희귀질환 치료제 '스트렌식' 7월 사전급여 모두 통과

• 심평원, 스핀라자·솔리리스 등 사전승인도 진행

[데일리팜=이혜경 기자] 한독의 희귀질환 치료제 '스트렌식주(아스포타제알파)'가 사전승인 심의를 거쳐 첫 급여투약이 진행됐다.

지난 6월 1일자로 신규 급여등재가 이뤄진 스트렌식은 솔리리스주(에클리주맙), 스핀라자주(뉴시너센)'에 이어 세 번째로 급여 투약 전 사전승인을 받아야 한다.

건강보험심사평가원 진료심사평가위원 지난 7월 사전심의를 통해 급여 신청이 들어온 2건에 대해 모두 급여를 인정했다.

스트렌식의 상한금액은 12mg 80만6964원, 18mg 121만446원, 28mg 188만2916원, 40mg 268만9880원, 80mg 537만9760원으로 각각 체결됐다.

스트렌식은 지난 2016년 11월 17일 한독이 미국 알렉시온과 전략적 파트너십을 강화하기 위해 솔리리스의 계약과 함께 국내 판매 계약을 체결한 약제로, 소아기에 발병한 저인산증 환자의 골증상을 치료하기 위한 장기 효소 대체 요법제다.

급여기준은 소아기 발병 저인산효소증 환자로서 ▲ALP(Alkaline phosphatase)가 연령 및 성별 참고수치 정상범위 미만이면서 PLP(Pyridoxal-5’-phosphate)가 정상 범위 초과 ▲치료 시작 전 방사선사진에서 저인산효소증의 특징적인 골 증상 확인 ▲치료 시작이 만 19세 미만 조건이 모두 충족돼야 한다.

또한 치료 시작 시, 치료 후 3개월, 6개월, 이후에는 6개월마다 임상평가(키, 체중, 호흡기능, 운동발달단계, 보행기능, 통증 등)를 해야 한다.

급여 사전승인은 4세 남아와 6세 남아에게 이뤄졌으며, 4세 남아는 출생 후 8일 저인산효소증으로 진단되면서 생후 1개월(2016년6월)부터 6세 남아는 생후 11개월 저인산효소증으로 진단되어 생후 21개월(2016년1월)부터 스트렌식 투여를 시작했다.

이들은 약제 투여 후 임상평가와 혈액 검사 및 방사선소견이 호전되고, 투여 중지 기준에 해당하지 않아 지속투여에 대한 급여를 인정 받았다.

한편 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 스핀라자의 지난달 급여투약 사전승인 신청건 3건 중 2건이 승인됐다. 1건은 자료보완 요청이 내려졌다. 투여 모니터링 보고 28건은 모두 승인이 이뤄졌다.

솔리리스주(에클리주맙)의 경우 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 신규 사전승인 신청은 없었고, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 대한 급여투약 신규 신청은 6건 중 3건만 승인됐다. 3건은 불승인이 이뤄졌다.