시신경 척수염 치료제 국내 상륙 준비…연내 허가 예고

• 2019년 솔리리스 이후 작년 2개 치료제 FDA 승인
• 국내 식약처에도 허가신청…높은 가격은 장애 요인

시신경 척수염 치료제 로슈의 사트랄리주맙 성분의 <엔스프링>

[데일리팜=이탁순 기자] 희귀질환 '시신경 척수염' 치료제가 속속 국내 상륙을 준비하고 있다.

시신경 척수염은 난치성 질환으로, 지금껏 뚜렷한 치료제가 없었다. 하지만 최근 미국FDA 승인을 받은 약물이 잇따라 탄생하면서 국내 허가도 준비 중인 것으로 전해진다.

18일 업계에 따르면 시신경 척수염 치료제인 미쓰비시다나베의 '이네빌리주맙'과 로슈의 '사트랄리주맙'이 국내 품목허가 절차를 밟고 있다. 두 품목은 모두 식약처에 허가신청서를 제출한 것으로 알려졌다.

이네빌리주맙은 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 사트랄리주맙 역시 같은해 8월 FDA 승인을 받았다.

최초의 시신경 척수염 치료제는 알렉시온의 '솔리리스'다. 솔리리스는 원래 발작성 야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)으로 2007년 FDA 승인을 받은 약물. 2019년 6월 시신경 척수염 스펙트럼 장애에 대한 적응증을 획득하면서 최초의 치료제가 됐다. 다만 우리나라에서는 아직 적응증이 추가되지 않았다. 업계에서는 솔리리스 또한 적응증 추가를 위해 식약처에 변경 허가 절차를 밟을 것으로 보고 있다.

시신경 척수염은 시신경과 척수 신경을 침범하는 염증성 탈수초성 질환으로, 매우 드물게 나타나는 희귀질환이다. 증상은 감각저하와 근력약화, 급속한 시력 장애 등을 나타낸다. 특히 아시아 여성에서 발병비율이 높은 것으로 알려져 있으며 증상이 영구적으로 남고, 심할 경우 호흡곤란으로 사망하는 사례도 보고된다.

3개 약물이 모두 허가신청 절차를 밟고 있어 올해 국내에서 최초의 시신경 척수염 치료제가 탄생할 것으로 전망된다.

관건은 가격이다. 사투랄리주맙의 경우 미국에서 연간 투약비용이 2억원을 넘는다. 솔리리스는 국내에서도 초고가 치료제로도 유명하다. 국내 건강보험 재정에 부담이 될 가능성이 높다. 따라서 가격협상이 원활히 진행돼야 국내 출시여부를 가늠할 수 있을 것으로 보인다.

과연 우리나라에서 최초의 시신경 척수염 치료제 타이틀을 누가 받고, 급여가격은 얼마로 책정될지 주목된다.