기등재 목록정비 '조건부 급여' 임상 세부지침 공개

• 심평원, "동일성분내 제형·함량별 별도 임상 불필요"

기등재약 목록정비 대상에서 2년6개월 간 조건부 급여로 판정된 약제의 임상시험 시 요건을 충족한 경우에 한해 제한적 단일맹검이 허용된다.

또한 동일성분 내 다수의 제형과 함량이 있을 경우 각각의 임상연구를 시행하지 않아도 된다.

건강보험심사평가원(원장 강윤구)은 조건부 급여 임상시험의 원활한 진행을 위해 9일 이 같은 내용을 골자로 한 '조건부 급여 임상시험 세부지침'을 공고했다.

조건부 급여 약제 임상시험의 핵심은 시험의 설계로, 무작위 배정과 이중맹검, 적절한 배정은폐를 수행해 시험 약제가 활성대조약에 비해 '적어도 나쁘지 않음'을 입증하는 것이 관건이다.

◆대조약과 결과지표 선정= 비교할만 한 등재약이 있으면 비교적 다빈도로 사용되는 약을 대조약으로 선정할 수 있지만 그렇지 않은 경우는 위약을 선정할 수 있다.

비교는 대조약보다 '적어도 나쁘지 않음(비열등성)'을 입증하는 것인데, 위약이 대조약으로 채택된 경우에는 우월성을 입증해야 한다.

대조약이 선정되면 해당 약의 용법과 용량, 제형, 적응증, 부작용, 치료기간 등을 기술하되 조건부 급여 대상 성분은 대조약으로 고를 수 없다.

결과지표의 경우 시험약의 조건부 급여 대상 적응증에 대한 임상적 유용성을 충분히 나타낼 수 있어야 한다.

◆배정은폐와 맹검(눈가림)= 기본적으로 배정은폐에 대해서는 업체가 적절한 방법을 적용해야 하는데, 그 방법에 대해서는 구체적으로 기술해야 한다.

맹검은 이중맹검이 기본 원칙이지만 이것이 기술적으로 불가능하거나 윤리적인 문제가 있는 경우에 한해 제한적으로 단일맹검을 할 수 있다.

이 경우 이중맹검이 어려운 이유를 임상시험 계획서에 충분히 언급하면 된다.

◆동일 성분 다수 제형·함량, 각각 진행 안해도 무방= 동일 성분 내의 여러 개 제형과 함량이 있는 경우 각각의 임상연구를 시행하지 않아도 된다.

시험약에 다른 약제를 추가해 연구할 수는 있지만, 해당 약에 대한 순수한 임상적 유용성을 입증할 수 있어야 한다.

이와 함께 시험약의 원료약품 분량과 대상 질환, 피험자 선정 및 제외 기준, 투여 방법과 기간, 안유 평가기준, 피험자의 안전과 직접 관련 있는 주요 임상검사 항목 등이 변경되면 반드시 그 사유와 내용을 심평원에 제출해야 한다.