졸겐스마 치료 성공 3건 확인…20건 중 19건 개선

• 20억 '원샷' 초고가약제 급여 이후 성과 평가
• 4개 보고서 공개…실패 사례 단 1건 그쳐

[데일리팜=이탁순 기자] 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위해 1회 투여하는 졸겐스마의 높은 효과가 급여 이후 증명되고 있다.

정부는 지난 2022년 8월 졸겐스마를 급여 등재하면서 사후 성과 평가를 진행하고 있는데, 지금껏 실패사례는 1건에 그치고 있다.

이 약은 비급여 시 1회 투여 비용이 약 20억원에 달하지만, 건강보험 적용 시 1회 투여비용의 환자부담은 최대 598만원(본인부담 10% 적용) 수준으로 낮아졌다.

29일 심평원이 공개한 졸겐스마주 성과평가에 따르면 3개 사례 모두 의미있는 개선을 나타냈다.

20개월 남아와 2개월 여아, 2개월 남아가 투여했는데, 모두 운동기능검사의 점수증가가 확인됐다. 이에 심평원은 약제 투여 후 의미있는 개선이 된 것으로 판단했다.

졸겐스마는 투여전과 투여후 매 6개월마다 5년까지 임상평가를 실시해야 한다. 이에 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출해야 한다.

약제 투여 실패는 ▲가)영구적 호흡기 사용 또는 사망 ▲나)CHOP-INTEND 점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점 이상 개선되지 않은 경우 ▲나)항의 개선이 이루어졌다 하더라도, 이후 반응평가에서 2회 연속하여 CHOP-INTEND 4점 이상 또는 HFMSE 3점 이상 감소된 경우에 한한다.

하지만 지금껏 심평원이 공개한 성과 평가 가운데 실패 사례는 1건에 그치고 있다.

작년 6월 첫 공개된 자료에서 2살 여아의 치료 실패 사례가 나타났다. 당시 이 환자는 SMA로 인한 호흡기 문제가 있었고, 급성호흡부전 의증으로 사망했다.

해당 실패사례 빼고는 공개된 성과평가에서는 모두 의미있는 개선을 나타냈다. 지금껏 공개된 4개 보고서에서 나온 20개 사례 중 19개 사례가 의미있는 개선을 나타냈다.

졸겐스마는 척추강 내 주사 방식의 대체약제 스피란자(누시네라센)에 비해 투여법이 우월하고, 질병이 급속도로 진행되는 척수성 근위축증 SMA1형 환자에게 대체약제와의 간접비교 시 무사건 생존율 및 운동기능 달성 항목에서 우월한 효과를 보인 것으로 평가된다.

20억원에 초고가 약제지만, 확실한 효과를 증명하고 있어 약제 급여 적용이 타당했음을 보여준다.