한독, ‘엠파벨리주 인젝터’ 국내 도입…투여 옵션 확대

• 엠파벨리주, 혈관 내 용혈 및 혈관 외 용혈 모두 억제
• 엠파벨리주 인젝터, 일체형 디바이스로 사용 절차 단순화

[데일리팜=최다은 기자] 한독이 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 엠파벨리주의 투여 편의성을 높인 전용 인젝터를 국내에 도입했다.

한독은 지난 5월 28일 엠파벨리주(성분명 페그세타코플란) 인젝터의 첫 투약을 시작으로 국내 공급에 들어갔다고 12일 밝혔다.

엠파벨리주는 성인 PNH 환자를 위한 보체 C3 단백질 표적 치료제로, 혈관 내 용혈과 혈관 외 용혈을 모두 억제하는 기전을 가진 최초의 치료제다.

기존 정맥주사 방식의 치료제와 달리 의료진 교육 후 환자가 직접 자가 투여할 수 있는 피하주사 제형으로 개발됐다. 이번에 도입된 인젝터는 치료를 지속해야 하는 PNH 환자들의 편의성을 높이기 위한 투여 옵션이다.

인젝터는 피부에 부착한 뒤 버튼만 누르면 약물이 주입되는 일체형 기기로 설계돼 기존 투여 과정을 단순화한 것이 특징이다.

PNH는 지속적인 보체 활성 억제가 필요한 희귀 혈액질환으로 장기간 안정적인 치료 유지가 중요하다. 치료 과정에서 용혈 조절이 불안정해질 경우 혈색소 감소나 수혈 필요성 증가 등 임상 지표 변화가 나타날 수 있어 치료 지속성이 중요한 요소로 꼽힌다.

엠파벨리주는 임상 연구에서 혈색소 수치와 젖산탈수소효소(LDH) 수치 개선 효과를 보였다. 임상 3상 PEGASUS 연구에서는 치료군의 혈색소 수치가 평균 3.84g/dL 증가했으며, 수혈 회피율은 85%로 나타났다. 이는 대조군의 15%를 크게 웃도는 수치다. 환자 피로도를 평가하는 FACIT-Fatigue 지표에서도 개선 경향이 확인됐다.

또한 최대 3년간 진행된 장기 추적 연구에서는 혈색소 수치와 주요 임상 지표가 안정적으로 유지된 것으로 보고됐다.

김윤미 한독 ETC사업부 전무는 "PNH는 장기간 꾸준한 치료가 중요한 질환"이라며 "엠파벨리주 인젝터 도입으로 환자들이 보다 편리하게 치료를 지속할 수 있는 환경을 제공하게 됐다"고 말했다.