐다"고 날세워 비판했다. 한편 첨생법과 함께 의료법개정법률안(대안)과 응급의료에 관한 법률 일부개정법률안(대안)도 함께 본회의를 통과했다. 의료법 개정안은 연간 총수입액이 수백억원에 이르는 대규모 의료기관에 대해 현행 과징금 제재효과가 미미하므로, 과징금의 상한을 현행 5000만원에서 10억원으로 상향하고, 무자격자가 의료기관을 개설한 경우 벌칙을 현행 5년 이하의 징역 또는 5000만원 이하의 벌금에서 10년 이하의 징역 또는 1억원 이하의 벌금으로 상향조정하는 등의 내용을 담고 있다. 응급의료법 개정안은 응급의료기금의 사용 용도에 응급의료종사자의 양성 등 지원에 대한 내용을 명확히하고, 응급의료기관 중 정신질환자에 대한 응급의료가 가능한 기관을 정신응급의료센터로 지정해 정신응급 상황에 대한 신속한 대응이 가능하도록 하는 내용이다.

국민건강보험공단(이사장 김용익)과 한국회계학회(회장 정석우)는 1일 '보건의료 원가조사체계 기반 마련 공동연구'를 위해 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다. 이번 협약을 통해 ▲보건의료 분야 원가회계 기준 연구에 관한 사항 ▲의료기관 종별 원가계산방법 매뉴얼 발간에 관한 사항 ▲의료기관 원가자료를 활용한 공동연구에 관한 사항 등 양 기관이 상호발전을 위한 연구체계 구축을 위해 적극적으로 협력할 예정이다. 정석우 회장은 "올바른 원가가 보건의료분야의 정책 결정에 매우 중요하기 때문에 공단이 한국회계학회와 업무협약을 맺는 것은 의료분야의 효율성 향상과 우리 사회의 보건의료 증진에 도움을 줄 것이라고 생각한다"고 말했다. 강청희 급여상임이사는 "공단과 한국회계학회 간 업무협약을 통해 공단이 그동안 연구해 온 의료기관 원가계산방법의 회계학적 완성도를 높이고 사회적 수용성을 확보하여 보건의료 원가조사 체계 구축에 기여할 것으로 기대한다"고 밝혔다.

정신응급상황 발생 시 경찰과 119 구급대원, 정신건강센터가 연계해 조기 치료를 받을 수 있도록 하는 법안이 국회에서 추진된다. 아울러 정신의료기관 병실의 요양급여비용을 차등 적용해 입원 뒤 안정적인 사회 복귀를 할 수 있도록 개정될 예정이다. 정신질환은 초기 집중 치료와 지속적인 관리로 정상적인 사회 생활이 가능한 경우가 많지만 현행법 상 조기 개입 등 법적 근거가 미비해 사회 복귀 지원이 어려운데 따른 법 정비다. 2일 국회 보건복지위원회 소속 더불어민주당 윤일규 의원은 이 같은 내용의 '정신건강증진 및 정신질환자 복지서비스 지원에 관한 법률 일부개정법률안'을 대표발의 했다. 정신질환은 초기 집중치료와 지속 관리로 정상적인 사회생활이 가능한 경우가 많다. 그러나 현행법에선 정신응급상황에서 정부의 조기 개입과 급성기, 회복기 집중치료 관련 조항이 전무한 실정이다. 정신질환자 응급상황 발생 시 경찰과 119구급대원 정신건강센터 직원이 함께 출동해 급성 악화된 정신질환자를 살펴보고 지역사회 정신증진 시설과 연계해 조기 치료를 받도록 응급대응 체계를 마련한다. 또한 정신의료기관 병실을 급성기와 회복기, 장기요양으로 운영기준을 마련하고 이에 따라 요양급여비용을 차등 적용, 정신질환자가 입원 치료 후 사회에 복귀할 수 있도록 지원한다. 따라서 이번 개정안의 골자는 국민의 정신건강서비스 접근성 보장과 사회복귀 지원 확대라고 할 수 있다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 1일 한림대학교(총장 김중수)와 상호협력을 통한 보건의료 분야 데이터과학 인재 육성을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다. 이번 협약식에서 양 기관은 ▲빅데이터 인재양성 교육 및 산& 8231;학& 8231;관 공동연구 프로그램 상호 협력, ▲건강보험 및 보건의료 학술연구 진작을 위한 교류 협력을 약속했다. 김중수 총장은 "4차 산업혁명시대의 변화 동력인 빅데이터 전문인력 양성을 위한 데이터과학융합스쿨을 만들었다"며 "이번 협약을 통해 두 기관이 서로 소통해 실질적인 성과를 내도록 할 것"이라고 밝혔다. 김승택 원장은 "심평원 빅데이터 분석 교육과 연구 진작을 위한 교류 등을 통해 보건의료 분야 빅데이터 인재 양성을 위한 협조를 아끼지 않고 지속적으로 협력해 나갈 것"이라고 했다.

