희귀 유전질환약 ‘내글래자임’ FDA 승인

• 희귀약 지정...바이오마린社 7년간 독점점 판권 획득

FDA는 바이오마린(BioMarin) 제약회사의 희귀 유전질환 치료제인 내글래자임(Naglazyme)을 희귀약으로 시판 승인했다.

내글래자임이 희귀약 지위로 FDA 승인됨에 따라 미국에서 바이오마린에게 7년간 독점적 판권이 부여된다.

내글래자임은 MPV(mucopolysaccharidosis) VI라는 유전질환 치료제. 특정 효소가 결핍되어 세포, 조직, 기관의 기능부전이 발생한다.

선진국에서 발생하는 MPV VI 환자는 약 1,100명인 것으로 추정되며 대부분의 환자는 소아기와 청년기에 사망한다.

임상 시험에서 내글래자임은 12분간 도보시험, 3분간 계단오르기 시험에서 환자가 견디는 힘을 개선시키는 것으로 나타났다.

한편 바이오마린은 유럽에도 내글래자임에 대해 신약접수하여 최종승인을 기다리고 있다.