지트리 "OKN-007, 미국 희귀소아질환 지정 승인"

• 산재적 내재성 뇌교종(DIPG) 적응증 관련
• 향후 시판 허가시 우선 검토 바우처 발급 가능

[데일리팜=이석준 기자] 지트리비앤티는 개발중인 'OKN-007'이 산재적 내재성 뇌교증(DIPG) 관련 미국 희귀소아질환(RPD) 지정을 받았다고 28일 밝혔다. 관련 임상은 지트리비앤티 미국 자회사 오블라토가 진행중이다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아 뇌간에서 발생하는 희귀소아암이다. 보통 5~10세 어린 아이에게 발병한다.

균형감각 이상과 두통이 초기 증상이며 병세가 진행될수록 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며 시력을 잃는 질환이다. 환자 90%가 진단 후 24개월 내 사망하고 5년 이상 생존 확률이 1%에 불과하다. 다만 아직까지 적절한 치료법이 없어 의료적 미충족 수요가 높은 상황이다.

희귀소아질환지정 제도는 승인된 치료제가 없는 소아희귀질환에 대해 미국 FDA가 의료적 미충족 수요를 신속히 해소하기 위한 지원책이다. 향후 시판허가(NDA) 제출 시 소아희귀질환치료신약 허가 특례를 인정하는 바우처(PRVs) 취득 권리를 갖게 된다.

바우처를 FDA로부터 수여 받을 경우 회사는 해당 신약은 물론 개발 중인 다른 신약에도 NDA 진행 시 허가 심사기간을 6개월로 단축해 진행할 수 있다. 동일 적응증에서 경쟁 신약 제품이 있을 경우 우선 검토를 받을 수 있다. 바우처 권리는 다른 제약사에 매각도 가능하며 매수 회사의 신약허가 역시 6개월 검토기간이 보장된다.

지트리비앤티 관계자는 "이번 FDA 수령 RPD 승인 문서에는 NDA 제출 시 당사가 바우처를 획득할 수 있다는 자격에 대한 명확한 기술이 존재한다"고 강조했다.

이어 "이를 통해 당사가 개발중인 다른 신약 제품의 NDA 심사시 사용여부를 포함한 바우처 활용방법을 전략적으로 검토할 예정이다. 해당 제도 기간 종료로 인해 바우처 가치가 점진적으로 증대될 것으로 예상돼 재무구조 개선을 위한 바우처 매각도 선택할 수 있다"고 덧붙였다.