이번달 저가약 대체조제 장려금 지급대상 의약품이 1만994품목으로 집계됐다. 지난달보다 286품목 추가됐다. 저가약 대체조제는 약사가 처방의약품보다 저가인 생물학적동등성 인정품목으로 대체조제한 경우 약가차액의 30%를 사용장려비용으로 지급하는 제도다. 약사가 의사 처방약보다 저가인 생물학적동등성 인정품목으로 조제시 약가차액의 30%를 사용장려비용으로 지급하는 제도를 말한다. 의사 처방약이 1000원이었고, 약사가 700원짜리 저가약으로 대체조제를 한다면 약가 차액(300원)의 30%인 90원이 장려금으로 지급되는 것이다. 건강보험심사평가원은 최근 '8월 약제급여목록 및 급여상한금액표 기준 저가약 대체조제 장려금 지급대상 의약품 현황 및 청구방법'을 안내했다. 발사르탄 원료 의약품 중 판매 중지 및 급여 중지가 풀린 의약품을 제외한 나머지 24개 품목은 급여중지 상태로, 장려금 지급 대상에서도 제외된다. 대체조제를 실시한 약사는 요양급여비용 명세서 작성 시 대체조제한 의약품에 대한 내용을 기재하고, 바로 다음 행에 처방의약품에 대한 내용을 기재하면 된다. 조제구분란의 경우 대체조제 의약품을 기재한 행에는 '4'를 기재하고, 처방의약품을 기재한 행에는 '9'를 기재하고, 단가란의 경우 대체조제 의약품을 기재한 행에는 '약제급여목록 및 급여 상한금액표상의 상한금액 범위내 요양기관의 실구입가'를 기재하고, 처방의약품을 기재한 행에는 '대체조제에 따른 사용장려비용' 기재해야 한다. 코드, 약품명, 1일 투약량, 총투약일수 및 금액란의 경우 건강보험 요양급여비용 청구방법, 심사청구서·명세서 서식 및 작성요령에 따라 작성한다.

