알렉시온, '윌슨병 신약' 3상 성공...희귀질환 외형 확장

• ALXN1840, 윌슨병 신약후보물질 3상 결과 발표…1차 평가지표 충족
• 표준치료 대비 우수한 구리 동원…10년 이상 환자에서도 효과

[데일리팜=정새임 기자] 아스트라제네카가 품은 알렉시온이 희귀질환 윌슨병 3상에 성공했다.

27일 알렉시온에 따르면 이 회사가 개발한 신약 물질 'ALXN1840'이 윌슨병 환자를 대상으로 한 3상 임상시험 결과 표준 치료 대비 통계적으로 우수한 개선을 입증하며 1차 평가지표를 충족했다.

3상 FoCus 연구는 치료 경험이 없거나 평균 10년 이상 표준 치료를 받은 환자 214명을 대상으로 ALXN1840의 유효성과 안전성을 측정했다. 1차 평가변수는 48주간 측정된 비세룰로플라스민 결합 구리(dNCC)에 대한 일일 평균 효과 곡선 아래 면적(AUEC)을 측정해 조직에서 동원된 일일 평균 구리를 평가한 것으로, ALXN1840 투여군은 표준 치료군보다 약 3배 더 큰 구리 동원을 보였다.

FoCus 임상 수석연구원인 마이클 쉴스키 예일대 예일 뉴 헤이븐 이식센터 박사는 "치료 경험이 없는 환자뿐 아니라 10년 이상 치료를 받았던 환자에서도 모두 ALXN1840의 효과를 확인했다"면서 "수년간 표준요법으로 치료를 받은 환자에서도 구리가 장기에 축적되어 있었으며, 이들에게서 ALXN1840은 구리를 동원하고 안전하게 격리하는 새 접근 방식을 제공할 수 있다"고 설명했다.

윌슨병은 유전자 변이로 구리 대사 이상이 생겨 간, 뇌, 각막, 신장, 적혈구 등에 구리가 침착돼 생기는 희귀질환이다. 간이나 뇌에 구리가 축적되면 간 질환이나 신경학적 이상을 겪게 된다.

한편 아스트라제네카는 지난해 390억 달러(약 50조7000억원)에 알렉시온을 인수한다고 발표했다. 이는 지난해 최대 인수합병 규모이며, 아스트라제네카는 알렉시온을 통해 희귀질환 분야를 강화하고 있다.