미글루스타트 등 6개 성분 희귀의약품 지정

• 식약청, 희귀의약품 지정 규정 개정

미글루스타트, 메톡살렌 등 6개 성분이 희귀의약품으로 새롭게 지정됐다.

18일 식품의약품안전청은 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’을 개정, 미글루스타트, 메톡살렌, 레날리도마이드, 트레프로스티닐, 루피나마이드 소디움, 클로파라빈 등 7개 성분을 추가했다고 밝혔다.

미글루스타트는 효소 결함으로 인지질이 분해되지 않고 여러 신체조직에 쌓이는 유전적 대사장애인 C형 니만-피크병에 사용하는 의약품이다.

트레프로스티닐 소디움은 폐동맥고혈압에 적응증을 가지며 루피나마이드는 4세 이상 환자에서 레녹스-가스토증후군과 관련된 간질치료시 부가요법시 사용된다.

아울러 이브리투모맙튜세탄의 경우, ‘이전에 치료받은 경험이 없는 여포형 림프종에서 관해유도 후 공고요법’을 희귀의약품 대상질환으로 추가됐다.

식약청은 "이번 개정으로 희귀질환으로 고생하고 있는 희귀질환자에 신속하게 의약품을 허가할 수 있게 돼 적기에 환자들에게 의약품이 공급될 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.