정신분열증 등 치료에 사용하는 할로페리돌 성분 주사를 장기간 투약 후 일시적인 운동장애가 확인돼 허가사항에 반영하기로 했다. 식약처는 점진적으로 처방량을 줄일 것을 권고했다. 항악성종양제 에토포시드 성분엔 이상반응으로 급성신부전 신설이 결정됐다. 약국 등 요양기관에서 환자에게 세심한 주의를 기울일 필요가 있다. 2일 식품의약품안전처는 할로페리돌 2품목과 에토포시드 15품목 허가사항을 이 같이 변경하는 사전예고안을 오는 16일까지 공고한다. 최종적으론 이달 19일 허가사항을 변경할 계획이다. ◆할로페리돌 성분 = 할로페리돌 성분은 정신분열증, 조증, 정신병적 장애 증상, 투렛증후군(Gilles de la Tourette's syndrome), 구토, 딸꾹질 치료제로 쓰인다. 식약처는 미FDA의 할로페리돌 성분 안전성 정보와 관련 국내·외 허가 현황과 제출의견 등을 종합 검토했다. 그 결과 환인제약 '페리돌주'와 명인제약 '명인할로페리돌주사' 허가사항을 변경하기로 했다. 이에 따라 이상반응 항에 '금단성 이상 운동증'이 신설된다. 구체적인 내용은 이렇다. 일반적으로 단기 치료를 받는 환자는 항정신병제의 갑작스러운 중단으로 문제가 없었다. 그러나 지속 치료를 받는 일부 환자가 갑작스러게 약물 투약을 중단한 이후 일시적인 운동장애 징후가 나타났다. 특정 사례에선 이상 운동과 지연성 운동 장애를 구분할 수 없었다. 식약처는 '점진적인 항정신병제 사용 중단이 금단성 이상 운동증상 발현을 줄이는지 확인되지 않았다. 점진적으로 감량하는 것이 좋다'고 밝혔다. 할로페리돌 이상반응에는 기존 과민증에 얼굴부종과 후두 부종, 혈관부종이 상세하게 기재되고, 과민성 혈관염과 기관지 경련, 성대문연측도 추가된다. 상호작용 항에도 새로운 문구가 신설된다. CYP2D6 기질의 데스피라민 또는 이미프라민 같은 삼환계항우울제와 동시 투여 시 해당 약물의 혈장 농도가 높아질 수 있다는 주의사항이다. 이는 할로페리돌이 CYP2D6 억제제이기 때문이다. 특히 간에서 대사되기 때문에 간장애 환자에서 약물 농도가 올라갈 수 있어 주의가 필요하다. ◆에토포시드 성분 = 식약처는 항악성종양제 에토포시드 성분의 이상반응을 추가하기로 결정했다. 변경 대상은 종근당 '엡시드주' 등 13개사 15품목이다. 식약처 변경안을 보면 조혈모세포 이식을 위해 에토포시드 고용량(2220 mg/m2)을 투여한 경우 급성신부전증이나 전신조사(total body irradiation) 후 가역성 급성 신부전증 발병이 확인됐다. 식약처는 급성신부전증 발생은 '덱스트란 40을 함유한 에토포시드 성분제제를 고용량으로 투여한 것'과 관련된다고 밝혔다.

전문약사제도 법제화를 위한 법 개정이 추진된다. 전문약사를 보건복지부장관이 인정하는 자격제도로 규정함으로써 자격관리를 강화하고 약사업무의 전문화를 통해 보건의료의 질을 향상시켜야 한다는게 법안 발의 이유다. 더불어민주당 남인순 의원은 1일 이 같은 내용을 담은 약사법 일부개정법률안을 대표발의했다. 남 의원에 따르면 2001년부터 한국병원약사회가 주관하여 10개 분과(내분비계질환약료, 심혈관계질환약료, 영양약료, 장기이식약료, 종양약료, 중환자약료, 소아약료, 감염약료, 의약정보, 노인약료)에서 전문약사 자격시험을 운영해오고 있으나 그 법적 근거가 마련되지 않아 제도의 유지·발전에 지장이 있는 실정이다. 현재 국내에서 '의사-전문의-세부전문의', '한의사-전문한의사', '치과의사-전문치과의', '간호사-전문간호사' 등으로 보건의료인력 전문자격 제도가 도입돼 운영되고 있다. 남 의원은 "약사 직능에서도 분야별로 보다 높은 수준의 전문성을 확보하고 상호 협력하기 위해 전문약사 자격시험이 운영되고 있다"며 "복지부장관 인정 자격제도로 질향상이 필요하다"고 했다. 이번 법안 발의에는 남 의원과 같은 당 기동민 의원, 김상희 의원, 김철민 의원, 박홍근 의원, 송영길 의원, 오제세 의원, 전혜숙 의원, 정춘숙 의원과 자유한국당 김순례 의원, 정의당 윤소하 의원, 바른미래당 최도자 의원 등 12명의 국회의원이 참여했다.