카이스트, 치매치료물질 4종 특허출원

• 제넥셀 공동연구, 치매원인물질 에이베타 단백질 생성억제

KAIST 생명과학과 김재섭 교수

한국과학기술원(KAIST) 생명과학과 김재섭(42) 교수팀과 제넥셀(주)(대표 박미령,40)는 공동 연구를 통해 새로운 치매유전자를 발굴하고 이에 대한 억제제(화합물)4종을 개발해 특허출원했다고 4일 밝혔다.

이는 양측이 세계 최초로 완성한 10만 여종의 형질전환초파리 게놈검색시스템을 활용해 새로운 치매 유전자를 발굴한데 힘입어 치료제를 개발하게 된 것이다.

모델 동물에서 이 유전자의 기능을 강화시킬 경우에는 치매 원인 물질인 에이베타(Aβ, 신경세포를 죽여서 치매를 일으키는 원인 단백질) 단백질의 생성이 크게 증가되는 반면 이 유전자의 기능을 약화시킬 경우에는 에이베타 단백질의 양이 급격히 감소한다는 것.

연구팀은 이러한 결과는 사람 세포를 이용한 실험과 동물실험에서도 확인하고 이 유전자의 기능을 억제하는 물질 발굴에 노력을 집중해 4종의 화학물질을 찾아내는데 성공했다.

이 물질들은 분자량 500미만의 작은 약물들로서 동물의 내장 벽을 통해 쉽게 흡수되는 성질이 있다.

이 물질들을 사람세포와 실험동물에 투여하면 극히 소량으로도 에이베타의 생성량을 크게 저하시킨다.

연구팀에 따르면 이들 4종의 화합물 중에서 1 종류는 10nM(나노몰라) 정도의 나노급 농도에서도 에이베타의 생성량을 50% 가량 저하시킨다는 것.

특히, 이들 4가지 화합물 중에서 3종은 인체에 무해성이 입증된 화학물질로 이 물질들의 임상1상 통과는 무난할 것으로 연구팀은 예상하고 있다.

제넥셀(주)는 곧 미국, 일본 등에서 임상시험 대행사 물색에 나설 예정이며, 빠르면 2006년 초부터 임상시험이 가능할 것으로 기대하고 있다.

김 교수는 “이번 특허출원은 ‘모델동물을 이용한 신약개발’이라는 사업모델의 우수성과 경쟁력을 입증하는 첫 번째 결과”라고 이번 특허 출원의 의의를 설명했다.

한편 세계적으로 치매 환자는 해마다 급증하는 추세이며, 2025년에는 약 3,700만 명의 환자가 발생할 것으로 예상된다.

세계 치매 치료제 시장 규모는 연간 8조원에 이를 것으로 예상되지만, 현재까지 개발된 치매 치료제는 없으며 치매증상 완화제만이 세계적으로 판매되고 있는 실정이다.