'울토미리스' 중증근무력증 적응증 국내 도입 예고

• CHAMPION-MG 연구 통해 MG-ADL 개선

[데일리팜=어윤호 기자] 발작성야간혈색소뇨증(PNH)치료제 '울토미리스'의 중증근무력증(gMG) 적응증이 국내 도입될 것으로 예상된다.

관련업계에 따르면 한국아스트라제네카는 식품의약품안전처에 울토미리스(라불리주맙)의 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 전신 중증근무력증 적응증 추가 신청을 준비중이다.

울토미리스의 근무력증 적응증은 2022년 4월 미국 FDA, 같은 해 9월 EU 집행위원회로부터 승인을 획득한 바 있다.

중증근무력증은 환자를 쇠약하게 만드는 만성적인 희귀 자가면역성 신경근육질환으로 근육 기능의 상실과 중증 약화를 유발한다. 항-아세틸콜린 수용체 항체 양성 환자는 전체 gMG 환자의 약 80%를 차지한다.

CHAMPION-MG 임상 3상에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 한다. 울토미리스는 환자의 일상 활동 수행능력을 평가하는 환자 보고 척도인 MG-ADL(Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile) 총점수의 26주 변화 면에서 위약보다 우수한 것으로 나타났다.

울토미리스의 안전성 프로파일은 위약과 유사했으며 앞서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 대한 3상 연구에서 관찰된 것과 일치했다. 울토미리스를 투여받은 환자에서 가장 흔한 이상반응은 상기도감염, 설사 등이다.

한편 중증 근무력증은 인구 10만명 당 약 5명에게 발생하는 희귀질환으로, 전연령층에서 나타날 수 있다. 아이를 비롯해 노인까지 근력이 떨어지는 증상이 면역계질환으로 초래된다.

전신성 중증 근무력증은 예측 불가능한 만성 자가면역성 질환의 일종으로 발병을 유도하는 자가항체들이 시냅스 후막에서 특정한 단백질들을 표적으로 작용해 신경근 접합부에서 시냅스 전달이 손상될 수 있는 만큼, 주요 국가들은 앞다퉈 개발 중인 후보물질들을 신속심사 대상 및 희귀의약품으로 지정하고 있는 상황이다.

현재 근무력증 치료제 개발 현황을 살펴보면 아젠엑스의 '에프가티지모드'가 미국 FDA 승인을 획득했다. 뒤를 이어 존선앤드존슨의 '니포칼리맙'도 상용화에 근접하고 있다. 또 이뮤노반트가 국내사 한올바이오파마로부터 기술이전 받은 '바토클리맙' 역시 3상을 완료했다.