29일 관련업계에 따르면 이 회사는 최근 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'와 PIK3CA 유전자를 타깃하는 유방암치료제 '피크레이(Piqray)'의 미국 승인을 획득했다.

졸겐스마는 고가의 약값으로 주목을 받았던 바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)'와 같은 SMA치료제인데, 역시 초고가의 가격이 책정됐다.

현재 이 약의 1회 투약비용은 한화 약 25억 원에 달한다. 미국은 단일 치료제로는 세계 최고가인 210만 달러에 승인했다. 참고로 스핀라자의 국내 보험상한금액은 1병당 9235만9131원이다.

다만 스핀라자는 첫 해에 6회, 그 다음해부터는 매년 3회씩 투여하는데 반해 졸겐스마는 단 1회만 투약한다.

졸겐스마는 유전자치료제로 근육수축을 조절할 수 있는 특화된 운동뉴런에서 척수성 근위축증 환자에서 제대로 작용하지 않는 SMN 단백질을 생성하도록 한다.

피크레이는 최초의 PIK3저해제로 상피세포성장인자수용체2(HER2) 음성, PIK3CA 유전자 변이, 진행성 또는 전이성 폐경기 후 여성 및 남성 유방암 환자를 타깃으로 하며 '파슬로덱스(풀베스트란트)'와 병용요법으로 허가됐다.

이 약은 폐경기 여성 572명과 HR양성, HER2음성, 아로마타제억제제(aromatase inhibitor, AI)를 투여 받거나 받은 후 암이 진행된 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 진행한 SOLAR-1 연구를 통해 유효성을 입증했다.

임상 결과, PIK3CA 돌연변이를 갖고 있는 종양환자에서 파슬로덱스와 피크레이를 병용했을 경우 PIK3 종양이 있는 환자의 무진행생존기간(Progression- Free survival, PFS)이 중간값이 5.7개월에서 11개월 개선됐다.

한편 노바티스는 한국에서 최초의 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T cells) 세포 유전치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'의 허가를 준비중이다.

킴리아의 적응증은 '25세 이하 환자의 재발성 또는 불응성 B세포 금성림프종'과 '성인인 두가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종'이며 지난 3월 희귀의약품으로 지정됐다.