NICE, 노바티스 희귀혈액질환제 '아닥베오' 처방 권고

• 20년 만에 낫형세포병 치료옵션 탄생
• 표준요법 대비 1년 질병 위험 낮춰

[데일리팜=어윤호 기자] 20년 만에 희귀질환 낫형세포병 치료옵션이 탄생했다.

영국 국립보건임상연구원(NICE)은 최근 노바티스의 희귀혈액질환 치료제 '아닥베오(크리잔리주맙)'를 16세 이상의 재발성 낫형세포병을 예방하는 용도에 대한 처방을 권고했다.

낫형세포병은 적혈구가 낫 모양으로 변해 작은 혈관에 덩어리가 생겨 혈관이 막히는 유전성 혈액 질환이다.

이러한 혈관 폐쇄 위기(VOC, vaso-occulusive crises)는 혈류 손실과 심각한 통증을 유발한다. 특히 혈관 폐쇄 위기의 빈도와 심각성은 예측이 어렵고, 회복도 길게는 몇 주까지 걸릴 수 있다.

아닥베오는 혈관 폐쇄로 이어질 수 있는 혈액 및 산소 공급 제한을 방지하기 위해 혈액세포의 단백질에 결합해 작용한다.

낫형세포병 예방을 위한 기존 치료법은 히드록시우레아 및 정기적인 수혈 등이 사용됐으나 중증인 환자들에게 늘 효과적이지는 않았다.

연구에 따르면 아닥베오는 기존 표준치료를 받은 사람보다 1년에 낫형세포병 위험이 유의하게 낮았고, 위약 대비 연구 기간 동안 혈관 폐쇄 위기가 나타나지 않은 환자의 비율이 2배 이상이었다. 또한 혈관 폐쇄 위기의 반도 감소는 질환의 유전자형이나 기존 표준요법 사용에 관계 없이 나타났다.

한편 이번 권고에 따르면 아닥베오는 단독 또는 히드록시우레아와 함께 사용할 수 있다. 아닥베오는 미국에서는 지난 2019년 11월, 유럽에서는 지난 2020년 10월 시판허가 받은 바 있다.