소아 신경섬유종 신약 '코셀루고' 이번엔 급여될까

• 심평원 약제급여평가위 상정 기대
• 보완자료와 위험분담안 추가 제출

[데일리팜=어윤호 기자] 소아 신경섬유종 신약 '코셀루고'의 보험급여 등재 논의에 진전이 있을지 관심이 모아진다.

업계에 따르면 한국아스트라제네카 신경섬유종증 신약 코셀루고(셀루메디닙)의 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정이 점쳐진다.

최근 추가 보완자료 및 위험분담안을 제출한 만큼, 정부와 합의를 이뤄낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

코셀루고는 지난해 3월 한 차례 약평위에서 비급여 판정을 받은 이후 5월 빠르게 자료를 보완, 등재 논의를 재개했지만 별다른 논의의 진전은 없었다.

그동안 신경섬유종은 마땅한 치료제 없이 대증적 치료에 의존해 왔다. 신경섬유종증은 신경 조직, 뼈, 피부 등에 종양이 발생하는 희귀질환으로 약 85%가 17번 염색체 장완의 NF1 유전자가 변이된 1형에 해당한다. 1형 유병률은 3000명 중 1명 꼴이다.

이 질환은 소아 때 1~3cm 크기의 밀크커피반점이 나타나는 것으로 시작한다. 이후 6세 무렵 시신경교종(뇌종양), 6~10세에 척추측만증 등 증상을 겪는다. 성인에서는 홍채에 생기는 과오종인 리쉬 결절이 대부분 발견된다.

가능한 부위를 수술로 제거하거나 항암·방사선 치료를 하는 식이다. 하지만 수술을 해도 대부분 재발하며, 대부분 큰 수술이어서 의료진과 환자 모두 부담이 크다. 특히 소아 환자에서 재발이 잦아 수 차례 수술을 해도 진통제를 달고 살아야 하고 언어·운동 장애를 겪는 경우가 많다.

한편 코셀루고는 아스트라제네카와 MSD가 공동 개발한 치료제다. MEK 활성을 차단해 세포주의 성장을 억제한다.

허가 근거가 된 SPRINT 2상 임상에서 코셀루고는 투여 환자의 68%에서 종양 크기를 20% 이상 감소시켜 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)을 달성했다.

또 부분반응을 보인 환자의 82%는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 치료를 하지 않은 환자들은 1.5년이 지나면 절반이 질병 진행을 겪는데, 코셀루고를 쓴 환자들은 3년까지도 15% 정도만 질병이 진행됐다.