입셀, 뮤콘 1년 추적 발표…연골결손 감소 확인

• 한국줄기세포학회서 iPSC 연골치료제 임상 소개
• 투여 관련 중대 이상반응 없이 두께 회복 양상 관찰
• 30명 무작위 대조 연구 2027년 종료 목표

[데일리팜=황병우 기자]입셀은 한국줄기세포학회 연례학술대회에서 유도만능줄기세포 기반 3차원 연골세포치료제 뮤콘의 국내 임상연구 1년 추적 결과를 발표했다고 31일 밝혔다.

이번 발표에서는 뮤콘을 투여받은 무릎 골관절염 환자 3명의 추적 관찰 결과가 공유됐다. 투여 관련 중대한 이상반응은 관찰되지 않았으며, 연속 MRI에서 연골 결손 부위 감소와 손상 부위 두께 회복 양상이 확인됐다는 설명이다.

뮤콘은 유도만능줄기세포를 연골세포로 분화시킨 뒤 다수 세포를 3차원 구형 집합체로 만들어 무릎 관절강 내에 주사하는 동종 세포치료제다. 입셀은 면역 반응이 낮은 관절강에 투여해 면역억제제 없이 연골 재생을 기대할 수 있다는 점을 특징으로 제시하고 있다.

입셀은 지난해 4월 서울성모병원에서 첫 환자 투여를 시작했다. 회사는 해당 투여가 국내 첫 iPSC 기반 세포치료제 임상 투여이자, 주사형 3차원 연골 스페로이드로는 세계 첫 사례라고 설명했다.

이번 결과는 지난 20~21일 서울 스위스그랜드호텔 컨벤션센터에서 열린 2026 한국줄기세포학회 연례학술대회에서 공개됐다. 발표는 둘째 날 산업계 연사 세션인 From Bench to Business에서 남유준 입셀 부사장이 맡았다.

남 부사장은 임상등급 iPSC 유래 연골 마이크로펠렛을 주제로 뮤콘의 임상등급 제조 공정과 국내 임상연구 결과를 소개했다.

선행 임상연구는 주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수가 총괄하고, 가톨릭대학교 의과대학 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀과 입셀 연구진이 공동으로 수행했다.

입셀은 이번 1년 추적 결과가 단회 관절강 내 주사만으로 손상 연골의 구조적 회복 가능성을 사람에게서 확인했다는 데 의미를 두고 있다. 다만 소수 환자를 대상으로 한 탐색적 결과인 만큼 후속 임상에서 통계적 검증이 필요하다는 입장이다.

남 부사장은 "소수 환자를 대상으로 한 탐색적 결과인 만큼 해석에는 신중해야 하지만, 연골 결손이 줄고 두께가 회복되는 양상이 시간 경과에 따라 일관되게 나타났다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.

이어 "통증 완화에 머무는 기존 치료와 달리 연골 구조 자체를 되살리는 근본 치료제로서의 가능성을 보여주는 첫 신호"라고 설명했다.

입셀은 앞서 비글견과 미니피그 등 대동물 모델에서도 뮤콘 투여 후 연골 두께와 체적 증가, 결손 부위 회복 관련 작용 원리를 확인한 바 있다.

회사는 선행 연구에서 확인한 안전성을 바탕으로 30명 규모의 고위험 임상연구도 진행 중이다. 해당 연구는 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조 설계로 진행되며 1년 추적 관찰을 거쳐 2027년 11월 종료될 예정이다.

본임상에서는 MRI 기반 연골 볼륨 등 정량 지표를 통해 구조적 개선과 통증·기능 개선을 통계적으로 검증하는 것이 목표다. 입셀은 이를 통해 뮤콘이 인공관절 수술 이전 단계에서 선택할 수 있는 치료 옵션이 될 수 있는지 확인한다는 계획이다.

입셀은 현재 150억원 규모의 시리즈B 투자 유치도 진행하고 있다. 확보 자금을 바탕으로 뮤콘 본임상 완료와 코스닥 상장 준비에 속도를 낼 방침이다.

iPSC 플랫폼 사업도 확대하고 있다. 입셀은 지난해 서울아산병원, 에틱스템, 셀로이드와 체결한 총 60억원 규모 임상등급 iPSC 분양 계약을 올해 공급과 매출로 연결하고 있다.

올해 1월에는 아주대학교의료원과 알츠하이머 환자 유래 iPSC 30개 라인을 구축해 연구용 세포주로 출시했다. 일본 오노약품공업과의 오가노이드 효능 평가 계약, 동물대체시험 플랫폼 POLAR 서비스 등도 진행하고 있다.

남 부사장은 "뮤콘은 국내 첫 iPSC 세포치료제 임상이라는 상징성을 넘어 이제 무작위 대조 임상으로 유효성을 입증하는 단계에 들어섰다"고 말했다.

이어 "본임상 데이터를 바탕으로 글로벌 규제기관과의 협의와 해외 파트너링을 병행해 상용화 일정을 앞당기겠다"고 밝혔다.